PRTX-100-202 Open-Label, dosiseskaleringsundersøgelse hos voksne patienter med ITP

Inklusionskriterier:

1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
2. Mand eller kvinde ≥ 18 år
3. ITP, der har varet i ≥ 3 måneder. ITP skal diagnosticeres i overensstemmelse med The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), som lokalt gældende.
4. Modtaget ≥ 1 typisk regime til behandling af ITP. Splenektomi betragtes som en standard ITP-behandling
5. Et gennemsnitligt blodpladetal på < 30.000/μL, uden individuelt blodpladetal > 35.000/μL; eller for de forsøgspersoner, der modtager en konstant dosis af tilladte behandlinger for ITP: et gennemsnitligt antal blodplader < 50.000/μL, uden et tal større end 55.000/μL. (Bemærk: Det gennemsnitlige trombocyttal skal bestemmes baseret på 2 trombocyttal, inklusive et opnået inden for ≤ 7 dage efter den første PRTX-100-dosis og det andet inden for ≤ 30 dage efter den første dosis af PRTX-100.)
6. Ved behandling med kortikosteroider, en dosis på < 1 mg/kg prednison pr. dag eller tilsvarende, som har været stabil i ≥ 21 dage før den første dosis af PRTX-100. Højdosis pulssteroidbehandling er IKKE tilladt inden for 14 dage før den første dosis af PRTX-100.
7. Hvis du får eltrombopag eller romiplostim, skal dosis have været stabil i ≥ 21 dage før den første dosis af PRTX-100
8. Ved steroidbesparende supplerende immunsuppression med cyclosporin, azathioprin, mycophenolat eller 6-mercaptopurin, skal dosis have været stabil i ≥ 30 dage før den første dosis af PRTX-100 og skal forventes at forblive stabil gennem studiedag 29, medmindre dosisreduktion er nødvendig på grund af toksicitet. Behandling med andre cytotoksiske midler (f. cyclophosphamid, vincristin) er ikke tilladt inden for tre måneder før den første dosis af PRTX-100.
9. Enhver tidligere behandling med rituximab eller ethvert andet anti-CD20-middel skal have været > 6 måneder før den første dosis PRTX-100

10. Hvis en kvinde, må ikke være gravid (graviditetstest vil blive udført lokalt hos alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder), må ikke være ammende og skal være en af ​​følgende:

    • Kirurgisk steril (bilateral tubal ligering, hysterektomi)
    • Postmenopausal med sidste naturlige menstruation > 24 måneder før
    • Præmenopausal og brug af en acceptabel form for prævention. Acceptable former for prævention omfatter: hormonelle præventionsmidler (implanterbare, orale, plaster) brugt i ≥ 2 måneder før screening eller dobbeltbarrieremetoder (enhver kombination af to af følgende: intrauterin enhed [IUD], mandligt eller kvindeligt kondom med sæddræbende gel , membran, svamp, cervikal hætte). Alle præmenopausale kvinder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og på dag 1 før første PRTX-100-behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Splenektomi ≤ 90 dage før den første dosis af PRTX-100
2. Ustabil koronararteriesygdom eller anden medicinsk tilstand (såsom type 1-diabetes), der efter investigators mening kan øge risikoen for patienten
3. Tegn på aktiv infektion, der kræver antibiotikabehandling ≤ 14 dage før den første dosis PRTX-100
4. Myelodysplastisk syndrom. Hvis der eksisterer klinisk signifikant anæmi eller pancytopeni, kræves dokumentation af et knoglemarvsaspirat inden for 24 måneder før den første dosis af PRTX-100, som ikke viser tegn på myelodysplasi.
5. Sygehistorie med vaskulitis eller lupus erythematosus
6. Tilbøjelighed til allergiske reaktioner defineret som en historie med allergisk reaktion på mere end én medicin
7. Anamnese med enhver behandling for kræft inden for de seneste to år, bortset fra basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, der er blevet behandlet med helbredende hensigter
8. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV)
9. Anamnese med akut/kronisk hepatitis B eller C og/eller bærere af hepatitis B eller C (positiv for hepatitis B overfladeantigen eller positiv anti-hepatitis C antistoftest) og tegn på aktuel eller aktiv infektion (f.eks. HCV RNA test)
10. Historie, der tyder på stofmisbrug
11. Anamnese eller bevis for fysisk undersøgelse eller screening af laboratorietest af enhver systemisk sygdom eller enhver akut eller kronisk sygdom, der efter investigatorens mening kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlets sikkerhed eller immunogenicitet
12. Behandling med IVIG ≤ 14 dage før den første dosis af PRTX-100
13. Behandling med et anti-Rh D-antigenmiddel (f.eks. WinPho) ≤ 14 dage før den første dosis af PRTX-100
14. Brug af ethvert forsøgslægemiddel, bortset fra eltrombopag eller romiplostim, ≤ 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af RTX-100
15. Ikke villig til at blive på undersøgelsesstedet i 4 timer efter hver PRTX-100-infusion