Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Sapablursen för att utvärdera säkerhet och effekt hos deltagare med polycythemia vera (PV) (INTREPID)

3 september 2026 uppdaterad av: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

En fas 3-randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad global studie av Sapablursen vid polycytemia vera

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten för sapablursen när det läggs till den nuvarande standardbehandlingen (SOC) för Polycythemia Vera (PV)-terapi. Studien kommer att genomföras i tre på varandra följande delar (Del 1a blindbehandling, Del 1b öppen behandling & Del 2 långtidsförlängning). Deltagarna kan få behandling i upp till 156 veckor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

250

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australien, 6005
        • Rekrytering
        • Perth Blood Institute
        • Huvudutredare:
          • Ross Baker, MD
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
        • Rekrytering
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD
      • Plantation, Florida, Förenta staterna, 33322
        • Rekrytering
        • Florida Clinical Trials Group
        • Huvudutredare:
          • Harshad Amin, MD
        • Kontakt:
      • Tamarac, Florida, Förenta staterna, 33321
        • Rekrytering
        • Florida Clinical Trials Group
        • Huvudutredare:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Förenta staterna, 31210
        • Rekrytering
        • Central Georgia Cancer Care
        • Huvudutredare:
          • Bradley Sumrall, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Rekrytering
        • The Center for Cancer & Blood Disorders
        • Huvudutredare:
          • Victor M Priego, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Rekrytering
        • The Cancer and Hematology Centers
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Daniel Foley, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Swati Goel, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
        • Rekrytering
        • Gabrail Cancer Center Research
        • Huvudutredare:
          • Nashat Y Gabrail, MD
        • Kontakt:
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8511
        • Rekrytering
        • Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Uppfylla reviderade 2022 Världshälsoorganisationens (WHO) och 2022 International Consensus Classification kriterier för diagnos av PV.
  2. Deltagare måste vara flebotomiberoende.
  3. Hkt mindre än (<) 45% vid studiestart.
  4. Deltagare som får cytoreduktiv terapi (CRT) måste vara på en stabil behandling vid studiestart.
  5. Tillräcklig organfunktion och elektrolyter.

Exklusionskriterier:

  1. Tidigare behandling av PV med Transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6)-hämmare, inklusive sapablursen, eller hepcidinmimetika.
  2. Kliniskt signifikant trombos (t.ex. hjärtinfarkt, stroke, djup ventrombos eller splenvenstrombos) inom 1 månad före randomisering.
  3. Deltagare som kräver flebotomi vid Hkt-nivåer <45%.
  4. Uppfylla kriterierna för post-PV myelofibros enligt definitionen av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment.
  5. Allvarligt eller instabilt medicinskt tillstånd eller okontrollerat psykiatriskt tillstånd som skulle störa deras förmåga att följa studieprotokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sapablursen
Sapablursen (32 veckor) - Sapablursen (124 veckor öppen etikett)
Läkemedel: Sapablursen
Administerat subkutant (SC)
Andra namn:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Experimentell: Placebo
Placebo (32 veckor) - Sapablursen (124 veckor öppen etikett)
Läkemedel: Placebo
Administreras SC
Läkemedel: Sapablursen
Administerat subkutant (SC)
Andra namn:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som inte uppfyller kriterier för åderlåtning
Tidsram: Vecka 20 till och med vecka 32
Svar definieras som frånvaro av blodtappningsberättigande.
Vecka 20 till och med vecka 32

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal blodprovstagningar
Tidsram: Vecka 0 till vecka 32
Vecka 0 till vecka 32
Procentandel deltagare med Hct-kontroll
Tidsram: Vecka 0 till vecka 32
Definieras som alla lokala laboratorie-Hct <45% utan flebotomi.
Vecka 0 till vecka 32
Förändring från baslinje i Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form Total T-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 32
Baslinje, vecka 32
Förändring från baslinjen i Myelofibros Symptomskattningsformulär (MFSAF) Totalt Symptomskår (TSS)
Tidsram: Baslinje, vecka 32
Baslinje, vecka 32
Andel deltagare utan blodtappningsberättigande
Tidsram: Vecka 20 till och med vecka 52
Respons definieras som frånvaro av aderlåtningstillhörighet.
Vecka 20 till och med vecka 52
Antal flebotomier
Tidsram: Vecka 0 till och med vecka 52
Vecka 0 till och med vecka 52
Andel deltagare med Hct-kontroll
Tidsram: Vecka 0 till och med Vecka 52
Definieras som alla lokala laboratorieresultat på Hct <45% utan flebotomi.
Vecka 0 till och med Vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Samarbetspartners

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Utredare

  • Studierektor: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2026

Första postat (Faktisk)

24 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ONO-0530-03-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera