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Uno studio su Sapablursen che valuta la sicurezza e l'efficacia in partecipanti con Policitemia Vera (PV) (INTREPID)

3 giugno 2026 aggiornato da: Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno Studio Globale di Fase 3, Randomizzato, in Doppio Cieco e Controllato con Placebo su Sapablursen nella Policitemia Vera

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di sapablursen quando aggiunto alla terapia standard attuale (SOC) per la policitemia vera (PV). Lo studio sarà condotto in tre parti sequenziali (Parte 1a trattamento in cieco, Parte 1b trattamento in aperto, & Parte 2 estensione a lungo termine). I partecipanti potranno ricevere il trattamento per un massimo di 156 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

250

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
        • Reclutamento
        • Regis Clinical Research LLC.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yilena Rodriguez Marrero, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soddisfare i criteri rivisti dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022 e i criteri della Classificazione di Consenso Internazionale 2022 per la diagnosi di PV.
  2. I partecipanti devono essere flebotomia-dipendenti.
  3. Ematocrito inferiore a (<) 45% all'inizio dello studio.
  4. I partecipanti che ricevono terapia di citoriduzione (CRT) devono essere in regime stabile all'inizio dello studio.
  5. Adeguata funzione degli organi ed elettroliti.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trattamento della PV con inibitori della serin proteasi transmembrana 6 (TMPRSS6), inclusi sapablursen, o mimetizzanti dell'epcidina.
  2. Trombosi clinicamente significativa (es. infarto miocardico, ictus, trombosi venosa profonda o trombosi della vena splenica) entro 1 mese prima della randomizzazione.
  3. Partecipanti che richiedono flebotomia a livelli di ematocrito <45%.
  4. Soddisfare i criteri per la mielofibrosi post-PV come definiti dall'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment.
  5. Qualsiasi condizione medica grave o instabile o condizione psichiatrica non controllata che interferirebbe con la loro capacità di rispettare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sapablursen
Sapablursen (32 Settimane) - Sapablursen (124 Settimane in aperto)
Droga: Sapablursen
Somministrato per via sottocutanea (SC)
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530
Sperimentale: Placebo
Placebo (32 Settimane) - Sapablursen (124 Settimane Aperto-label)
Droga: Placebo
SC amministrato
Droga: Sapablursen
Somministrato per via sottocutanea (SC)
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • ONO-0530

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti senza idoneità alla flebotomia
Lasso di tempo: Dalla settimana 20 alla settimana 32
La risposta è definita come l'assenza di idoneità alla flebotomia.
Dalla settimana 20 alla settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Flebotomie
Lasso di tempo: Dalla Settimana 0 alla Settimana 32
Dalla Settimana 0 alla Settimana 32
Percentuale di partecipanti con controllo dell'Hct
Lasso di tempo: Settimana 0 a Settimana 32
Definito come tutti i valori di Hct di laboratorio locale <45% senza flebotomia.
Settimana 0 a Settimana 32
Variazione rispetto al basale nel punteggio T totale della forma breve della fatica del Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 32
Baseline, Settimana 32
Variazione rispetto al basale nel punggio totale dei sintomi del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 32
Baseline, Settimana 32
Percentuale di partecipanti senza idoneità alla flebotomia
Lasso di tempo: Dalla settimana 20 alla settimana 52
La risposta è definita come l'assenza di idoneità alla flebotomia.
Dalla settimana 20 alla settimana 52
Numero di Flebotomie
Lasso di tempo: Dalla Settimana 0 alla Settimana 52
Dalla Settimana 0 alla Settimana 52
Percentuale di partecipanti con controllo dell'Hct
Lasso di tempo: Dalla Settimana 0 alla Settimana 52
Definito come tutti i valori di ematocrito di laboratorio locale <45% senza flebotomia.
Dalla Settimana 0 alla Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Collaboratori

Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Team, Deciphera Pharmaceuticals, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ONO-0530-03-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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