Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRTX-100-202 avoin, annoksen eskalaatiotutkimus aikuispotilailla, joilla on ITP

tiistai 2. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Protalex, Inc.

Vaihe 1/2, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus PRTX-100:sta aikuispotilailla, joilla on jatkuva/krooninen immuunitrombosytopenia

Prekliiniset ja kliiniset arvioinnit osoittavat, että PRTX-100:lla on biologista aktiivisuutta, joka voi johtaa parantuneisiin verihiutaleiden tasoihin silloin, kun ne ovat laskeneet immunologisten patologioiden vuoksi, ja että PRTX-100:lla on hyväksyttävä turvallisuusprofiili. In vivo -hoidon PRTX-100:lla on osoitettu nostavan verihiutaleiden määrää immuunitrombosytopenian (ITP) hiirimallissa. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PRTX-100:n tehoa verihiutaleiden vasteen suhteen potilailla, joilla on krooninen/pysyvä ITP.

Rahoituslähde – FDA OOPD (1R01FD005750-01A1)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich Hospital
    • AB
      • Aberdeen, AB, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 27N
        • Aberdeen Royal Infirmary
    • Leichester
      • Leicester, Leichester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Michigan Center of Medical Research
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weil-Cornell Medical College
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista
  2. Mies tai nainen ≥ 18 vuotta
  3. ITP, joka on jatkunut ≥ 3 kuukautta. ITP on diagnosoitava American Society of Hematology 2011 todisteisiin perustuvan käytännön ohjeen immuunitrombosytopeniaa varten (Neunert et al. 2011) tai kansainvälisen konsensusraportin Primaarisen immuunitrombosytopenian tutkimisesta ja hoidosta (Provan et al. 2010) mukaisesti. paikallisesti sovellettavissa.
  4. Saatiin ≥ 1 tyypillinen hoito ITP:n hoitoon. Splenektomiaa pidetään yhtenä standardi ITP-hoitona
  5. Keskimääräinen verihiutaleiden määrä < 30 000/μl, ilman yksittäistä verihiutalemäärää > 35 000/μl; tai niille henkilöille, jotka saavat jatkuvan annoksen sallittuja ITP-hoitoja: keskimääräinen verihiutaleiden määrä < 50 000/μl, ei yhtään enempää kuin 55 000/μl. (Huomaa: Keskimääräinen verihiutaleiden määrä on määritettävä kahden verihiutaleiden määrän perusteella, joista toinen on saatu ≤ 7 päivän sisällä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta ja toinen ≤ 30 päivän sisällä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta.)
  6. Jos käytetään kortikosteroideja, < 1 mg/kg prednisonia päivässä tai vastaava, joka on pysynyt vakaana ≥ 21 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta. Suuriannoksinen pulssisteroidihoito EI ole sallittu 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta.
  7. Jos saat eltrombopagia tai romiplostiimia, annoksen on oltava vakaa ≥ 21 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  8. Jos steroideja säästävässä lisäimmunosuppressiossa siklosporiinilla, atsatiopriinilla, mykofenolaatilla tai 6-merkaptopuriinilla, annoksen on täytynyt olla vakaa ≥ 30 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta ja sen on odotettava pysyvän vakaana tutkimuspäivän 29 ajan, ellei annosta ole tarpeen pienentää toksisuuden vuoksi. Hoito muilla sytotoksisilla aineilla (esim. syklofosfamidi, vinkristiini) eivät ole sallittuja kolmen kuukauden aikana ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta.
  9. Kaikki aiemmat rituksimabilla tai muilla anti-CD20-aineilla tehdyt hoidot on täytynyt olla yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta

  10. Jos nainen, hän ei saa olla raskaana (raskaustesti tehdään paikallisesti kaikille hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille), ei saa imettää ja sen on oltava jokin seuraavista:

    • Kirurgisesti steriili (kahdenpuoleinen munanjohdinligaatio, kohdunpoisto)
    • Postmenopausaalinen, viimeiset luonnolliset kuukautiset > 24 kuukautta ennen
    • Premenopausaalisella ja hyväksyttävällä ehkäisymenetelmällä. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat: hormonaaliset ehkäisyvalmisteet (implantoitava, oraalinen, laastari), joita käytetään vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa tai kaksoisestemenetelmät (mikä tahansa kahden seuraavista yhdistelmä: kohdunsisäinen laite [IUD], miehen tai naisen kondomi spermisidigeelillä , kalvo, sieni, kohdunkaulan korkki). Kaikilla premenopausaalisilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti seulonnassa ja päivänä 1 ennen ensimmäistä PRTX-100-hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Splenektomia ≤ 90 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  2. Epästabiili sepelvaltimotauti tai muu sairaus (kuten tyypin 1 diabetes), joka voi tutkijan mielestä lisätä riskiä potilaalle
  3. Todisteet aktiivisesta infektiosta, joka vaatii antibioottihoitoa ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  4. Myelodysplastinen oireyhtymä. Jos esiintyy kliinisesti merkittävää anemiaa tai pansytopeniaa, tarvitaan dokumentaatio luuytimen aspiraatiosta 24 kuukauden aikana ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta, joka ei osoita merkkejä myelodysplasiasta.
  5. Anamneesissa vaskuliitti tai lupus erythematosus
  6. Taipumus allergisiin reaktioihin määritellään allergiseksi reaktioksi useammalle kuin yhdelle lääkkeelle
  7. Mitä tahansa syövän hoitoa viimeisen kahden vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella
  8. Seropositiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  9. Aiempi akuutti/krooninen B- tai C-hepatiitti ja/tai hepatiitti B- tai C-kantajia (positiivinen hepatiitti B-pinta-antigeenille tai positiivinen anti-hepatiitti C-vasta-ainetesti) ja näyttöä nykyisestä tai aktiivisesta infektiosta (esim. HCV RNA -testi)
  10. Päihteiden väärinkäyttöön viittaava historia
  11. Fysikaalisten sairauksien tai akuutin tai kroonisen sairauden historia tai todisteet fyysisestä tutkimuksesta tai seulontalaboratoriotesteistä, jotka voivat tutkijan mielestä häiritä tutkimuslääkkeen turvallisuuden tai immunogeenisyyden arviointia
  12. IVIG-hoito ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  13. Hoito anti-RhD-antigeeniaineella (esim. WinPho) ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  14. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen, paitsi eltrombopagin tai romiplostiimin, käyttö ≤ 30 päivää tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä RTX-100-annosta
  15. Ei halua jäädä tutkimuspaikalle 4 tuntia jokaisen PRTX-100-infuusion jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: PRTX-100
Potilaat määrätään peräkkäisiin PRTX-100-interventioihin, kun heidät otetaan mukaan tutkimukseen. Interventiotasoa kohden otetaan kahdesta kuuteen potilasta. Interventiotasot vaihtelevat yhdestä (1) kahteenkymmeneenneljään (24) mikrogrammaan PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohden. Potilaat voivat saada enintään neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tutkimushoitojakson aikana. PRTX-100-annokset ≤ 500 μg infusoidaan suonensisäisesti 30 minuutin aikana. PRTX-100-annokset > 500 μg infusoidaan 60 minuutin aikana. Potilaita valvotaan 4 tunnin ajan PRTX-100-annostuksen päätyttyä turvallisuuden hallintaa varten.
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasoilla 1 (3, 6, 12, 18 tai 24) mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infuusiona 30 minuutin aikana, minkä jälkeen seurasi neljän tunnin tarkkailu.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutalevaste, muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on verihiutalevaste, joka määritellään verihiutaleiden määräksi ≥ 30 000/μL ja vähintään kaksinkertaiseksi lähtötason verihiutalemääräksi (määritetty päivänä 1 ennen PRTX-100:n antoa) potilailla, joiden verihiutalemäärä lähtötilanteessa on < 30 000/μl. Potilailla, jotka saavat sallittua ITP-hoitoa ja joiden verihiutaleiden määrä on lähtötilanteessa ≥ 30 000/μL ja < 50 000/μL, verihiutaleiden määrä nousee arvoon ≥ 50 000/μl ja verihiutaleiden määrä vähintään kaksinkertaistuu lähtötilanteessa tai nousee arvoon > 100,000/μl. pidetään verihiutalevasteena.
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen verihiutaleiden vaste, muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Määritelty verihiutaleiden määräksi ≥ 100 000/μL
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Aika verihiutalevasteeseen määritellään päivien keskimääräisenä lukumääränä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta verihiutalevasteeseen
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Päivien keskimäärä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta verihiutalevasteeseen
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Verihiutaleiden vasteen kestävyys
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Päivien lukumäärä ensimmäisestä dokumentoidusta verihiutalevasteesta ensimmäiseen verihiutaleiden määrään alle verihiutalevastekriteerien
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Samanaikainen ITP-lääkityksen käyttö (taajuus ja määrä)
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
ITP-lääkkeitä ovat eltrombopagi, romiplostiimi, steroideja säästävä lisähoito (esim. syklosporiini, atsatiopriini, mykofenolaatti, danatsoli, dapsoni tai 6-merkaptopuriini) ja kaikki ITP:n pelastuslääkkeet (esim. IVIG) saatujen seulonta- ja hoitojaksojen aikana
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Turvallisuutta kuvataan AE-, SAE-, infuusioreaktioilla, kliinisillä laboratoriokokeilla (hematologia, verikemia ja virtsan analyysi), elintoiminnoilla, fysikaalisilla löydöksillä ja EKG:llä. AE:n vakavuus luokitellaan julkaistuista standardeista johdettujen toksisuusluokituskriteerien mukaan
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalex, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: William E Gannon Jr., MD, Protalex, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 4. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 27. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 5. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRTX-100-202

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PRTX-100

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa