Intervenció a Törékeny RA-betegek Partnereinek és Informális Gondozóinak Támogatására (INSPIRE)

A reumatoid arthritis (RA) egy krónikus gyulladásos autoimmun betegség, amely elsősorban az ízületeket érinti, és fájdalom, merevség, duzzanat, csökkent funkció és fáradtság társul hozzá, valamint más szerveket és az általános jólétet is befolyásolhatja [1,2]. A mentális egészségi problémák gyakoriak az RA-ban; különösen a depresszió magasabb fájdalommal és rokkantsággal, valamint alacsonyabb egészséggel összefüggő életminőséggel jár [3,4]. Mivel egyre több ember él tovább RA-val, az egyre nagyobb arányú betegek érik el az időskort, ahol az életkorral összefüggő sebezhetőség, mint a törékenység, egyre relevánsabbá válik; az epidemiológiai adatok azt mutatják, hogy az RA terhe és előfordulása az életkorral nő [5].

A törékenységet általában úgy írják le, mint a stresszorokkal szembeni fokozott sebezhetőség állapotát, amely több rendszer csökkent fiziológiai tartalékából adódik, és növeli a kedvezőtlen kimenetelek kockázatát és a fluktuáló funkcionális kapacitást [6]. A közösségben élő idősek körében a törékenység gyakori, a becslések a definíciótól és a környezettől függően változnak, de következetesen azt mutatják, hogy a 65 éves és idősebb felnőttek jelentős hányadát érinti [7]. Az RA-val és törékenységgel együtt élő idősek esetében a funkcionális hanyatlás és a multimorbiditás növelheti a másokra való támaszkodást a mindennapi életben.

Ebben a kontextusban az informális gondozók (fizetetlen családtagok, barátok vagy szomszédok) gyakran a mindennapi betegségkezelés központi szereplőivé válnak, beleértve a gyakorlati támogatást, koordinációt és a kezelés/gondozással kapcsolatos feladatokat [8]. Az egészségügyi rendszerek is egyre inkább a betegek és családok képességétől függenek a krónikus betegségek közösségi kezelésében; a bizonyítékok azt mutatják, hogy a családi gondozók kevesebb és rövidebb kórházi tartózkodással járnak az idősek számára, ami illusztrálja a gondozói hozzájárulások rendszerszintű fontosságát [9]. Ezek a felelősségek azonban jelentős érzelmi és gyakorlati terheket róhatnak a gondozókra.

Ezek a követelmények gondozói terheléshez vezethetnek, ami a gondozás nyújtásának érzelmi, fizikai, társadalmi és pénzügyi aspektusait magába foglaló multidimenzionális feszültség [10]. A gondozói terhelés kedvezőtlen gondozói kimenetekkel jár, beleértve a distresszt és a csökkent egészséget és életminőséget, és gyakran figyelmen kívül hagyják a klinikai gyakorlatban [11]. Bár más krónikus betegségű populációkban a gondozókra irányuló beavatkozások azt sugallják, hogy a pszichoszociális és oktatási támogatás csökkentheti a distresszt és a terhelést, és javíthatja az életminőséget, a strukturált gondozói támogatás továbbra is korlátozott a reumatológiai ellátásban, és ritkán valósul meg szisztematikusan az időskorú RA-s és törékeny betegek gondozói számára [12].

Az INSPIRE (INtervention to Support Partners and Informal caREgivers of frail RA patients) az Egyesült Királyság Orvosi Kutatási Tanácsa (MRC) komplex beavatkozásokra vonatkozó keretrendszere (REF) és egy iteratív együttalkotási folyamat segítségével készült, amelyben időskorú RA-s és törékeny betegek, informális gondozók, egészségügyi szakemberek és szociális ellátási érdekeltek vettek részt. Az INSPIRE célja a gondozói szerep elismerése és validálása, érzelmi és gyakorlati támogatás nyújtása, valamint a töredezett szolgáltatások közötti navigáció és koordináció elősegítése egy képzett egészségügyi szakemberek által körülbelül tizenkét héten át nyújtott, személyre szabott "eszköztár" révén. A hatékonyság értékelése előtt egy megvalósíthatósági tanulmányra van szükség a toborzás, az elfogadhatóság, a szállítás és az adatgyűjtési eljárások értékeléséhez a rutin klinikai gyakorlatban.

Cél és célkitűzések Az általános cél az INSPIRE rutin reumatológiai ellátásban történő szállításának megvalósíthatóságának és elfogadhatóságának értékelése, valamint a tanulmányi eljárások tesztelése egy jövőbeli döntő értékeléshez.

A következők megvalósíthatóságát foglalja magában:

• Az alkalmas gondozói résztvevők azonosítása és toborzása, a résztvevők megőrzése a követés során, az eredményadatok elfogadható teljességű gyűjtése, valamint a beavatkozás tervezett módon történő szállítása

Feltárás:

• A beavatkozás észlelt hasznossága, a beavatkozás elfogadhatósága, a megvalósítás akadályai és elősegítő tényezői a következők körében:
• Gondozók
• Időskorúak
• A beavatkozást szállító szakemberek

Előzetes becslések nyújtása az eredményváltozatosságról a következők tájékoztatásához:

• Eredmények kiválasztása egy következő próbánál és mintanagyság tervezése egy következő próbánál

Haladási kritériumok A döntő értékelésre való haladás attól függ, hogy a toborzás és a megőrzés megfelelő-e; hogy a beavatkozás tervezett módon szállítható-e a rutin gyakorlaton belül; hogy az eredménymérő eszközök elfogadhatóak és kellően teljesek-e; és hogy a résztvevők és az egészségügyi szakemberek relevánsnak és elfogadhatónak tartják-e az INSPIRE-t. Előre meghatározott küszöbértékeket (pl. minimális hozzájárulási és követési arányokat) egyeztetnek és felülvizsgálnak az érdekeltekkel.

Módszerek Tanulmánytervezés Ez a tanulmány egy megvalósíthatósági tanulmány, amelyet annak értékelésére terveztek, hogy az INSPIRE és a tervezett próbaeljárások szállíthatóak és elfogadhatóak-e. Ez a tanulmány a haladási kritériumok értékelésére készült egy teljes körű RCT előkészítése érdekében, valamint a beavatkozás és/vagy a tanulmánytervezés szükséges módosítási területeinek azonosítására. Haladási kritériumaink közé tartozik a megkeresett betegek 50%-os toborzási aránya, 85%-os megőrzési arány és általános magas hűség.

Tanulmány helyszíne A tanulmányt a Rigshospitalet (Dánia) Reumatológiai és Gerincbetegségek Központjában fogják végezni, a beavatkozás szállítása a Fővárosi Régióban és a Zealand Régióban történik. A konzultációk a rendelőintézetben, a gondozók otthonában és/vagy telefonon keresztül zajlanak az informális gondozók preferenciája és a megvalósíthatóság szerint.

Toborzási időszak és leállási szabály A toborzás egy fix négy hónapos időszakon belül történik, 2026. március 1-jétől július 1-jéig, és nem hosszabbítják meg. Ha a tervezett mintanagyságot nem érik el július 1-jéig, a toborzás ennek ellenére leáll a toborzási időszak végén, és a tanulmány a már beiratkozott résztvevőkkel folytatódik (beleértve a követés befejezését).

Résztvevők és jogosultság A fő résztvevők az időskorú RA-s és törékeny betegek informális gondozói. Az informális gondozók jogosultak, ha 18 évesek vagy idősebbek, fizetetlen támogatást nyújtanak egy 65 éves vagy idősebb, megerősített RA diagnózissal rendelkező időskorúnak, és képesek tájékozott beleegyezést adni és tanulmányi kérdőíveket kitölteni. Az informális gondozóknak legalább mérsékelt terhelést kell jelenteniük, amelyet a Gondozói Terhelés Skála (CBS) szűrés során mért átlagpontszáma alapján 1,99 feletti értékként definiálnak.

A gondozottnak meg kell felelnie egy előre meghatározott törékenységi kritériumnak, amelyet a rutin ellátásban a Klinikai Törékenység Skála (CFS) segítségével értékelnek, a jogosultságot CFS 5 vagy magasabb értékként definiálva. Az időskorú RA-s és törékeny betegek nem a fő beavatkozás címzettjei, de részt vehetnek kiválasztott konzultációkban, ha mindkét fél relevánsnak tartja. Külön beleegyezést kérnek az időskorúaktól minden részvételhez és minden klinikai információ összekapcsolásához. A gondozottnak hozzá kell járulnia a fő résztvevők (informális gondozó) részvételéhez.

Az informális gondozókat kizárják, ha a részvétel súlyos kognitív károsodás, akut mentális egészségi válság vagy más körülmények miatt nem lehetséges, amelyek lehetetlenné teszik a beavatkozás és a követés befejezését.

Mintanagyság Ez a tanulmány egy megvalósíthatósági tanulmány, amelyet annak értékelésére terveztek, hogy az INSPIRE és a tervezett próbaeljárások szállíthatóak és elfogadhatóak-e, nem pedig a hatékonyság tesztelésére. A CONSORT irányelveinek és az NIHR irányelveinek megfelelően a pilóta- és megvalósíthatósági próbákhoz [13,14], ezért a klinikai eredményekre alapozott formális teljesítmény számítás nem megfelelő; ehelyett a mintanagyságot úgy választják meg, hogy kellően informatív becsléseket nyújtson a kulcsfontosságú megvalósíthatósági paraméterekről (toborzás, megőrzés és beavatkozás szállítása/hűség), és azonosítsa a módosítást igénylő területeket egy teljes körű RCT előtt.

Cél 25 informális gondozó bevonása ebbe az egykaros megvalósíthatósági tanulmányba a fix toborzási időszakon belül. Ezt a mintanagyságot megfelelőnek tartják a haladási kritériumaink értékeléséhez és a döntések tájékoztatásához egy közlekedési lámpás megközelítéssel (go/amend/stop), ahogy azt a megvalósíthatósági munkához javasolják [15,16]. A megkeresettek 50%-os cél toborzási arányával a 25 résztvevő bevonása körülbelül 50 alkalmas gondozó megkeresésének felel meg a toborzási időszak alatt. Ha 25/50-et toboroznak (50%), a toborzási arány 95%-os konfidenciaintervalluma körülbelül 0,37-től 0,63-ig várható, ami kellően pontos ahhoz, hogy egyértelműen nem megfelelő toborzást észleljen (pl. körülbelül 30% vagy alacsonyabb), és szükség esetén irányítsa az eljárási módosításokat [13,17].

A megőrzés esetében 25 beiratkozással és 85%-os haladási céllal körülbelül 21-22 résztvevő várhatóan fejezi be a követést. A megfigyelt megőrzési arány körüli megfelelő 95%-os konfidenciaintervallum továbbra is informatív a megvalósíthatósági döntéshozatal szempontjából (pl. 21/25 esetén ~0,65-0,94; 22/25 esetén ~0,70-0,96), és a kvantitatív megőrzési becslések és a kvalitatív visszajelzések kombinációja lehetővé teszi számunkra annak meghatározását, hogy a követés során bekövetkező elvesztés elfogadható és módosítható-e a döntő RCT-re való felkészülés előtt [17,18].

Végül, a minta kellő expozíciót biztosít a beavatkozás szállításának és hűségének gyakorlati értékeléséhez. Mivel az INSPIRE három konzultációt foglal magában 12 héten keresztül, 25 gondozó bevonása körülbelül 75 beavatkozási kapcsolatot generál, lehetővé téve a strukturált hűség dokumentálását, a megvalósítási kihívások azonosítását, valamint a képzés és anyagok finomítását, ami a megvalósíthatósági értékelés központi célja [15]. Ezenkívül egy ilyen méretű minta összhangban van a pilóta- és megvalósíthatósági tanulmányok áttekintésében jelentett gyakori megvalósíthatósági tanulmányi célokkal, és megfelelő egy következő döntő próba tájékoztatásához [13,17].

Toborzás Az időskorú RA-s betegek informális gondozóit a Rigshospitalet, Dánia Reumatológiai és Gerincbetegségek Osztályáról, valamint a Køge, Slagelse és Holbæk Reumatológiai Osztályairól toborozzák. A jogosult betegek (gondozottak) 65 évesek vagy idősebbek lesznek, és törékenynek minősülnek 4-7-es Klinikai Törékenység Skála (CFS) pontszámmal.

Az RA-s betegeket rutinszerűen meghívják a beteg által jelentett eredmények kitöltésére a Dán Nemzeti Klinikai Reumatológiai Nyilvántartásban (DANBIO) [19] a rendelőintézeti látogatások előtt. A törékenységet jelenleg nem értékelik a DANBIO-ban; azonban a Multidimenzionális Egészségértékelési Kérdőív (MDHAQ) szerepel, amely a funkcionális képességet, rokkantságot és a mindennapi tevékenységek végrehajtásának kapacitását rögzíti. Ismert, hogy az MDHAQ pontszámok korrelálnak a törékenységgel [20]. Az Egészségértékelési Kérdőív Rokkantsági Indexén (HAQ-DI) elért ≥1,3 pontszám nagyon enyhe törékenységnek felel meg, és a HAQ-DI átváltható MDHAQ pontszámmá a következő algoritmus segítségével: MDHAQ = (HAQ-DI/1,08) - 0,15 [21,22]. Ezen alapulva minden 65 éves vagy idősebb RA-s beteget, aki 2026 márciusától augusztusáig látogatja a részt vevő osztályokat, és >1,0 pontszámot ér el az MDHAQ-n, meghívnak további információ fogadására a tanulmányról. A meghívó felugró ablakként jelenik meg a képernyőn, amikor a betegek kitöltik a DANBIO kérdőíveket, lehetővé téve számukra, hogy érdeklődést jelezzenek (igen/nem) az INSPIRE projekttel kapcsolatban.

A érdeklődést jelező betegek részletes írásos információkat kapnak, majd a tanulmányi csapat egy tagja felveszi velük a kapcsolatot telefonon, hogy szóbeli információkat nyújtson és megválaszoljon minden kérdést. Ezután a jogosultságot a CFS segítségével értékelik a törékenységi állapot meghatározásához. A CFS egy széles körben használt és jól validált eszköz mind a nemzetközi kutatásban, mind a dán klinikai gyakorlatban [23,24]. A CFS olyan területeket értékel, mint a komorbiditás, funkció és kogníció, hogy egy 1-től (nagyon fit) 9-ig (terminális beteg) terjedő törékenységi pontszámot generáljon [23]. A 4-7-es CFS tartományt választották a törékenység változatosságának rögzítésére, a nagyon enyhe törékenységtől (CFS 4) a súlyos törékenységig (CFS 7).

Ha egy beteg megfelel a jogosultsági kritériumoknak (CFS 4-7, életkor ≥65 év és RA diagnózis), a tanulmányi csapat megkéri a beteget, hogy azonosítson egy informális gondozót (pl. házastárs/partner, családtag vagy közeli barát). A tanulmányi csapat felveszi a kapcsolatot az informális gondozóval, és írásos információkat nyújt a tanulmányról. Az érdeklődést kifejező gondozókat a CBS segítségével szűrik a jogosultság megerősítéséhez. A gondozóknak mérsékelt vagy nagyobb terhelést jelző CBS pontszámmal kell rendelkezniük.

Beleegyezési eljárások Írásos tájékozott beleegyezést kérnek mind az időskorú RA-s betegtől, mind az informális gondozótól a kiindulási adatgyűjtés előtt. Minden résztvevő (időskorú és informális gondozó) saját beleegyezését adja.

Beavatkozás Az INSPIRE-t egy képzett egészségügyi szakember szállítja, aki reumatológiai szakértelemmel és tapasztalattal rendelkezik a pszichoszociális támogatás és szolgáltatási navigáció terén. A beavatkozás körülbelül tizenkét héten át tart, és magában foglal egy kezdeti konzultációt, egy követést és egy végső konzultációt. A kezdeti konzultáció (körülbelül 60-90 perc) otthon vagy a klinikán történik, és a gondozó CBS profilja vezérli. A konzultáció a gondozói szerep elismerésére és validálására, a legsúlyosabb problémák azonosítására, az alapvető okok feltárására és reális célok megállapítására fókuszál. Az azonosított igények alapján az informális gondozót bevezetik egy személyre szabott erőforrás- és hivatkozási útvonalak eszköztárába, amely magában foglalhatja érzelmi vagy pszichológiai támogatási lehetőségeket, útmutatást a gyakorlati és fizikai terhelés kezeléséhez, támogatást a társadalmi elszigeteltségre, kommunikációs és kapcsolati támogatást, betegséggel kapcsolatos oktatást, valamint segítséget a helyi és egészségügyi rendszer szolgáltatások navigálásában, mint az otthoni gondozás, segédeszközök vagy esetmenedzsment.

A második konzultáció egy rövid követő kapcsolat (általában telefonon, körülbelül 15-30 perc), és a haladás áttekintésére, valamint a célok és támogatási tervek együttes módosítására szolgál az informális gondozóval.

A végső konzultáció (körülbelül 30-60 perc, telefonon vagy személyesen) tizenkét héten belül történik, és a beavatkozási tapasztalat értékelésére, az eredmények áttekintésére és a folyamatos támogatási igények tervezésére fókuszál. Az időskorú részvétel opcionális, és későbbi konzultációkban vehet részt, ha mind az informális gondozó, mind az időskorú relevánsnak és kívánatosnak tartja.

Statisztikai módszerek Az elemzések leíró jellegűek lesznek. A toborzást, megőrzést, teljességet és szállíthatóságot arányokkal és megfelelő bizonytalansággal (pl. konfidenciaintervallumokkal, ahol hasznos) foglalják össze. A CBS és WHOQOL-BREF eredményeket összefoglalják a kiindulásnál és a követésnél, és az exploratív előzetes-utólagos változásokat hatásméret becslésekkel és konfidenciaintervallumokkal mutatják be formális hipotézisvizsgálat nélkül.

Kvalitatív elemzés A kvalitatív eredményeket tematikusan elemzik és integrálják a kvantitatív megvalósíthatósági eredményekkel, hogy tájékoztassák a beavatkozás és a próbaeljárások finomítását.

Adatkezelés és titoktartás Az adatokat a GDPR és a dán adatvédelmi követelményeknek megfelelően kezelik, biztonságosan tárolják hozzáférés-vezérléssel, és anonimizált formában jelentik. Az összekapcsolási kulcsokat külön tárolják a tanulmányi adathalmazoktól.

Monitoring és károk A tanulmány alacsony kockázatú, és nem tartalmaz invazív eljárásokat. Néhány résztvevő érzelmi kellemetlenséget tapasztalhat a gondozási kihívások megvitatása során; a résztvevők bármikor szüneteltethetik vagy leállíthatják. A szállító szakemberek előre meghatározott útvonalakat követnek az irányítás vagy hivatkozás érdekében, ha distresszt azonosítanak.