재발성/불응성 다발성 골수종에서 경구용 ONC201

포함 기준:

1. 환자는 악성 종양에 대한 임상적 이점을 제공하는 것으로 알려진 확립된 치료법에 불응성이거나 후보가 아니어야 합니다.
2. 혈청(최소 0.5g/dL) 및/또는 소변(존재하는 경우)에서 측정 가능한 질병 M 단백질 성분(>= 24시간 수집 샘플에서 배설된 0.2g).
3. 연구 시작 전 ≥ 14일(미토마이신 C 또는 니트로소우레아의 경우 ≥ 28일) 동안 중단된 방사선 요법, 대수술 및 연구 요법을 포함하는 암에 대한 모든 이전 요법 및 이전 요법의 모든 급성 효과가 기준선 중증도 또는 등급 ≤ 1로 해결됨 공통 부작용에 대한 용어 기준(CTCAE v4.03), 이 적격성 목록에 정의된 탈모증 또는 매개변수 제외.
4. 연령 ≥ 18세.
5. ECOG 활동 상태 ≤ 1.

6. 아래에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능:

   1. 성장 인자 사용 없이 절대 호중구 수 ≥1,000/mm3 치료 전 ≤ 7일(주기 1일 1, C1D1)
   2. C1D1 ≤ 3일 전 혈소판 수혈 없이 혈소판 ≥75,000/mm3
   3. C1D1 발생 3일 전 ≤ 적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 >8.0 mg/dL
   4. 총 혈청 빌리루빈 <1.5 X 정상 상한(ULN)
   5. AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2 X ULN; 종양에 이차적인 간 침범이 있는 경우 ≤ 5 X ULN
   6. 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 X ULN(또는 크레아티닌 청소율 ≥ 60mL/min/1.73 m2)
   7. 혈청 또는 소변 임신 검사(가임 여성의 경우) 치료 시작 ≤7일 음성
7. 서면 동의서에 서명하고 연구 예정 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 절차를 준수할 수 있는 능력과 의지.
8. 여성 환자는 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후이거나 시험 기간 동안 및 치료 완료 후 최소 90일 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자는 외과적으로 불임이거나 시험 기간 동안 및 치료 완료 후 최소 90일 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 효과적인 피임법에 대한 결정은 주임 시험자 또는 지정된 동료의 판단에 따라 결정됩니다.

제외 기준:

1. 연구 등록 전 6개월 이내에 활동성 염증성 위장 질환, 만성 설사(기존 악성 종양 또는 이전 관련 치료와 관련되지 않은 경우) 또는 복부 누공, 위장관 천공, 소화성 궤양 질환 또는 복강내 농양의 병력. 양성자 펌프 억제제로 치료 중인 위식도 역류 질환은 허용됩니다.
2. 임신 또는 모유 수유.
3. 다른 임상 연구에서 현재 활성 치료.
4. B형 간염(HBV), C형 간염(HCV)을 포함한 활성 세균, 진균 또는 바이러스 감염
5. 잘 관리되지 않는 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 후천성 면역결핍 증후군(AIDS) 관련 질병.
6. 활성 또는 이전 형질 세포 백혈병(혈장/CD138+ 세포로 구성된 말초 WBC의 20% 또는 2 x 10^9/L의 절대 수치로 정의됨).
7. 형질 세포 장애의 유일한 증거인 고립성 골 또는 고립성 골수외 형질세포종.
8. 혈청 칼슘(알부민에 대해 보정됨) ≥ 12mg/dL인 피험자
9. 지난 6개월 동안 다음 중 임의의 것: 심근 경색, 중증/불안정 협심증, 관상/말초 동맥 우회술, 증후성 울혈성 심부전, 뇌혈관 사고, 일과성 허혈 발작 또는 증후성 폐색전증.
10. 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나, 연구 결과의 해석을 방해할 수 있거나, 조사자의 판단에 따라 환자를 참여에 부적절하게 만들 수 있는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상 연구에.