Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku Sapablursen hodnotící bezpečnost a účinnost u účastníků s polycytémií vera (PV) (INTREPID)

3. června 2026 aktualizováno: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Fáze 3 randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované globální studie sapablursenu u polycythemia vera

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost léčiva sapablursen při přidání k současné standardní léčbě (SOC) polycythemia vera (PV). Studie bude probíhat ve třech po sobě jdoucích částech (část 1a slepá léčba, část 1b otevřená léčba a část 2 dlouhodobé rozšíření). Účastníci mohou léčbu podstupovat až 156 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

250

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33126
        • Nábor
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Splňovat revidovaná kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2022 a Mezinárodní konsenzuální klasifikace z roku 2022 pro diagnózu PV.
  2. Účastníci musí být závislí na flebotomii.
  3. Hematokrit nižší než (<) 45 % na začátku studie.
  4. Účastníci léčení cytoredukční terapií (CRT) musí být na začátku studie na stabilním režimu.
  5. Dostatečná funkce orgánů a elektrolytů.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Předchozí léčba PV inhibitory transmembránové serinové proteázy 6 (TMPRSS6), včetně sapablursenu, nebo mimetiky hepcidinu.
  2. Klinicky významná trombóza (např. infarkt myokardu, cévní mozková příhoda, hluboká žilní trombóza nebo trombóza slezinné žíly) do 1 měsíce před randomizací.
  3. Účastníci, kteří vyžadují flebotomii při hladinách hematokritu <45 %.
  4. Splňovat kritéria pro post-PV myelofibrózu podle definice Mezinárodní pracovní skupiny pro výzkum a léčbu myeloproliferativních neoplazií.
  5. Jakýkoli závažný nebo nestabilní zdravotní stav nebo nekontrolovaný psychiatrický stav, který by narušil schopnost účastníka dodržovat požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sapablursen
Sapablursen (32 týdnů) - Sapablursen (124 týdnů otevřená studie)
Lék: Sapablursen
Podáno subkutánně (SC)
Ostatní jména:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Experimentální: Placebo
Placebo (32 týdnů) - Sapablursen (124 týdnů otevřená studie)
Lék: Placebo
Spravováno SC
Lék: Sapablursen
Podáno subkutánně (SC)
Ostatní jména:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků bez nároku na flebotomii
Časové okno: 20. týden až 32. týden
Odpověď je definována jako absence nároku na flebotomii.
20. týden až 32. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet flebotomií
Časové okno: Týden 0 až týden 32
Týden 0 až týden 32
Procento účastníků s kontrolou hematokritu
Časové okno: Týden 0 až týden 32
Definováno jako všechny lokální laboratorní Hct <45 % bez flebotomie.
Týden 0 až týden 32
Změna od výchozí hodnoty v celkovém T-skóre krátké formy dotazníku PROMIS pro únavu hlášenou pacienty
Časové okno: Výchozí stav, 32. týden
Výchozí stav, 32. týden
Změna oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre příznaků (TSS) podle dotazníku pro hodnocení příznaků myelofibrózy (MFSAF)
Časové okno: Výchozí hodnota, 32. týden
Výchozí hodnota, 32. týden
Procento účastníků bez nároků na flebotomii
Časové okno: 20. týden až 52. týden
Odpověď je definována jako absence nároku na flebotomii.
20. týden až 52. týden
Počet flebotomií
Časové okno: Týden 0 až týden 52
Týden 0 až týden 52
Procento účastníků s kontrolou Hct
Časové okno: Týden 0 až týden 52
Definováno jako všechny lokální laboratorní hodnoty Hct <45% bez flebotomie.
Týden 0 až týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Spolupracovníci

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ONO-0530-03-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit