Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie, de la sécurité et de la tolérance des capsules à libération prolongée CTAP101 chez des participants pédiatriques
18 août 2026 mis à jour par: OPKO Health, Inc.
Une étude ouverte, randomisée, à doses multiples et multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, la sécurité et la tolérance des capsules à libération prolongée CTAP101 chez des participants pédiatriques <18 ans présentant une hyperparathyroïdie secondaire, une maladie rénale chronique de stade 3 ou 4 et une insuffisance en vitamine D
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité, la tolérance et le fonctionnement des capsules CTAP101 pour traiter les participants pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire, de maladie rénale chronique de stade 3 ou 4 et d'insuffisance en vitamine D. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :
- Évaluer la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) des capsules CTAP101
- Étudier la sécurité et la tolérance des capsules CTAP101
Les participants prendront une dose quotidienne de capsules CTAP101 au coucher pendant 8 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: OPKO Health
- Numéro de téléphone: 305-575-4100
- E-mail: contact@opko.com
Lieux d'étude
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Pas encore de recrutement
- OPKO Site
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Contact:
- Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 305-575-4000
- E-mail: contact@opko.com
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Pas encore de recrutement
- OPKO Site
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Contact:
- Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 305-575-4000
- E-mail: contact@opko.com
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Pas encore de recrutement
- OPKO Site
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Contact:
- Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 305-575-4000
- E-mail: contact@opko.com
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
- Recrutement
- OPKO Site
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Contact:
- Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 305-575-4000
- E-mail: contact@opko.com
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53562
- Pas encore de recrutement
- OPKO Site
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Contact:
- Clinical Project Manager
- Numéro de téléphone: 305-575-4000
- E-mail: contact@opko.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
Chaque participant doit remplir les critères suivants pour être inclus dans la cohorte 1 de cette étude :
- Être âgé de 8 à <18 ans avec un poids corporel ≥40 kg.
- Avoir reçu un diagnostic de MRC de stade 3 ou 4 au moins six mois avant la visite de sélection (visite 1) et présenter un DFGe ≥15 à <60 mL/min/1,73m² à la sélection.
- Ne présenter aucun état pathologique ou condition physique susceptible d'entraver l'évaluation de la sécurité ou qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude.
Présenter lors de la visite initiale ou, si nécessaire, d'une visite de sélection après période de sevrage :
- iPTH plasmatique >85 pg/mL ;
- Ca sérique <9,8 mg/dL ;
- P sérique ≥5,5 mg/dL ; et
- 25D sérique <30 ng/mL.
- Si le participant prend du calcitriol ou un autre traitement par vitamine D 1α-hydroxylée, il doit être disposé à renoncer à ces agents pendant toute la durée de l'étude et effectuer une période de sevrage de 2 semaines avant de commencer le traitement dans l'étude.
- Si le participant reçoit une supplémentation en vitamine D (ergocalciférol ou cholécalciférol) à raison de ≥2 000 UI/jour ou 50 000 UI/mois (1 250 µg), il doit accepter de maintenir une dose stable pendant l'étude.
- Si le participant prend une supplémentation en vitamine D >2 000 UI/jour, il doit arrêter ou réduire la dose à ≤2 000 UI/jour, maintenir cette dose pendant toute la durée de l'étude et effectuer une période de sevrage de 2 semaines avant de commencer le traitement dans l'étude.
- Si le participant prend >1 000 mg/jour de Ca élémentaire via un liant de phosphate à base de Ca ou un traitement antiacide, il doit arrêter ou réduire la dose à ≤1 000 mg/jour, maintenir cette dose pendant toute la durée de l'étude et effectuer une période de sevrage de 2 semaines avant de commencer le traitement dans l'étude.
- Si le participant prend tout traitement du métabolisme osseux susceptible d'interférer avec les critères d'évaluation de l'étude, il doit arrêter l'utilisation de ces agents pendant toute la durée de l'étude.
- Être disposé et capable de respecter les procédures et instructions de l'étude et de s'engager à participer à toutes les visites de l'étude pendant toute sa durée.
- Être disposé et capable d'avaler les gélules CTAP101 entières en toute sécurité.
- Les participantes en âge de procréer ne doivent pas être enceintes ni allaiter et doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors de la première visite de sélection.
- Toutes les participantes en âge de procréer et les participants masculins dont les partenaires féminines sont en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace (par exemple, implants, injectables, contraceptifs oraux combinés, dispositif intra-utérin, abstinence sexuelle, vasectomie ou partenaire vasectomisé) pendant toute la durée de l'étude.
- Chaque participant ou son représentant légal doit être capable de lire, comprendre et signer le formulaire de consentement éclairé.
Critères d'exclusion :
Les participants qui remplissent l'un des critères suivants seront exclus de l'étude :
- Transplantation rénale dans les 26 semaines précédant la sélection ou rejet de greffe rénale dans les 26 semaines précédant la sélection.
- Aucun antécédent de parathyroïdectomie ou de parathyroïdectomie prévue.
- Antécédents (trois mois précédents) de Ca sérique ≥9,8 mg/dL.
- Utilisation d'un calcimimétique ou d'un traitement par calcifédiol dans les trois mois précédant le consentement.
- Utilisation d'un traitement par bisphosphonate ou denosumab dans les six mois précédant le consentement.
- Hypersensibilité connue ou suspectée à l'un des constituants des gélules CTAP101.
- Maladie ou affection médicale grave connue, antérieure ou concomitante, telle qu'une tumeur maligne, le virus de l'immunodéficience humaine, une maladie gastro-intestinale ou hépatique significative, un événement cardiovasculaire ou une hépatite, ou un ECG anormal ou une condition physique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait s'aggraver et/ou interférer avec la participation à l'étude.
- Antécédents de trouble neurologique/psychiatrique, y compris de trouble psychotique, ou toute raison qui, de l'avis de l'investigateur, rend improbable l'adhésion à un traitement ou à un calendrier de suivi.
- Participation actuelle, ou participation à une étude interventionnelle/investigatrice dans les 30 jours précédant la sélection de l'étude qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, pourrait interférer avec la sécurité, les évaluations et les résultats de cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte 1 - Groupe A
30 mcg de capsules CTAP101
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Capsules
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Expérimental: Cohorte 1 - Groupe B
Capsules CTAP101 de 30 mcg ou 60 mcg
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Capsules
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
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Les TEAE seront classés comme légers, modérés, sévères.
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Jusqu'à 14 semaines
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Clairance apparente (CL/F)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
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Pour déterminer la CL/F des capsules CTAP101 pendant et après l'administration répétée
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Jusqu'à 14 semaines
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Volume de distribution (Vd/F)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
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Pour déterminer le Vd/F des capsules CTAP101 pendant et après l'administration répétée
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Jusqu'à 14 semaines
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Demi-vie d'élimination terminale (t1/2)
Délai: Jusqu'à 14 semaines
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Pour déterminer la t1/2 des gélules CTAP101 pendant et après une administration répétée
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Jusqu'à 14 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2026
Première publication (Réel)
27 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTAP101-CL-2015
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .