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Erdafitinib nel trattamento di pazienti con tumori solidi avanzati recidivanti o refrattari, linfoma non-Hodgkin o disturbi istiocitici con mutazioni FGFR (uno studio di trattamento pediatrico MATCH)

29 maggio 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Analisi molecolare per la scelta della terapia) - Sottoprotocollo di fase 2 di Erdafitinib in pazienti con tumori che ospitano alterazioni FGFR1/2/3/4

Questo studio pediatrico MATCH di fase II studia l'efficacia di erdafitinib nel trattamento di pazienti con tumori solidi, linfoma non-Hodgkin o disturbi istiocitici che si sono diffusi in altre parti del corpo e si sono ripresentati o non rispondono al trattamento con mutazioni FGFR. Erdafitinib può arrestare la crescita delle cellule tumorali con mutazioni FGFR bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Determinare il tasso di risposta obiettiva (ORR; risposta completa + risposta parziale) in pazienti pediatrici trattati con erdafitinib con tumori solidi avanzati (compresi i tumori del sistema nervoso centrale [SNC]), linfomi non-Hodgkin o disturbi istiocitici che ospitano alterazioni genetiche in il percorso FGFR1/2/3/4.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Stimare la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti pediatrici trattati con erdafitinib con tumori solidi avanzati (compresi i tumori del SNC), linfomi non-Hodgkin o disturbi istiocitici che ospitano alterazioni genetiche nel FGFR1/2/3/4.

II. Ottenere informazioni sulla tollerabilità di erdafitinib nei bambini con cancro recidivato o refrattario.

III. Fornire stime preliminari della farmacocinetica di erdafitinib nei bambini con cancro recidivato o refrattario.

OBIETTIVO ESPLORATIVO:

I. Esplorare approcci per delineare i cambiamenti nella genomica tumorale nel tempo attraverso la valutazione dell'acido deossiribonucleico (DNA) tumorale circolante.

SCHEMA:

I pazienti ricevono erdafitinib per via orale (PO) una volta al giorno (QD) nei giorni 1-28 di ogni ciclo. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 26 cicli (2 anni) in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti a radiografia, tomografia computerizzata (TC), risonanza magnetica per immagini (MRI), tomografia a emissione di positroni (PET), imaging con radionuclidi e/o scintigrafia ossea, nonché aspirazione del midollo osseo e/o biopsia durante screening e sullo studio. I pazienti vengono anche sottoposti a prelievo di campioni di sangue durante lo studio.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve essere arruolato in APEC1621SC e deve essere stato assegnato un trattamento all'analisi molecolare per la scelta della terapia (MATCH) per APEC1621B in base alla presenza di una mutazione attivabile come definito in APEC1621SC
  • I pazienti devono avere >/= 12 mesi e =/< 21 anni al momento dell'arruolamento nello studio
  • I pazienti devono avere una superficie corporea >/= 0,53 m^2 al momento dell'arruolamento

  • I pazienti devono avere una malattia misurabile radiograficamente al momento dell'arruolamento nello studio; i pazienti con neuroblastoma che non hanno una malattia misurabile ma hanno una malattia valutabile positiva (+) alla metaiodobenzilguanidina (MIBG) sono ammissibili; la malattia misurabile nei pazienti con interessamento del sistema nervoso centrale è definita come una lesione di almeno 10 mm in una dimensione alla RM o alla TC standard

    • Nota: quanto segue non si qualifica come malattia misurabile:

      • Raccolte di fluidi maligni (ad esempio, ascite, versamenti pleurici)
      • Infiltrazione del midollo osseo ad eccezione di quella rilevata dalla scansione MIBG per il neuroblastoma
      • Lesioni rilevate solo da studi di medicina nucleare (ad es. scansioni di ossa, gallio o tomografia a emissione di positroni [PET]) ad eccezione di quanto indicato per il neuroblastoma
      • Marcatori tumorali elevati nel plasma o nel liquido cerebrospinale (CSF)
      • Lesioni precedentemente irradiate che non hanno dimostrato una chiara progressione dopo la radiazione
      • Lesioni leptomeningee che non soddisfano i requisiti di misurazione per i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50% per pazienti > 16 anni e Lansky >/= 50 per pazienti =/< 16 anni; Nota: i deficit neurologici nei pazienti con tumori del SNC devono essere stati relativamente stabili per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento nello studio; i pazienti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione

  • I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia diretta antitumorale prima dell'arruolamento; se dopo il periodo di tempo richiesto, i criteri numerici di ammissibilità sono soddisfatti, ad es. criteri dell'emocromo, si considera che il paziente si sia ripreso adeguatamente

    • Chemioterapia citotossica o altri agenti antitumorali noti per essere mielosoppressivi; >/= 21 giorni dopo l'ultima dose di chemioterapia citotossica o mielosoppressiva (42 giorni se precedente nitrosourea)
    • Agenti antitumorali non noti per essere mielosoppressivi (ad es. non associato a conta piastrinica ridotta o conta assoluta dei neutrofili [ANC]): >/= 7 giorni dopo l'ultima dose di agente
    • Anticorpi: devono essere trascorsi >/= 21 giorni dall'infusione dell'ultima dose di anticorpi e la tossicità correlata alla precedente terapia con anticorpi deve essere riportata al grado =/< 1
    • Corticosteroidi: se utilizzati per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >/= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
    • Fattori di crescita ematopoietici: >/= 14 giorni dopo l'ultima dose di un fattore di crescita a lunga durata d'azione (ad es. pegfilgrastim) o 7 giorni per il fattore di crescita a breve durata d'azione; per i fattori di crescita che hanno eventi avversi noti verificatisi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi; la durata di tale intervallo deve essere discussa con la cattedra e con il coordinatore della ricerca
    • Interleuchine, interferoni e citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici): >/= 21 giorni dopo il completamento di interleuchine, interferone o citochine (diversi dai fattori di crescita ematopoietici)

    • Infusioni di cellule staminali (con o senza irradiazione corporea totale [TBI]):

      • Trapianto allogenico (non autologo) di midollo osseo o di cellule staminali, o qualsiasi infusione di cellule staminali inclusa l'infusione di linfociti del donatore (DLI) o l'infusione boost: >/= 84 giorni dopo l'infusione e nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
      • Infusione di cellule staminali autologhe inclusa l'infusione boost: >/= 42 giorni
    • Terapia cellulare: >/= 42 giorni dopo il completamento di qualsiasi tipo di terapia cellulare (es. cellule T modificate, cellule natural killer [NK], cellule dendritiche, ecc.)

    • Terapia a raggi X (XRT)/irradiazione con fasci esterni inclusi protoni: >/= 14 giorni dopo XRT locale; >/= 150 giorni dopo TBI, XRT craniospinale o se radioterapia a >/= 50% del bacino; >/= 42 giorni se altre radiazioni sostanziali del midollo osseo (BM).

      • Nota: le radiazioni potrebbero non essere erogate ai siti tumorali "malattia misurabile" utilizzati per seguire la risposta al trattamento subprotocollo
    • Terapia radiofarmaceutica (ad esempio, anticorpo radiomarcato, iobenguano I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 giorni dopo la terapia radiofarmaceutica somministrata per via sistemica
    • I pazienti non devono aver ricevuto una precedente esposizione a erdafitinib o ad un altro inibitore FGFR come (ma non limitato a) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • Per i pazienti con tumori solidi senza coinvolgimento noto del midollo osseo:

    • Conta assoluta dei neutrofili periferici (ANC) >/= 1000/mm^3 (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
    • Conta piastrinica >/= 100.000/mm^3 (indipendente dalle trasfusioni, definita come non aver ricevuto trasfusioni di piastrine per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento) (eseguite entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
    • Emoglobina >/= 8,0 g/dL al basale (può ricevere trasfusioni di globuli rossi [RBC]) (eseguite entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • I pazienti con malattia metastatica nota del midollo osseo saranno eleggibili per lo studio a condizione che soddisfino i conteggi ematici (possono ricevere trasfusioni di piastrine o globuli rossi concentrati a condizione che non siano noti per essere refrattari alle trasfusioni di globuli rossi o piastrine); questi pazienti non saranno valutabili per tossicità ematologica

  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 o una creatinina sierica basata su età/sesso come segue (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento):

    • Età: da 1 a < 2 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschi 0,6; femmina 0,6
    • Età: da 2 a < 6 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschi 0,8; femmina 0,8
    • Età: da 6 a < 10 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschio 1; femmina 1
    • Età: da 10 a < 13 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschio 1,2; femmina 1.2
    • Età: da 13 a < 16 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschio 1,5; femmina 1.4
    • Età: >/= 16 anni; creatinina sierica massima (mg/dL): maschio 1,7; femmina 1.4
  • Bilirubina (somma di coniugato + non coniugato) =/<1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Glutammato piruvato transaminasi sierico (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) =/< 135 U/L; (ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L) (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Albumina sierica >/= 2 g/dL (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Intervallo QT (QTc) corretto =/< 480 millisecondi
  • Pulsossimetria > 94% in aria ambiente se esiste un'indicazione clinica per la determinazione (ad es. dispnea a riposo)
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire le compresse intatte
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o rappresentanti legalmente autorizzati devono firmare un consenso informato scritto; il consenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo gli indirizzi istituzionali

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza o che allattano non saranno inserite in questo studio a causa dei rischi di eventi avversi fetali e teratogeni come osservato negli studi sugli animali; i test di gravidanza devono essere ottenuti nelle ragazze che sono dopo il menarca; maschi o femmine con potenziale riproduttivo non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace, durante il trattamento in studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose di erdafitinib; i soggetti di sesso maschile (con un partner in età fertile) devono utilizzare un preservativo con spermicida quando sono sessualmente attivi e non devono donare sperma dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio

  • Farmaci concomitanti

    • Corticosteroidi: i pazienti che ricevono corticosteroidi che non hanno assunto una dose stabile o decrescente di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento non sono ammissibili; se utilizzato per modificare gli eventi avversi immunitari correlati alla terapia precedente, devono essere trascorsi >/= 14 giorni dall'ultima dose di corticosteroide
    • Farmaci sperimentali: i pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
    • Agenti antitumorali: i pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei
    • Agenti anti-GVHD post-trapianto: i pazienti che ricevono ciclosporina, tacrolimus o altri agenti per prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto di midollo osseo non sono idonei per questo studio
    • Agenti del CYP3A4: i pazienti che stanno attualmente ricevendo farmaci che sono forti induttori o inibitori del CYP3A4 non sono idonei; Nota: sono consentiti farmaci antiepilettici che inducono CYP3A4 e desametasone per tumori o metastasi del SNC, a una dose stabile
    • Agenti del CYP2C9: i pazienti che stanno attualmente assumendo farmaci che sono forti induttori o moderati inibitori del CYP2C9 non sono idonei
  • I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili
  • I pazienti che hanno ricevuto un precedente trapianto di organi solidi non sono idonei
  • I pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili
  • Una storia di malattie cardiovascolari: angina instabile, infarto del miocardio o insufficienza cardiaca congestizia nota di classe II-IV nei 12 mesi precedenti; accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio nei 3 mesi precedenti, embolia polmonare nei 2 mesi precedenti
  • Una storia di uno qualsiasi dei seguenti: tachicardia ventricolare sostenuta, fibrillazione ventricolare, torsioni di punta, arresto cardiaco, blocco cardiaco di secondo grado Mobitz II o blocco cardiaco di terzo grado; presenza nota di cardiomiopatia dilatativa, ipertrofica o restrittiva
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezioni in corso o attive, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio
  • Pazienti con condizioni oftalmologiche significative (glaucoma non controllato, retinopatia sierosa centrale, anamnesi di occlusione della vena retinica o distacco di retina, esclusi i pazienti con reperti di lunga data secondari a condizioni esistenti) non sono idonei, da confermare con esame oftalmologico di base; tutti i pazienti devono sottoporsi a un esame oftalmologico di base, inclusa la fundoscopia per confermare che non siano presenti condizioni oftalmologiche significative

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (erdafitinib)
I pazienti ricevono erdafitinib PO QD nei giorni 1-28 di ogni ciclo. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 26 cicli (2 anni) in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti a radiografia, TAC, risonanza magnetica, scansione PET, imaging con radionuclidi e/o scintigrafia ossea, nonché aspirato midollare e/o biopsia durante lo screening e durante lo studio. I pazienti vengono anche sottoposti a prelievo di campioni di sangue durante lo studio.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Altro: Studio farmacologico
Studi correlati
Procedura: Risonanza magnetica
Sottoponiti a risonanza magnetica
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
  • Scansione di immagini a risonanza magnetica
  • Imaging medico, risonanza magnetica/risonanza magnetica nucleare
  • SIG
  • Imaging RM
  • Scansione MRI
  • Imaging NMR
  • RMN
  • Risonanza Magnetica Nucleare
  • Imaging a risonanza magnetica (MRI)
  • sMRI
  • Imaging a risonanza magnetica (procedura)
  • RM strutturale
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di campioni di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Procedura: Tomografia computerizzata
Sottoponiti a una TAC
Altri nomi:
  • CT
  • GATTO
  • TAC
  • Tomografia assiale computerizzata
  • Tomografia computerizzata
  • tomografia
  • Tomografia assiale computerizzata (procedura)
  • Scansione tomografia computerizzata (CT).
  • Scansione CAT diagnostica
  • Tipo di servizio di scansione CAT diagnostica
Droga: Erdafitinib
Dato PO
Altri nomi:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ42756493
Procedura: Scintigrafia ossea
Sottoponiti a una scintigrafia ossea
Altri nomi:
  • Scintigrafia ossea
Procedura: Imaging con radionuclidi
Sottoponiti all'imaging con radionuclidi
Altri nomi:
  • Nm
  • Medicina nucleare
  • scansione di medicina nucleare
  • radioimaging
  • Scansione con radionuclidi
  • Scansione
  • Scintigrafia
  • Scansione Gamma
Procedura: Imaging a raggi X
Sottoponiti a una radiografia
Altri nomi:
  • Raggi X convenzionali
  • Radiodiagnostica
  • Imaging medico, raggi X
  • Imaging radiografico
  • Radiografia
  • RG
  • Radiografia statica
  • Raggi X
  • Radiografie su pellicola normale
  • Procedura di imaging radiografico (procedura)
Procedura: Tomografia ad emissione di positroni
Sottoponiti a una scansione PET
Altri nomi:
  • Imaging medico, tomografia a emissione di positroni
  • ANIMALE DOMESTICO
  • Scansione animale
  • Scansione di tomografia a emissione di positroni
  • Tomografia ad emissione di positroni
  • P.T
  • Tomografia a emissione di positroni (procedura)
Procedura: Aspirazione e biopsia del midollo osseo
Sottoponiti a un'aspirazione del midollo osseo e/o a una biopsia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva
Lasso di tempo: Fino a 2 anni dall'ingresso negli studi
Un risponditore è definito come un paziente che ottiene la migliore risposta di risposta parziale o risposta completa nello studio. I tassi di risposta saranno calcolati come percentuale di pazienti valutabili che rispondono. La nuova linea guida RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) (versione 1.1) è stata utilizzata per determinare la risposta e la progressione in questo studio, con criteri specifici delineati per i diversi sottotipi di tumori (ad es., misurazioni bidimensionali per il sistema nervoso centrale (SNC) ) tumori).
Fino a 2 anni dall'ingresso negli studi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Fino a 2 anni dall'ingresso negli studi
La percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore sarà valutata secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute versione 5.0
Fino a 2 anni dall'ingresso negli studi
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dall'ingresso nello studio
Per stimare la PFS a 6 mesi verrà utilizzato il metodo Kaplan-Meier. La PFS è definita come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento previsto dal protocollo alla progressione della malattia, alla recidiva, alla morte per qualsiasi causa o alla data dell'ultimo contatto
Fino a 6 mesi dall'ingresso nello studio
Parametri farmacocinetici (PK).
Lasso di tempo: Ciclo pre-dose 2 Giorno 1; 1 ora post-dose Ciclo 2 Giorno 1; 2 ore dopo la dose Ciclo 2, Giorno 1; Ciclo 2 post-dose di 4 ore, Giorno 1; 6-8 ore post-dose, Ciclo 2 Giorno 1; 24 ore dopo la dose, Ciclo 2, Giorno 2
Verrà eseguita un'analisi descrittiva dei parametri PK per definire l'esposizione sistemica, la clearance del farmaco e altri parametri farmacocinetici. I parametri farmacocinetici verranno riepilogati con semplici statistiche riassuntive, tra cui medie, mediane, intervalli e deviazioni standard (se i numeri e la distribuzione lo consentono).
Ciclo pre-dose 2 Giorno 1; 1 ora post-dose Ciclo 2 Giorno 1; 2 ore dopo la dose Ciclo 2, Giorno 1; Ciclo 2 post-dose di 4 ore, Giorno 1; 6-8 ore post-dose, Ciclo 2 Giorno 1; 24 ore dopo la dose, Ciclo 2, Giorno 2

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel profilo genomico del tumore
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà effettuata un'analisi descrittiva che verrà riassunta con semplici statistiche riassuntive. Tutte queste analisi saranno di natura descrittiva.
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Alice Lee, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

7 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2017-01159 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • UM1CA081457 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • APEC1621B (Altro identificatore: CTEP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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