Orális ONC201 relapszusos/refrakter myeloma multiplexben

Bevételi kritériumok:

1. A betegeknek rezisztensnek kell lenniük olyan bevált terápiára, amelyről ismert, hogy klinikai előnyökkel jár rosszindulatú daganataik esetében.
2. Mérhető betegség M fehérje komponens a szérumban (legalább 0,5 g/dl) és/vagy a vizeletben (ha van) (>=0,2 g kiválasztódik egy 24 órás mintavételben).
3. A rák összes korábbi terápiája, beleértve a sugárterápiát, a nagy műtétet és a vizsgálati terápiákat, amelyeket ≥ 14 nappal (≥ 28 nappal a mitomicin C vagy nitrozoureák esetében) abbahagytak a vizsgálatba való belépés előtt, és bármely korábbi kezelés minden akut hatása a kiindulási súlyosságig vagy ≤ 1-es fokozatig megszűnt. Nemkívánatos események terminológiai kritériumai (CTCAE v4.03), kivéve az alopeciát vagy az ebben a jogosultsági listában meghatározott paramétereket.
4. Életkor ≥ 18 év.
5. ECOG teljesítmény állapota ≤ 1.

6. Megfelelő szerv- és csontvelőfunkció az alábbiak szerint:

   1. Abszolút neutrofilszám ≥1000/mm3 növekedési faktor használata nélkül ≤ 7 nappal a kezelés előtt (1. ciklus 1. nap, C1D1)
   2. Thrombocytaszám ≥75 000/mm3 vérlemezke transzfúzió nélkül ≤ 3 nappal a C1D1 előtt
   3. Hemoglobin >8,0 mg/dl vörösvérsejt transzfúzió nélkül ≤ 3 nappal a C1D1 előtt
   4. A teljes szérum bilirubin a normálérték felső határának 1,5-szerese (ULN)
   5. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X ULN; ≤ a felső határérték 5-szöröse, ha daganat miatt másodlagos májkárosodás áll fenn
   6. Szérum kreatinin ≤ 1,5 X ULN (VAGY kreatinin clearance ≥ 60 ml/perc/1,73 m2)
   7. A szérum vagy a vizelet terhességi tesztje (fogamzóképes nőknél) negatív ≤ 7 nappal a kezelés megkezdése után
7. Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot, és betartani a tervezett vizsgálati látogatásokat, kezelési terveket, laboratóriumi vizsgálatokat és egyéb eljárásokat.
8. A nőbetegeknek műtétileg sterilnek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük, vagy bele kell egyezniük a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat ideje alatt és a kezelés befejezése után legalább 90 napig. A férfi betegeknek műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy bele kell egyezniük a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat ideje alatt és a kezelés befejezése után legalább 90 napig. A hatékony fogamzásgátlásról szóló döntés a vizsgálatvezető vagy egy kijelölt munkatárs ítéletén alapul.

Kizárási kritériumok:

1. Aktív gyulladásos gasztrointesztinális betegség, krónikus hasmenés (kivéve, ha az mögöttes rosszindulatú daganathoz vagy korábbi kezeléshez kapcsolódik) vagy a kórelőzményben szereplő hasi sipoly, gyomor-bélrendszeri perforáció, peptikus fekélybetegség vagy intraabdominalis tályog a vizsgálatba való felvételt megelőző 6 hónapon belül. Protonpumpa-gátlókkal kezelt gastrooesophagealis reflux betegség megengedett.
2. Terhesség vagy szoptatás.
3. Jelenlegi aktív kezelés egy másik klinikai vizsgálatban.
4. Aktív bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzés, beleértve a hepatitis B-t (HBV), hepatitis C-t (HCV)
5. Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy szerzett immunhiányos szindróma (AIDS) által okozott betegség, amely nem jól kontrollált.
6. Aktív vagy korábbi plazmasejtes leukémia (meghatározása szerint a perifériás fehérvérsejtek 20%-a plazma/CD138+ sejtekből áll, vagy 2 x 10^9/l abszolút szám).
7. Magányos csont vagy magányos extramedulláris plazmacytoma, mint a plazmasejtes diszkrazia egyetlen bizonyítéka.
8. Alanyok, akiknek szérum kalciumszintje (albuminra korrigálva) ≥ 12 mg/dl
9. Az alábbiak bármelyike ​​az elmúlt 6 hónapban: szívizominfarktus, súlyos/instabil angina, coronaria/perifériás bypass graft, tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség, cerebrovascularis baleset, átmeneti ischaemiás roham vagy tüneti tüdőembólia.
10. Egyéb súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti a beteget a belépésre. a dolgozószobába.