Kolmen botuliinineuromodulaattorin vertailu kasvojen synkineesin hallintaan

Laatuvakuutus:

Tiedot syötetään laskentataulukkoon, koska ne poimitaan tarkalleen sähköisestä sairauskertomuksesta. Löydösten tarkastelun aikana tiedot tarkistetaan uudelleen potilaskertomusta vastaan ​​tarkkuuden varmistamiseksi. Botuliinitoksiinityypit varmistetaan myös skannatuilla kopioilla botuliinitoksiini-injektiolomakkeesta, joka täytetään ja skannataan sairauskertomukseen hoidon aikana.

Datasanakirja:

Ei välttämätön, koska uutta terminologiaa käytetään rajoitetusti ja kaikki ymmärretään tutkimusryhmän keskuudessa. Lisäterminologia on kuvattu selkeästi kokeen osallistujille ja kuvattu tutkimuksen tuloksia raportoivassa käsikirjoituksessa.

Rekrytointi:

Potilaille, joilla oli kasvojen synkineesi ja jotka olivat sopivia ehdokkaita botuliinitoksiinin kemoenervaatiohoitoon, tarjottiin vapaaehtoista osallistumista tähän tutkimukseen. Potilaat, jotka olivat palanneet lähtötason SAQ-pisteisiinsä vähintään 12 viikon kuluttua edellisestä hoidosta, saivat ilmoittautua uudelleen tutkimukseen myöhempiä hoitoja varten.

Tiedonkeruu:

1, 2 ja 4 viikkoa hoidon jälkeen potilaille annettiin jälleen SAQ. SAQ-pisteet laskettiin jokaiselle seurantaajankohdalle. Keskimääräinen SAQ-pistemäärä kussakin hoitoryhmässä (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA ja incobotulinumtoxinA) jokaiselle viikolle laskettiin, samoin kuin keskimääräinen parannus SAQ-pisteissä.

Tiedonhallinta:

Tiedot tallennettiin ja tallennettiin alun perin suojattuun, salasanalla suojattuun sähköiseen sairauskertomukseen. Sen jälkeen tiedot poimittiin sähköisestä sairauskertomuksesta suojattuun Excel-taulukkoon, joka oli tallennettu salasanalla suojattuun tietokoneeseen. Vain päätutkijalle ja tietojen analysointiin ja tulkintaan osallistuneille tutkijoille annettiin pääsy näihin tietoihin. Nimet ja tunnistettavissa olevat tiedot jätettiin pois tästä laskentataulukosta, jotta tietoja ei voitu linkittää takaisin tiettyihin potilaisiin.

Tietojen analysointi:

Tiedot analysoitiin järjestämällä tiedot ensin Excelissä, alkuperäisessä tietojen tallentamiseen käytetyssä laskentataulukossa, ja sitten viemällä nämä tiedot Prism 6 for Windowsiin (GraphPad-ohjelmisto). Prisma 6:lla arvioitiin aineiston ominaisuuksia ja suoritettiin tilastollisia laskelmia ryhmien välisten vertailujen merkitsevyyden määrittämiseksi. Näiden tilastollisten testien yksityiskohdat kuvataan alla.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen:

Haittatapahtumat kirjattiin sähköiseen sairauskertomukseen jokaisella seurantakäynnillä. Nämä merkittiin sitten myös tietotaulukkoon, jotta voidaan pitää kirjaa kaikista tutkimusjakson aikana tapahtuneista tapahtumista. Tutkimuksen aikana raportoituja vähäisiä haittavaikutuksia olivat punoitus, mustelmat, turvotus ja täyteläisyys pistoskohdissa, joita ei koettu merkittävinä tai joiden ei havaittu olevan laadullisesti erilaisia ​​eri tuotteiden välillä. Mitään merkittäviä haitallisia hoitovaikutuksia ei raportoitu tutkimuksen aikana.

Muutoksen hallinta:

Tutkimusprotokollassa ei tapahtunut merkittäviä muutoksia tutkimuksen aikana.

Otoskoon arviointi vaikutuksen osoittamiseen tarvittavan osallistujamäärän tai osallistujavuosien määrittämiseksi:

https://www.dssresearch.com/knowledgecenter/toolkitcalculators/statisticalpowercalculators.aspx Alfatasolla 0,05, arvioidulla keskihajonnalla 10, arvioidulla keskiarvolla SAQ 44 ja vertailu/testiarvolla SAQ 55, otoskooksi laskettiin noin 400. Emme pystyneet saamaan tätä otoskokoa lähes kolmen vuoden ilmoittautumisen jälkeen heinäkuusta 2012 maaliskuuhun 2015. Vaikka emme saavuttaneet tätä arvioitua otoskokoa, havaitsimme kuitenkin tilastollisesti merkitsevän havainnon alfa-tasolla 0,05 ja keskihajonnan ollessa noin 10-15 ryhmää kohden.

Suunnittele puuttuvien tietojen puuttuminen tilanteisiin, joissa muuttujat ilmoitetaan puuttuviksi, ei saatavilla, "ei raportoituiksi", tulkittamattomiksi tai niiden katsotaan puuttuvan tietojen epäjohdonmukaisuuden tai vaihteluvälin ulkopuolisten tulosten vuoksi:

Potilaat, joilla ei ollut seurantaa hoidon jälkeisinä 1, 2 ja 4 viikon ajankohtina, suljettiin pois, joten SAQ-arvoista ei odotettu puuttuvan tietoja. Tutkimuksen puuttuvien tietojen suunnitelmana oli jättää tietopiste puuttuvaksi ilman, että arvoa yritettiin imputoida tai muuten korjata puuttumista.

Tilastollinen analyysisuunnitelma, jossa kuvataan analyyttiset periaatteet ja tilastolliset tekniikat, joita käytetään ensisijaisen ja toissijaisen päämäärän saavuttamiseksi tutkimusprotokollassa tai -suunnitelmassa määritellyn mukaisesti:

Keskimääräinen SAQ-pistemäärä kussakin hoitoryhmässä (onabotulinumtoxinA, abobotulinumtoxinA ja incobotulinumtoxinA) jokaiselle viikolle laskettiin, samoin kuin keskimääräinen parannus SAQ-pisteissä. Alemmat SAQ-pisteet edustivat vähemmän vakavaa potilaan ilmoittamaa sairautta. SAQ-pistemäärän prosentuaalinen paraneminen laskettiin kullekin ajankohdalle jaettuna keskimääräisellä hoidon jälkeisellä pistemäärällä hoitoryhmän keskimääräisellä hoitoa edeltävällä pistemäärällä, vähennettynä yhdestä. Kunkin aikapisteen ja hoitoryhmän SAQ-pisteiden todettiin olevan normaalijakautuneita (läpäisevät sekä D'Agostino & Pearsonin omnibus-normaalisuustestin että Shapiro-Wilk-normaalisuustestin), mikä mahdollistaa Gaussin jakauman oletuksen seuraavissa tilastollisissa testeissämme. merkitys. Vertailut hoitojen välillä ja hoitoryhmien aikapisteiden välillä tehtiin yksisuuntaisella ANOVA:lla, jota seurasi asianmukainen seurantatesti useiden vertailujen vuoksi. Vertailut hoitoryhmien sisällä kunkin seurantaajankohdan ja kontrollien esikäsittelyn ajankohdan välillä tehtiin Dunnettin testillä (vertaa jokaista keskiarvoa kontrollikeskiarvoon), kun taas eri hoitojen vertailut tiettynä ajankohtana tehtiin Tukey-testi (vertaa kaikkia keskiarvoja kaikkiin muihin keskiarvoihin). Tilastollista merkitsevyyttä varten käytettiin kynnystä p < 0,05.

Potilaat, jotka olivat palanneet lähtötason SAQ-pisteisiinsä vähintään 12 viikon kuluttua edellisestä hoidosta, saivat ilmoittautua uudelleen tutkimukseen myöhempiä hoitoja varten. Kaksikymmentäseitsemää potilasta tutkittiin, ja 6 näistä 27:stä otettiin mukaan useita kertoja, mikä vastaa 11:tä 38:sta tutkitusta hoidosta. Sen varmistamiseksi, että näiden toistuvia hoitoja saaneiden potilaiden SAQ-pisteet eivät eronneet yksittäistä hoitoa saaneiden potilaiden SAQ-pisteistä, keskimääräistä hoitoa edeltävää SAQ-pistettä toistuvia hoitoja saaville potilaille verrattiin kunkin yksittäisen hoitopotilaan keskimääräiseen ennen hoitoa SAQ-pisteisiin. botuliinitoksiinin neuromodulaattorin tyyppi. Näistä ryhmistä arvioitiin jakautumisen normaaleja samalla menetelmällä kuin edellä on kuvattu, ja yksittäistä hoitoa saaneet potilaat läpäisivät normaaliteettitestit; toistuvien potilaiden normaalia ei voitu määrittää, koska kullekin näistä potilaista oli vähän hoitoja. Tämän jälkeen tehtiin tilastolliset vertailut ennen hoitoa saaneiden SAQ-pisteiden välillä toistuvaan hoitoon saaneiden potilaiden ja vastaavien (saman tyyppinen botuliinitoksiini) yksittäishoitopotilaiden välillä. Suosittelemme tyypin I virhettä ja tunnistamaan mahdolliset erot näiden ryhmien välillä, teimme oletuksen normaalista ja käytimme yksisuuntaista ANOVAa, jota seurasi Holm-Sidakin moninkertainen vertailutesti. Holm-Sidakin menetelmä valittiin, koska sillä on enemmän kykyä tunnistaa merkittäviä eroja kuin muilla mahdollisilla menetelmillä, kuten Bonferronin menetelmällä.