PRTX-100-202 成人 ITP 患者的开放标签剂量递增研究

纳入标准：

1. 愿意并能够在开始任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书
2. ≥ 18 岁的男性或女性
3. 持续 ≥ 3 个月的 ITP。 ITP 必须根据美国血液学会 2011 年免疫性血小板减少症循证实践指南（Neunert 等人，2011 年）或原发性免疫性血小板减少症调查和管理国际共识报告（Provan 等人，2010 年）进行诊断，因为当地适用。
4. 接受≥ 1 种典型的 ITP 治疗方案。 脾切除术被认为是一种标准的 ITP 治疗
5. 平均血小板计数 < 30,000/μL，没有个体血小板计数 > 35,000/μL；或对于那些接受 ITP 允许治疗的恒定剂量的受试者：平均血小板计数 < 50,000/μL，没有计数大于 55,000/μL。 （注意：平均血小板计数必须根据 2 个血小板计数确定，其中一个是在第一次 PRTX-100 给药后 ≤ 7 天内获得的，另一个是在 PRTX-100 第一次给药后 ≤ 30 天内获得的。）
6. 如果服用皮质类固醇，剂量为每天 < 1 mg/kg 泼尼松或等效剂量，在第一次 PRTX-100 给药前已稳定≥21 天。 在 PRTX-100 首次给药前 14 天内不允许进行高剂量脉冲类固醇治疗。
7. 如果接受 eltrombopag 或 romiplostim，则在第一次 PRTX-100 给药前剂量必须稳定≥ 21 天
8. 如果使用环孢菌素、硫唑嘌呤、霉酚酸酯或 6-巯基嘌呤进行类固醇节约型辅助免疫抑制，则在 PRTX-100 首次给药前剂量必须稳定≥ 30 天，并且必须预期在研究第 29 天保持稳定，除非由于毒性而需要减少剂量。 用其他细胞毒剂治疗（例如 PRTX-100 首次给药前三个月内不允许使用环磷酰胺、长春新碱）。
9. 任何先前使用利妥昔单抗或任何其他抗 CD20 药物的治疗必须在 PRTX-100 首次给药前 > 6 个月

10. 如果是女性，则不得怀孕（将在当地对所有有生育能力的女性患者进行妊娠试验），不得哺乳，并且必须是以下情况之一：

    • 手术绝育（双侧输卵管结扎术、子宫切除术）
    • 绝经后最后一次自然月经 > 24 个月前
    • 绝经前和使用可接受的节育形式。 可接受的节育形式包括：激素避孕药（植入式、口服、贴片）在筛查前使用 ≥ 2 个月或双屏障方法（以下两种方法的任意组合：宫内节育器 [IUD]、带杀精凝胶的男用或女用避孕套、隔膜、海绵、宫颈帽）。 所有绝经前女性在筛选时和首次 PRTX-100 治疗前第 1 天的尿液或血清妊娠试验必须呈阴性。

排除标准：

1. PRTX-100 首次给药前 ≤ 90 天的脾切除术
2. 不稳定的冠状动脉疾病或其他医学状况（如 1 型糖尿病），在研究者看来，可能会增加患者的风险
3. 在 PRTX-100 首次给药前 ≤ 14 天出现需要抗生素治疗的活动性感染证据
4. 骨髓增生异常综合症。 如果存在临床上显着的贫血或全血细胞减少症，则需要在 PRTX-100 首次给药前 24 个月内记录骨髓抽吸，显示没有骨髓增生异常的证据。
5. 血管炎或红斑狼疮病史
6. 过敏反应倾向定义为对一种以上药物有过敏反应史
7. 在过去两年内接受过任何癌症治疗史，但以治愈为目的的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外
8. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性
9. 急性/慢性乙型或丙型肝炎病史和/或乙型或丙型肝炎携带者（乙型肝炎表面抗原阳性或抗丙型肝炎抗体试验阳性）和当前或活动性感染的证据（例如 丙肝病毒核糖核酸检测）
10. 有药物滥用史
11. 任何全身性疾病或任何急性或慢性疾病的体检或筛查实验室试验的病史或证据，研究者认为这些疾病可能会干扰对研究药物的安全性或免疫原性的评估
12. 在 PRTX-100 首次给药前 ≤ 14 天接受 IVIG 治疗
13. 用抗 Rh D 抗原剂治疗（例如 WinPho) ≤ PRTX-100 首次给药前 14 天
14. 在首次服用 RTX-100 之前，使用任何研究药物（艾曲波帕或 romiplostim 除外）≤ 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）
15. 每次 PRTX-100 输注后不愿意在研究地点停留 4 小时