Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Erdafitinib visszaeső vagy refrakter előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy FGFR-mutációval járó hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében (Pediatric MATCH kezelési vizsgálat)

2024. április 3. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris analízis a terápia kiválasztásához) – Erdafitinib 2. fázisú alprotokollja FGFR1/2/3/4 elváltozásokat hordozó daganatos betegeknél

Ez a II. fázisú Pediatric MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy az erdafitinib milyen jól működik szolid tumorokban, non-Hodgkin limfómában vagy olyan hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében, amelyek a test más helyeire terjedtek, és visszatértek, vagy nem reagálnak az FGFR-mutációkkal végzett kezelésre. Az Erdafitinib megállíthatja az FGFR-mutációval rendelkező rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

AZ ELSŐDLEGES CÉLKÍTŰZÉS:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása erdafitinibbel kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik előrehaladott szolid daganatban (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat), non-Hodgkin limfómákban vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvednek, amelyek genetikai elváltozásokat hordoznak. az FGFR1/2/3/4 útvonal.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése erdafitinibbel kezelt, előrehaladott szolid tumorokban (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat), non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitás rendellenességben szenvedő, az FGFR1/2/3/4-ben genetikai változásokat rejtő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

II. Információszerzés az erdafitinib tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

III. Előzetes becslések nyújtása az erdafitinib farmakokinetikájára vonatkozóan relapszusos vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

FELTÁRÁSI CÉL:

I. A keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül feltárni a tumorgenomika időbeli változásainak profilálására szolgáló megközelítéseket.

VÁZLAT:

A betegek erdafitinibet kapnak szájon át (PO) naponta egyszer (QD) minden ciklus 1-28. napján. A kezelés 28 naponként megismétlődik 26 ciklusig (2 évig), a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek röntgenfelvételen, számítógépes tomográfián (CT), mágneses rezonancia képalkotáson (MRI), pozitronemissziós tomográfiás (PET), radionuklid képalkotáson és/vagy csontvizsgálaton, valamint csontvelő-aspiráción és/vagy biopszián esnek át. szűrés és tanulás. A vizsgálat során a betegek vérmintát is vesznek.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeres időközönként nyomon követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és az APEC1621B-ben meghatározott, működőképes mutáció megléte alapján a terápia kiválasztásához szükséges molekuláris analízishez (MATCH) kell kezelni.
  • A betegeknek >/= 12 hónaposnak és =/< 21 évesnek kell lenniük a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában
  • A betegek testfelületének >/= 0,53 m^2-nek kell lennie a felvételkor

  • A betegeknek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük; azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de metaiodobenzilguanidin (MIBG) pozitív (+) értékelhető betegségük van; A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége a standard MRI vagy CT egy dimenziójában legalább 10 mm-es elváltozás.

    • Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

      • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
      • Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
      • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (pl. csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
      • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
      • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
      • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
  • Karnofsky >/= 50% 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >/= 50 =/< 16 évesnél idősebb betegeknél; Megjegyzés: a központi idegrendszeri daganatos betegek neurológiai hiányának viszonylag stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során; ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető

    • citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak; >/= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nap, ha előzőleg nitrozoureát kapott)
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): >/= 7 nappal a szer utolsó adagja után
    • Antitestek: >/= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis infúziója óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitást =/< 1-ig kell helyreállítani.
    • Kortikoszteroidok: ha a korábbi kezeléshez kapcsolódó immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >/= 14 napnak kell eltelnie a kortikoszteroid utolsó adagja óta
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >/= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 nap rövid hatású növekedési faktor esetén; az olyan növekedési faktorok esetében, amelyeknél a beadást követő 7 napon túli ismert nemkívánatos események következtek be, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert; ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >/= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >/= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót: >/= 42 nap
    • Sejtterápia: >/= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.)

    • Röntgenterápia (XRT)/külső sugár-besugárzás, beleértve a protonokat: >/= 14 nappal a helyi XRT után; >/= 150 nappal a TBI, craniospinalis XRT után vagy ha a medence >/= 50%-át érik besugárzás; >/= 42 nap egyéb jelentős csontvelő-sugárzás (BM) esetén

      • Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, iobenguane I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
    • A betegek nem részesülhetnek előzetesen erdafitinibbel vagy más FGFR-gátlóval, például (de nem kizárólagosan) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő érintettség:

    • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >/= 1000/mm^3 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
    • Thrombocytaszám >/= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
    • Hemoglobin >/= 8,0 g/dl a kiinduláskor (vörösvértest-transzfúziót kaphat) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek alkalmasak lehetnek a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképnek (thrombocyta- vagy csomagolt [p]vvt-transzfúziót kaphatnak, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben); ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >/= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin az életkor/nem alapján az alábbiak szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül):

    • Életkor: 1 és < 2 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,6; női 0,6
    • Életkor: 2 és < 6 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,8; női 0,8
    • Életkor: 6 és < 10 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1; női 1
    • Életkor: 10 és < 13 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,2; női 1.2
    • Életkor: 13 és < 16 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,5; női 1.4
    • Életkor: >/= 16 év; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,7; női 1.4
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =/< 1,5-szerese a normál életkor felső határának (ULN) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =/< 135 U/L; (ebben a vizsgálatban az SGPT ULN értéke 45 U/L) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Szérum albumin >/= 2 g/dl (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Javított QT (QTc) intervallum =/< 480 ezredmásodperc
  • Pulzoximetria > 94% szobalevegőn, ha a meghatározás klinikai javallata van (pl. nehézlégzés nyugalomban)
  • A betegeknek képesnek kell lenniük az érintetlen tabletták lenyelésére
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia; a hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebben a vizsgálatban a magzati és teratogén nemkívánatos események kockázata miatt, amint azt állatkísérletek mutatták ki; posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni; szaporodóképes hímek vagy nőstények nem vehetnek részt a részvételben, kivéve, ha beleegyeztek a hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazásába a vizsgálati kezelés alatt és az utolsó erdafitinib adag beadása után 3 hónapig; a férfi alanyoknak (fogamzóképes korú partnerrel) spermiciddel óvszert kell használniuk, amikor szexuálisan aktívak, és nem adományozhatnak spermát a vizsgált gyógyszer első adagjától kezdve a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.

  • Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek

    • Kortikoszteroidok: olyan kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvétel előtt legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe; ha a korábbi kezeléssel kapcsolatos immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >/= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
    • Vizsgálati gyógyszerek: azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
    • Rákellenes szerek: azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak
    • Anti-GVHD szerek transzplantáció után: azok a betegek, akik ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a csontvelő-átültetés utáni graft versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
    • CYP3A4 szerek: azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4 induktorok vagy gátlók, nem alkalmasak; Megjegyzés: A CYP3A4-et indukáló epilepszia elleni szerek és a dexametazon központi idegrendszeri daganatok vagy metasztázisok esetén megengedettek, stabil dózisban
    • CYP2C9 szerek: azok a betegek, akik jelenleg erős CYP2C9 induktorok vagy mérsékelten gátló gyógyszereket kapnak, nem jogosultak
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.
  • szív- és érrendszeri betegségek anamnézisében: instabil angina, szívinfarktus vagy ismert, II-IV osztályú pangásos szívelégtelenség az előző 12 hónapban; cerebrovascularis baleset vagy átmeneti ischaemiás roham az előző 3 hónapban, tüdőembólia az előző 2 hónapban
  • Ha a kórelőzményben szerepel a következők bármelyike: tartós kamrai tachycardia, kamrai fibrilláció, torsades de pointes, szívleállás, Mobitz II másodfokú szívblokk vagy harmadfokú szívblokk; kitágult, hipertrófiás vagy restriktív kardiomiopátia ismert jelenléte
  • Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist, a szívritmuszavart vagy a pszichiátriai betegségeket/társadalmi helyzeteket, amelyek korlátozzák a tanulmányi követelmények teljesítését
  • Jelentős szemészeti betegségben szenvedő betegek (kontrollálatlan glaukóma, centrális savós retinopátia, a kórelőzményben szereplő retina véna elzáródása vagy retinaleválása, kivéve azokat a betegeket, akiknél a fennálló állapotok miatt tartósan másodlagos lelet mutatkozik) nem jogosultak kiindulási szemészeti vizsgálattal megerősíteni; minden betegnek kiindulási szemészeti vizsgálaton kell részt vennie, beleértve a fundoszkópiát is, hogy megbizonyosodjon arról, hogy nincs jelentős szemészeti állapot.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (erdafitinib)
A betegek minden ciklus 1-28. napján kapnak erdafitinib PO QD-t. A kezelés 28 naponként megismétlődik 26 ciklusig (2 évig), a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A szűrés és a vizsgálat során a betegek röntgenfelvételen, CT-vizsgálaton, MRI-n, PET-vizsgálaton, radionuklid-képalkotáson és/vagy csontvizsgálaton, valamint csontvelő-aspiráción és/vagy biopszián esnek át. A vizsgálat során a betegek vérmintát is vesznek.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Egyéb: Farmakológiai tanulmány
Korrelatív vizsgálatok
Eljárás: Mágneses rezonancia képalkotás
Végezzen MRI-t
Más nevek:
  • MRI
  • Mágneses rezonancia
  • Mágneses rezonancia képalkotás
  • Orvosi képalkotás, mágneses rezonancia / nukleáris mágneses rezonancia
  • ÚR
  • MR képalkotás
  • MRI vizsgálat
  • NMR képalkotás
  • NMRI
  • Mágneses magrezonancia képalkotás
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • sMRI
  • Mágneses rezonancia képalkotás (eljárás)
  • MRI-k
  • Strukturális MRI
Eljárás: Biospecimen Gyűjtemény
Vérmintavételen kell részt venni
Más nevek:
  • Biológiai mintagyűjtés
  • Biominta összegyűjtve
  • Mintagyűjtemény
Eljárás: Komputertomográfia
Végezzen CT-vizsgálatot
Más nevek:
  • CT
  • MACSKA
  • CAT Scan
  • Számítógépes axiális tomográfia
  • Számítógépes tomográfia
  • CT vizsgálat
  • tomográfia
  • Számítógépes axiális tomográfia (eljárás)
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálat
Drog: Erdafitinib
Adott PO
Más nevek:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
Eljárás: Bone Scan
Végezzen csontvizsgálatot
Más nevek:
  • Csontszcintigráfia
Eljárás: Radionuklid képalkotás
Végezzen radionuklid képalkotást
Más nevek:
  • NM
  • Nukleáris gyógyszer
  • nukleáris medicina vizsgálat
  • radioimaging
  • Radionuklid szkennelés
  • Letapogatás
  • Szcintigráfia
Eljárás: X-ray képalkotás
Végezzen röntgenfelvételt
Más nevek:
  • Hagyományos röntgen
  • Diagnosztikai radiológia
  • Orvosi képalkotás, röntgen
  • Radiográfiai képalkotás
  • Radiográfia
  • RG
  • Statikus röntgen
  • Röntgen
  • Sima filmes röntgenfelvételek
  • Radiográfiai képalkotó eljárás (eljárás)
Eljárás: Pozitron emissziós tomográfia
Végezzen PET-vizsgálatot
Más nevek:
  • Orvosi képalkotás, pozitronemissziós tomográfia
  • HÁZI KEDVENC
  • PET Scan
  • Pozitron emissziós tomográfia vizsgálat
  • Pozitron-emissziós tomográfia
  • proton mágneses rezonancia spektroszkópiai képalkotás
  • PT
  • Pozitron emissziós tomográfia (eljárás)
Eljárás: Csontvelő aspiráció és biopszia
Végezzen csontvelő-aspirációt és/vagy biopsziát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válaszadási arány
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak, és a konfidenciaintervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel szerkesztik meg.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai 5.0 verziója szerint osztályozva. Toxicitási táblázatok készülnek a megfigyelt előfordulási gyakoriság összegzésére a toxicitás típusa és fokozata szerint. Egy pácienst csak egyszer kell figyelembe venni egy adott toxicitás tekintetében, az adott betegnél jelentett toxicitás legrosszabb fokozatához.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: A protokoll kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 3 évig
A PFS-t a konfidencia-intervallumokkal együtt a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg.
A protokoll kezelés megkezdésétől a következő események bármelyikének bekövetkezéséig: betegség progressziója vagy betegség kiújulása vagy bármilyen okból bekövetkezett halál, legfeljebb 3 évig
Farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: 2. adagolás előtti ciklus 1. nap; 1 órával az adagolás után 2. ciklus 1. nap; 2 órával az adagolás után 2. ciklus, 1. nap; 4 órával az adagolás után, 2. ciklus, 1. nap; 6-8 órával az adagolás után, 2. ciklus 1. nap; 24 órával az adagolás után, 2. ciklus, 2. nap
A farmakokinetikai paraméterek leíró elemzését elvégzik a szisztémás expozíció, a gyógyszer clearance és egyéb farmakokinetikai paraméterek meghatározása érdekében. A PK paramétereket egyszerű összefoglaló statisztikákkal összegzik, beleértve az átlagokat, a mediánokat, a tartományokat és a szórásokat (ha a számok és az eloszlás lehetővé teszik).
2. adagolás előtti ciklus 1. nap; 1 órával az adagolás után 2. ciklus 1. nap; 2 órával az adagolás után 2. ciklus, 1. nap; 4 órával az adagolás után, 2. ciklus, 1. nap; 6-8 órával az adagolás után, 2. ciklus 1. nap; 24 órával az adagolás után, 2. ciklus, 2. nap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a tumor genomi profiljában
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Legfeljebb 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2017-01159 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • UM1CA081457 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621B (Egyéb azonosító: CTEP)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Kingdom

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel