Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Erdafitinib i behandling av pasienter med residiverende eller refraktære avanserte solide svulster, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med FGFR-mutasjoner (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

3. april 2024 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fase 2 Subprotokoll av Erdafitinib hos pasienter med svulster som har FGFR1/2/3/4 endringer

Denne fase II Pediatric MATCH studien studerer hvor godt erdafitinib virker i behandling av pasienter med solide svulster, non-Hodgkin lymfom eller histiocytiske lidelser som har spredt seg til andre steder i kroppen og har kommet tilbake eller ikke responderer på behandling med FGFR-mutasjoner. Erdafitinib kan stoppe veksten av kreftceller med FGFR-mutasjoner ved å blokkere noen av enzymene som trengs for cellevekst.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. For å bestemme den objektive responsraten (ORR; fullstendig respons + delvis respons) hos pediatriske pasienter behandlet med erdafitinib med avanserte solide svulster (inkludert svulster i sentralnervesystemet [CNS]), non-Hodgkin lymfomer eller histiocytiske lidelser som bærer genetiske endringer i FGFR1/2/3/4-banen.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å estimere den progresjonsfrie overlevelsen hos pediatriske pasienter behandlet med erdafitinib med avanserte solide svulster (inkludert CNS-svulster), non-Hodgkin-lymfomer eller histiocytiske lidelser som har genetiske endringer i FGFR1/2/3/4.

II. For å få informasjon om toleransen av erdafitinib hos barn med residiverende eller refraktær kreft.

III. For å gi foreløpige estimater av farmakokinetikken til erdafitinib hos barn med residiverende eller refraktær kreft.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. Å utforske tilnærminger til profilering av endringer i tumorgenomikk over tid gjennom evaluering av sirkulerende tumordeoksyribonukleinsyre (DNA).

OVERSIKT:

Pasienter får erdafitinib oralt (PO) én gang daglig (QD) på dag 1-28 i hver syklus. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 26 sykluser (2 år) i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår røntgen, computertomografi (CT), magnetisk resonanstomografi (MRI), positronemisjonstomografi (PET), radionuklidavbildning og/eller benskanning, samt en benmargsaspirasjon og/eller biopsi under screening og på studier. Pasienter gjennomgår også blodprøvetaking under studien.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp med jevne mellomrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må ha registrert seg på APEC1621SC og må ha fått en behandlingsoppgave til molekylær analyse for terapivalg (MATCH) til APEC1621B basert på tilstedeværelsen av en handlingsbar mutasjon som definert i APEC1621SC
  • Pasienter må være >/= 12 måneder og =/< 21 år på tidspunktet for studieregistrering
  • Pasienter må ha en kroppsoverflate >/= 0,53 m^2 ved innskrivning

  • Pasienter må ha radiografisk målbar sykdom på tidspunktet for studieregistrering; pasienter med nevroblastom som ikke har målbar sykdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG) positiv (+) evaluerbar sykdom er kvalifisert; målbar sykdom hos pasienter med CNS-involvering er definert som lesjon som er minst 10 mm i én dimensjon på standard MR eller CT

    • Merk: Følgende kvalifiserer ikke som målbar sykdom:

      • Ondartede væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleural effusjoner)
      • Benmargsinfiltrasjon bortsett fra det som ble oppdaget ved MIBG-skanning for neuroblastom
      • Lesjoner kun oppdaget av nukleærmedisinske studier (f.eks. bein-, gallium- eller positronemisjonstomografi [PET]-skanning) bortsett fra det som er angitt for nevroblastom
      • Forhøyede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
      • Tidligere utstrålede lesjoner som ikke har vist tydelig progresjon etter stråling
      • Leptomeningeale lesjoner som ikke oppfyller målekravene for responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50 % for pasienter > 16 år og Lansky >/= 50 for pasienter =/< 16 år; Merk: nevrologiske mangler hos pasienter med CNS-svulster må ha vært relativt stabile i minst 7 dager før studieregistrering; Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren

  • Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere anti-kreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere anti-kreft-rettet behandling før innrullering; hvis etter den nødvendige tidsrammen, de numeriske kvalifikasjonskriteriene er oppfylt, f.eks. blodtellingskriterier, anses pasienten å ha kommet seg tilstrekkelig

    • Cytotoksisk kjemoterapi eller andre anti-kreftmidler kjent for å være myelosuppressive; >/= 21 dager etter siste dose av cytotoksisk eller myelosuppressiv kjemoterapi (42 dager hvis tidligere nitrosourea)
    • Antikreftmidler som ikke er kjent for å være myelosuppressive (f. ikke assosiert med redusert antall blodplater eller absolutt nøytrofiltall [ANC]): >/= 7 dager etter siste dose med middel
    • Antistoffer: >/= 21 dager må ha gått fra infusjon av siste dose antistoff, og toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må gjenopprettes til grad =/< 1
    • Kortikosteroider: hvis de brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >/= 14 dager ha gått siden siste dose med kortikosteroid
    • Hematopoietiske vekstfaktorer: >/= 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor; for vekstfaktorer som har kjente uønskede hendelser som forekommer utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover tiden det er kjent at uønskede hendelser oppstår; varigheten av dette intervallet må diskuteres med studieleder og studietildelt forskningskoordinator
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer): >/= 21 dager etter fullføring av interleukiner, interferon eller cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer)

    • Stamcelleinfusjoner (med eller uten total kroppsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) benmargs- eller stamcelletransplantasjon, eller enhver stamcelleinfusjon inkludert donorlymfocyttinfusjon (DLI) eller boostinfusjon: >/= 84 dager etter infusjon og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusjon inkludert boostinfusjon: >/= 42 dager
    • Cellulær terapi: >/= 42 dager etter fullføring av enhver type cellulær terapi (f.eks. modifiserte T-celler, naturlige drepeceller [NK], dendrittiske celler, etc.)

    • Røntgenterapi (XRT)/ekstern strålebestråling inkludert protoner: >/= 14 dager etter lokal XRT; >/= 150 dager etter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >/= 50 % av bekkenet; >/= 42 dager hvis annen betydelig benmargsstråling (BM).

      • Merk: stråling kan ikke leveres til "målbar sykdom" tumorsted(er) som brukes til å følge respons på underprotokollbehandling
    • Radiofarmasøytisk terapi (f.eks. radiomerket antistoff, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 dager etter systemisk administrert radiofarmasøytisk terapi
    • Pasienter må ikke ha fått tidligere eksponering for erdafitinib eller en annen FGFR-hemmer som (men ikke begrenset til) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • For pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning:

    • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >/= 1000/mm^3 (utført innen 7 dager før påmelding)
    • Blodplateantall >/= 100 000/mm^3 (transfusjonsuavhengig, definert som å ikke motta blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før påmelding) (utført innen 7 dager før påmelding)
    • Hemoglobin >/= 8,0 g/dL ved baseline (kan motta røde blodlegemer [RBC] transfusjoner) (utført innen 7 dager før registrering)
  • Pasienter med kjent benmargsmetastatisk sykdom vil være kvalifisert for undersøkelse forutsatt at de oppfyller blodtellingene (kan motta blodplater eller pakkede [p]RBC-transfusjoner forutsatt at de ikke er kjent for å være refraktære overfor røde blodlegemer eller blodplatetransfusjoner); disse pasientene vil ikke være evaluerbare for hematologisk toksisitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 eller serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger (utført innen 7 dager før registrering):

    • Alder: 1 til < 2 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mann 0,6; kvinne 0,6
    • Alder: 2 til < 6 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mann 0,8; kvinne 0,8
    • Alder: 6 til < 10 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): hann 1; kvinne 1
    • Alder: 10 til < 13 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mann 1,2; kvinne 1.2
    • Alder: 13 til < 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mann 1,5; kvinne 1.4
    • Alder: >/= 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mann 1,7; kvinne 1.4
  • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert) =/< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (utført innen 7 dager før påmelding)
  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) =/< 135 U/L; (for formålet med denne studien er ULN for SGPT 45 U/L) (utført innen 7 dager før påmelding)
  • Serumalbumin >/= 2 g/dL (utført innen 7 dager før registrering)
  • Korrigert QT (QTc) intervall =/< 480 millisekunder
  • Pulsoksymetri > 94 % på romluft hvis det er klinisk indikasjon for bestemmelse (f.eks. dyspné i hvile)
  • Pasienter må kunne svelge intakte tabletter
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller lovlig autoriserte representanter må signere et skriftlig informert samtykke; samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner vil ikke delta i denne studien på grunn av risiko for føtale og teratogene bivirkninger som sett i dyrestudier; graviditetstester må innhentes hos jenter som er postmenarkale; menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode, mens de får studiebehandling og i 3 måneder etter siste dose erdafitinib; Mannlige forsøkspersoner (med en partner i fertil alder) må bruke kondom med sæddrepende middel når de er seksuelt aktive og må ikke donere sæd fra den første dosen av studiemedikamentet før 3 måneder etter den siste dosen av studiemedikamentet

  • Samtidig medisinering

    • Kortikosteroider: Pasienter som får kortikosteroider som ikke har vært på en stabil eller avtagende dose av kortikosteroider i minst 7 dager før påmelding er ikke kvalifisert; hvis det brukes til å endre immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >/= 14 dager ha gått siden siste dose med kortikosteroid
    • Undersøkende medisiner: Pasienter som for tiden får et annet undersøkelsesmiddel er ikke kvalifisert
    • Anti-kreftmidler: Pasienter som for tiden får andre anti-kreftmidler er ikke kvalifisert
    • Anti-GVHD-midler etter transplantasjon: pasienter som får ciklosporin, takrolimus eller andre midler for å forhindre graft-versus-host-sykdom etter benmargstransplantasjon er ikke kvalifisert for denne studien
    • CYP3A4-midler: Pasienter som for tiden får legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 er ikke kvalifisert; Merk: CYP3A4-induserende antiepileptika og deksametason for CNS-svulster eller metastaser, i en stabil dose, er tillatt
    • CYP2C9-midler: Pasienter som for tiden får legemidler som er sterke induktorer eller moderate hemmere av CYP2C9, er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har mottatt en tidligere solid organtransplantasjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter som etter etterforskeren ikke kan være i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien er ikke kvalifisert
  • En historie med kardiovaskulære sykdommer: ustabil angina, hjerteinfarkt eller kjent kongestiv hjertesvikt klasse II-IV i løpet av de foregående 12 månedene; cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep innen de foregående 3 måneder, lungeemboli innen de foregående 2 måneder
  • En historie med noen av følgende: vedvarende ventrikkeltakykardi, ventrikkelflimmer, torsades de pointes, hjertestans, Mobitz II andregrads hjerteblokk eller tredjegrads hjerteblokk; kjent tilstedeværelse av utvidet, hypertrofisk eller restriktiv kardiomyopati
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav
  • Pasienter med betydelige oftalmologiske tilstander (ukontrollert glaukom, sentral serøs retinopati, historie med retinal veneokklusjon eller netthinneavløsning, unntatt pasienter med langvarige funn sekundært til eksisterende tilstander) er ikke kvalifisert for å bli bekreftet med oftalmologisk grunnundersøkelse; alle pasienter må ha en grunnlinje oftalmologisk undersøkelse, inkludert fundoskopi for å bekrefte at ingen signifikante oftalmologiske tilstander er tilstede

