PRTX-100-202 Étude ouverte à doses croissantes chez des patients adultes atteints de PTI

Critère d'intégration:

1. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant le début de toute procédure liée à l'étude
2. Homme ou femme ≥ 18 ans
3. PTI qui a persisté pendant ≥ 3 mois. Le PTI doit être diagnostiqué conformément à l'American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) ou à l'International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), comme applicables localement.
4. Reçu ≥ 1 régime typique pour le traitement du PTI. La splénectomie est considérée comme un traitement ITP standard
5. Une numération plaquettaire moyenne < 30 000/μL, sans numération plaquettaire individuelle > 35 000/μL ; ou pour les sujets recevant une dose constante de traitements autorisés pour le PTI : une numération plaquettaire moyenne < 50 000/μL, sans numération supérieure à 55 000/μL. (Remarque : la numération plaquettaire moyenne doit être déterminée sur la base de 2 numérations plaquettaires, dont une obtenue dans les ≤ 7 jours suivant la première dose de PRTX-100 et l'autre dans les ≤ 30 jours suivant la première dose de PRTX-100.)
6. En cas de traitement par corticostéroïdes, une dose de < 1 mg/kg de prednisone par jour ou équivalent qui a été stable pendant ≥ 21 jours avant la première dose de PRTX-100. La corticothérapie pulsée à haute dose n'est PAS autorisée dans les 14 jours précédant la première dose de PRTX-100.
7. Si vous recevez de l'eltrombopag ou du romiplostim, la dose doit avoir été stable pendant ≥ 21 jours avant la première dose de PRTX-100
8. Si vous êtes sous immunosuppression complémentaire épargnant les stéroïdes avec de la cyclosporine, de l'azathioprine, du mycophénolate ou de la 6-mercaptopurine, la dose doit avoir été stable pendant ≥ 30 jours avant la première dose de PRTX-100 et doit rester stable jusqu'au jour 29 de l'étude, à moins qu'une réduction de la dose ne soit nécessaire en raison de toxicités. Traitement avec d'autres agents cytotoxiques (par ex. cyclophosphamide, vincristine) ne sont pas autorisés dans les trois mois précédant la première dose de PRTX-100.
9. Tout traitement antérieur par rituximab ou tout autre agent anti-CD20 doit avoir été > 6 mois avant la première dose de PRTX-100

10. S'il s'agit d'une femme, ne doit pas être enceinte (un test de grossesse sera effectué localement chez toutes les patientes en âge de procréer), ne doit pas allaiter et doit être l'une des suivantes :

    • Chirurgicalement stérile (ligature bilatérale des trompes, hystérectomie)
    • Postménopause avec dernières règles naturelles > 24 mois avant
    • Préménopause et utilisant une forme acceptable de contrôle des naissances. Les formes acceptables de contraception comprennent : les contraceptifs hormonaux (implantables, oraux, patch) utilisés pendant ≥ 2 mois avant le dépistage ou les méthodes à double barrière (toute combinaison de deux des éléments suivants : dispositif intra-utérin [DIU], préservatif masculin ou féminin avec gel spermicide , diaphragme, éponge, cape cervicale). Toutes les femmes préménopausées doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif lors du dépistage et le jour 1 avant le premier traitement PRTX-100.

Critère d'exclusion:

1. Splénectomie ≤ 90 jours avant la première dose de PRTX-100
2. Maladie coronarienne instable ou autre condition médicale (telle que le diabète de type 1) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait augmenter le risque pour le patient
3. Preuve d'infection active nécessitant une antibiothérapie ≤ 14 jours avant la première dose de PRTX-100
4. Syndrome myélodysplasique. S'il existe une anémie ou une pancytopénie cliniquement significative, la documentation d'une aspiration de moelle osseuse dans les 24 mois précédant la première dose de PRTX-100 ne montrant aucun signe de myélodysplasie est requise.
5. Antécédents médicaux de vascularite ou de lupus érythémateux
6. Propension aux réactions allergiques définies comme des antécédents de réaction allergique à plus d'un médicament
7. Antécédents de tout traitement contre le cancer au cours des deux dernières années autre que le carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau qui a été traité à visée curative
8. Séropositif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
9. Antécédents d'hépatite B ou C aiguë/chronique et/ou porteurs de l'hépatite B ou C (positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B ou test d'anticorps anti-hépatite C positif) et preuve d'une infection actuelle ou active (par ex. test ARN du VHC)
10. Antécédents évocateurs de toxicomanie
11. Antécédents ou preuves lors d'un examen physique ou de tests de dépistage en laboratoire de toute maladie systémique ou de toute maladie aiguë ou chronique qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec l'évaluation de l'innocuité ou de l'immunogénicité du médicament à l'étude
12. Traitement avec IgIV ≤ 14 jours avant la première dose de PRTX-100
13. Traitement avec un agent anti-antigène Rh D (par ex. WinPho) ≤ 14 jours avant la première dose de PRTX-100
14. Utilisation de tout médicament expérimental, autre que l'eltrombopag ou le romiplostim, ≤ 30 jours ou 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue) avant la première dose de RTX-100
15. Ne souhaite pas rester sur le site de l'étude pendant 4 heures après chaque perfusion de PRTX-100