Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Erdafitinibi hoidettaessa potilaita, joilla on uusiutuneita tai vaikeasti edenneitä kiinteitä kasvaimia, non-Hodgkin-lymfoomaa tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on FGFR-mutaatioita (lasten MATCH-hoitokoe)

perjantai 29. toukokuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) – Erdafitinibin vaiheen 2 alaprotokolla potilailla, joilla on kasvaimia ja FGFR1/2/3/4 muutoksia

Tämä vaiheen II Pediatric MATCH -tutkimus tutkii, kuinka hyvin erdafitinibi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on kiinteitä kasvaimia, non-Hodgkin-lymfoomaa tai histiosyyttisiä häiriöitä, jotka ovat levinneet muualle kehoon ja ovat palanneet tai eivät reagoi FGFR-mutaatioiden aiheuttamaan hoitoon. Erdafitinibi voi pysäyttää FGFR-mutaatioita sisältävien syöpäsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Objektiivisen vastenopeuden (ORR; täydellinen vaste + osittainen vaste) määrittäminen erdafitinibillä hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on edenneet kiinteät kasvaimet (mukaan lukien keskushermoston [CNS] kasvaimet), non-Hodgkin-lymfoomat tai histiosyyttiset häiriöt, jotka sisältävät geneettisiä muutoksia FGFR1/2/3/4-reittiä.

TOISSIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioi erdafitinibillä hoidetun lapsipotilaiden etenemisvapaan eloonjäämisen, joilla on edenneitä kiinteitä kasvaimia (mukaan lukien keskushermoston kasvaimet), non-Hodgkin-lymfoomia tai histiosyyttisiä häiriöitä, jotka sisältävät geneettisiä muutoksia FGFR1/2/3/4:ssä.

II. Saadakseen tietoa erdafitinibin siedettävyydestä lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

III. Antaa alustavia arvioita erdafitinibin farmakokinetiikasta lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

TUTKIMUSTAVOITE:

I. Tutkia lähestymistapoja kasvaimen genomiikan muutosten profilointiin ajan mittaan arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa (DNA).

YHTEENVETO:

Potilaat saavat erdafitinibia suun kautta (PO) kerran päivässä (QD) kunkin syklin päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 26 syklin ajan (2 vuotta) taudin etenemisen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden puuttuessa. Potilaille tehdään röntgenkuvaus, tietokonetomografia (CT), magneettikuvaus (MRI), positroniemissiotomografia (PET), radionuklidikuvaus ja/tai luukuvaus sekä luuytimen aspiraatio ja/tai biopsia tutkimuksen aikana. seulonnassa ja opiskelussa. Potilailta otetaan myös verinäytteitä tutkimuksen aikana.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt ilmoittautua APEC1621SC:hen, ja hänelle on täytynyt antaa hoitotehtävä APEC1621B:n hoidonvalinnan molekyylianalyysiin (MATCH) perustuen APEC1621SC:ssä määritellyn toimivan mutaation olemassaoloon.
  • Potilaiden tulee olla >/= 12 kuukautta ja =/< 21 vuotta tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana
  • Potilaiden kehon pinta-alan on oltava >/= 0,53 m^2 ilmoittautumisen yhteydessä

  • Potilailla on oltava radiografisesti mitattavissa oleva sairaus tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana; neuroblastoomapotilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, mutta joilla on metaiodobentsyyliguanidiini (MIBG) positiivinen (+) arvioitava sairaus, ovat kelvollisia; mitattavissa oleva sairaus potilailla, joilla on keskushermostovaurioita, määritellään vaurioksi, joka on vähintään 10 mm yhdessä ulottuvuudessa tavallisessa MRI- tai CT-kuvassa

    • Huomautus: Seuraavat eivät ole mitattavissa olevia sairauksia:

      • Pahanlaatuiset nestekeräykset (esim. askites, pleuraeffuusio)
      • Luuytimen infiltraatio paitsi neuroblastooman MIBG-skannauksella havaittu
      • Vain isotooppilääketieteen tutkimuksilla (esim. luu-, gallium- tai positroniemissiotomografialla [PET] tehdyillä tutkimuksilla) havaitut leesiot, paitsi neuroblastooman osalta
      • Kohonneet kasvainmarkkerit plasmassa tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
      • Aiemmin säteilytetyt leesiot, jotka eivät ole osoittaneet selkeää etenemistä säteilyn jälkeen
      • Leptomeningeaaliset leesiot, jotka eivät täytä mittausvaatimuksia vasteen arviointikriteereille kiinteissä kasvaimissa (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50 % yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky >/= 50 potilaille =/< 16-vuotiaille; Huomautus: keskushermoston kasvaimia sairastavien potilaiden neurologisten puutteiden on oltava suhteellisen stabiileja vähintään 7 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista; potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoidoksi suoritusarvojen arvioimiseksi

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syöpään kohdistetusta hoidosta ennen osallistumista; jos vaaditun ajan kuluttua numeeriset kelpoisuuskriteerit täyttyvät, esim. potilaan katsotaan toipuneen riittävästi

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syövän vastaiset aineet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia; >/= 21 päivää viimeisen sytotoksisen tai myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity vähentyneeseen verihiutalemäärään tai absoluuttiseen neutrofiilien määrään [ANC]): >/= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen
    • Vasta-aineet: >/= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut asteeseen =/< 1
    • Kortikosteroidit: jos niitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, >/= 14 päivää on kulunut viimeisestä kortikosteroidiannoksesta
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >/= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän viimeisen annoksen jälkeen (esim. pegfilgrastiimi) tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän osalta; sellaisten kasvutekijöiden osalta, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän; tämän välin kestosta tulee keskustella opintojohtajan ja opintokoordinaattorin kanssa
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >/= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio (DLI) tai tehosteinfuusio: >/= 84 päivää infuusion jälkeen eikä todisteita käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >/= 42 päivää
    • Soluterapia: >/= 42 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.)

    • Röntgenhoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >/= 14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; >/= 150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen röntgenkuvauksen jälkeen tai jos säteilyä >/= 50 % lantiosta; >/= 42 päivää, jos muuta merkittävää luuytimen (BM) säteilyä

      • Huomautus: Säteilyä ei saa antaa "mitattavissa olevan sairauden" kasvainalueelle, jota käytetään seuraamaan vastetta osaprotokollahoitoon
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, jobenguaani I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin altistuneet erdafitinibille tai muille FGFR-estäjille, kuten (mutta niihin rajoittumatta) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei tiedetä olevan luuytimen vaikutusta:

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >/= 1000/mm^3 (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
    • Verihiutaleiden määrä >/= 100 000/mm^3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoa vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista) (suoritettu 7 päivää ennen ilmoittautumista)
    • Hemoglobiini >/= 8,0 g/dl lähtötilanteessa (voi saada punasolujen [RBC] siirtoja) (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he täyttävät veriarvot (voivat saada verihiutale- tai pakatut [p]RBC-siirrot edellyttäen, että heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin); näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Ikä: 1 - < 2 vuotta; seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): uros 0,6; nainen 0.6
    • Ikä: 2 - < 6 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 0,8; nainen 0.8
    • Ikä: 6 - < 10 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): mies 1; nainen 1
    • Ikä: 10 - < 13 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 1,2; nainen 1.2
    • Ikä: 13 - < 16 vuotta; seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): uros 1,5; nainen 1.4
    • Ikä: >/= 16 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 1,7; nainen 1.4
  • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) =/< 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) =/< 135 U/L; (Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L) (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Seerumin albumiini >/= 2 g/dl (suoritettu 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Korjattu QT (QTc) -väli =/< 480 millisekuntia
  • Pulssioksimetria > 94 % huoneilmasta, jos määritykseen on kliininen indikaatio (esim. hengenahdistus levossa)
  • Potilaiden on voitava niellä ehjät tabletit
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus; suostumus hankitaan tarvittaessa institutionaalisten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen sikiöön liittyvien ja teratogeenisten haittatapahtumien riskin vuoksi, kuten eläinkokeissa on havaittu. raskaustestit on hankittava tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen; lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon aikana ja kolmen kuukauden ajan viimeisen erdafitinibiannoksen jälkeen; miespuolisten koehenkilöiden (hedelmällisessä iässä olevan kumppanin kanssa) on käytettävä spermisidillä varustettua kondomia ollessaan seksuaalisesti aktiivisia, eivätkä he saa luovuttaa siittiöitä ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta ennen kuin 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen

  • Samanaikaiset lääkkeet

    • Kortikosteroidit: kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole kelvollisia. jos sitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, >/= 14 päivää on kulunut viimeisestä kortikosteroidiannoksesta
    • Tutkimuslääkkeet: potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole kelvollisia
    • Syöpälääkkeet: potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia
    • Anti-GVHD-aineet transplantaation jälkeen: potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita, jotka estävät luuytimensiirron jälkeistä käänteishyljintäsairautta, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
    • CYP3A4-aineet: potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia; Huomautus: CYP3A4:ää indusoivat epilepsialääkkeet ja deksametasoni keskushermoston kasvaimiin tai etäpesäkkeisiin, ovat sallittuja vakaana annoksena
    • CYP2C9-aineet: potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP2C9:n indusoijia tai kohtalaisia ​​estäjiä, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole kelvollisia
  • Anamneesissa sydän- ja verisuonisairaudet: epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti tai tunnettu sydämen vajaatoiminta, luokka II-IV edellisten 12 kuukauden aikana; aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisten 3 kuukauden aikana, keuhkoembolia edellisten 2 kuukauden aikana
  • Jos sinulla on jokin seuraavista: pitkäkestoinen kammiotakykardia, kammiovärinä, torsades de pointes, sydämenpysähdys, Mobitz II:n toisen asteen sydänkatkos tai kolmannen asteen sydänkatkos; tunnettu laajentuneen, hypertrofisen tai restriktiivisen kardiomyopatian esiintyminen
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
  • Potilaat, joilla on merkittäviä oftalmologisia sairauksia (hallitsematon glaukooma, sentraalinen seroottinen retinopatia, verkkokalvon laskimotukos tai verkkokalvon irtauma, pois lukien potilaat, joilla on pitkäaikaisia ​​sekundaarisia löydöksiä olemassa olevien sairauksien vuoksi), eivät ole kelvollisia, jotta he voivat saada varmistuksen oftalmologisella perustutkimuksella. Kaikille potilaille on tehtävä oftalmologinen perustutkimus, mukaan lukien silmänpohjan tähystys sen varmistamiseksi, että merkittäviä silmäsairauksia ei ole

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (erdafitinibi)
Potilaat saavat erdafitinib PO QD jokaisen syklin päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 26 syklin ajan (2 vuotta) taudin etenemisen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden puuttuessa. Potilaille tehdään röntgen-, CT-, MRI-, PET-skannaus, radionuklidikuvaus ja/tai luukuvaus sekä luuytimen aspiraatio ja/tai biopsia seulonnan ja tutkimuksen aikana. Potilailta otetaan myös verinäytteitä tutkimuksen aikana.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Muut: Farmakologinen tutkimus
Korrelatiiviset tutkimukset
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita verinäytteiden otto
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Tietokonetomografia
Suorita CT-skannaus
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
  • Diagnostinen CAT -skannaus
  • Diagnostinen kissan skannauspalvelutyyppi
Lääke: Erdafitinibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Menettely: Luun skannaus
Tee luustokuvaus
Muut nimet:
  • Luun skintigrafia
Menettely: Radionuklidikuvaus
Suorita radionuklidikuvaus
Muut nimet:
  • NM
  • Ydinlääketiede
  • isotooppilääketieteen skannaus
  • radiokuvaus
  • Radionuklidien skannaus
  • Skannata
  • Scintigrafia
  • Gamma-skannaus
Menettely: Röntgenkuvaus
Käy röntgenkuvauksessa
Muut nimet:
  • Perinteinen röntgenkuvaus
  • Diagnostinen radiologia
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, röntgen
  • Radiografinen kuvantaminen
  • Radiografia
  • RG
  • Staattinen röntgen
  • Röntgen
  • Tavalliset filmiröntgenkuvat
  • Radiografinen kuvantamismenettely (menettely)
Menettely: Positroniemissiotomografia
Tee PET-skannaus
Muut nimet:
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, positroniemissiotomografia
  • LEMMIKKI
  • PET-skannaus
  • Positroniemissiotomografiaskannaus
  • Positroniemissiotomografia
  • PT
  • Positroniemissiotomografia (menettely)
Menettely: Luuytimen aspiraatio ja biopsia
Tee luuytimen aspiraatio ja/tai biopsia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta
Vastaaja määritellään potilaaksi, joka saavuttaa parhaan osittaisen vasteen tai täydellisen vasteen tutkimuksessa. Vasteprosentti lasketaan prosenttiosuutena arvioitavista potilaista, jotka ovat reagoineet. Tässä tutkimuksessa vasteen ja etenemisen määrittämiseen käytettiin tarkistettua Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjetta (versio 1.1), ja tuumorien eri alatyypeille hahmoteltiin erityisiä kriteerejä (esim. keskushermoston (CNS) kaksiulotteiset mittaukset ) kasvaimet).
Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia, arvioidaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0 mukaisesti.
Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta opintojen aloittamisesta
Kuuden kuukauden PFS:n arvioimiseen käytetään Kaplan-Meier-menetelmää. PFS määritellään ajaksi protokollahoidon aloittamisesta taudin etenemiseen, uusiutumiseen, mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai viimeisen kontaktin päivämäärään.
Jopa 6 kuukautta opintojen aloittamisesta
Farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä sykli 2 Päivä 1; 1 tunti annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 2 tuntia annoksen jälkeen sykli 2, päivä 1; 4 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 6-8 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 24 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 2
PK-parametrien kuvaava analyysi suoritetaan systeemisen altistuksen, lääkkeen puhdistuman ja muiden farmakokineettisten parametrien määrittämiseksi. PK-parametrit tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja standardipoikkeamat (jos numerot ja jakautuminen sen sallivat).
Annostusta edeltävä sykli 2 Päivä 1; 1 tunti annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 2 tuntia annoksen jälkeen sykli 2, päivä 1; 4 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 6-8 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 1; 24 tuntia annoksen jälkeen, sykli 2, päivä 2

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset kasvaimen genomisessa profiilissa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
Suoritetaan kuvaava analyysi, joka tiivistetään yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla. Kaikki nämä analyysit ovat luonteeltaan kuvailevia.
Jopa 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Alice Lee, Children's Oncology Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 7. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2017-01159 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • UM1CA081457 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • APEC1621B (Muu tunniste: CTEP)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Toistuva lapsuuden medulloblastooma

Kliiniset tutkimukset Laboratoriobiomarkkerianalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa