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Une étude sur le Sapablursen évaluant la sécurité et l'efficacité chez les participants atteints de polyglobulie de Vaquez (PV) (INTREPID)

3 septembre 2026 mis à jour par: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Une étude mondiale de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo du Sapablursen dans la polycythémie vraie

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du sapablursen lorsqu'il est ajouté au traitement standard actuel (SOC) pour la polyglobulie de Vaquez (PV). L'étude sera menée en trois parties séquentielles (Partie 1a traitement en aveugle, Partie 1b traitement en ouvert, & Partie 2 extension à long terme). Les participants pourront recevoir un traitement pendant jusqu'à 156 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

250

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australie, 6005
        • Recrutement
        • Perth Blood Institute
        • Chercheur principal:
          • Ross Baker, MD
        • Contact:
  • Japon
      • Nagasaki, Japon, 852-8511
        • Recrutement
        • Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33126
        • Recrutement
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD
      • Plantation, Florida, États-Unis, 33322
        • Recrutement
        • Florida Clinical Trials Group
        • Chercheur principal:
          • Harshad Amin, MD
        • Contact:
      • Tamarac, Florida, États-Unis, 33321
        • Recrutement
        • Florida Clinical Trials Group
        • Chercheur principal:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Macon, Georgia, États-Unis, 31210
        • Recrutement
        • Central Georgia Cancer Care
        • Chercheur principal:
          • Bradley Sumrall, MD
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Recrutement
        • The Center for Cancer & Blood Disorders
        • Chercheur principal:
          • Victor M Priego, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • The Cancer and Hematology Centers
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel Foley, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Swati Goel, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, États-Unis, 44718
        • Recrutement
        • Gabrail Cancer Center Research
        • Chercheur principal:
          • Nashat Y Gabrail, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Répondre aux critères révisés 2022 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) et aux critères de classification consensuelle internationale 2022 pour le diagnostic de PV.
  2. Les participants doivent être dépendants de la phlébotomie.
  3. Hématocrite inférieur à (<) 45 % au début de l'étude.
  4. Les participants recevant une thérapie cytoréductrice (CRT) doivent être sous un régime stable au début de l'étude.
  5. Fonction organique et électrolytes adéquats.

Critères d'exclusion :

  1. Traitement antérieur de la PV par des inhibiteurs de la sérine protéase transmembranaire 6 (TMPRSS6), y compris le sapablursen, ou des mimétiques de l'hepcidine.
  2. Thrombose cliniquement significative (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde ou thrombose de la veine splénique) dans le mois précédant la randomisation.
  3. Participants nécessitant une phlébotomie à des niveaux d'hématocrite <45 %.
  4. Répondre aux critères de la myélofibrose post-PV tels que définis par le Groupe de travail international pour la recherche et le traitement des néoplasmes myéloprolifératifs.
  5. Toute condition médicale grave ou instable ou condition psychiatrique non contrôlée qui pourrait interférer avec leur capacité à respecter les exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sapablursen
Sapablursen (32 semaines) - Sapablursen (124 semaines en ouvert)
Médicament: Sapablursen
Administré par voie sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Expérimental: Placebo
Placebo (32 semaines) - Sapablursen (124 semaines en ouvert)
Médicament: Placebo
SC administré
Médicament: Sapablursen
Administré par voie sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants sans éligibilité à la phlébotomie
Délai: Semaine 20 à semaine 32
La réponse est définie comme l'absence d'éligibilité à la phlébotomie.
Semaine 20 à semaine 32

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de Phlébotomies
Délai: Semaine 0 à Semaine 32
Semaine 0 à Semaine 32
Pourcentage de participants avec contrôle de l'Hct
Délai: Semaine 0 à semaine 32
Définie comme tout Hct de laboratoire local <45% sans phlébotomie.
Semaine 0 à semaine 32
Variation par rapport à la valeur initiale du score total T de la forme abrégée de fatigue du système de mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS)
Délai: Ligne de base, Semaine 32
Ligne de base, Semaine 32
Variation par rapport à la valeur initiale du score total des symptômes du formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF)
Délai: Baseline, Semaine 32
Baseline, Semaine 32
Pourcentage de participants ne répondant pas aux critères de phlébotomie
Délai: Semaine 20 à Semaine 52
La réponse est définie comme l'absence d'éligibilité à la phlébotomie.
Semaine 20 à Semaine 52
Nombre de phlébotomies
Délai: Semaine 0 à Semaine 52
Semaine 0 à Semaine 52
Pourcentage de participants avec contrôle de l'Hct
Délai: Semaine 0 à semaine 52
Défini comme tout Hct local au laboratoire <45% sans phlébotomie.
Semaine 0 à semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Collaborateurs

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2026

Première publication (Réel)

24 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ONO-0530-03-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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