Interwencja wspierająca partnerów i nieformalnych opiekunów pacjentów z ciężką postacią reumatoidalnego zapalenia stawów (INSPIRE)

Reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) to przewlekła autoimmunologiczna choroba zapalna, która przede wszystkim atakuje stawy i wiąże się z bólem, sztywnością, obrzękiem, ograniczeniem funkcji oraz zmęczeniem, a także może wpływać na inne narządy i ogólny stan zdrowia [1,2]. Problemy ze zdrowiem psychicznym są powszechne w RZS; w szczególności depresja jest związana z większym bólem i niepełnosprawnością oraz niższą jakością życia związaną ze zdrowiem [3,4]. W miarę jak coraz więcej osób żyje dłużej z RZS, rosnący odsetek pacjentów osiąga starszy wiek, gdzie nabiera znaczenia związana z wiekiem podatność, taka jak kruchość; dane epidemiologiczne pokazują, że obciążenie i częstość występowania RZS rosną wraz z wiekiem [5].

Kruchość jest powszechnie opisywana jako stan zwiększonej podatności na stresory z powodu zmniejszonej rezerwy fizjologicznej w wielu układach, co zwiększa ryzyko niekorzystnych wyników i zmiennej zdolności funkcjonalnej [6]. U starszych osób mieszkających w społecznościach kruchość jest powszechna, a szacunki różnią się w zależności od definicji i kontekstu, ale konsekwentnie pokazują, że znaczna część dorosłych w wieku 65 lat i starszych jest nią dotknięta [7]. U starszych osób żyjących zarówno z RZS, jak i kruchością, pogorszenie funkcji i wielochorobowość mogą zwiększać zależność od innych w codziennym życiu.

W tym kontekście nieformalni opiekunowie (nieopłacani członkowie rodziny, przyjaciele lub sąsiedzi) często stają się kluczowymi współtwórcami codziennego zarządzania chorobą, w tym wsparcia praktycznego, koordynacji oraz zadań związanych z leczeniem/lekami [8]. Systemy opieki zdrowotnej również coraz bardziej polegają na zdolności pacjentów i rodzin do radzenia sobie z chorobą przewlekłą w społeczności; dowody pokazują, że opiekunowie rodzinni są powiązani z mniejszą liczbą i krótszymi pobytami w szpitalu dla osób starszych, co ilustruje systemowe znaczenie wkładu opieki [9]. Jednak te obowiązki mogą nakładać na opiekunów znaczne obciążenia emocjonalne i praktyczne.

Te wymagania mogą prowadzić do obciążenia opiekuna, czyli wielowymiarowego napięcia obejmującego emocjonalne, fizyczne, społeczne i finansowe aspekty świadczenia opieki [10]. Obciążenie opiekuna jest związane z niekorzystnymi wynikami dla opiekuna, w tym stresem oraz pogorszeniem zdrowia i jakości życia, i często jest pomijane w praktyce klinicznej [11]. Chociaż interwencje dla opiekunów w innych populacjach z chorobami przewlekłymi sugerują, że wsparcie psychospołeczne i edukacyjne może zmniejszyć stres i obciążenie oraz poprawić jakość życia, strukturalne wsparcie dla opiekunów pozostaje ograniczone w opiece reumatologicznej i rzadko jest wdrażane systematycznie dla opiekunów starszych osób z RZS i kruchością [12].

INSPIRE (Interwencja Wspierająca Partnerów i Nieformalnych Opiekunów pacjentów z RZS i kruchością) został opracowany przy użyciu ramowego programu Brytyjskiej Rady ds. Badań Medycznych (MRC) dla interwencji złożonych (REF) oraz iteracyjnego procesu współtworzenia z udziałem starszych osób z RZS i kruchością, nieformalnych opiekunów, pracowników służby zdrowia oraz interesariuszy opieki społecznej. INSPIRE ma na celu rozpoznanie i potwierdzenie roli opiekuna, zapewnienie wsparcia emocjonalnego i praktycznego oraz ułatwienie nawigacji i koordynacji w rozdrobnionych usługach poprzez dostosowany "zestaw narzędzi" dostarczany przez przeszkolonych pracowników służby zdrowia przez około dwanaście tygodni. Przed oceną skuteczności wymagane jest badanie wykonalności w celu oceny rekrutacji, akceptowalności, dostarczania i procedur zbierania danych w rutynowej praktyce klinicznej.

