PRTX-100-202 Offene Dosiseskalationsstudie bei erwachsenen Patienten mit ITP

Einschlusskriterien:

1. Bereit und in der Lage, vor Beginn studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
2. Männlich oder weiblich ≥ 18 Jahre alt
3. ITP, das seit ≥ 3 Monaten anhält. ITP muss gemäß der American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) oder dem International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010) diagnostiziert werden örtlich anwendbar.
4. ≥ 1 typisches Regime zur Behandlung von ITP erhalten. Die Splenektomie gilt als eine Standard-ITP-Behandlung
5. Eine mittlere Thrombozytenzahl von < 30.000/μl, ohne individuelle Thrombozytenzahl > 35.000/μl; oder für Patienten, die eine konstante Dosis zulässiger ITP-Behandlungen erhalten: eine mittlere Thrombozytenzahl < 50.000/μl, wobei keine Zahl größer als 55.000/μl ist. (Hinweis: Die mittlere Thrombozytenzahl muss auf der Grundlage von 2 Thrombozytenzahlen bestimmt werden, von denen eine innerhalb von ≤ 7 Tagen nach der ersten PRTX-100-Dosis und die andere innerhalb von ≤ 30 Tagen nach der ersten PRTX-100-Dosis erhalten wurde.)
6. Wenn Sie Kortikosteroide einnehmen, eine Dosis von < 1 mg/kg Prednison pro Tag oder Äquivalent, die ≥ 21 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100 stabil war. Eine hochdosierte Pulssteroidtherapie ist innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis von PRTX-100 NICHT erlaubt.
7. Wenn Sie Eltrombopag oder Romiplostim erhalten, muss die Dosis vor der ersten Dosis von PRTX-100 für ≥ 21 Tage stabil gewesen sein
8. Bei Steroid-sparender adjunktiver Immunsuppression mit Cyclosporin, Azathioprin, Mycophenolat oder 6-Mercaptopurin muss die Dosis vor der ersten Dosis von PRTX-100 für ≥ 30 Tage stabil gewesen sein und voraussichtlich bis Studientag 29 stabil bleiben, es sei denn, aufgrund von Toxizitäten ist eine Dosisreduktion erforderlich. Behandlung mit anderen Zytostatika (z. Cyclophosphamid, Vincristin) sind innerhalb von drei Monaten vor der ersten Dosis von PRTX-100 nicht erlaubt.
9. Jede vorherige Behandlung mit Rituximab oder einem anderen Anti-CD20-Mittel muss > 6 Monate vor der ersten Dosis von PRTX-100 gewesen sein

10. Wenn weiblich, darf nicht schwanger sein (Schwangerschaftstests werden vor Ort bei allen weiblichen Patienten im gebärfähigen Alter durchgeführt), darf nicht stillen und muss eines der folgenden sein:

    • Chirurgisch steril (bilaterale Tubenligatur, Hysterektomie)
    • Postmenopausal mit letzter natürlicher Menstruation > 24 Monate zuvor
    • Prämenopausal und mit einer akzeptablen Form der Empfängnisverhütung. Zu den akzeptablen Formen der Empfängnisverhütung gehören: hormonelle Kontrazeptiva (implantierbar, oral, Pflaster), die ≥ 2 Monate vor dem Screening angewendet wurden, oder Doppelbarrieremethoden (jede Kombination aus zwei der folgenden: Intrauterinpessar [IUP], Kondom für Mann oder Frau mit spermizidem Gel). , Diaphragma, Schwamm, Portiokappe). Alle prämenopausalen Frauen müssen beim Screening und am Tag 1 vor der ersten PRTX-100-Behandlung einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

1. Splenektomie ≤ 90 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
2. Instabile koronare Herzkrankheit oder andere Erkrankungen (wie Typ-1-Diabetes), die nach Meinung des Prüfarztes das Risiko für den Patienten erhöhen könnten
3. Nachweis einer aktiven Infektion, die eine Antibiotikatherapie erfordert ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
4. Myelodysplastisches Syndrom. Wenn eine klinisch signifikante Anämie oder Panzytopenie vorliegt, ist die Dokumentation einer Knochenmarkpunktion innerhalb von 24 Monaten vor der ersten Dosis von PRTX-100 erforderlich, die keinen Hinweis auf eine Myelodysplasie zeigt.
5. Krankengeschichte von Vaskulitis oder Lupus erythematodes
6. Neigung zu allergischen Reaktionen, definiert als allergische Reaktion in der Vorgeschichte auf mehr als ein Medikament
7. Vorgeschichte einer Krebsbehandlung innerhalb der letzten zwei Jahre außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, die mit kurativer Absicht behandelt wurde
8. Seropositiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV)
9. Vorgeschichte einer akuten/chronischen Hepatitis B oder C und/oder Träger von Hepatitis B oder C (positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder positiver Anti-Hepatitis-C-Antikörpertest) und Nachweis einer aktuellen oder aktiven Infektion (z. HCV-RNA-Test)
10. Vorgeschichte, die auf Drogenmissbrauch hindeutet
11. Anamnese oder Hinweise auf körperliche Untersuchung oder Screening-Labortests einer systemischen Erkrankung oder einer akuten oder chronischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung der Sicherheit oder Immunogenität des Studienmedikaments beeinträchtigen können
12. Behandlung mit IVIG ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
13. Behandlung mit einem Anti-RhD-Antigenmittel (z. WinPho) ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
14. Anwendung eines Prüfpräparats außer Eltrombopag oder Romiplostim ≤ 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis von RTX-100
15. Nicht bereit, nach jeder PRTX-100-Infusion 4 Stunden am Studienort zu bleiben