Comparaison de trois neuromodulateurs botuliques pour la gestion de la synkinésie faciale

Assurance qualité:

Les données sont saisies dans une feuille de calcul car elles sont extraites exactement du dossier médical électronique. Lors de l'examen des résultats, les données sont à nouveau vérifiées par rapport au dossier médical pour garantir leur exactitude. Les types de toxine botulique sont également vérifiés avec des copies numérisées de la feuille d'injection de toxine botulique qui est remplie et numérisée dans le dossier médical au moment du traitement.

Dictionnaire de données:

Pas nécessaire car une nouvelle terminologie limitée est utilisée et tout est compris au sein du groupe de recherche. Une terminologie supplémentaire est clairement décrite pour les participants à l'essai et décrite dans le manuscrit rapportant les résultats de l'étude.

Recrutement:

Les patients atteints de synkinésie faciale qui étaient des candidats appropriés pour la thérapie de chimiodénervation par la toxine botulique se sont vu proposer une participation volontaire à cet essai. Les patients qui étaient revenus à leur score SAQ de base après un minimum de 12 semaines depuis leur traitement précédent ont été autorisés à se réinscrire dans l'étude pour les traitements suivants.

Collecte de données:

À 1, 2 et 4 semaines après le traitement, les patients ont de nouveau reçu le SAQ. Les scores SAQ ont été calculés pour chaque point de temps de suivi. Le score SAQ moyen dans chaque groupe de traitement (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA et incobotulinumtoxinA) pour chaque semaine a été calculé, ainsi que l'amélioration moyenne des scores SAQ.

Gestion de données:

Les données ont d'abord été enregistrées et stockées dans le dossier médical électronique sécurisé et protégé par un mot de passe. Les données ont ensuite été extraites du dossier médical électronique vers une feuille de calcul Excel sécurisée stockée sur un ordinateur protégé par un mot de passe. Seuls le chercheur principal et les chercheurs impliqués dans l'analyse et l'interprétation des données ont eu accès à ces données. Les noms et les informations identifiables ont été exclus de cette feuille de calcul afin que les informations ne puissent pas être liées à des patients spécifiques.

L'analyse des données:

Les données ont été analysées en organisant d'abord les données dans Excel, dans la feuille de calcul originale utilisée pour enregistrer les données, puis en exportant ces données vers Prism 6 pour Windows (logiciel GraphPad). À l'aide de Prism 6, les caractéristiques des données ont été évaluées et des calculs statistiques ont été effectués pour déterminer l'importance des comparaisons entre les groupes. Les détails de ces tests statistiques sont décrits ci-dessous.

Déclaration des événements indésirables :

Les événements indésirables ont été enregistrés dans le dossier médical électronique à chaque visite de suivi. Celles-ci ont ensuite été notées dans la feuille de calcul des données afin de garder une trace de tous les événements survenus au cours de la période d'étude. Les effets indésirables mineurs signalés au cours de l'étude comprenaient des rougeurs, des ecchymoses, un gonflement et une plénitude aux sites d'injection qui n'ont pas été jugés significatifs ou notés comme étant qualitativement différents entre les produits. Aucun effet indésirable majeur du traitement n'a été rapporté au cours de l'étude.

Gestion du changement:

Il n'y a eu aucun changement significatif dans le protocole d'étude au cours de l'étude.

Évaluation de la taille de l'échantillon pour préciser le nombre de participants ou d'années-participants nécessaires pour démontrer un effet :

https://www.dssresearch.com/knowledgecenter/toolkitcalculators/statisticalpowercalculators.aspx À un niveau alpha de 0,05, un écart type estimé de 10, une moyenne estimée de SAQ 44 et une valeur de comparaison/test de SAQ 55, une taille d'échantillon a été calculée d'environ 400. Nous n'avons pas pu obtenir cette taille d'échantillon après près de 3 ans d'inscription de juillet 2012 à mars 2015. Cependant, bien que nous n'ayons pas atteint cette taille d'échantillon estimée, nous avons identifié un résultat statistiquement significatif au niveau alpha de 0,05 et avec un écart type d'environ 10-15 par groupe.

Planifiez les données manquantes pour faire face aux situations où les variables sont signalées comme manquantes, indisponibles, « non déclarées », ininterprétables ou considérées comme manquantes en raison de l'incohérence des données ou de résultats hors plage :

Les patients sans suivi aux points post-traitement de 1, 2 et 4 semaines ont été exclus et, par conséquent, aucune donnée manquante n'était attendue pour les valeurs SAQ. Le plan pour toute donnée manquante dans l'étude était de laisser le point de données comme manquant sans tenter d'imputer la valeur ou de corriger autrement le manque.

Plan d'analyse statistique décrivant les principes analytiques et les techniques statistiques à utiliser pour répondre aux objectifs primaires et secondaires, tels que spécifiés dans le protocole ou le plan d'étude :

Le score SAQ moyen dans chaque groupe de traitement (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA et incobotulinumtoxinA) pour chaque semaine a été calculé, ainsi que l'amélioration moyenne des scores SAQ. Les scores SAQ inférieurs représentaient une maladie moins grave signalée par le patient. Le pourcentage d'amélioration du score SAQ a été calculé pour chaque point dans le temps comme le score moyen après traitement divisé par le score moyen avant traitement pour le groupe de traitement, soustrait de 1. Les scores SAQ pour chaque point dans le temps et les groupes de traitement se sont avérés être distribués normalement (passant à la fois le test de normalité omnibus D'Agostino & Pearson ainsi que le test de normalité de Shapiro-Wilk) permettant une hypothèse de distribution gaussienne dans nos tests suivants de statistique importance. Les comparaisons entre les traitements et entre les points temporels au sein des groupes de traitement ont été effectuées avec une ANOVA à un facteur suivie d'un test de suivi approprié pour les comparaisons multiples. Les comparaisons au sein des groupes de traitement entre chaque point de temps de suivi et le point de temps de pré-traitement de contrôle ont été faites à l'aide du test de Dunnett (compare chaque moyenne à une moyenne de contrôle), tandis que les comparaisons de différents traitements à un moment donné ont été faites avec le Test de Tukey (compare chaque moyenne à toutes les autres moyennes). Un seuil de p ≤ 0,05 a été utilisé pour la signification statistique.

Les patients qui étaient revenus à leur score SAQ de base après un minimum de 12 semaines depuis leur traitement précédent ont été autorisés à se réinscrire dans l'étude pour les traitements suivants. Vingt-sept patients ont été étudiés, et 6 de ces 27 ont été inscrits plusieurs fois, ce qui représente 11 des 38 traitements étudiés. Pour s'assurer que les scores SAQ de base de ces patients recevant des traitements répétés ne différaient pas de ceux des patients recevant un traitement unique, le score SAQ moyen avant traitement pour les patients subissant des traitements répétés a été comparé au score SAQ moyen avant traitement des patients recevant un seul traitement pour chaque type de neuromodulateur de la toxine botulique. Ces groupes ont été évalués pour la normalité de la distribution par la même méthode que celle décrite ci-dessus, avec des patients à traitement unique passant des tests de normalité ; la normalité pour les patients récurrents n'a pas pu être déterminée en raison du petit nombre de traitements pour chacun de ces patients. Des comparaisons statistiques ont ensuite été faites entre les scores SAQ avant le traitement pour les patients à traitement répété et les patients à traitement unique respectifs (même type de toxine botulique). Afin de privilégier l'erreur de type I et d'identifier toute différence possible entre ces groupes, nous avons fait une hypothèse de normalité et utilisé une ANOVA à un facteur suivie d'un test de comparaison multiple de Holm-Sidak. La méthode Holm-Sidak a été choisie car elle a plus de pouvoir pour identifier les différences significatives que d'autres méthodes possibles telles que celle de Bonferroni.