Három botulinum neuromodulátor összehasonlítása az arc synkinesis kezelésére

Minőségbiztosítás:

Az adatok egy táblázatba kerülnek, mivel azokat pontosan az elektronikus kórlapból nyerik ki. A leletek áttekintése során az adatokat a pontosság biztosítása érdekében ismét összevetik az egészségügyi dokumentációval. A botulinum toxin típusait a botulinum toxin injekciós lap beszkennelt másolataival is ellenőrizzük, amelyet a kezelés időpontjában kitöltenek és beolvasnak az orvosi nyilvántartásba.

Adatszótár:

Nem szükséges, mivel korlátozott új terminológiát használnak, és mindezt a kutatócsoport megérti. A további terminológiát egyértelműen leírják a vizsgálatban résztvevők számára, és leírják a vizsgálat eredményeit közlő kéziratban.

Toborzás:

Az arc synkinesisben szenvedő betegeknek, akik megfelelő jelöltek voltak a botulinum toxin kemodenervációs terápiára, felajánlották, hogy önkéntesen vegyenek részt ebben a vizsgálatban. Azok a betegek, akik előző kezelésük óta legalább 12 hét elteltével visszatértek a kiindulási SAQ-pontszámhoz, ismét részt vehettek a vizsgálatban a következő kezelésekre.

Adatgyűjtés:

A kezelés után 1, 2 és 4 héttel a betegek ismét SAQ-t kaptak. A SAQ pontszámokat minden egyes követési időpontra kiszámítottuk. Minden egyes kezelési csoportban (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA és incobotulinumtoxinA) minden héten kiszámítottuk az átlagos SAQ-pontszámot, valamint az SAQ-pontszámok átlagos javulását.

Adatkezelés:

Az adatokat eredetileg biztonságos, jelszóval védett elektronikus egészségügyi nyilvántartásban rögzítették és tárolták. Ezután az adatokat az elektronikus kórlapból egy jelszóval védett számítógépen tárolt biztonságos Excel-táblázatba vonták ki. Ezekhez az adatokhoz csak a vezető kutató és az adatelemzésben és -értelmezésben részt vevő kutatók biztosítottak hozzáférést. A neveket és az azonosítható információkat kizártuk ebből a táblázatból, hogy az információkat ne lehessen konkrét betegekhez kapcsolni.

Adatelemzés:

Az adatok elemzése úgy történt, hogy az adatokat először Excelben, az adatrögzítéshez használt eredeti táblázatban rendezték, majd ezeket az adatokat a Prism 6 for Windowsba (GraphPad szoftver) exportálták. A Prism 6 segítségével értékeltük az adatok jellemzőit, és statisztikai számításokat végeztünk a csoportok közötti összehasonlítások szignifikanciájának meghatározására. E statisztikai tesztek részleteit az alábbiakban ismertetjük.

Nemkívánatos események bejelentése:

A nemkívánatos eseményeket minden egyes utóellenőrzési látogatás alkalmával rögzítették az elektronikus kórlapban. Ezeket azután feljegyezték az adattáblázatba is, hogy nyomon követhessék a vizsgált időszakban történt eseményeket. A vizsgálat során jelentett kisebb mellékhatások közé tartozott a bőrpír, zúzódás, duzzanat és teltség az injekció beadásának helyén, amelyeket nem éreztek jelentősnek, vagy minőségileg nem különböztek a termékek között. A vizsgálat során nem számoltak be jelentősebb káros kezelési hatásokról.

Változáskezelés:

A vizsgálati protokollban nem történt jelentős változás a vizsgálat során.

A minta méretének értékelése a hatás bizonyításához szükséges résztvevők számának vagy résztvevői éveinek meghatározásához:

https://www.dssresearch.com/knowledgecenter/toolkitcalculators/stasticalpowercalculators.aspx 0,05 alfa-szintnél, 10-es becsült szórásnál, SAQ 44 becsült átlagánál és SAQ 55 összehasonlítási/tesztértéknél a minta mérete körülbelül 400 volt. A 2012 júliusától 2015 márciusáig tartó közel 3 évnyi beiratkozás után nem tudtuk megszerezni ezt a mintanagyságot. Azonban annak ellenére, hogy nem érte el ezt a becsült mintanagyságot, statisztikailag szignifikáns eredményt találtunk 0,05 alfa-szinten és körülbelül 10-15 szórással csoportonként.

Tervezze meg a hiányzó adatokat az olyan helyzetek kezelésére, amikor a változókat hiányzóként, nem elérhetőként, "nem jelentettként", értelmezhetetlenként jelentették, vagy hiányzónak tekintik az adatok következetlensége vagy a tartományon kívüli eredmények miatt:

A kezelés utáni 1, 2 és 4 hetes utánkövetés nélküli betegeket kizártuk, ezért nem várhatók hiányzó adatok a SAQ-értékekre vonatkozóan. A tanulmányban szereplő hiányzó adatok esetében a terv az volt, hogy az adatpontot hiányzóként hagyják meg anélkül, hogy megpróbálnák beszámítani az értéket vagy más módon korrigálni a hiányt.

Statisztikai elemzési terv, amely leírja a vizsgálati protokollban vagy tervben meghatározott elsődleges és másodlagos célok elérése érdekében alkalmazandó elemzési elveket és statisztikai technikákat:

Minden egyes kezelési csoportban (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA és incobotulinumtoxinA) minden héten kiszámítottuk az átlagos SAQ-pontszámot, valamint az SAQ-pontszámok átlagos javulását. Az alacsonyabb SAQ-pontszámok kevésbé súlyos betegek által jelentett betegséget jelentettek. A SAQ pontszám százalékos javulását minden egyes időpontra úgy számítottuk ki, hogy a kezelés utáni átlagos pontszámot elosztottuk a kezelt csoport átlagos kezelés előtti pontszámával, levonva 1-ből. Az egyes időpontokra és kezelési csoportokra vonatkozó SAQ-pontszámok normális eloszlásúak (mind a D'Agostino és Pearson omnibus normalitásteszten, mind a Shapiro-Wilk normalitásteszten), ami lehetővé teszi a Gauss-eloszlás feltételezését a következő statisztikai tesztjeinkben. jelentőség. A kezelések és a kezelési csoportokon belüli időpontok közötti összehasonlítást egyutas ANOVA-val, majd megfelelő követési teszttel végeztük a többszöri összehasonlításhoz. A kezelési csoportokon belül az egyes követési időpontok és a kontroll előkezelési időpontok összehasonlítása a Dunnett-teszttel történt (minden átlagot összehasonlít a kontroll átlaggal), míg a különböző kezelések összehasonlítása egy adott időpontban Tukey-teszt (minden átlagot összehasonlít minden más átlaggal). A statisztikai szignifikancia meghatározásához p ≤ 0,05 küszöbértéket használtunk.

Azok a betegek, akik előző kezelésük óta legalább 12 hét elteltével visszatértek a kiindulási SAQ-pontszámhoz, ismét részt vehettek a vizsgálatban a következő kezelésekre. Huszonhét beteget vizsgáltak, és ebből a 27-ből 6-ot többször is bevontak, ami a 38 vizsgált kezelésből 11-et jelent. Annak biztosítására, hogy az ismételt kezelésben részesülő betegek kiindulási SAQ-pontszámai ne térjenek el az egyszeri kezelésben részesülő betegektől, az ismételt kezelésen átesett betegek átlagos kezelés előtti SAQ-pontszámát összehasonlították az egyszeri kezelésben részesülő betegek átlagos SAQ-pontszámával. típusú botulinum toxin neuromodulátor. Ezeket a csoportokat az eloszlás normalitása szempontjából a fent leírt módszerrel értékeltük, az egyszeri kezelésben részesülő betegek normalitásteszteken mentek át; Az ismétlődő betegek normalitása nem határozható meg, mivel ezeknél a betegeknél kevés a kezelés. Ezután statisztikai összehasonlításokat végeztünk a kezelés előtti SAQ pontszámok között az ismételt kezelésben részesülő betegek és a megfelelő (azonos típusú botulinum toxin) egyszeri kezelésben részesülő betegek esetében. Az I. típusú hiba preferálása és a lehetséges különbségek azonosítása érdekében a csoportok között normalitási feltételezést tettünk, és egyutas ANOVA-t használtunk, amelyet Holm-Sidak többszörös összehasonlító teszt követett. A Holm-Sidak-módszert választották, mivel ez nagyobb ereje van a szignifikáns különbségek azonosítására, mint más lehetséges módszerek, például Bonferroni módszere.