- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02401061
PRTX-100-202 Studio in aperto sull'incremento della dose in pazienti adulti con ITP
Uno studio di fase 1/2, in aperto, sull'aumento della dose di PRTX-100 in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria persistente/cronica
Le valutazioni precliniche e cliniche mostrano che PRTX-100 ha un'attività biologica che può portare a livelli piastrinici migliorati dove questi sono diminuiti a causa di patologie immunologiche e che PRTX-100 ha un profilo di sicurezza accettabile. È stato dimostrato che il trattamento in vivo con PRTX-100 aumenta la conta piastrinica in un modello murino di trombocitopenia immunitaria (ITP). L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia di PRTX-100 in termini di risposta piastrinica in pazienti con ITP cronica/persistente.
Fonte di finanziamento - FDA OOPD (1R01FD005750-01A1)
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich Hospital
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AB
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Aberdeen, AB, Regno Unito, AB25 27N
- Aberdeen Royal Infirmary
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Leichester
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Leicester, Leichester, Regno Unito, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Michigan Center of Medical Research
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Weil-Cornell Medical College
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Ohio
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Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
- Gabrail Cancer Center
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata allo studio
- Maschio o femmina ≥ 18 anni di età
- ITP che persiste da ≥ 3 mesi. La PTI deve essere diagnosticata in conformità alle Linee guida per la pratica basata sull'evidenza dell'American Society of Hematology 2011 per la trombocitopenia immunitaria (Neunert et al. 2011) o all'International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), come applicabile localmente.
- Ricevuto ≥ 1 regime tipico per il trattamento della ITP. La splenectomia è considerata un trattamento ITP standard
- Una conta piastrinica media < 30.000/μL, senza conta piastrinica individuale > 35.000/μL; o per quei soggetti che ricevono una dose costante di trattamenti consentiti per ITP: una conta piastrinica media < 50.000/μL, con nessuna conta superiore a 55.000/μL. (Nota: la conta piastrinica media deve essere determinata sulla base di 2 conte piastriniche di cui una ottenuta entro ≤ 7 giorni dalla prima dose di PRTX-100 e l'altra entro ≤ 30 giorni dalla prima dose di PRTX-100.)
- Se in trattamento con corticosteroidi, una dose di < 1 mg/kg di prednisone al giorno o equivalente che sia rimasta stabile per ≥ 21 giorni prima della prima dose di PRTX-100. La terapia con steroidi pulsati ad alte dosi NON è consentita nei 14 giorni precedenti la prima dose di PRTX-100.
- Se si riceve eltrombopag o romiplostim, la dose deve essere rimasta stabile per ≥ 21 giorni prima della prima dose di PRTX-100
- In caso di immunosoppressione aggiuntiva risparmiatrice di steroidi con ciclosporina, azatioprina, micofenolato o 6-mercaptopurina, la dose deve essere rimasta stabile per ≥ 30 giorni prima della prima dose di PRTX-100 e ci si deve aspettare che rimanga stabile fino al giorno 29 dello studio, a meno che non sia necessaria una riduzione della dose a causa di tossicità. Trattamento con altri agenti citotossici (ad es. ciclofosfamide, vincristina) non sono consentiti nei tre mesi precedenti la prima dose di PRTX-100.
- Qualsiasi precedente trattamento con rituximab o qualsiasi altro agente anti-CD20 deve essere stato > 6 mesi prima della prima dose di PRTX-100
Se femmina, non deve essere incinta (il test di gravidanza verrà eseguito localmente in tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile), non deve allattare e deve essere uno dei seguenti:
- Chirurgicamente sterile (legatura bilaterale delle tube, isterectomia)
- Postmenopausa con ultime mestruazioni naturali > 24 mesi prima
- Premenopausa e utilizzo di una forma accettabile di controllo delle nascite. Forme accettabili di controllo delle nascite includono: contraccettivi ormonali (impiantabili, orali, cerotti) usati per ≥ 2 mesi prima dello screening o metodi a doppia barriera (qualsiasi combinazione di due dei seguenti: dispositivo intrauterino [IUD], preservativo maschile o femminile con gel spermicida , diaframma, spugna, cappuccio cervicale). Tutte le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening e il giorno 1 prima del primo trattamento con PRTX-100.
Criteri di esclusione:
- Splenectomia ≤ 90 giorni prima della prima dose di PRTX-100
- Malattia coronarica instabile o altra condizione medica (come il diabete di tipo 1) che, a parere dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio per il paziente
- Evidenza di infezione attiva che richiede terapia antibiotica ≤ 14 giorni prima della prima dose di PRTX-100
- Sindrome mielodisplasica. Se esiste anemia o pancitopenia clinicamente significativa, è richiesta la documentazione di un aspirato di midollo osseo entro 24 mesi prima della prima dose di PRTX-100 che non mostri evidenza di mielodisplasia.
- Storia medica di vasculite o lupus eritematoso
- Propensione alle reazioni allergiche definita come una storia di reazione allergica a più di un farmaco
- Storia di qualsiasi trattamento per il cancro negli ultimi due anni diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle che è stato trattato con intento curativo
- Sieropositivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
- Anamnesi di epatite acuta/cronica B o C e/o portatori di epatite B o C (positivi per l'antigene di superficie dell'epatite B o positivi al test anticorpale anti-epatite C) e evidenza di infezione in corso o attiva (ad es. test dell'RNA dell'HCV)
- Storia suggestiva di abuso di sostanze
- Anamnesi o evidenza all'esame fisico o ai test di laboratorio di screening di qualsiasi malattia sistemica o qualsiasi malattia acuta o cronica che, a parere dello sperimentatore, possa interferire con la valutazione della sicurezza o dell'immunogenicità del farmaco oggetto dello studio
- Trattamento con IVIG ≤ 14 giorni prima della prima dose di PRTX-100
- Il trattamento con un antigene anti-Rh D (ad es. WinPho) ≤ 14 giorni prima della prima dose di PRTX-100
- Uso di qualsiasi farmaco sperimentale, diverso da eltrombopag o romiplostim, ≤ 30 giorni o 5 emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia più lungo) prima della prima dose di RTX-100
- - Non disposto a rimanere nel sito dello studio per 4 ore dopo ogni infusione di PRTX-100
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: PRTX-100
I pazienti verranno assegnati a interventi PRTX-100 consecutivi man mano che vengono arruolati nello studio.
Saranno arruolati da due a sei pazienti per livello di intervento.
I livelli di intervento vanno da uno (1) a ventiquattro (24) microgrammi di PRTX-100 per chilogrammo di peso del paziente.
I pazienti possono ricevere fino a quattro infusioni settimanali di PRTX-100 durante il periodo di trattamento in studio.
Le dosi di PRTX-100 ≤ 500 μg saranno infuse per via endovenosa nell'arco di 30 minuti.
Le dosi di PRTX-100 > 500 μg verranno infuse in 60 minuti.
I pazienti rimarranno sotto osservazione per 4 ore dopo il completamento del dosaggio di PRTX-100 per la gestione della sicurezza.
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Quattro infusioni settimanali di PRTX-100 a un livello di 1 (3, 6,12, 18 o 24) microgrammi di PRTX-100 per chilogrammo di peso del paziente, infuse nell'arco di 30 minuti, seguite da quattro ore di osservazione.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta piastrinica, variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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L'endpoint primario di efficacia è la risposta piastrinica definita come una conta piastrinica ≥ 30.000/μL e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale (determinata il giorno 1 prima della somministrazione di PRTX-100) in pazienti con una conta piastrinica al basale < 30.000/μL.
Nei pazienti che ricevono trattamenti consentiti per ITP con una conta piastrinica al basale ≥ 30.000/μL e < 50.000/μL, un aumento della conta piastrinica a ≥ 50.000/μL e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale o un aumento a > 100.000/μL considerata una risposta piastrinica.
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta piastrinica completa, variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Definito come una conta piastrinica ≥ 100.000/μL
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Tempo alla risposta piastrinica definito come il numero medio di giorni dalla prima dose di PRTX-100 fino alla risposta piastrinica
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Il numero medio di giorni dalla prima dose di PRTX-100 fino alla risposta piastrinica
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Durabilità della risposta piastrinica
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Il numero di giorni dalla prima risposta piastrinica documentata alla prima conta piastrinica al di sotto dei criteri di risposta piastrinica
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Uso concomitante di farmaci per la PTI (frequenza e quantità)
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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I farmaci per la PTI comprendono eltrombopag, romiplostim, trattamenti aggiuntivi risparmiatori di steroidi (ad es.
ciclosporina, azatioprina, micofenolato, danazolo, dapsone o 6-mercaptopurina) e qualsiasi farmaco per il soccorso della PTI (ad es.
IVIG) ricevuto durante i periodi di screening e trattamento dello studio
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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La sicurezza sarà descritta da AE, SAE, reazioni all'infusione, test clinici di laboratorio (ematologia, chimica del sangue e analisi delle urine), segni vitali, risultati fisici ed ECG.
La gravità dell'evento avverso sarà classificata in base ai criteri di classificazione della tossicità derivati dagli standard pubblicati
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Giorni 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 e 337
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: William E Gannon Jr., MD, Protalex, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRTX-100-202
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Prove cliniche su PRTX-100
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Protalex, Inc.TerminatoPorpora trombocitopenica idiopatica (ITP)Australia, Nuova Zelanda
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Protalex, Inc.CompletatoArtrite, reumatoideStati Uniti
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Protalex, Inc.Completato
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Protalex, Inc.TerminatoTrombocitopenia immunitariaFrancia, Regno Unito
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Protalex, Inc.Completato
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OrthoTrophix, IncCompletato
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Wageningen UniversityFriesland CampinaSconosciutoNutrizione | Metabolismo | Genomica | Metabolismo PostprandialeOlanda
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San Diego State UniversityCompletato
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Sumitomo Pharma America, Inc.BehaVR LLCCompletatoDisturbo d'ansia sociale (SAD)Stati Uniti
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ShireCompletatoCongiuntivite virale acutaStati Uniti, Brasile