Tanulmány a topiramát hatékonyságáról és biztonságosságáról primer generalizált tónusos-klónusos rohamokban szenvedő epilepsziás betegeknél

Az epilepszia egy olyan betegség, amelyet görcsrohamok jellemeznek, amelyek abnormális elektromos kisülések az agyban, amelyek átmenetileg megzavarják a normális agyműködést. A rohamokat „általánosítottnak” sorolják, amelyek egyszerre érintik az agy egészét vagy nagy részét, vagy „részlegesen kezdődőnek”, amelyek az agy egyik területén kezdődnek. A generalizált tónusos-klónusos rohamokat grand mal rohamoknak is nevezik, és gyakoriak az olyan generalizált epilepsziában szenvedőknél, akiknél az ok nem ismert. A tónusos-klónusos roham során a személy elveszti az eszméletét, a test megmerevedik (tónusos fázis), majd az egyén a földre esik. Ezt rángatózó mozdulatok követik, amelyek során az izmok gyorsan összehúzódnak és ellazulnak (klónikus fázis). Egy-két perc elteltével a rángatózó mozdulatok általában leállnak, és a személy visszanyeri az eszméletét. Az epilepszia elleni gyógyszereket, például a topiramátot, a beteg rohamtípusa alapján választják ki. A topiramát egy olyan gyógyszer, amelyet jelenleg széles körben alkalmaznak görcsrohamok kezelésére felnőtteknél és gyermekgyógyászati ​​betegeknél (2-16 éves kor között). Ez egy randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat a topiramát, mint kiegészítő terápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére primer generalizált tónusos-klónikus (PGTC) görcsrohamokban szenvedő betegeknél. A vizsgálat két fázisból áll: kiindulási (8 hét) és kettős vak kezelésből (20 hét). A betegek naplót kapnak, hogy rögzítsék a rohamokról szóló információkat a vizsgálat fázisaiban. A kiindulási fázisban a páciens továbbra is állandó adagban kap egy vagy két epilepszia elleni gyógyszert, amelyet korábban szedett. A kettős vak fázisban a betegeket véletlenszerűen besorolják vagy topiramátra vagy placebóra. A kettős-vak szakasz két szakaszra oszlik: titrálásra, melynek során a topiramát adagját fokozatosan emelik (8 hét) (a beteg epilepszia elleni gyógyszere folytatódik; ez az adag változatlan) és stabilizálás (12 hét). Mind a topiramát, mind a beteg antiepileptikum dózisa állandó marad a stabilizációs periódus alatt. A vizsgáló megítélése alapján a kettős vak kezelést befejező betegek a vizsgálat hosszú távú meghosszabbítási szakaszába léphetnek a kezelés folytatására. A hatékonyság elsődleges értékelése az elsődleges generalizált tónusos-klónusos rohamok arányának százalékos csökkenése a kiindulási állapottól a kettős vak fázisig. A biztonsági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos események gyakoriságát a vizsgálat során, a klinikai laboratóriumi vizsgálatok eredményeit (hematológiai, biokémiai és vizeletvizsgálat), az életjelek és a testtömeg mérését, a fizikális vizsgálatot és az elektrokardiogram (EKG) leleteit, a topiramát plazmaszintjét és egyéb vizsgálatokat. antiepileptikumok és neurológiai vizsgálatok. A tanulmány hipotézise az, hogy a topiramát kiegészítőként jobb a placebónál a rohamok arányának csökkentésében a kiindulási értékről a vizsgálat kettős vak fázisára. Topiramát (25 mg-os vagy 100 mg-os tabletta) vagy placebo, szájon át bevéve, napi 25 vagy 50 mg-os adaggal kezdve, fokozatosan növelve a maximális napi 175 mg-tól 400 mg-ig terjedő adagot (testtömeg alapján) vagy a maximumig. tolerálható adag (amelyik adag kisebb). A maximális adag 12 hétig tart.