Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PRTX-100-202 Nyílt, Dózis Eszkalációs Vizsgálat ITP-ben szenvedő felnőtt betegeknél

2019. július 2. frissítette: Protalex, Inc.

Fázis 1/2, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat PRTX-100-ról tartós/krónikus immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtt betegeknél

A preklinikai és klinikai értékelések azt mutatják, hogy a PRTX-100 olyan biológiai aktivitással rendelkezik, amely a vérlemezkeszintek javulásához vezethet, ahol ez az immunológiai patológiák miatt csökkent, és hogy a PRTX-100 elfogadható biztonsági profillal rendelkezik. Az immunthrombocytopenia (ITP) egérmodelljében kimutatták, hogy a PRTX-100-zal végzett in vivo kezelés növeli a vérlemezkeszámot. A vizsgálat elsődleges célja a PRTX-100 hatékonyságának felmérése a thrombocyta-válasz szempontjából krónikus/perzisztens ITP-ben szenvedő betegeknél.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD (1R01FD005750-01A1)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Norwich, Egyesült Királyság, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich Hospital
    • AB
      • Aberdeen, AB, Egyesült Királyság, AB25 27N
        • Aberdeen Royal Infirmary
    • Leichester
      • Leicester, Leichester, Egyesült Királyság, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
        • Michigan Center of Medical Research
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weil-Cornell Medical College
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások megkezdése előtt
  2. Férfi vagy nő ≥ 18 éves
  3. ITP, amely ≥ 3 hónapig fennáll. Az ITP-t az American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) vagy a Nemzetközi Konszenzus Jelentés az elsődleges immunthrombocytopenia vizsgálatáról és kezeléséről (Provan et al. 2010) szerint kell diagnosztizálni. helyileg alkalmazható.
  4. ≥ 1 tipikus kezelési rendet kapott az ITP kezelésére. A splenectomiát standard ITP-kezelésnek tekintik
  5. Az átlagos vérlemezkeszám < 30 000/μL, egyéni vérlemezkeszám nélkül > 35 000/μL; vagy azoknál az alanyoknál, akik állandó dózisban kapnak engedélyezett ITP-kezelést: az átlagos thrombocytaszám < 50 000/μL, a vérlemezkeszám nem haladja meg az 55 000/μL-t. (Megjegyzés: Az átlagos vérlemezkeszámot két vérlemezkeszám alapján kell meghatározni, amelyek közül az egyik az első PRTX-100 adagtól számított ≤ 7 napon belül, a másik pedig a PRTX-100 első adagját követő ≤ 30 napon belül.)
  6. Ha kortikoszteroidokat szed, napi 1 mg/ttkg prednizon vagy azzal egyenértékű dózis, amely ≥ 21 napig stabil volt a PRTX-100 első adagja előtt. A nagy dózisú pulzáló szteroidterápia NEM megengedett a PRTX-100 első adagját megelőző 14 napon belül.
  7. Ha eltrombopagot vagy romiplosztimot kap, az adagnak stabilnak kell lennie legalább 21 napig a PRTX-100 első adagja előtt.
  8. Ha ciklosporinnal, azatioprinnal, mikofenoláttal vagy 6-merkaptopurinnal végzett szteroidmegtakarító kiegészítő immunszuppressziót alkalmaznak, az adagnak stabilnak kell lennie legalább 30 nappal a PRTX-100 első adagja előtt, és várhatóan stabilnak kell maradnia a vizsgálat 29. napján, kivéve, ha toxicitás miatt dóziscsökkentésre van szükség. Kezelés más citotoxikus szerekkel (pl. ciklofoszfamid, vinkrisztin) nem megengedett a PRTX-100 első adagját megelőző három hónapon belül.
  9. Bármilyen korábbi rituximabbal vagy bármely más anti-CD20 szerrel végzett kezelésnek több mint 6 hónappal a PRTX-100 első adagja előtt kellett történnie.

  10. Ha nő, nem lehet terhes (a terhességi vizsgálatot helyben végzik el minden fogamzóképes nőbetegnél), nem szoptathat, és a következők egyikének kell lennie:

    • Sebészetileg steril (kétoldali petevezeték lekötés, méheltávolítás)
    • Postmenopausalis, az utolsó természetes menstruáció több mint 24 hónappal korábban
    • Menopauza előtt és elfogadható fogamzásgátlási formák alkalmazása. A fogamzásgátlás elfogadható formái a következők: hormonális fogamzásgátlók (beültethető, orális, tapasz), amelyeket legalább 2 hónappal a szűrést megelőzően használnak, vagy kettős gát módszerek (a következők bármelyikének kombinációja: méhen belüli eszköz [IUD], férfi vagy női óvszer spermicid géllel , rekeszizom, szivacs, nyaksapka). Minden premenopauzális nőnek negatív vizelet- vagy szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor és az első PRTX-100 kezelés előtti 1. napon.

