Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av farmakokinetik, farmakodynamik, säkerhet och tolerabilitet för CTAP101 förlångsammat frisättande kapslar hos pediatriska deltagare

18 augusti 2026 uppdaterad av: OPKO Health, Inc.

En öppen, randomiserad, flerdosstudie med flera centra för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten hos CTAP101-förlångsningskapslar hos pediatriska deltagare <18 år med sekundär hyperparatyreoidism, kronisk njursjukdom stadium 3 eller 4 och D-vitaminbrist

Målet med denna kliniska studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och hur CTAP101-kapslar fungerar för att behandla pediatriska deltagare med sekundär hyperparatyreos, kronisk njursjukdom stadium 3 eller 4 och D-vitaminbrist. De huvudsakliga frågorna den syftar till att besvara är:

  1. Att bedöma farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) hos CTAP101-kapslar
  2. Att undersöka säkerheten och tolerabiliteten hos CTAP101-kapslar

Deltagarna kommer att ta en daglig dos av CTAP101-kapslar vid sängdags i 8 veckor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Har inte rekryterat ännu
        • OPKO Site
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Har inte rekryterat ännu
        • OPKO Site
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Har inte rekryterat ännu
        • OPKO Site
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
        • Rekrytering
        • OPKO Site
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53562
        • Har inte rekryterat ännu
        • OPKO Site
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Varje deltagare måste uppfylla följande kriterier för att inkluderas i Kohort 1 i denna studie:

  1. Vara 8 till <18 år med en kroppsvikt på ≥40 kg.
  2. Ha diagnosticerats med CKD-stadium 3 eller 4 minst sex månader före screeningsbesöket (Besök 1) och ha en eGFR på ≥15 till <60 mL/min/1,73m² vid screening.
  3. Utan något sjukdomstillstånd eller fysiskt tillstånd som kan påverka utvärderingen av säkerheten eller som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagandet i studien.

  4. Visa under det första eller, om nödvändigt, ett screeningsbesök efter utspolning:

    1. Plasma iPTH >85 pg/mL;
    2. Serum Ca <9,8 mg/dL;
    3. Serum P ≥5,5 mg/dL; och
    4. Serum 25D <30 ng/mL.
  5. Om deltagaren tar kalcitriol eller annan 1α-hydroxylerad vitamin D-terapi, vara villig att avstå från behandling med dessa medel under studiens hela varaktighet och genomföra en 2-veckors utspolningsperiod innan behandlingen i studien påbörjas.
  6. Om deltagaren får ≥2 000 IE/dag eller 50 000 IE/månad (1 250 µg) vitamin D-tillskott (ergokalciferol eller kolekalciferol) måste denna vara villig att fortsätta med en stabil dos under studien.
  7. Om deltagaren tar >2 000 IE/dag vitamin D-tillskott måste detta avbrytas eller minskas till ≤2 000 IE/dag, bibehållas under studiens hela varaktighet och genomföra en 2-veckors utspolningsperiod innan behandlingen i studien påbörjas.
  8. Om deltagaren tar >1 000 mg/dag elementärt Ca via Ca-baserad fosfatbindare eller antacida måste detta avbrytas eller minskas till ≤1 000 mg/dag, bibehållas under studiens hela varaktighet och genomföra en 2-veckors utspolningsperiod innan behandlingen i studien påbörjas.
  9. Om deltagaren tar någon benomsättningsterapi som kan störa studieändamålen måste användningen av sådana medel avbrytas under studiens hela varaktighet.
  10. Vara villig och kapabel att följa studieprocedurer och instruktioner och förbinda sig till alla studiebesök under studiens hela varaktighet.
  11. Vara villig och kapabel att säkert svälja CTAP101-kapslar hela.
  12. Kvinnliga deltagare i fertil ålder får varken vara gravida eller amma och måste ha ett negativt urinprov för graviditet vid det första screeningsbesöket.
  13. Alla kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare med kvinnliga partners i fertil ålder måste samtycka till att använda effektiv preventivmedel (t.ex. implantat, injektioner, kombinerade orala preventivmedel, intrauterina spiraler, sexuell avhållsamhet, vasektomi eller vasektomerad partner) under studiens hela varaktighet.
  14. Varje deltagare eller deras lagliga företrädare måste kunna läsa, förstå och underteckna det informerade samtycket (ICF).

Exklusionskriterier:

Deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från studien:

  1. Njurtransplantation inom de 26 veckor före screening eller njurtransplantatavstötning inom de 26 veckor före screening.
  2. Ingen tidigare paratyreoidektomi eller planerad paratyreoidektomi.
  3. Tidigare (de senaste tre månaderna) serum Ca ≥9,8 mg/dL.
  4. Användning av kalcimimetisk eller kalcifediol-terapi inom tre månader före samtycke.
  5. Användning av bisfosfonat- eller denosumab-terapi inom sex månader före samtycke.
  6. Känd eller misstänkt överkänslighet mot någon av beståndsdelarna i CTAP101-kapslar.
  7. Känd tidigare eller samtida allvarlig sjukdom eller medicinskt tillstånd, såsom malignitet, humant immunbristvirus, betydande gastrointestinal eller hepatisk sjukdom eller kardiovaskulär händelse eller hepatit, eller onormal EKG eller fysiskt tillstånd som enligt utredarens åsikt kan förvärras och/eller störa deltagandet i studien.
  8. Tidigare neurologisk/psykiatrisk störning, inklusive psykotisk störning, eller någon anledning som enligt utredarens åsikt gör följsamhet till en behandling eller uppföljningsschema osannolik.
  9. Deltar för närvarande i, eller har deltagit i, en interventions-/undersökningsstudie inom 30 dagar före studiescreening som enligt utredarens och/eller sponsorns åsikt skulle störa säkerheten, bedömningarna och resultaten av denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1 - Grupp A
30 mcg CTAP101-kapslar
Läkemedel: CTAP101
Kapslar
Experimentell: Kohort 1 - Grupp B
30 mcg eller 60 mcg CTAP101-kapslar
Läkemedel: CTAP101
Kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Upp till 14 veckor
TEAEs kommer att graderas som milda, måttliga, svåra.
Upp till 14 veckor
Tydlig clearance (CL/F)
Tidsram: Upp till 14 veckor
För att bestämma CL/F för CTAP101-kapslar under och efter upprepad dosering
Upp till 14 veckor
Distributionsvolym (Vd/F)
Tidsram: Upp till 14 veckor
För att bestämma Vd/F för CTAP101-kapslar under och efter upprepad dosering
Upp till 14 veckor
Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsram: Upp till 14 veckor
För att bestämma t1/2 för CTAP101-kapslar under och efter upprepad dosering
Upp till 14 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2026

Första postat (Faktisk)

27 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTAP101-CL-2015

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera