Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Sapablursen ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid bij deelnemers met polycythaemia vera (PV) (INTREPID)

3 september 2026 bijgewerkt door: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde wereldwijde studie van Sapablursen bij polycythaemia vera

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van sapablursen te evalueren wanneer het wordt toegevoegd aan de huidige standaardzorg (SOC) voor Polycythemia Vera (PV)-therapie. De studie wordt uitgevoerd in drie opeenvolgende delen (Deel 1a geblindeerde behandeling, Deel 1b open-label behandeling, & Deel 2 langdurige extensie). Deelnemers kunnen tot 156 weken behandeling ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

250

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australië, 6005
        • Werving
        • Perth Blood Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ross Baker, MD
        • Contact:
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8511
        • Werving
        • Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
        • Werving
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD
      • Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33322
        • Werving
        • Florida Clinical Trials Group
        • Hoofdonderzoeker:
          • Harshad Amin, MD
        • Contact:
      • Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33321
        • Werving
        • Florida Clinical Trials Group
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31210
        • Werving
        • Central Georgia Cancer Care
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley Sumrall, MD
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Werving
        • The Center for Cancer & Blood Disorders
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victor M Priego, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • The Cancer and Hematology Centers
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Foley, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Werving
        • Montefiore Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Swati Goel, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Werving
        • Gabrail Cancer Center Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nashat Y Gabrail, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voldoen aan de herziene 2022 Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) en 2022 International Consensus Classification criteria voor de diagnose van PV.
  2. Deelnemers moeten flebotomie-afhankelijk zijn.
  3. Hct minder dan (<) 45% bij aanvang van de studie.
  4. Deelnemers die Cytoreductieve therapie (CRT) krijgen, moeten bij aanvang van de studie een stabiel regime volgen.
  5. Voldoende orgaanfunctie en elektrolyten.

Exclusiecriteria:

  1. Eerdere behandeling van PV met Transmembraan serine protease 6 (TMPRSS6) remmers, inclusief sapablursen, of hepcidinemimetica.
  2. Klinisch significante trombose (bijv. myocardinfarct, beroerte, diepe veneuze trombose of miltvene trombose) binnen 1 maand voor randomisatie.
  3. Deelnemers die flebotomie nodig hebben bij Hct-niveaus <45%.
  4. Voldoen aan de criteria voor post-PV myelofibrose zoals gedefinieerd door de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment.
  5. Elke ernstige of onstabiele medische aandoening of ongecontroleerde psychiatrische aandoening die hun vermogen om aan de studievereisten te voldoen zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sapablursen
Sapablursen (32 weken) - Sapablursen (124 weken open-label)
Geneesmiddel: Sapablursen
Toegediend subcutaan (SC)
Andere namen:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Experimenteel: Placebo
Placebo (32 weken) - Sapablursen (124 weken open-label)
Geneesmiddel: Placebo
SC toegediend
Geneesmiddel: Sapablursen
Toegediend subcutaan (SC)
Andere namen:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers zonder fysieke geschiktheid voor aderlating
Tijdsspanne: Week 20 tot en met Week 32
Response wordt gedefinieerd als de afwezigheid van flebotomiegeschiktheid.
Week 20 tot en met Week 32

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal flebotomieën
Tijdsspanne: Week 0 tot en met Week 32
Week 0 tot en met Week 32
Percentage deelnemers met Hct-controle
Tijdsspanne: Week 0 tot Week 32
Gedefinieerd als alle lokale laboratorium Hct <45% zonder aderlating.
Week 0 tot Week 32
Verandering ten opzichte van Baseline in Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form Total T-score
Tijdsspanne: Baseline, week 32
Baseline, week 32
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale symptoomscore (TSS) van de Myelofibrosis Symptoombeoordelingsformulier (MFSAF)
Tijdsspanne: Baseline, Week 32
Baseline, Week 32
Percentage deelnemers zonder flebotomiegeschiktheid
Tijdsspanne: Week 20 tot en met Week 52
Respons wordt gedefinieerd als afwezigheid van flebotomiegeschiktheid.
Week 20 tot en met Week 52
Aantal flebotomieën
Tijdsspanne: Week 0 tot en met Week 52
Week 0 tot en met Week 52
Percentage van de deelnemers met Hct-controle
Tijdsspanne: Week 0 tot en met Week 52
Gedefinieerd als alle lokale laboratorium Hct <45% zonder flebotomie.
Week 0 tot en met Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Medewerkers

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ONO-0530-03-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren