PRTX-100-202 Open-Label, doseeskaleringsstudie hos voksne pasienter med ITP

Inklusjonskriterier:

1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før oppstart av studierelaterte prosedyrer
2. Mann eller kvinne ≥ 18 år
3. ITP som har vedvart i ≥ 3 måneder. ITP må diagnostiseres i henhold til The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) eller International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), som lokalt gjeldende.
4. Fikk ≥ 1 typisk regime for behandling av ITP. Splenektomi regnes som en standard ITP-behandling
5. Et gjennomsnittlig antall blodplater på < 30 000/μL, uten individuelle blodplatetall > 35 000/μL; eller for de forsøkspersonene som mottar en konstant dose med tillatte behandlinger for ITP: et gjennomsnittlig antall blodplater < 50 000/μL, uten antall større enn 55 000/μL. (Merk: Gjennomsnittlig antall blodplater må bestemmes basert på 2 blodplatetall, inkludert én oppnådd innen ≤ 7 dager etter første PRTX-100-dose og den andre innen ≤ 30 dager etter første dose PRTX-100.)
6. Ved behandling med kortikosteroider, en dose på < 1 mg/kg prednison per dag eller tilsvarende som har vært stabil i ≥ 21 dager før første dose av PRTX-100. Høydose pulssteroidbehandling er IKKE tillatt innen 14 dager før den første dosen av PRTX-100.
7. Hvis du får eltrombopag eller romiplostim, må dosen ha vært stabil i ≥ 21 dager før den første dosen av PRTX-100
8. Ved steroidsparende tilleggsimmunsuppresjon med ciklosporin, azatioprin, mykofenolat eller 6-merkaptopurin, må dosen ha vært stabil i ≥ 30 dager før den første dosen av PRTX-100 og må forventes å forbli stabil gjennom studiedag 29, med mindre dosereduksjon er nødvendig på grunn av toksisitet. Behandling med andre cytotoksiske midler (f. cyklofosfamid, vinkristin) er ikke tillatt innen tre måneder før den første dosen av PRTX-100.
9. Enhver tidligere behandling med rituximab eller andre anti-CD20-midler må ha vært > 6 måneder før den første dosen av PRTX-100

10. Hvis kvinne, må ikke være gravid (graviditetstesting vil bli utført lokalt hos alle kvinnelige pasienter i fertil alder), må ikke være ammende og må være en av følgende:

    • Kirurgisk steril (bilateral tubal ligering, hysterektomi)
    • Postmenopausal med siste naturlige menstruasjon > 24 måneder før
    • Premenopausal og bruk av en akseptabel form for prevensjon. Akseptable former for prevensjon inkluderer: hormonelle prevensjonsmidler (implanterbare, orale, plaster) brukt i ≥ 2 måneder før screening eller doble barrieremetoder (enhver kombinasjon av to av følgende: intrauterin enhet [IUD], kondom for menn eller kvinner med sæddrepende gel , membran, svamp, cervical cap). Alle premenopausale kvinner må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved screening og på dag 1 før første PRTX-100-behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Splenektomi ≤ 90 dager før første dose av PRTX-100
2. Ustabil koronarsykdom eller annen medisinsk tilstand (som type 1 diabetes) som etter etterforskerens mening kan øke risikoen for pasienten
3. Bevis på aktiv infeksjon som krever antibiotikabehandling ≤ 14 dager før første dose PRTX-100
4. Myelodysplastisk syndrom. Hvis det foreligger klinisk signifikant anemi eller pancytopeni, kreves dokumentasjon av et benmargsaspirat innen 24 måneder før den første dosen av PRTX-100 som ikke viser tegn på myelodysplasi.
5. Medisinsk historie med vaskulitt eller lupus erythematosus
6. Tilbøyelighet til allergiske reaksjoner definert som en historie med allergisk reaksjon på mer enn ett medikament
7. Historie om behandling for kreft i løpet av de siste to årene bortsett fra basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden som har blitt behandlet med kurativ hensikt
8. Seropositiv for humant immunsviktvirus (HIV)
9. Anamnese med akutt/kronisk hepatitt B eller C og/eller bærere av hepatitt B eller C (positiv for hepatitt B overflateantigen eller positiv antihepatitt C antistofftest) og tegn på nåværende eller aktiv infeksjon (f.eks. HCV RNA-test)
10. Historie som tyder på rusmisbruk
11. Anamnese eller bevis på fysisk undersøkelse eller screening av laboratorietester av enhver systemisk sykdom eller enhver akutt eller kronisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre evalueringen av sikkerheten eller immunogenisiteten til studiemedikamentet
12. Behandling med IVIG ≤ 14 dager før første dose av PRTX-100
13. Behandling med et anti-Rh D-antigenmiddel (f.eks. WinPho) ≤ 14 dager før den første dosen av PRTX-100
14. Bruk av ethvert forsøkslegemiddel, annet enn eltrombopag eller romiplostim, ≤ 30 dager eller 5 halveringstider av forsøkslegemidlet (det som er lengst) før den første dosen av RTX-100
15. Ikke villig til å bli på studiestedet i 4 timer etter hver PRTX-100-infusjon