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Um Estudo de Sapablursen a Avaliar a Segurança e a Eficácia em Participantes com Policitemia Vera (PV) (INTREPID)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Um Estudo Global de Fase 3 Randomizado, Duplo-cego e Controlado por Placebo do Sapablursen na Policitemia Vera

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do sapablursen quando adicionado ao tratamento padrão atual (SOC) para a terapêutica da Policitemia Vera (PV). O estudo será conduzido em três partes sequenciais (Parte 1a tratamento cego, Parte 1b tratamento aberto, & Parte 2 extensão a longo prazo). Os participantes poderão receber tratamento até 156 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

250

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Austrália, 6005
        • Recrutamento
        • Perth Blood Institute
        • Investigador principal:
          • Ross Baker, MD
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Recrutamento
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33322
        • Recrutamento
        • Florida Clinical Trials Group
        • Investigador principal:
          • Harshad Amin, MD
        • Contato:
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • Recrutamento
        • Florida Clinical Trials Group
        • Investigador principal:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210
        • Recrutamento
        • Central Georgia Cancer Care
        • Investigador principal:
          • Bradley Sumrall, MD
        • Contato:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Recrutamento
        • The Center for Cancer & Blood Disorders
        • Investigador principal:
          • Victor M Priego, MD
        • Contato:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • The Cancer and Hematology Centers
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Daniel Foley, MD
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Swati Goel, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Recrutamento
        • Gabrail Cancer Center Research
        • Investigador principal:
          • Nashat Y Gabrail, MD
        • Contato:
  • Japão
      • Nagasaki, Japão, 852-8511
        • Recrutamento
        • Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Preencher os critérios revisados de 2022 da Organização Mundial da Saúde (OMS) e os critérios de 2022 da Classificação de Consenso Internacional para o diagnóstico de PV.
  2. Os participantes devem ser dependentes de flebotomia.
  3. Hct inferior a (<) 45% no início do estudo.
  4. Os participantes que recebem terapia de Citoredução (CRT) devem estar num regime estável no início do estudo.
  5. Função orgânica e eletrólitos adequados.

Critérios de Exclusão:

  1. Tratamento prévio de PV com inibidores da Transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6), incluindo sapablursen, ou miméticos da hepcidina.
  2. Trombose clinicamente significativa (ex., enfarte do miocárdio, acidente vascular cerebral, trombose venosa profunda ou trombose da veia esplénica) no prazo de 1 mês antes da randomização.
  3. Participantes que necessitem de flebotomia com níveis de Hct <45%.
  4. Preencher os critérios para mielofibrose pós-PV conforme definido pelo International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment.
  5. Qualquer condição médica grave ou instável ou condição psiquiátrica não controlada que interfira com a sua capacidade de cumprir os requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sapablursen
Sapablursen (32 Semanas) - Sapablursen (124 Semanas de etiqueta aberta)
Medicamento: Sapablursen
Administrado por via subcutânea (SC)
Outros nomes:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Experimental: Placebo
Placebo (32 Semanas) - Sapablursen (124 Semanas em Aberto)
Medicamento: Placebo
SC administrado
Medicamento: Sapablursen
Administrado por via subcutânea (SC)
Outros nomes:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes sem Elegibilidade para Flebotomia
Prazo: Semana 20 até à Semana 32
Resposta é definida como ausência de elegibilidade para flebotomia.
Semana 20 até à Semana 32

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Flebotomias
Prazo: Semana 0 até à Semana 32
Semana 0 até à Semana 32
Percentagem de Participantes com Controlo de Hct
Prazo: Semana 0 a Semana 32
Definido como todos os Hct laboratoriais locais <45% sem flebotomia.
Semana 0 a Semana 32
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação T Total do Formulário Curto de Fadiga do Sistema de Medição de Resultados Relatados pelo Doente (PROMIS)
Prazo: Linha de base, Semana 32
Linha de base, Semana 32
Alteração em relação à Linha de Base no Score Total de Sintomas (TSS) do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF)
Prazo: Baseline, Semana 32
Baseline, Semana 32
Percentagem de Participantes sem Elegibilidade para Flebotomia
Prazo: Semana 20 até à Semana 52
Resposta é definida como ausência de elegibilidade para flebotomia.
Semana 20 até à Semana 52
Número de Flebotomias
Prazo: Semana 0 até à Semana 52
Semana 0 até à Semana 52
Percentagem de Participantes com Controlo de Hct
Prazo: Semana 0 até à Semana 52
Definido como todos os valores laboratoriais locais de Hct <45% sem flebotomia.
Semana 0 até à Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Colaboradores

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ONO-0530-03-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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