Cel i cele Głównym celem jest ocena wykonalności i akceptowalności wdrażania INSPIRE w rutynowej opiece reumatologicznej oraz przetestowanie procedur badawczych dla przyszłej ostatecznej oceny.

Obejmuje wykonalność:

• Identyfikacji i rekrutacji kwalifikujących się uczestników opiekunów, utrzymania uczestników podczas obserwacji, zbierania danych wynikowych z akceptowalną kompletnością oraz dostarczania interwencji zgodnie z założeniami

Zbadanie:

• Postrzeganej przydatności interwencji, akceptowalności interwencji, barier i ułatwień wdrażania wśród:
• Opiekunów
• Osób starszych
• Profesjonalistów dostarczających interwencję

Dostarczenie wstępnych szacunków zmienności wyników w celu informowania:

• Wyboru wyników dla kolejnego badania i planowania wielkości próby dla kolejnego badania

Kryteria postępu Przejście do ostatecznej oceny będzie zależeć od tego, czy rekrutacja i utrzymanie są odpowiednie; czy interwencja może być dostarczona zgodnie z założeniami w ramach rutynowej praktyki; czy miary wyników są akceptowalne i wystarczająco kompletne; oraz czy uczestnicy i pracownicy służby zdrowia uważają INSPIRE za istotny i akceptowalny. Wstępnie określone progi (np. minimalne wskaźniki zgody i obserwacji) zostaną uzgodnione i przejrzane z interesariuszami.

Metody Projekt badania To badanie jest badaniem wykonalności zaprojektowanym w celu oceny, czy INSPIRE i planowane procedury badania są możliwe do zrealizowania i akceptowalne. To badanie ma na celu ocenę kryteriów postępu w przygotowaniu do pełnego RCT oraz zidentyfikowanie obszarów, w których potrzebne są korekty interwencji i/lub projektu badania. Nasze kryteria postępu obejmują 50% wskaźnik rekrutacji wszystkich podejrzanych pacjentów, 85% wskaźnik utrzymania oraz ogólną wysoką wierność.

Miejsce badania Badanie będzie prowadzone w Centrum Chorób Reumatologicznych i Kręgosłupa, Rigshospitalet (Dania), z dostarczaniem interwencji w Regionie Stołecznym i Regionie Zelandii. Konsultacje będą odbywać się w poradni ambulatoryjnej, w domach opiekunów i/lub telefonicznie, zgodnie z preferencjami nieformalnych opiekunów i wykonalnością.

Okno rekrutacji i zasada zatrzymania Rekrutacja będzie prowadzona w stałym czteromiesięcznym oknie od 1 marca do 1 lipca 2026 roku i nie będzie przedłużana. Jeśli planowana wielkość próby nie zostanie osiągnięta do 1 lipca, rekrutacja i tak zostanie zatrzymana na końcu okna rekrutacyjnego, a badanie będzie kontynuowane z już zapisanymi uczestnikami (w tym zakończeniem obserwacji).

Uczestnicy i kwalifikowalność Głównymi uczestnikami są nieformalni opiekunowie starszych osób z RZS i kruchością. Nieformalni opiekunowie będą kwalifikować się, jeśli mają ≥ 18 lat, zapewniają nieodpłatne wsparcie osobie starszej w wieku ≥ 65 lat z potwierdzoną diagnozą RZS oraz są w stanie wyrazić świadomą zgodę i wypełnić kwestionariusze badawcze. Nieformalni opiekunowie muszą zgłaszać co najmniej umiarkowane obciążenie, zdefiniowane jako średni wynik powyżej 1,99 w Skali Obciążenia Opiekuna (CBS) podczas badania przesiewowego.

Odbiorca opieki musi spełniać wstępnie określone kryterium kruchości oceniane w rutynowej opiece za pomocą Klinicznej Skali Kruchości (CFS), z kwalifikowalnością zdefiniowaną jako CFS 5 lub wyższe. Starsze osoby z RZS i kruchością nie są głównymi odbiorcami interwencji, ale mogą być zaangażowane w wybrane konsultacje, jeśli obie strony uważają to za istotne. Osobna zgoda zostanie uzyskana od osób starszych na jakiekolwiek zaangażowanie i na powiązanie informacji klinicznych. Odbiorca opieki musi wyrazić zgodę na udział głównych uczestników (nieformalnego opiekuna).

Nieformalni opiekunowie zostaną wykluczeni, jeśli udział nie jest możliwy z powodu ciężkiego upośledzenia funkcji poznawczych, ostrego kryzysu zdrowia psychicznego lub innych okoliczności, które uniemożliwiają ukończenie interwencji i obserwacji.

Wielkość próby To badanie jest badaniem wykonalności zaprojektowanym w celu oceny, czy INSPIRE i planowane procedury badania są możliwe do zrealizowania i akceptowalne, a nie do testowania skuteczności. Zgodnie z wytycznymi CONSORT dla badań pilotażowych i wykonalności oraz wytycznymi NIHR [13,14], formalne obliczenia mocy oparte na wynikach klinicznych nie są zatem odpowiednie; zamiast tego wielkość próby jest wybrana, aby zapewnić wystarczająco informacyjne szacunki kluczowych parametrów wykonalności (rekrutacja, utrzymanie oraz dostarczanie/wierność interwencji) oraz zidentyfikować obszary wymagające modyfikacji przed pełnym RCT.

Celem jest włączenie 25 nieformalnych opiekunów do tego jednoramiennego badania wykonalności w stałym oknie rekrutacyjnym. Ta wielkość próby jest uważana za odpowiednią do oceny naszych kryteriów postępu i informowania decyzji przy użyciu podejścia świateł drogowych (kontynuuj/zmodyfikuj/zatrzymaj), zgodnie z zaleceniami dla prac nad wykonalnością [15,16]. Przy docelowym wskaźniku rekrutacji wynoszącym 50% podejrzanych, zapisanie 25 uczestników odpowiada podejściu do około 50 kwalifikujących się opiekunów w okresie rekrutacji. Jeśli 25/50 zostanie zrekrutowanych (50%), 95% przedział ufności dla proporcji rekrutacji powinien wynosić około 0,37 do 0,63, co jest wystarczająco precyzyjne, aby wykryć wyraźnie niewystarczającą rekrutację (np. około 30% lub niższą) i kierować korektami proceduralnymi, jeśli to konieczne [13,17].

Dla utrzymania, przy 25 zapisanych i docelowym progu postępu wynoszącym 85%, oczekuje się, że około 21-22 uczestników ukończy obserwację. Odpowiedni 95% przedział ufności wokół obserwowanej proporcji utrzymania zbliżonej do tego celu pozostaje informacyjny dla podejmowania decyzji dotyczących wykonalności (np. dla 21/25, ~0,65-0,94; dla 22/25, ~0,70-0,96), a połączenie ilościowych szacunków utrzymania z jakościowymi informacjami zwrotnymi pozwoli nam określić, czy jakakolwiek utrata w obserwacji jest akceptowalna i modyfikowalna przed skalowaniem do ostatecznego RCT [17,18].

Wreszcie, próba zapewnia wystarczające narażenie na ocenę dostarczania i wierności interwencji w praktyce. Ponieważ INSPIRE obejmuje trzy konsultacje w ciągu 12 tygodni, włączenie 25 opiekunów wygeneruje około 75 kontaktów interwencyjnych, umożliwiając strukturalną dokumentację wierności, identyfikację wyzwań wdrażania oraz udoskonalenie szkoleń i materiałów, co jest głównym celem oceny wykonalności [15]. Ponadto próba tej wielkości jest zgodna z powszechnymi celami badań wykonalności zgłaszanymi w przeglądach badań pilotażowych i wykonalności oraz jest odpowiednia do informowania o kolejnym ostatecznym badaniu [13,17].

Rekrutacja Nieformalni opiekunowie starszych osób zdiagnozowanych z RZS będą rekrutowani z Kliniki Reumatologii i Chorób Kręgosłupa w Rigshospitalet w Danii oraz z Klinik Reumatologii w Køge, Slagelse i Holbæk. Kwalifikujący się pacjenci (odbiorcy opieki) będą mieli ≥65 lat i będą sklasyfikowani jako kruchi z wynikiem Klinicznej Skali Kruchości (CFS) wynoszącym 4-7.

Pacjenci z RZS są rutynowo zapraszani do wypełnienia wyników zgłaszanych przez pacjenta w Duńskim Narodowym Rejestrze Klinicznym Reumatologii (DANBIO) [19] przed wizytami ambulatoryjnymi. Kruchość nie jest obecnie oceniana w DANBIO; jednakże, Wielowymiarowy Kwestionariusz Oceny Zdrowia (MDHAQ), który obejmuje zdolność funkcjonalną, niepełnosprawność i zdolność do wykonywania czynności życia codziennego, jest włączony. Wiadomo, że wyniki MDHAQ korelują z kruchością [20]. Wynik ≥1,3 w Indeksie Niepełnosprawności Kwestionariusza Oceny Zdrowia (HAQ-DI) wykazał, że odpowiada bardzo łagodnej kruchości, a HAQ-DI można przeliczyć na wynik MDHAQ za pomocą algorytmu: MDHAQ = (HAQ-DI/1,08) - 0,15 [21,22]. Na tej podstawie wszyscy pacjenci w wieku ≥65 lat z RZS uczęszczający do uczestniczących klinik między marcem a sierpniem 2026 roku, którzy uzyskają wynik >1,0 w MDHAQ, zostaną zaproszeni do otrzymania dodatkowych informacji o badaniu. Zaproszenie pojawi się jako wyskakujące okno na ekranie, gdy pacjenci wypełniają kwestionariusze DANBIO, pozwalając im wskazać zainteresowanie (tak/nie) projektem INSPIRE.

Pacjenci, którzy wskażą zainteresowanie, otrzymają szczegółowe pisemne informacje i następnie zostaną skontaktowani telefonicznie przez członka zespołu badawczego w celu otrzymania informacji ustnych i wyjaśnienia ewentualnych pytań. Kwalifikowalność zostanie następnie oceniona za pomocą CFS w celu określenia statusu kruchości. CFS jest powszechnie stosowanym i dobrze zwalidowanym narzędziem zarówno w międzynarodowych badaniach, jak i duńskiej praktyce klinicznej [23,24]. CFS ocenia domeny, w tym współchorobowość, funkcję i funkcje poznawcze, aby wygenerować wynik kruchości w zakresie od 1 (bardzo sprawny) do 9 (terminalnie chory) [23]. Zakres CFS 4-7 został wybrany, aby uchwycić zmienność kruchości, od bardzo łagodnej kruchości (CFS 4) do ciężkiej kruchości (CFS 7).

Jeśli pacjent spełnia kryteria kwalifikowalności (CFS 4-7, wiek ≥65 lat i diagnoza RZS), zespół badawczy poprosi pacjenta o zidentyfikowanie nieformalnego opiekuna (np. małżonka/partnera, członka rodziny lub bliskiego przyjaciela). Nieformalny opiekun zostanie skontaktowany przez zespół badawczy i otrzyma pisemne informacje o badaniu. Opiekunowie, którzy wyrażą zainteresowanie, zostaną przebadani za pomocą CBS w celu potwierdzenia kwalifikowalności. Opiekunowie powinni mieć wynik CBS wskazujący umiarkowane lub większe obciążenie.

Procedury zgody Pisemna świadoma zgoda zostanie uzyskana zarówno od osoby starszej z RZS, jak i od nieformalnego opiekuna przed zbieraniem danych wyjściowych. Każdy uczestnik (osoba starsza i nieformalny opiekun) udzieli własnej zgody.

Interwencja INSPIRE jest dostarczana przez przeszkolonego pracownika służby zdrowia z wiedzą reumatologiczną i doświadczeniem we wsparciu psychospołecznym i nawigacji usług. Interwencja trwa około dwunastu tygodni i obejmuje konsultację wstępną, konsultację kontrolną oraz konsultację końcową. Konsultacja wstępna (około 60-90 minut) odbywa się w domu lub w klinice i jest kierowana profilem CBS opiekuna. Konsultacja koncentruje się na rozpoznaniu i potwierdzeniu roli opiekuna, identyfikacji najbardziej uciążliwych problemów, zbadaniu przyczyn leżących u podstaw oraz ustaleniu realistycznych celów. Na podstawie zidentyfikowanych potrzeb nieformalny opiekun zostaje wprowadzony do dostosowanego zestawu narzędzi zasobów i ścieżek skierowań, które mogą obejmować opcje wsparcia emocjonalnego lub psychologicznego, wskazówki dotyczące radzenia sobie z obciążeniem praktycznym i fizycznym, wsparcie w izolacji społecznej, wsparcie w komunikacji i relacjach, edukację związaną z chorobą oraz pomoc w nawigacji w usługach gminnych i systemu zdrowia, takich jak opieka domowa, urządzenia wspomagające lub zarządzanie przypadkami.

Druga konsultacja to krótki kontakt kontrolny (zwykle telefoniczny, około 15-30 minut) i służy do przeglądu postępów oraz dostosowania celów i planów wsparcia wraz z nieformalnym opiekunem.

Konsultacja końcowa (około 30-60 minut, telefoniczna lub osobista) odbywa się w ciągu dwunastu tygodni i koncentruje się na ocenie doświadczenia interwencji, przeglądzie wyników oraz planowaniu ewentualnych bieżących potrzeb wsparcia. Zaangażowanie osoby starszej jest opcjonalne i może być włączone do późniejszych konsultacji, gdy jest to uznane za istotne i pożądane zarówno przez nieformalnego opiekuna, jak i osobę starszą.

Metody statystyczne Analizy będą opisowe. Rekrutacja, utrzymanie, kompletność i możliwość realizacji zostaną podsumowane proporcjami i odpowiednią niepewnością (np. przedziałami ufności, gdzie użyteczne). Wyniki CBS i WHOQOL-BREF zostaną podsumowane na początku i po obserwacji, a eksploracyjne zmiany przed-po zostaną przedstawione z szacunkami wielkości efektu i przedziałami ufności bez formalnego testowania hipotez.

Analiza jakościowa Wyniki jakościowe zostaną przeanalizowane tematycznie i zintegrowane z ilościowymi wynikami wykonalności w celu informowania o udoskonaleniu zarówno interwencji, jak i procedur badania.

Zarządzanie danymi i poufność Dane będą przetwarzane zgodnie z RODO i duńskimi wymaganiami ochrony danych, przechowywane bezpiecznie z kontrolą dostępu i raportowane w formie anonimowej. Klucze powiązania będą przechowywane oddzielnie od zestawów danych badawczych.

Monitorowanie i szkody Badanie jest niskiego ryzyka i nie obejmuje procedur inwazyjnych. Niektórzy uczestnicy mogą doświadczać dyskomfortu emocjonalnego podczas omawiania wyzwań opiekuńczych; uczestnicy mogą w każdej chwili przerwać lub zatrzymać. Profesjonaliści dostarczający będą stosować wstępnie zdefiniowane ścieżki wskazywania lub skierowania, jeśli zostanie zidentyfikowany stres.