PRTX-100-202 공개 라벨, ITP가 있는 성인 환자의 용량 증량 연구
2019년 7월 2일 업데이트: Protalex, Inc.
지속성/만성 면역성 혈소판감소증이 있는 성인 환자에서 PRTX-100의 1/2상, 공개 라벨, 용량 증량 연구
전임상 및 임상 평가는 PRTX-100이 면역학적 병리로 인해 감소하는 혈소판 수치를 개선할 수 있는 생물학적 활성을 가지고 있으며 PRTX-100이 허용 가능한 안전성 프로필을 가지고 있음을 보여줍니다. PRTX-100을 사용한 생체 내 치료는 면역 혈소판 감소증(ITP) 마우스 모델에서 혈소판 수를 증가시키는 것으로 나타났습니다. 이 연구의 주요 목적은 만성/지속성 ITP 환자의 혈소판 반응 측면에서 PRTX-100의 효능을 평가하는 것입니다.
자금 출처 - FDA OOPD(1R01FD005750-01A1)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Usc Norris Comprehensive Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Michigan Center of Medical Research
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Weil-Cornell Medical College
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Ohio
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Canton, Ohio, 미국, 44718
- Gabrail Cancer Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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Norwich, 영국, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich Hospital
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AB
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Aberdeen, AB, 영국, AB25 27N
- Aberdeen Royal Infirmary
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Leichester
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Leicester, Leichester, 영국, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
- 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- ≥ 3개월 동안 지속된 ITP. ITP는 The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia(Neunert et al. 2011) 또는 The International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia(Provan et al. 2010)에 따라 진단되어야 합니다. 현지에서 적용 가능.
- ITP 치료를 위해 1개 이상의 일반 요법을 받았습니다. 비장 절제술은 하나의 표준 ITP 치료법으로 간주됩니다.
- 평균 혈소판 수 < 30,000/μL, 개별 혈소판 수 > 35,000/μL 없음; 또는 ITP에 대해 허용된 치료를 지속적으로 받는 피험자의 경우: 평균 혈소판 수가 50,000/μL 미만이고 55,000/μL를 초과하지 않습니다. (참고: 평균 혈소판 수는 첫 번째 PRTX-100 투여 후 ≤ 7일 이내에 얻은 혈소판 수와 PRTX-100 첫 번째 투여 후 ≤ 30일 이내에 얻은 혈소판 수를 포함하여 2개의 혈소판 수를 기준으로 결정해야 합니다.)
- 코르티코스테로이드를 사용하는 경우, PRTX-100의 첫 번째 투여 전 ≥ 21일 동안 안정적인 1일 프레드니손 1mg/kg 미만 또는 이에 상응하는 용량. 고용량 펄스 스테로이드 요법은 PRTX-100의 첫 투여 전 14일 이내에 허용되지 않습니다.
- 엘트롬보팍 또는 로미플로스팀을 받는 경우, PRTX-100의 첫 번째 투여 전 ≥ 21일 동안 용량이 안정적이어야 합니다.
- 사이클로스포린, 아자티오프린, 미코페놀레이트 또는 6-메르캅토퓨린으로 스테로이드를 절약하는 보조적 면역억제제를 사용하는 경우, 용량은 PRTX-100의 첫 번째 용량 이전 ≥ 30일 동안 안정적이어야 하며 연구 29일까지 안정적으로 유지될 것으로 예상되어야 합니다. 독성으로 인해 복용량 감소가 필요한 경우가 아니면. 다른 세포독성제(예: 사이클로포스파마이드, 빈크리스틴)은 PRTX-100의 첫 투여 전 3개월 이내에 허용되지 않습니다.
- 리툭시맙 또는 기타 항-CD20 제제를 사용한 이전 치료는 PRTX-100의 첫 번째 투여 전 > 6개월이어야 합니다.
여성인 경우 임신하지 않아야 하고(임신 검사는 가임 가능성이 있는 모든 여성 환자에게 국소적으로 수행됨) 수유 중이 아니어야 하며 다음 중 하나여야 합니다.
- 외과적 불임(양측 난관 결찰술, 자궁절제술)
- 마지막 자연 월경 > 24개월 이전의 폐경 후
- 폐경 전 및 수용 가능한 형태의 피임법 사용. 허용되는 피임 형태는 다음과 같습니다. 스크리닝 전 ≥ 2개월 동안 사용된 호르몬 피임법(이식형, 경구형, 패치형) 또는 이중 장벽 방법(다음 중 두 가지 조합: 자궁 내 장치[IUD], 살정제 젤이 있는 남성 또는 여성 콘돔) , 다이어프램, 스폰지, 자궁 경부 캡). 모든 폐경 전 여성은 스크리닝 시 및 첫 번째 PRTX-100 치료 전 1일에 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 비장절제술 ≤ PRTX-100의 첫 투여 전 90일
- 연구자의 의견으로는 환자에 대한 위험을 증가시킬 수 있는 불안정한 관상 동맥 질환 또는 기타 의학적 상태(예: 제1형 당뇨병)
- PRTX-100의 첫 투여 전 ≤ 14일 동안 항생제 치료가 필요한 활동성 감염의 증거
- 골수 형성 이상 증후군. 임상적으로 유의한 빈혈 또는 범혈구감소증이 있는 경우, PRTX-100의 첫 투여 전 24개월 이내에 골수이형성증의 증거가 없는 골수흡인 기록이 필요합니다.
- 혈관염 또는 홍반성 루푸스의 병력
- 하나 이상의 약물에 대한 알레르기 반응의 병력으로 정의되는 알레르기 반응 성향
- 근치적 목적으로 치료받은 피부의 기저세포암 또는 편평세포암종을 제외한 지난 2년 이내에 암에 대한 치료 이력
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청양성
- 급성/만성 B형 또는 C형 간염 및/또는 B형 또는 C형 간염 보균자(B형 간염 표면 항원 양성 또는 C형 간염 항체 검사 양성) 및 현재 또는 활성 감염의 증거(예: HCV RNA 검사)
- 약물 남용을 암시하는 역사
- 연구자의 의견으로는 연구 약물의 안전성 또는 면역원성 평가를 방해할 수 있는 전신 질환 또는 급성 또는 만성 질환의 신체 검사 또는 스크리닝 실험실 검사에 대한 병력 또는 증거
- PRTX-100의 첫 투여 전 ≤ 14일에 IVIG로 치료
- 항 Rh D 항원 제제(예: WinPho) ≤ PRTX-100 첫 투여 14일 전
- 엘트롬보팍 또는 로미플로스팀 이외의 모든 연구 약물 사용, RTX-100의 첫 번째 투여 전 ≤ 30일 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 것)
- 각 PRTX-100 주입 후 4시간 동안 연구 현장에 머물 의향이 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PRTX-100
환자는 연구에 등록할 때 연속적인 PRTX-100 중재에 배정됩니다.
중재 수준당 2~6명의 환자가 등록됩니다.
개입 수준 범위는 환자 체중 킬로그램당 PRTX-100 1마이크로그램에서 24마이크로그램입니다.
환자는 연구 치료 기간 동안 PRTX-100을 매주 최대 4회 주입받을 수 있습니다.
PRTX-100 용량 ≤ 500 μg을 30분에 걸쳐 정맥 주사합니다.
PRTX-100 용량 > 500μg은 60분에 걸쳐 주입됩니다.
환자는 안전 관리를 위해 PRTX-100 투약 완료 후 4시간 동안 관찰을 받게 됩니다.
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환자 체중 킬로그램당 PRTX-100 1(3, 6,12, 18 또는 24)마이크로그램 수준의 PRTX-100을 매주 4회 주입하고 30분 동안 주입한 후 4시간 동안 관찰합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 반응, 기준선으로부터의 변화
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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1차 유효성 종료점은 기준 혈소판 수가 < 30,000/μL인 환자에서 혈소판 수 ≥ 30,000/μL 및 기준 혈소판 수의 두 배 이상(PRTX-100 투여 전 1일에 결정됨)으로 정의되는 혈소판 반응입니다.
기준 혈소판 수가 ≥ 30,000/μL 및 < 50,000/μL인 ITP에 대해 허용된 치료를 받는 환자에서, 혈소판 수가 ≥ 50,000/μL로 증가하고 기준 혈소판 수의 최소 두 배 또는 > 100,000/μL로 증가하는 것은 혈소판 반응으로 간주됩니다.
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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완전한 혈소판 반응, 기준선에서 변경
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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혈소판 수 ≥ 100,000/μL로 정의
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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혈소판 반응까지의 시간은 첫 번째 PRTX-100 투여부터 혈소판 반응까지의 평균 일수로 정의됩니다.
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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첫 번째 PRTX-100 투여부터 혈소판 반응까지의 평균 일수
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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혈소판 반응의 지속성
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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처음 문서화된 혈소판 반응에서 혈소판 반응 기준 미만의 첫 번째 혈소판 수치까지의 일수
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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수반되는 ITP 약물 사용(빈도 및 양)
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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ITP 약물에는 엘트롬보팍, 로미플로스팀, 스테로이드 절약 보조 치료(예:
사이클로스포린, 아자티오프린, 미코페놀레이트, 다나졸, 답손 또는 6-머캅토퓨린) 및 모든 ITP 구제 약물(예:
IVIG) 연구 동안 받은 스크리닝 및 치료 기간
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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부작용
기간: 3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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안전성은 AE, SAE, 주입 반응, 임상 실험실 테스트(혈액학, 혈액 화학 및 요검사), 바이탈 사인, 신체 소견 및 ECG에 의해 설명될 것입니다.
AE 심각도는 공개된 표준에서 파생된 독성 등급 기준에 따라 등급이 매겨집니다.
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3일, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 78일, 106일, 169일, 337일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: William E Gannon Jr., MD, Protalex, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 6월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 23일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
PRTX-100에 대한 임상 시험
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OrthoTrophix, Inc완전한
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Sumitomo Pharma America, Inc.BehaVR LLC완전한