Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Sapablursen, der vurderer sikkerheden og effekten hos deltagere med Polycythemia Vera (PV) (INTREPID)

3. juni 2026 opdateret af: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret global undersøgelse af Sapablursen ved Polycythaemia Vera

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af sapablursen, når det tilføjes til den nuværende standardbehandling (SOC) for Polycythemia Vera (PV)-terapi. Undersøgelsen vil blive gennemført i tre sekventielle dele (del 1a blind behandling, del 1b åben behandling og del 2 langtidsforlængelse). Deltagere kan modtage behandling i op til 156 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

250

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
        • Rekruttering
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Opfyld reviderede 2022 Verdenssundhedsorganisationen (WHO) og 2022 International Consensus Classification kriterier for diagnosen af PV.
  2. Deltagere skal være afhængige af åreladning.
  3. Hct mindre end (<) 45% ved studiestart.
  4. Deltagere, der modtager cytoreduktionsterapi (CRT), skal være på en stabil behandling ved studiestart.
  5. Tilstrækkelig organfunktion og elektrolytter.

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere behandling af PV med Transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6)-hæmmere, inklusive sapablursen, eller hepcidin-mimetika.
  2. Klinisk signifikant trombose (f.eks. myocardieinfarkt, apopleksi, dyb venetrombose eller splenisk venetrombose) inden for 1 måned før randomisering.
  3. Deltagere, der kræver åreladning ved Hct-niveauer <45%.
  4. Opfyld kriterierne for post-PV myelofibrose som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment.
  5. Enhvor alvorlig eller ustabil medicinsk tilstand eller ukontrolleret psykisk tilstand, der vil forstyrre deres evne til at overholde studiekravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sapablursen
Sapablursen (32 uger) - Sapablursen (124 uger åben-label)
Medicin: Sapablursen
Administreres subkutant (SC)
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Eksperimentel: Placebo
Placebo (32 uger) - Sapablursen (124 uger åben-label)
Medicin: Placebo
Administreret SC
Medicin: Sapablursen
Administreres subkutant (SC)
Andre navne:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere uden blodtapsberettigelse
Tidsramme: Uge 20 til og med uge 32
Respons defineres som fravær af flebotomi-berettigelse.
Uge 20 til og med uge 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal åreladninger
Tidsramme: Uge 0 til og med uge 32
Uge 0 til og med uge 32
Procentdel af deltagere med Hct-kontrol
Tidsramme: Uge 0 til Uge 32
Defineret som alle lokale laboratorie-Hct <45% uden åreladning.
Uge 0 til Uge 32
Ændring fra baseline i Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form Total T-score
Tidsramme: Baseline, uge 32
Baseline, uge 32
Ændring fra baseline i Myelofibrose Symptomvurderingsformular (MFSAF) Total Symptomscore (TSS)
Tidsramme: Baseline, uge 32
Baseline, uge 32
Procentdel af deltagere uden berettigelse til åreladning
Tidsramme: Uge 20 til uge 52
Respons defineres som fravær af berettigelse til åreladning.
Uge 20 til uge 52
Antal åreladninger
Tidsramme: Uge 0 til og med uge 52
Uge 0 til og med uge 52
Procentdel af deltagere med Hct-kontrol
Tidsramme: Uge 0 til og med uge 52
Defineret som alle lokale laboratorie Hct <45% uden åreladning.
Uge 0 til og med uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ONO-0530-03-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner