Célzott komplement aktiválás antineutrofil citoplazmatikus autoantitestekben (ANCA) - Vasculitis - Eculizumab

A közelmúltban végzett laboratóriumi vizsgálatok kimutatták, hogy a gyulladás egy fontos útvonala, az úgynevezett "komplementútvonal", fontos szerepet játszhat abban, hogy az antineutrofil citoplazmatikus autoantitestek (ANCA) hogyan károsítják az ereket. Az ekulizumab egy monoklonális antitest, amely a C5 nevű komplementpálya kulcsfontosságú komponensét célozza meg, és blokkolja annak aktiválódását.

Az ANCA vasculitis egérmodelljében kimutatták, hogy a C5 aktiváció blokkolása blokkolhatja a vasculitis kialakulását vagy nagymértékben csökkentheti annak súlyosságát.

A tanulmányban részt vevő kutatók azt szeretnék látni, hogy az ekulizumab alkalmazása az ANCA vasculitis kezelésére általában használt gyógyszerek mellett előnyös lenne-e az ANCA vasculitis kezelésében.

Jelenleg az ANCA vasculitis hagyományos kezelése kortikoszteroidokból és ciklofoszfamidból áll. A kortikoszteroidokat vénásan adják be (metilprednizolon) 3 napig, majd prednizont szájon át naponta körülbelül 4-5 hónapig. A ciklofoszfamidot jellemzően vénába adják 4 hetente legalább 3 hónapig, de néha tovább is, attól függően, hogy a vasculitis még aktív-e vagy sem. A vasculitis remissziója után azatioprin vagy mikofenolát-mofetil fenntartó kezelés alkalmazható. Azok a betegek, akik nem tolerálják a ciklofoszfamidot, vagy akik korábban nagy dózisban kapták, egy másik, rituximab nevű gyógyszer alkalmazható helyette. Azonban olyan betegek, akiknek rituximabra van szükségük, vagy akiket nemrégiben rituximabbal kezeltek, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban.

A vizsgált gyógyszer, az ekulizumab a Food and Drug Administration (FDA) engedélye az ANCA vasculitistől eltérő indikációkra. Ez egy vizsgálati gyógyszer, és az FDA NEM jóváhagyta az ANCA vasculitis kezelésére.

Ebben a vizsgálatban az ekulizumabot a szokásos ápolási kezelésen felül adják azoknak a betegeknek, akiket véletlenszerűen besorolnak az ekulizumab csoportba.