Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en verdraagbaarheid van CTAP101-gereleaseerde capsules bij pediatrische deelnemers

18 augustus 2026 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.

Een open-label, gerandomiseerd, meervoudige dosis, multicenter onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en verdraagbaarheid van CTAP101 extended-release capsules te evalueren bij pediatrische deelnemers <18 jaar met secundaire hyperparathyreoïdie, stadium 3 of 4 chronische nierziekte en vitamine D-deficiëntie

Het doel van deze klinische studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en de werking van CTAP101-capsules te evalueren voor de behandeling van pediatrische deelnemers met secundaire hyperparathyreoïdie, chronische nierziekte stadium 3 of 4 en vitamine D-insufficiëntie. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  1. Het beoordelen van de farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van CTAP101-capsules
  2. Het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van CTAP101-capsules

Deelnemers zullen gedurende 8 weken een dagelijkse dosis CTAP101-capsules voor het slapengaan innemen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Nog niet aan het werven
        • OPKO Site
        • Contact:
          • Clinical Project Manager
          • Telefoonnummer: 305-575-4000
          • E-mail: contact@opko.com
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nog niet aan het werven
        • OPKO Site
        • Contact:
          • Clinical Project Manager
          • Telefoonnummer: 305-575-4000
          • E-mail: contact@opko.com
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • OPKO Site
        • Contact:
          • Clinical Project Manager
          • Telefoonnummer: 305-575-4000
          • E-mail: contact@opko.com
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Werving
        • OPKO Site
        • Contact:
          • Clinical Project Manager
          • Telefoonnummer: 305-575-4000
          • E-mail: contact@opko.com
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53562
        • Nog niet aan het werven
        • OPKO Site
        • Contact:
          • Clinical Project Manager
          • Telefoonnummer: 305-575-4000
          • E-mail: contact@opko.com

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

Elke deelnemer moet aan de volgende criteria voldoen om te worden opgenomen in Cohort 1 van deze studie:

  1. 8 tot <18 jaar oud zijn met een lichaamsgewicht van ≥40 kg.
  2. Minimaal zes maanden voor het screeningsbezoek (Bezoek 1) gediagnosticeerd zijn met CKD stadium 3 of 4 en een eGFR hebben van ≥15 tot <60 mL/min/1.73m² bij screening.
  3. Geen ziekte of lichamelijke aandoening hebben die de veiligheidsevaluatie zou kunnen belemmeren of die, naar mening van de onderzoeker, de deelname aan de studie zou verstoren.

  4. Tijdens het eerste of, indien nodig, een screeningsbezoek na wash-out aantonen:

    1. Plasma iPTH >85 pg/mL;
    2. Serum Ca <9.8 mg/dL;
    3. Serum P ≥5.5 mg/dL; en
    4. Serum 25D <30 ng/mL.
  5. Indien calcitriol of andere 1α-gehydroxyleerde vitamine D-therapie wordt gebruikt, bereid zijn om gedurende de studie af te zien van behandeling met deze middelen en een wash-outperiode van 2 weken te voltooien voordat de behandeling in de studie wordt gestart.
  6. Indien ≥2.000 IE/dag of 50.000 IE/maand (1.250 mcg) vitamine D-suppletie (ergocalciferol of cholecalciferol) wordt gebruikt, moet men instemmen met een stabiele dosis tijdens de studie.
  7. Indien >2.000 IE/dag vitamine D-suppletie wordt gebruikt, moet deze worden gestaakt of verlaagd naar ≤2.000 IE/dag, deze dosis gedurende de studie handhaven en een wash-outperiode van 2 weken voltooien voordat de behandeling in de studie wordt gestart.
  8. Indien >1.000 mg/dag elementair Ca wordt gebruikt via Ca-gebaseerde fosfaatbinders of antacida, moet dit worden gestaakt of verlaagd naar ≤1.000 mg/dag, deze dosis gedurende de studie handhaven en een wash-outperiode van 2 weken voltooien voordat de behandeling in de studie wordt gestart.
  9. Indien botmetabolismetherapie wordt gebruikt die de studie-eindpunten zou kunnen verstoren, moet het gebruik van dergelijke middelen gedurende de studie worden gestaakt.
  10. Bereid en in staat zijn om de studieprocedures en instructies na te leven en zich te committeren aan alle studiebezoeken gedurende de studie.
  11. Bereid en in staat zijn om de CTAP101-capsules veilig in zijn geheel door te slikken.
  12. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven en moeten een negatieve urinetest voor zwangerschap hebben tijdens het eerste screeningsbezoek.
  13. Alle vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd moeten instemmen met effectieve anticonceptie (bijv. implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptiva, spiraaltje, seksuele onthouding, vasectomie of gesteriliseerde partner) gedurende de studie.
  14. Elke deelnemer of hun wettelijke vertegenwoordiger moet de ICF kunnen lezen, begrijpen en ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van de studie:

  1. Niertransplantatie binnen de 26 weken voorafgaand aan de screening of afstoting van een niertransplantatie binnen de 26 weken voorafgaand aan de screening.
  2. Geen voorgeschiedenis van parathyroidectomie of geplande parathyroidectomie.
  3. Voorgeschiedenis (afgelopen drie maanden) van serum Ca ≥9.8 mg/dL.
  4. Gebruik van calcimimetica of calcifediol-therapie binnen drie maanden voorafgaand aan toestemming.
  5. Gebruik van bisfosfonaat- of denosumab-therapie binnen zes maanden voorafgaand aan toestemming.
  6. Bekende of vermoede overgevoeligheid voor een van de bestanddelen in CTAP101-capsules.
  7. Bekende eerdere of gelijktijdige ernstige ziekte of medische aandoening, zoals maligniteit, humaan immunodeficiëntievirus, significante gastro-intestinale of hepatische aandoening, cardiovasculaire gebeurtenis of hepatitis, of abnormaal ECG of lichamelijke aandoening die naar mening van de onderzoeker kan verergeren en/of de deelname aan de studie kan verstoren.
  8. Voorgeschiedenis van neurologische/psychiatrische aandoening, waaronder psychotische stoornis, of enige reden die naar mening van de onderzoeker het waarschijnlijk maakt dat naleving van een behandelschema of follow-upschema onwaarschijnlijk is.
  9. Momenteel deelnemend aan, of deelgenomen aan, een interventionele/onderzoeksstudie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screeningsfase van de studie waarvan naar mening van de onderzoeker en/of sponsor de veiligheid, beoordelingen en resultaten van deze studie zouden worden verstoord.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 - Groep A
30 mcg CTAP101 Capsules
Geneesmiddel: CTAP101
Capsules
Experimenteel: Cohort 1 - Groep B
30 mcg of 60 mcg CTAP101 Capsules
Geneesmiddel: CTAP101
Capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
TEAEs zullen als mild, matig of ernstig worden beoordeeld.
Tot 14 weken
Schijnbare klaring (CL/F)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Om de CL/F van CTAP101 Capsules tijdens en na herhaalde dosering te bepalen
Tot 14 weken
Volume van distributie (Vd/F)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Om de Vd/F van CTAP101 Capsules tijdens en na herhaalde dosering te bepalen
Tot 14 weken
Terminale eliminatie-halfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Tot 14 weken
Om de t1/2 van CTAP101-capsules tijdens en na herhaalde dosering te bepalen
Tot 14 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTAP101-CL-2015

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren