Intervention pour soutenir les partenaires et les aidants informels des patients atteints de PR fragile (INSPIRE)

Contexte La polyarthrite rhumatoïde (PR) est une maladie auto-immune inflammatoire chronique qui affecte principalement les articulations et est associée à des douleurs, des raideurs, un gonflement, une réduction de la fonction et de la fatigue, et elle peut également affecter d'autres organes et le bien-être général [1,2]. Les problèmes de santé mentale sont courants dans la PR ; la dépression en particulier est associée à une douleur et un handicap plus élevés et à une qualité de vie liée à la santé plus faible [3,4]. Alors que de plus en plus de personnes vivent plus longtemps avec la PR, une proportion croissante de patients atteint un âge avancé, où la vulnérabilité liée à l'âge telle que la fragilité devient plus pertinente ; les données épidémiologiques montrent que la charge et l'occurrence de la PR augmentent avec l'âge [5].

La fragilité est communément décrite comme un état de vulnérabilité accrue aux facteurs de stress en raison d'une réserve physiologique réduite dans plusieurs systèmes, ce qui augmente le risque de résultats défavorables et de capacité fonctionnelle fluctuante [6]. Chez les personnes âgées vivant à domicile, la fragilité est prévalente, avec des estimations variant selon la définition et le contexte, mais démontrant systématiquement qu'une proportion substantielle d'adultes âgés de 65 ans et plus sont affectés [7]. Chez les personnes âgées vivant à la fois avec une PR et une fragilité, le déclin fonctionnel et la multimorbidité peuvent augmenter la dépendance envers les autres dans la vie quotidienne.

Dans ce contexte, les aidants informels (membres de la famille non rémunérés, amis ou voisins) deviennent souvent des contributeurs centraux à la gestion quotidienne de la maladie, y compris le soutien pratique, la coordination et les tâches liées au traitement/médicaments [8]. Les systèmes de santé dépendent également de plus en plus de la capacité des patients et des familles à gérer les maladies chroniques dans la communauté ; les preuves montrent que les aidants familiaux sont liés à des séjours hospitaliers moins nombreux et plus courts pour les personnes âgées, illustrant l'importance au niveau du système des contributions des aidants [9]. Cependant, ces responsabilités peuvent imposer des demandes émotionnelles et pratiques substantielles aux aidants.

Ces demandes peuvent conduire à une charge de l'aidant, une tension multidimensionnelle englobant les aspects émotionnels, physiques, sociaux et financiers de la prestation de soins [10]. La charge de l'aidant est associée à des résultats défavorables pour l'aidant, y compris la détresse et une santé et une qualité de vie réduites, et elle est souvent négligée dans la pratique clinique [11]. Bien que les interventions pour les aidants dans d'autres populations de maladies chroniques suggèrent que le soutien psychosocial et éducatif peut réduire la détresse et la charge et améliorer la qualité de vie, le soutien structuré aux aidants reste limité dans les soins de rhumatologie et est rarement mis en œuvre systématiquement pour les aidants de personnes âgées atteintes de PR et de fragilité [12].

INSPIRE (INtervention pour Soutenir les Partenaires et les aidants Informels de patients PR fragiles) a été développé en utilisant le cadre du Conseil de la recherche médicale (MRC) du Royaume-Uni pour les interventions complexes (REF) et un processus de co-création itératif impliquant des personnes âgées atteintes de PR et de fragilité, des aidants informels, des professionnels de santé et des parties prenantes des soins sociaux. INSPIRE est conçu pour reconnaître et valider le rôle de l'aidant, fournir un soutien émotionnel et pratique, et faciliter la navigation et la coordination à travers des services fragmentés grâce à une « boîte à outils » personnalisée délivrée par des professionnels de santé formés sur environ douze semaines. Avant d'évaluer l'efficacité, une étude de faisabilité est nécessaire pour évaluer le recrutement, l'acceptabilité, la délivrance et les procédures de collecte de données dans la pratique clinique de routine.

Objectif et objectifs L'objectif global est d'évaluer la faisabilité et l'acceptabilité de la délivrance d'INSPIRE dans les soins de rhumatologie de routine et de tester les procédures d'étude pour une évaluation définitive future.

Comprenant la faisabilité de :

• Identifier et recruter des participants aidants éligibles, retenir les participants tout au long du suivi, collecter des données de résultats avec une complétude acceptable, et délivrer l'intervention comme prévu

Explorer :

• L'utilité perçue de l'intervention, l'acceptabilité de l'intervention, les barrières et facilitateurs de mise en œuvre parmi :
• Les aidants
• Les personnes âgées
• Les professionnels délivrant l'intervention

Fournir des estimations préliminaires de la variabilité des résultats pour informer :

• La sélection des résultats pour un essai ultérieur et la planification de la taille d'échantillon pour un essai ultérieur

Critères de progression La progression vers une évaluation définitive dépendra du fait que le recrutement et la rétention sont adéquats ; que l'intervention peut être délivrée comme prévu dans la pratique de routine ; que les mesures de résultats sont acceptables et suffisamment complètes ; et que les participants et les professionnels de santé considèrent INSPIRE pertinent et acceptable. Des seuils pré-spécifiés (par exemple, des taux minimums de consentement et de suivi) seront convenus et revus avec les parties prenantes.

Méthodes Conception de l'étude Cette étude est une étude de faisabilité conçue pour évaluer si INSPIRE et les procédures d'essai planifiées sont délivrables et acceptables. Cette étude est conçue pour évaluer les critères de progression en préparation d'un essai contrôlé randomisé à grande échelle et pour identifier les domaines où des ajustements de l'intervention et/ou de la conception de l'étude sont nécessaires. Nos critères de progression incluent un taux de recrutement de 50 % de tous les patients approchés, un taux de rétention de 85 %, et une fidélité globale élevée.

Cadre de l'étude L'étude sera menée au Centre des maladies rhumatologiques et rachidiennes, Rigshospitalet (Danemark), avec la délivrance de l'intervention dans la région de la Capitale et la région de Zélande. Les consultations auront lieu à la clinique externe, au domicile des aidants, et/ou par téléphone selon la préférence des aidants informels et la faisabilité.

Fenêtre de recrutement et règle d'arrêt Le recrutement aura lieu dans une fenêtre fixe de quatre mois du 1er mars au 1er juillet 2026 et ne sera pas prolongé. Si la taille d'échantillon planifiée n'est pas atteinte au 1er juillet, le recrutement s'arrêtera néanmoins à la fin de la fenêtre de recrutement, et l'étude se poursuivra avec les participants déjà inscrits (y compris l'achèvement du suivi).

Participants et éligibilité Les participants principaux sont les aidants informels de personnes âgées atteintes de PR et de fragilité. Les aidants informels seront éligibles s'ils sont âgés de ≥ 18 ans, fournissent un soutien non rémunéré à une personne âgée de ≥ 65 ans avec un diagnostic de PR confirmé, et sont capables de fournir un consentement éclairé et de remplir les questionnaires de l'étude. Les aidants informels doivent rapporter au moins une charge modérée, définie comme un score moyen supérieur à 1,99 sur l'échelle de charge de l'aidant (CBS) au dépistage.

Le bénéficiaire de soins doit répondre à un critère de fragilité pré-spécifié évalué dans les soins de routine, par l'échelle de fragilité clinique (CFS), avec l'éligibilité définie comme CFS 5 ou plus. Les personnes âgées atteintes de PR et de fragilité ne sont pas les principaux destinataires de l'intervention mais peuvent être impliquées dans des consultations sélectionnées si les deux parties estiment que c'est pertinent. Un consentement séparé sera obtenu des personnes âgées pour toute implication et pour toute liaison d'informations cliniques. Le bénéficiaire de soins doit consentir à la participation des participants principaux (aidant informel).

Les aidants informels seront exclus si la participation n'est pas possible en raison d'un déficit cognitif sévère, d'une crise de santé mentale aiguë, ou d'autres circonstances qui rendent impraticable l'achèvement de l'intervention et du suivi.

Taille d'échantillon Cette étude est une étude de faisabilité conçue pour évaluer si INSPIRE et les procédures d'essai planifiées sont délivrables et acceptables, plutôt que de tester l'efficacité. Conformément aux directives CONSORT pour les essais pilotes et de faisabilité et aux directives du NIHR [13,14], un calcul de puissance formel basé sur les résultats cliniques n'est donc pas approprié ; à la place, la taille d'échantillon est choisie pour fournir des estimations suffisamment informatives des paramètres clés de faisabilité (recrutement, rétention et délivrance/fidélité de l'intervention) et pour identifier les domaines nécessitant une modification avant un essai contrôlé randomisé à grande échelle.