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (erdafitinib)
Pasienter får erdafitinib PO QD på dag 1-28 i hver syklus. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 26 sykluser (2 år) i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår røntgen, CT-skanning, MR, PET-skanning, radionuklidavbildning og/eller beinskanning, samt en benmargsaspirasjon og/eller biopsi under screening og under studien. Pasienter gjennomgår også blodprøvetaking under studien.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Annen: Farmakologisk studie
Korrelative studier
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå blodprøvetaking
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå en CT-skanning
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
Legemiddel: Erdafitinib
Gitt PO
Andre navn:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
Fremgangsmåte: Beinskanning
Gjennomgå en beinskanning
Andre navn:
  • Benscintigrafi
Fremgangsmåte: Radionuklidavbildning
Gjennomgå radionuklidavbildning
Andre navn:
  • NM
  • Nukleærmedisin
  • nukleærmedisinsk skanning
  • radioimaging
  • Radionuklidskanning
  • Skann
  • Scintigrafi
Fremgangsmåte: Røntgenbilder
Gjennomgå røntgen
Andre navn:
  • Konvensjonell røntgen
  • Diagnostisk radiologi
  • Medisinsk bildediagnostikk, røntgen
  • Radiografisk bildebehandling
  • Radiografi
  • RG
  • Statisk røntgen
  • Røntgen
  • Vanlige filmrøntgenbilder
  • Røntgenbildeprosedyre (prosedyre)
Fremgangsmåte: Positron-utslippstomografi
Gjennomgå en PET-skanning
Andre navn:
  • Medisinsk bildebehandling, positronemisjonstomografi
  • KJÆLEDYR
  • PET-skanning
  • Positron Emission Tomography Scan
  • Positron-utslippstomografi
  • proton magnetisk resonansspektroskopisk avbildning
  • PT
  • Positronemisjonstomografi (prosedyre)
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon og biopsi
Gjennomgå en benmargsaspirasjon og/eller biopsi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarprosent
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
Responsrater vil bli beregnet som prosentandelen av evaluerbare pasienter som responderer, og konfidensintervaller vil bli konstruert ved bruk av Wilson-scoreintervallmetoden.
Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
Gradert av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0. Toksisitetstabeller vil bli konstruert for å oppsummere den observerte forekomsten etter type toksisitet og grad. En pasient vil kun telles én gang for en gitt toksisitet for den verste graden av toksisiteten som er rapportert for den pasienten.
Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra oppstart av protokollbehandling til forekomsten av noen av følgende hendelser: sykdomsprogresjon eller tilbakefall av sykdom eller død uansett årsak, vurdert opp til 3 år
PFS sammen med konfidensintervallene vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Fra oppstart av protokollbehandling til forekomsten av noen av følgende hendelser: sykdomsprogresjon eller tilbakefall av sykdom eller død uansett årsak, vurdert opp til 3 år
Farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Før dose syklus 2 Dag 1; 1 time etter dose syklus 2 Dag 1; 2 timer etter dose syklus 2, dag 1; 4 timer etter dose syklus 2, dag 1; 6-8 timer etter dose, syklus 2 Dag 1; 24 timer etter dose, syklus 2, dag 2
En beskrivende analyse av farmakokinetiske parametere vil bli utført for å definere systemisk eksponering, legemiddelclearance og andre farmakokinetiske parametere. PK-parametrene vil bli oppsummert med enkel oppsummeringsstatistikk, inkludert gjennomsnitt, medianer, områder og standardavvik (hvis tall og fordeling tillater det).
Før dose syklus 2 Dag 1; 1 time etter dose syklus 2 Dag 1; 2 timer etter dose syklus 2, dag 1; 4 timer etter dose syklus 2, dag 1; 6-8 timer etter dose, syklus 2 Dag 1; 24 timer etter dose, syklus 2, dag 2

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i tumorgenomisk profil
Tidsramme: Inntil 3 år
En beskrivende analyse vil bli utført og vil bli oppsummert med enkel oppsummerende statistikk. Alle disse analysene vil være beskrivende.
Inntil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2017-01159 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • UM1CA081457 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • APEC1621B (Annen identifikator: CTEP)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tilbakevendende medulloblastom i barndommen

Kliniske studier på Laboratoriebiomarkøranalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere