顔面シンキネシスの管理のための 3 つのボツリヌス神経調節薬の比較

品質保証：

データは、電子カルテから正確に抽出されるため、スプレッドシートに入力されます。 調査結果のレビュー中に、正確性を確保するためにデータが医療記録と照合されます。 ボツリヌス毒素の種類は、ボツリヌス毒素注射シートのスキャンコピーでも確認されます。このシートは、治療時に記入され、医療記録にスキャンインされます。

データ ディクショナリ:

限られた新しい用語が使用されており、研究グループ内ですべて理解されているため、必要ありません。 追加の用語は、試験参加者のために明確に説明されており、研究結果を報告する原稿に記載されています。

募集：

ボツリヌス毒素による化学的除神経療法の適切な候補である顔面関節運動症の患者は、この試験への自発的な参加を申し出られました。 前回の治療から最低 12 週間後にベースラインの SAQ スコアに戻った患者は、その後の治療のために研究に再登録することが許可されました。

データ収集：

治療後 1、2、および 4 週間で、患者は再び SAQ を投与されました。 SAQスコアは、フォローアップの各時点で計算されました。 各週の各治療群（オナボツリヌス毒素A、アボボツリヌス毒素A、およびインコボツリヌス毒素A）の平均SAQスコアと、SAQスコアの平均改善を計算しました。

データ管理：

データは最初に記録され、パスワードで保護された安全な電子カルテに保存されました。 次に、電子医療記録からパスワードで保護されたコンピューターに保存された安全な Excel スプレッドシートにデータが抽出されました。 このデータへのアクセスは、主任研究者とデータ分析と解釈に関与する研究者のみに許可されました。 名前や個人を特定できる情報は、このスプレッドシートから除外されているため、情報を特定の患者に関連付けることはできません。

データ分析：

最初に、データの記録に使用された元のスプレッドシート内の Excel でデータを整理し、次にこのデータを Prism 6 for Windows (GraphPad ソフトウェア) にエクスポートすることによって、データを分析しました。 Prism 6 を使用して、データの特性を評価し、統計計算を実行して、グループ間の比較の有意性を判断しました。 これらの統計的検定の詳細を以下に説明します。

有害事象の報告:

有害事象は、フォローアップのたびに電子カルテに記録されました。 これらは、調査期間中に発生したイベントを追跡するために、データ スプレッドシートにも記録されました。 研究中に報告された軽微な副作用には、注射部位の赤み、あざ、腫れ、および膨満感が含まれていましたが、製品間で重大であるとは感じられなかったり、質的に異なることが指摘されたりすることはありませんでした. 試験期間中、治療による重大な副作用は報告されませんでした。

変更管理：

研究の過程で、研究プロトコルに大きな変更はありませんでした。

効果を実証するために必要な参加者数または参加年数を特定するためのサンプルサイズ評価:

https://www.dssresearch.com/knowledgecenter/toolkitcalculators/statisticalpowercalculators.aspx 0.05 のアルファ レベル、10 の推定標準偏差、SAQ 44 の推定平均値、および SAQ 55 の比較/テスト値で、サンプル サイズは約 400 と計算されました。 2012 年 7 月から 2015 年 3 月までの約 3 年間の登録後、このサンプル サイズを取得できませんでした。 ただし、この推定サンプル サイズには達していませんが、0.05 のアルファ レベルで、グループあたり約 10-15 の標準偏差で、統計的に有意な結果を特定しました。

データの不一致または範囲外の結果のために、変数が欠落している、利用できない、「報告されていない」、解釈できない、または欠落していると見なされる状況に対処するために、欠落しているデータを計画します。

治療後 1、2、および 4 週間の時点で追跡調査を受けていない患者は除外されたため、SAQ 値に欠損データはないと予想されました。 研究で欠落しているデータの計画は、値を代入したり、欠落を修正したりせずに、データポイントを欠落したままにすることでした。

研究プロトコルまたは計画で指定されているように、主要および副次的な目的に対処するために使用される分析原理と統計手法を説明する統計分析計画:

各週の各治療群（オナボツリヌス毒素A、アボボツリヌス毒素A、およびインコボツリヌス毒素A）の平均SAQスコアと、SAQスコアの平均改善を計算しました。 低い SAQ スコアは、患者から報告された疾患の重症度が低いことを表しています。 SAQスコアの改善率は、治療群の治療前の平均スコアで割った治療後の平均スコアを1から差し引いて、各時点で計算しました。 各時点および治療群の SAQ スコアは正規分布していることがわかりました (D'Agostino & Pearson オムニバス正規性検定と Shapiro-Wilk 正規性検定の両方に合格)。意義。 治療間、および治療群内の時点間の比較は、一元配置分散分析とそれに続く多重比較のための適切なフォローアップテストで行われました。 各フォローアップ時点と対照治療前時点の間の治療群内の比較は、Dunnett 検定を使用して行われました (すべての平均を対照平均と比較します)。テューキー検定 (すべての平均を他のすべての平均と比較します)。 統計的有意性のために p ≤ 0.05 のしきい値が使用されました。

前回の治療から最低 12 週間後にベースラインの SAQ スコアに戻った患者は、その後の治療のために研究に再登録することが許可されました。 27人の患者が研究され、これら27人のうち6人が複数回登録され、研究された38の治療のうち11を占めていました。 反復治療を受けるこれらの患者のベースライン SAQ スコアが、単一治療を受ける患者と変わらないことを確認するために、反復治療を受ける患者の平均治療前 SAQ スコアを、単一治療患者の平均治療前 SAQ スコアと比較しました。ボツリヌス毒素神経調節物質の一種。 これらのグループは、上記と同じ方法で分布の正規性について評価され、単一治療患者は正規性のテストに合格しました。反復患者の正常性は、これらの各患者の治療数が少ないため、決定できませんでした。 次に、反復治療患者の治療前のSAQスコアと、それぞれの（同じタイプのボツリヌス毒素）単一治療患者の統計的比較を行いました。 タイプ I のエラーを優先し、これらのグループ間の違いを特定するために、正規性を仮定し、一元配置 ANOVA に続いて Holm-Sidak 多重比較検定を使用しました。 Holm-Sidak 法が選択されたのは、Bonferroni の方法などの他の可能な方法よりも有意差を識別する能力が高いためです。