Kizárási kritériumok:

  1. Splenectomia ≤ 90 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  2. Instabil koszorúér-betegség vagy más egészségügyi állapot (például 1-es típusú cukorbetegség), amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a beteg kockázatát
  3. Antibiotikum-kezelést igénylő aktív fertőzés bizonyítéka ≤ 14 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  4. Myelodysplasiás szindróma. Klinikailag jelentős anaemia vagy pancytopenia esetén a PRTX-100 első adagját megelőző 24 hónapon belüli csontvelő-leszívás dokumentálása szükséges, amely nem mutat myelodysplasia jelét.
  5. Vasculitis vagy lupus erythematosus kórtörténetében
  6. Az allergiás reakciókra való hajlam, mint egynél több gyógyszerre adott allergiás reakció anamnézisében
  7. Bármilyen rákkezelés a kórtörténetében az elmúlt két évben, kivéve a bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, amelyet gyógyító szándékkal kezeltek
  8. Szeropozitív a humán immunhiány vírusra (HIV)
  9. A kórelőzményben szereplő akut/krónikus hepatitis B vagy C és/vagy hepatitis B vagy C hordozói (pozitívak a hepatitis B felületi antigénre vagy pozitívak az anti-hepatitis C ellenanyag-teszt) és a jelenlegi vagy aktív fertőzés bizonyítéka (pl. HCV RNS teszt)
  10. A kábítószer-használatra utaló előzmények
  11. Bármely szisztémás betegség vagy bármely akut vagy krónikus betegség anamnézisében vagy fizikális vizsgálatán vagy szűréses laboratóriumi vizsgálatán szerzett bizonyítékok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatják a vizsgált gyógyszer biztonságosságának vagy immunogenitásának értékelését
  12. IVIG-kezelés ≤ 14 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  13. Kezelés anti-Rh D antigén szerrel (pl. WinPho) ≤ 14 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  14. Bármilyen vizsgálati gyógyszer alkalmazása, kivéve az eltrombopagot vagy a romiplosztimot, ≤ 30 nap vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési ideje (amelyik hosszabb) az RTX-100 első adagja előtt
  15. Nem hajlandó minden PRTX-100 infúzió után 4 órát a vizsgálat helyén maradni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: PRTX-100
A betegeket az egymást követő PRTX-100 beavatkozásokra osztják be, amint bekerülnek a vizsgálatba. Intervenciós szintenként 2-6 beteget vonnak be. A beavatkozási szintek egy (1) és huszonnégy (24) mikrogramm PRTX-100 között mozognak a beteg testtömeg-kilogrammonként. A betegek legfeljebb heti négy PRTX-100 infúziót kaphatnak a vizsgálati kezelési időszak alatt. A ≤ 500 μg PRTX-100 dózisokat intravénásan adják be 30 perc alatt. Az 500 μg-nál nagyobb PRTX-100 adagokat 60 percen keresztül kell beadni. A betegek a PRTX-100 adagolása után 4 órán keresztül megfigyelés alatt maradnak a biztonságos kezelés érdekében.
Drog: PRTX-100
Hetente négy PRTX-100 infúzió 1 (3, 6, 12, 18 vagy 24) mikrogramm PRTX-100/kg betegtömeggel, 30 percen keresztül, majd négy órás megfigyelés.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Thrombocyta-válasz, változás az alapértékhez képest
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Az elsődleges hatékonysági végpont a thrombocyta-válasz, amelyet 30 000/μl-nél nagyobb vérlemezkeszámban és a kiindulási thrombocytaszám legalább megkétszerezésében határoztak meg (a PRTX-100 beadása előtti 1. napon meghatározva) olyan betegeknél, akiknek a kiindulási vérlemezkeszáma < 30 000/μL. Azoknál a betegeknél, akik engedélyezett ITP-kezelésben részesülnek, ha a kiindulási thrombocytaszám ≥ 30 000/μL és < 50 000/μL, a vérlemezkeszám ≥ 50 000/μL-re emelkedik, és a kiindulási thrombocytaszám legalább megkétszereződik, vagy 100 μL 000 feletti értékre emelkedik. trombocita válasznak tekinthető.
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes thrombocyta-válasz, változás az alapértékhez képest
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Meghatározása szerint a vérlemezkeszám ≥ 100 000/μL
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A vérlemezke-válaszig eltelt idő a napok átlagos száma az első PRTX-100 adagtól a thrombocyta-válaszig
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A napok átlagos száma az első PRTX-100 adagtól a thrombocyta-válaszig
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A vérlemezke válasz tartóssága
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Az első dokumentált thrombocyta-válasz és az első thrombocytaszám alatti thrombocyta-válasz közötti napok száma
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Egyidejű ITP gyógyszerhasználat (gyakoriság és mennyiség)
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Az ITP gyógyszerek közé tartozik az eltrombopag, a romiplosztim, a szteroid-megtakarító kiegészítő kezelés (pl. ciklosporin, azatioprin, mikofenolát, danazol, dapson vagy 6-merkaptopurin) és bármely ITP-t megmentő gyógyszer (pl. IVIG) kapott a vizsgálat során Szűrési és kezelési időszakok
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Mellékhatások
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A biztonságot nemkívánatos események, SAE, infúziós reakciók, klinikai laboratóriumi vizsgálatok (hematológia, vérkémiai és vizeletvizsgálat), életjelek, fizikai leletek és EKG-k írják le. Az AE súlyosságát a közzétett szabványokból származó toxicitási osztályozási kritériumok szerint osztályozzák
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protalex, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: William E Gannon Jr., MD, Protalex, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. március 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. június 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2015. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. július 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 2.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRTX-100-202

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel