PRTX-100-202 Открытое исследование с повышением дозы у взрослых пациентов с ИТП

Критерии включения:

1. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие до начала любых процедур, связанных с исследованием
2. Мужчина или женщина ≥ 18 лет
3. ИТП, которая сохраняется в течение ≥ 3 месяцев. Диагноз ИТП необходимо диагностировать в соответствии с Доказательными практическими рекомендациями по иммунотромбоцитопении Американского общества гематологов 2011 г. (Neunert et al. 2011) или Международным консенсусным отчетом по исследованию и лечению первичной иммунной тромбоцитопении (Provan et al. 2010), как применимы локально.
4. Получено ≥ 1 типичного режима лечения ИТП. Спленэктомия считается одним из стандартных методов лечения ИТП.
5. Среднее количество тромбоцитов < 30 000/мкл, при отсутствии отдельных тромбоцитов > 35 000/мкл; или для тех субъектов, которые получают постоянную дозу разрешенного лечения ИТП: среднее количество тромбоцитов < 50 000/мкл, при этом количество тромбоцитов не должно превышать 55 000/мкл. (Примечание: среднее количество тромбоцитов должно быть определено на основе 2 подсчетов тромбоцитов, включая одно, полученное в течение ≤ 7 дней после первой дозы PRTX-100, и другое в течение ≤ 30 дней после первой дозы PRTX-100.)
6. При приеме кортикостероидов доза преднизолона < 1 мг/кг в день или эквивалентная, которая была стабильной в течение ≥ 21 дня до первой дозы PRTX-100. Пульс-терапия высокими дозами стероидов ЗАПРЕЩЕНА в течение 14 дней до первой дозы PRTX-100.
7. При приеме элтромбопага или ромиплостима доза должна быть стабильной в течение ≥ 21 дня до первой дозы PRTX-100.
8. При стероидсберегающей дополнительной иммуносупрессии циклоспорином, азатиоприном, микофенолатом или 6-меркаптопурином доза должна быть стабильной в течение ≥ 30 дней до первой дозы PRTX-100 и должна оставаться стабильной в течение 29-го дня исследования. если не требуется снижение дозы из-за токсичности. Лечение другими цитотоксическими агентами (например, циклофосфамид, винкристин) не допускается в течение трех месяцев до первой дозы PRTX-100.
9. Любое предшествующее лечение ритуксимабом или любым другим анти-CD20-агентом должно быть > 6 месяцев до первой дозы PRTX-100.

10. Если женщина, она не должна быть беременной (тест на беременность будет проводиться локально у всех пациенток детородного возраста), не должна кормить грудью и должна быть одной из следующих:

    • Хирургически стерильный (двусторонняя перевязка маточных труб, гистерэктомия)
    • Постменопауза с последней естественной менструацией > 24 месяцев назад
    • Пременопауза и использование приемлемой формы контроля над рождаемостью. К приемлемым формам контрацепции относятся: гормональные контрацептивы (имплантируемые, пероральные, пластыри), используемые в течение ≥ 2 месяцев до скрининга, или методы двойного барьера (любая комбинация двух из следующих: внутриматочная спираль [ВМС], мужской или женский презерватив со спермицидным гелем , диафрагма, губка, цервикальный колпачок). Все женщины в пременопаузе должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче или сыворотке при скрининге и в 1-й день перед первым лечением PRTX-100.

Критерий исключения:

1. Спленэктомия ≤ 90 дней до первой дозы PRTX-100
2. Нестабильная ишемическая болезнь сердца или другое заболевание (например, диабет 1 типа), которое, по мнению исследователя, может увеличить риск для пациента.
3. Доказательства активной инфекции, требующей антибактериальной терапии ≤ 14 дней до первой дозы PRTX-100
4. Миелодиспластический синдром. Если имеется клинически значимая анемия или панцитопения, требуется документация аспирата костного мозга в течение 24 месяцев до первой дозы PRTX-100, показывающая отсутствие признаков миелодисплазии.
5. История болезни васкулит или красная волчанка
6. Склонность к аллергическим реакциям, определяемая как аллергическая реакция на более чем одно лекарство в анамнезе.
7. История любого лечения рака в течение последних двух лет, кроме базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи, который лечился с лечебной целью.
8. Серопозитивный на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
9. История острого/хронического гепатита В или С и/или носительство гепатита В или С (положительный результат на поверхностный антиген гепатита В или положительный тест на антитела к гепатиту С) и признаки текущей или активной инфекции (например, РНК ВГС)
10. История, предполагающая злоупотребление психоактивными веществами
11. История или доказательства физического осмотра или скрининговых лабораторных тестов любого системного заболевания или любого острого или хронического заболевания, которые, по мнению исследователя, могут помешать оценке безопасности или иммуногенности исследуемого препарата.
12. Лечение ВВИГ ≤ 14 дней до первой дозы PRTX-100
13. Лечение агентом против антигена Rh D (например, WinPho) ≤ 14 дней до первой дозы PRTX-100
14. Использование любого исследуемого препарата, кроме элтромбопага или ромиплостима, ≤ 30 дней или 5 периодов полувыведения исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше) до первой дозы RTX-100.
15. Нежелание оставаться в исследовательском центре в течение 4 часов после каждой инфузии PRTX-100