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Cellules CAR-NK à double ciblage pour le glioblastome récurrent/progressif et le gliome de haut grade (DUAL-CAR-NK-GB)

14 mars 2026 mis à jour par: Beijing Biotech

Une étude de phase 1, première chez l'homme, guidée par biomarqueurs, d'escalade de dose et d'expansion de cellules CAR-NK locorégionales à double ciblage dirigées contre IL13Rα2, EGFR/EGFRvIII, et/ou B7-H3 (CD276) chez des adultes atteints de glioblastome récurrent ou progressif ou de gliome de haut grade

Ceci est un projet d'enregistrement de style ClinicalTrials.gov pour une étude de Phase 1 de première administration chez l'humain évaluant l'administration locorégionale de cellules tueuses naturelles porteuses de récepteurs antigéniques chimériques (CAR-NK) à double ciblage chez des adultes atteints de glioblastome (GBM) récurrent ou progressif ou d'autres gliomes de haut grade (HGG). Les participants subiront un profilage des antigènes tumoraux pour IL13Rα2, EGFR/EGFRvIII et B7-H3 (CD276). Sur la base de cette évaluation, chaque participant recevra le construct CAR double ciblage le plus approprié pour réduire le risque d'échappement antigénique.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Justification : Le GBM/HGG est moléculairement hétérogène et peut échapper à l'immunothérapie à antigène unique via une perte d'antigène ou une expression hétérogène des antigènes. Cette étude évalue une stratégie CAR-NK à double cible capable de reconnaître deux antigènes associés à la tumeur sélectionnés parmi IL13Rα2, EGFR/EGFRvIII et B7-H3 (CD276). Évaluation des cibles et attribution des cohortes : Lors du dépistage, le tissu tumoral archivé et/ou frais (provenant d'une résection ou d'une biopsie cliniquement indiquée) sera évalué par immunohistochimie (IHC) pour IL13Rα2, EGFR et B7-H3, et par tests moléculaires (par exemple, RT-PCR ou NGS) pour EGFRvIII le cas échéant. Les participants seront assignés à l'une des trois cohortes définies par biomarqueurs en fonction des deux antigènes de priorité la plus élevée détectés au-dessus des seuils définis par le protocole. Un comité de revue interne peut recommander de prioriser un construit pour une expansion ultérieure sur la base des signaux émergents de sécurité/faisabilité/activité. Produit de recherche : Les produits de recherche sont des cellules CAR-NK allogéniques prêtes à l'emploi, fabriquées à partir d'une source standardisée de cellules NK (par exemple, des cellules NK dérivées d'iPSC ou une banque principale de cellules NK qualifiée) et génétiquement modifiées pour exprimer un CAR tandem (à double cible). Les construits incluent un interrupteur de sécurité intégré (par exemple, caspase-9 inductible) et peuvent inclure un module de cytokine de soutien aux NK (par exemple, IL-15) pour améliorer la persistance. Le construit à double cible exact utilisé pour chaque participant dépend du profil antigénique de dépistage.

Voie d'administration : Les cellules CAR-NK seront administrées locorégionalement à la paroi de la cavité chirurgicale et/ou dans le système ventriculaire via un cathéter/réservoir placé neurochirurgicalement, afin de maximiser l'exposition au site tumoral tout en limitant l'exposition systémique. Escalade de dose et expansion : Chaque cohorte définie par biomarqueurs suit un schéma d'escalade de dose modifié 3+3 avec jusqu'à trois niveaux de dose (par exemple, 1×10^7, 3×10^7 et 1×10^8 cellules CAR-NK par perfusion). Les toxicités limitant la dose (DLT) seront évaluées durant les 28 premiers jours après la première perfusion. Après identification d'une RP2D au sein d'une cohorte, une phase d'expansion caractérisera davantage la sécurité et l'activité préliminaire et pourra permettre des perfusions répétées à la RP2D. Suivi : Les participants seront surveillés de près pour les événements indésirables, y compris le syndrome de libération des cytokines (CRS) et le syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). La réponse tumorale sera évaluée par IRM selon les critères RANO à intervalles réguliers. Un suivi à long terme pour la sécurité de la thérapie cellulaire à gènes modifiés sera mené conformément aux directives applicables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518036
        • Recrutement
        • Peking University Shenzhen Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Âge de 18 à 75 ans au moment du consentement.
  • Glioblastome confirmé histologiquement (grade 4 OMS) ou gliome diffus de haut grade (grade 3 ou 4 OMS) récurrent ou progressif après traitement standard.
  • Résection tumorale cliniquement indiquée planifiée ou biopsie stéréotaxique (ou disponibilité de tissu tumoral archivé adéquat) pour permettre les tests antigéniques et la mise en place du cathéter locorégional.
  • La tumeur démontre l'expression d'au moins deux des antigènes suivants au-dessus des seuils définis par le protocole : IL13Rα2, EGFR (type sauvage) et/ou EGFRvIII, B7-H3 (CD276).
  • Indice de performance de Karnofsky (KPS) ≥ 60.
  • Fonction organique adéquate (hématologique, rénale, hépatique) selon les critères de laboratoire du protocole.
  • Capacité à subir une IRM cérébrale avec contraste (sauf contre-indication et si une imagerie alternative est autorisée).
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer ; accord pour utiliser une contraception efficace pendant la participation à l'étude et pour une période définie par le protocole après la perfusion.
  • Capacité à comprendre et volonté de signer le consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  • Infection active non contrôlée (y compris infection bactérienne, virale ou fongique non contrôlée).
  • Infection par le VIH connue avec charge virale non contrôlée ; hépatite B ou hépatite C active avec charge virale détectable (sauf si autorisé par le protocole).
  • Maladie auto-immune cliniquement significative nécessitant une immunosuppression systémique au cours des 6 derniers mois.
  • Nécessité de corticostéroïdes systémiques à haute dose (par exemple, > 4 mg/jour équivalent dexaméthasone) dans les 7 jours précédant la lymphodéplétion/perfusion (remplacement physiologique autorisé).
  • Thérapie cellulaire modifiée génétiquement antérieure (par exemple, CAR-T/CAR-NK antérieure) dans les 6 mois, ou thérapie antérieure ciblant IL13Rα2, EGFR/EGFRvIII, ou B7-H3 où des cellules modifiées résiduelles pourraient fausser les évaluations de sécurité.
  • Maladie leptoméningée diffuse comme seul site de la maladie, ou anatomie empêchant la mise en place sûre d'un cathéter (sauf autorisation spécifique par le protocole).
  • Crises non contrôlées malgré un traitement médical optimal.
  • Maladie cardiovasculaire cliniquement significative (par exemple, infarctus du myocarde récent, arythmie non contrôlée) qui augmenterait le risque lors des procédures de lymphodéplétion ou de perfusion.
  • Enceinte ou allaitante.
  • Toute condition qui, selon l'appréciation de l'investigateur, rendrait le participant inadapté à l'étude ou pourrait interférer avec l'adhésion au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IL13Rα2 + EGFR/EGFRvIII CAR-NK à double cible
Les participants dont les tumeurs répondent aux seuils d'éligibilité pour IL13Rα2 et EGFR (et/ou EGFRvIII) recevront un produit CAR-NK à double cible (en tandem) reconnaissant IL13Rα2 et EGFR/EGFRvIII.
Fludarabine
Cyclophosphamide
Cellules CAR-NK à double cible
Cathéter/réservoir intracrânien pour administration locorégionale
Expérimental: IL13Rα2 + B7-H3 (CD276) CAR-NK double ciblage
Les participants dont les tumeurs répondent aux seuils d'éligibilité pour IL13Rα2 et B7-H3 (CD276) recevront un produit CAR-NK à double cible (tandem) reconnaissant IL13Rα2 et B7-H3.
Fludarabine
Cyclophosphamide
Cellules CAR-NK à double cible
Cathéter/réservoir intracrânien pour administration locorégionale
Expérimental: CAR-NK à double cible EGFR/EGFRvIII + B7-H3 (CD276)
Les participants dont les tumeurs répondent aux seuils d'éligibilité pour l'EGFR (et/ou l'EGFRvIII) et le B7-H3 (CD276) recevront un produit CAR-NK à double cible (tandem) reconnaissant l'EGFR/EGFRvIII et le B7-H3.
Fludarabine
Cyclophosphamide
Cellules CAR-NK à double cible
Cathéter/réservoir intracrânien pour administration locorégionale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée (MTD)
Délai: 12 mois
12 mois
Incidence de toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: 28 jours
Incidence des toxicités limitant la dose (TLD) après perfusion de CAR-NK (CTCAE v5.0 ; gradation du SRC et de l'ICANS).
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (PFS)
Délai: 24mois
24mois
Taux de réponse objective (ORR)
Délai: 12 mois
Taux de réponse objective (ORR) selon les critères RANO (RC+RP).
12 mois
Taux de contrôle de la maladie (DCR)
Délai: 6 mois
6 mois
Survie globale (SG)
Délai: 24 mois
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

18 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2026

Première publication (Réel)

18 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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