L'objectif est d'inclure 25 aidants informels dans cette étude de faisabilité à un seul bras dans la fenêtre de recrutement fixe. Cette taille d'échantillon est considérée comme adéquate pour évaluer nos critères de progression et informer les décisions en utilisant une approche de feu tricolore (go/amender/stop), comme recommandé pour les travaux de faisabilité [15,16]. Avec un taux de recrutement cible de 50 % de ceux approchés, l'inscription de 25 participants correspond à approcher environ 50 aidants éligibles pendant la période de recrutement. Si 25/50 sont recrutés (50 %), l'intervalle de confiance à 95 % pour la proportion de recrutement devrait être d'environ 0,37 à 0,63, ce qui est suffisamment précis pour détecter un recrutement clairement inadéquat (par exemple, autour de 30 % ou moins) et pour guider des amendements procéduraux si nécessaire [13,17].

Pour la rétention, avec 25 inscrits et une cible de progression de 85 %, environ 21-22 participants devraient achever le suivi. L'intervalle de confiance à 95 % correspondant autour d'une proportion de rétention observée proche de cette cible reste informatif pour la prise de décision de faisabilité (par exemple, pour 21/25, ~0,65-0,94 ; pour 22/25, ~0,70-0,96), et la combinaison des estimations quantitatives de rétention avec les retours qualitatifs nous permettra de déterminer si toute perte au suivi est acceptable et modifiable avant de passer à un essai contrôlé randomisé définitif [17,18].

Enfin, l'échantillon fournit une exposition suffisante pour évaluer la délivrance et la fidélité de l'intervention en pratique. Comme INSPIRE inclut trois consultations sur 12 semaines, l'inclusion de 25 aidants générera environ 75 contacts d'intervention, permettant une documentation structurée de la fidélité, l'identification des défis de mise en œuvre, et l'affinement de la formation et des matériaux, ce qui est l'objectif central de l'évaluation de faisabilité [15]. De plus, un échantillon de cette taille est cohérent avec les cibles courantes des études de faisabilité rapportées dans les revues d'études pilotes et de faisabilité et est approprié pour informer un essai définitif ultérieur [13,17].

Recrutement Les aidants informels de personnes âgées diagnostiquées avec une PR seront recrutés du département des maladies rhumatologiques et rachidiennes à Rigshospitalet, Danemark, et des départements de rhumatologie à Køge, Slagelse et Holbæk. Les patients éligibles (bénéficiaires de soins) seront âgés de ≥65 ans et classés comme fragiles avec un score d'échelle de fragilité clinique (CFS) de 4-7.

Les patients atteints de PR sont systématiquement invités à remplir des résultats rapportés par les patients dans le registre national clinique de rhumatologie danois (DANBIO) [19] avant les visites externes. La fragilité n'est actuellement pas évaluée dans DANBIO ; cependant, le questionnaire multidimensionnel d'évaluation de la santé (MDHAQ), qui capture la capacité fonctionnelle, le handicap et la capacité à effectuer les activités de la vie quotidienne, est inclus. Les scores du MDHAQ sont connus pour corréler avec la fragilité [20]. Un score de ≥1,3 sur l'indice de handicap du questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ-DI) a été montré correspondre à une fragilité très légère, et le HAQ-DI peut être converti en score MDHAQ en utilisant l'algorithme : MDHAQ = (HAQ-DI/1,08) - 0,15 [21,22]. Sur cette base, tous les patients âgés de ≥65 ans atteints de PR fréquentant les départements participants entre mars et août 2026 qui obtiennent un score >1,0 sur le MDHAQ seront invités à recevoir des informations supplémentaires sur l'étude. L'invitation apparaîtra sous forme de fenêtre contextuelle à l'écran lorsque les patients remplissent les questionnaires DANBIO, leur permettant d'indiquer leur intérêt (oui/non) pour le projet INSPIRE.

Les patients qui indiquent un intérêt recevront des informations écrites détaillées et seront ensuite contactés par téléphone par un membre de l'équipe d'étude pour recevoir des informations verbales et répondre à toute question. L'éligibilité sera ensuite évaluée en utilisant le CFS pour déterminer le statut de fragilité. Le CFS est un instrument largement utilisé et bien validé à la fois dans la recherche internationale et la pratique clinique danoise [23,24]. Le CFS évalue des domaines incluant la comorbidité, la fonction et la cognition pour générer un score de fragilité allant de 1 (très en forme) à 9 (en phase terminale) [23]. Une plage CFS de 4-7 a été sélectionnée pour capturer la variation de la fragilité, de la fragilité très légère (CFS 4) à la fragilité sévère (CFS 7).

Si un patient répond aux critères d'éligibilité (CFS 4-7, âge ≥65 ans, et diagnostic de PR), l'équipe d'étude demandera au patient d'identifier un aidant informel (par exemple, conjoint/partenaire, membre de la famille ou ami proche). L'aidant informel sera contacté par l'équipe d'étude et recevra des informations écrites sur l'étude. Les aidants qui expriment un intérêt seront dépistés en utilisant le CBS pour confirmer l'éligibilité. Les aidants devraient avoir un score CBS indiquant une charge modérée ou plus.

Procédures de consentement Un consentement éclairé écrit sera obtenu à la fois de la personne âgée atteinte de PR et de l'aidant informel avant la collecte de données de base. Chaque participant (personne âgée et aidant informel) fournira son propre consentement.

Intervention INSPIRE est délivrée par un professionnel de santé formé avec une expertise en rhumatologie et une expérience en soutien psychosocial et navigation des services. L'intervention s'étend sur environ douze semaines et inclut une consultation initiale, un suivi et une consultation finale. La consultation initiale (environ 60-90 minutes) a lieu à domicile ou à la clinique et est guidée par le profil CBS de l'aidant. La consultation se concentre sur la reconnaissance et la validation du rôle de l'aidant, l'identification des problèmes les plus lourds, l'exploration des causes sous-jacentes et l'établissement d'objectifs réalistes. Sur la base des besoins identifiés, l'aidant informel est introduit à une boîte à outils personnalisée de ressources et de voies d'orientation qui peuvent inclure des options de soutien émotionnel ou psychologique, des conseils sur la gestion de la tension pratique et physique, un soutien pour l'isolement social, un soutien à la communication et aux relations, une éducation liée à la maladie, et une aide à la navigation dans les services municipaux et de santé tels que les soins à domicile, les aides techniques, ou la gestion de cas.

La deuxième consultation est un contact de suivi bref (typiquement par téléphone, environ 15-30 minutes) et est utilisée pour revoir les progrès et ajuster les objectifs et les plans de soutien avec l'aidant informel.

La consultation finale (environ 30-60 minutes, téléphone ou en face-à-face) a lieu dans les douze semaines et se concentre sur l'évaluation de l'expérience de l'intervention, la revue des résultats et la planification de tout besoin de soutien continu. L'implication de la personne âgée est optionnelle et peut être incluse dans des consultations ultérieures lorsque considérée pertinente et souhaitée à la fois par l'aidant informel et la personne âgée.

Méthodes statistiques Les analyses seront descriptives. Le recrutement, la rétention, la complétude et la délivrabilité seront résumés avec des proportions et une incertitude appropriée (par exemple, des intervalles de confiance là où utiles). Les résultats du CBS et du WHOQOL-BREF seront résumés au départ et au suivi, et les changements exploratoires avant-après seront présentés avec des estimations de la taille de l'effet et des intervalles de confiance sans test d'hypothèse formel.

Analyse qualitative Les résultats qualitatifs seront analysés thématiquement et intégrés avec les résultats quantitatifs de faisabilité pour informer l'affinement à la fois de l'intervention et des procédures d'essai.

Gestion des données et confidentialité Les données seront traitées conformément au RGPD et aux exigences danoises de protection des données, stockées de manière sécurisée avec contrôle d'accès, et rapportées sous forme anonymisée. Les clés de liaison seront stockées séparément des ensembles de données de l'étude.

Surveillance et préjudices L'étude est à faible risque et n'implique aucune procédure invasive. Certains participants peuvent ressentir un inconfort émotionnel lors de la discussion des défis de l'aidance ; les participants peuvent faire une pause ou s'arrêter à tout moment. Les professionnels délivrant l'intervention suivront des voies pré-définies pour l'orientation ou l'orientation si une détresse est identifiée.