Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Erdafitinib v léčbě pacientů s recidivujícími nebo refrakterními pokročilými solidními nádory, non-Hodgkinovým lymfomem nebo histiocytárními poruchami s mutacemi FGFR (Pediatric MATCH Treatment Trial)

29. května 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekulární analýza pro volbu terapie) – Subprotokol fáze 2 erdafitinibu u pacientů s nádory obsahujícími změny FGFR1/2/3/4

Tato studie fáze II Pediatric MATCH studuje, jak dobře erdafitinib funguje při léčbě pacientů se solidními nádory, non-Hodgkinovým lymfomem nebo histiocytárními poruchami, které se rozšířily do jiných míst v těle a vrátily se nebo nereagují na léčbu mutacemi FGFR. Erdafitinib může zastavit růst rakovinných buněk s mutacemi FGFR blokováním některých enzymů potřebných pro růst buněk.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovit míru objektivní odpovědi (ORR; úplná odpověď + částečná odpověď) u pediatrických pacientů léčených erdafitinibem s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů centrálního nervového systému [CNS]), non-Hodgkinskými lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují genetické změny dráha FGFR1/2/3/4.

DRUHÉ CÍLE:

I. Odhadnout přežití bez progrese u pediatrických pacientů léčených erdafitinibem s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů CNS), non-Hodgkinovými lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují genetické změny v FGFR1/2/3/4.

II. Získat informace o snášenlivosti erdafitinibu u dětí s relabujícím nebo refrakterním karcinomem.

III. Poskytnout předběžné odhady farmakokinetiky erdafitinibu u dětí s relabujícím nebo refrakterním karcinomem.

PRŮZKUMNÝ CÍL:

I. Prozkoumat přístupy k profilování změn v genomice nádorů v čase prostřednictvím hodnocení cirkulující nádorové deoxyribonukleové kyseliny (DNA).

OBRYS:

Pacienti dostávají erdafitinib perorálně (PO) jednou denně (QD) ve dnech 1-28 každého cyklu. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 26 cyklů (2 roky) v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti podstupují rentgen, počítačovou tomografii (CT), magnetickou rezonanci (MRI), pozitronovou emisní tomografii (PET), radionuklidové zobrazení a/nebo kostní sken, stejně jako aspiraci kostní dřeně a/nebo biopsii během screeningu a při studiu. Pacienti také během studie podstupují odběr vzorků krve.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoriko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí být zaregistrován do APEC1621SC a musí mu být přiděleno přiřazení léčby k molekulární analýze pro volbu terapie (MATCH) k APEC1621B na základě přítomnosti použitelné mutace, jak je definováno v APEC1621SC
  • V době zápisu do studie musí být pacientům >/= 12 měsíců a =/< 21 let
  • Pacienti musí mít při zařazení plochu povrchu těla >/= 0,53 m^2

  • Pacienti musí mít radiograficky měřitelné onemocnění v době zařazení do studie; pacienti s neuroblastomem, kteří nemají měřitelné onemocnění, ale mají pozitivní (+) hodnotitelné onemocnění na metajodbenzylguanidin (MIBG); měřitelné onemocnění u pacientů s postižením CNS je definováno jako léze, která je minimálně 10 mm v jednom rozměru na standardní MRI nebo CT

    • Poznámka: Následující onemocnění nelze považovat za měřitelnou nemoc:

      • Nahromadění maligních tekutin (např. ascites, pleurální výpotek)
      • Infiltrace kostní dřeně kromě infiltrace detekované MIBG skenem na neuroblastom
      • Léze detekované pouze studiemi nukleární medicíny (např. skenování kostí, galia nebo pozitronové emisní tomografie [PET]), s výjimkou neuroblastomu
      • Zvýšené nádorové markery v plazmě nebo mozkomíšním moku (CSF)
      • Dříve ozařované léze, které nevykazovaly jasnou progresi po ozáření
      • Leptomeningeální léze, které nesplňují požadavky na měření pro kritéria hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50 % pro pacienty > 16 let a Lansky >/= 50 pro pacienty =/< 16 let; Poznámka: neurologické deficity u pacientů s nádory CNS musí být relativně stabilní alespoň 7 dní před zařazením do studie; pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu

  • Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové terapie a před zařazením musí splnit následující minimální dobu trvání předchozí protinádorové léčby; pokud jsou po požadované lhůtě splněna číselná kritéria způsobilosti, např. kritérií krevního obrazu, má se za to, že se pacient adekvátně zotavil

    • Cytotoxická chemoterapie nebo jiná protirakovinná činidla známá jako myelosupresivní; >/= 21 dní po poslední dávce cytotoxické nebo myelosupresivní chemoterapie (42 dní v případě předchozí nitrosomočoviny)
    • Protirakovinné látky, o kterých není známo, že jsou myelosupresivní (např. nesouvisející se sníženým počtem krevních destiček nebo absolutním počtem neutrofilů [ANC]): >/= 7 dní po poslední dávce přípravku
    • Protilátky: Od infuze poslední dávky protilátky musí uplynout >/= 21 dní a toxicita související s předchozí terapií protilátkou musí být obnovena na stupeň =/< 1
    • Kortikosteroidy: pokud jsou použity k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí léčbou, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >/= 14 dní
    • Hematopoetické růstové faktory: >/= 14 dní po poslední dávce dlouhodobě působícího růstového faktoru (např. pegfilgrastim) nebo 7 dní pro krátkodobě působící růstový faktor; u růstových faktorů, u kterých jsou známé nežádoucí účinky vyskytující se po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že se nežádoucí účinky vyskytují; dobu trvání tohoto intervalu je nutné projednat s vedoucím studie a koordinátorem výzkumu přiděleným ke studiu
    • Interleukiny, interferony a cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory): >/= 21 dní po ukončení léčby interleukiny, interferony nebo cytokiny (jinými než hematopoetické růstové faktory)

    • Infuze kmenových buněk (s nebo bez celkového ozáření těla [TBI]):

      • Alogenní (neautologní) transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo jakákoliv infuze kmenových buněk včetně infuze dárcovských lymfocytů (DLI) nebo boost infuze: >/= 84 dní po infuzi a bez známek reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
      • Infuze autologních kmenových buněk včetně boost infuze: >/= 42 dní
    • Buněčná terapie: >/= 42 dní po dokončení jakéhokoli typu buněčné terapie (např. modifikované T buňky, přirozené zabíječe [NK] buňky, dendritické buňky atd.)

    • Rentgenová terapie (XRT)/ozařování zevním paprskem včetně protonů: >/= 14 dní po lokálním XRT; >/= 150 dní po TBI, kraniospinální XRT nebo při ozáření >/= 50 % pánve; >/= 42 dní v případě jiného podstatného ozáření kostní dřeně (BM).

      • Poznámka: záření nesmí být dodáno do místa nádoru „měřitelného onemocnění“, které se používá ke sledování odpovědi na léčbu podprotokolem
    • Radiofarmaceutická terapie (např. radioaktivně značená protilátka, iobenguane I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 dní po systémově podávané radiofarmaceutické terapii
    • Pacienti nesmějí být předtím vystaveni erdafitinibu nebo jinému inhibitoru FGFR, jako je (ale nejen) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • U pacientů se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně:

    • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >/= 1000/mm^3 (provedeno do 7 dnů před zařazením)
    • Počet krevních destiček >/= 100 000/mm^3 (nezávislý na transfuzi, definovaný jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením) (prováděno do 7 dnů před zařazením)
    • Hemoglobin >/= 8,0 g/dl na začátku (může dostávat transfuze červených krvinek [RBC]) (prováděno do 7 dnů před zařazením)
  • Pacienti se známým metastatickým onemocněním kostní dřeně budou způsobilí pro studii za předpokladu, že splňují krevní obraz (mohou dostávat krevní destičky nebo balené [p]RBC transfuze za předpokladu, že není známo, že jsou refrakterní na transfuze červených krvinek nebo krevních destiček); tito pacienti nebudou hodnotitelní z hlediska hematologické toxicity

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví následovně (provedeno do 7 dnů před registrací):

    • Věk: 1 až < 2 roky; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 0,6; samice 0,6
    • Věk: 2 až < 6 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 0,8; samice 0,8
    • Věk: 6 až < 10 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muž 1; samice 1
    • Věk: 10 až < 13 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,2; samice 1.2
    • Věk: 13 až < 16 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,5; samice 1.4
    • Věk: >/= 16 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,7; samice 1.4
  • Bilirubin (součet konjugovaných + nekonjugovaných) =/< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (prováděno do 7 dnů před zařazením)
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =/< 135 U/l; (pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L) (prováděno do 7 dnů před zápisem)
  • Sérový albumin >/= 2 g/dl (provedeno do 7 dnů před registrací)
  • Opravený interval QT (QTc) =/< 480 milisekund
  • Pulzní oxymetrie > 94 % na vzduchu v místnosti, pokud existuje klinická indikace pro stanovení (např. dušnost v klidu)
  • Pacienti musí být schopni polykat neporušené tablety
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas; souhlas, bude-li to vhodné, bude získán podle institucionálních směrnic

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy nebudou do této studie zařazeny kvůli rizikům fetálních a teratogenních nežádoucích účinků, jak bylo pozorováno ve studiích na zvířatech; těhotenské testy musí být provedeny u dívek, které jsou po menarchálním období; muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou účastnit, pokud nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody během léčby ve studii a po dobu 3 měsíců po poslední dávce erdafitinibu; muži (s partnerkou ve fertilním věku) musí používat kondom se spermicidem, jsou-li sexuálně aktivní, a nesmí darovat sperma z první dávky studovaného léčiva dříve než 3 měsíce po poslední dávce studovaného léčiva

  • Doprovodné léky

    • Kortikosteroidy: pacienti užívající kortikosteroidy, kteří nebyli na stabilní nebo snižující se dávce kortikosteroidů alespoň 7 dní před zařazením do studie, nejsou způsobilí; pokud se použije k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí terapií, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >/= 14 dní
    • Testované léky: pacienti, kteří v současné době užívají jiný testovaný lék, nejsou způsobilí
    • Protirakovinná léčiva: pacienti, kteří v současné době dostávají jiná protirakovinná léčiva, nejsou způsobilí
    • Anti-GVHD látky po transplantaci: pacienti, kteří dostávají cyklosporin, takrolimus nebo jiná činidla k prevenci reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, nejsou způsobilí pro tuto studii
    • Látky CYP3A4: pacienti, kteří v současné době užívají léky, které jsou silnými induktory nebo inhibitory CYP3A4, nejsou způsobilí; Poznámka: Antiepileptika indukující CYP3A4 a dexamethason pro nádory nebo metastázy CNS ve stabilní dávce jsou povoleny
    • Látky CYP2C9: pacienti, kteří v současné době užívají léky, které jsou silnými induktory nebo středně silnými inhibitory CYP2C9, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří podstoupili předchozí transplantaci solidních orgánů, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí
  • Kardiovaskulární onemocnění v anamnéze: nestabilní angina pectoris, infarkt myokardu nebo známé městnavé srdeční selhání třídy II-IV během předchozích 12 měsíců; cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během předchozích 3 měsíců, plicní embolie během předchozích 2 měsíců
  • Anamnéza některého z následujících stavů: setrvalá komorová tachykardie, fibrilace komor, torsades de pointes, srdeční zástava, srdeční blok druhého stupně Mobitz II nebo srdeční blok třetího stupně; známá přítomnost dilatační, hypertrofické nebo restriktivní kardiomyopatie
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na ně, probíhající nebo aktivní infekce, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie
  • Pacienti s významnými oftalmologickými stavy (nekontrolovaný glaukom, centrální serózní retinopatie, okluze retinální žíly nebo odchlípení sítnice v anamnéze, s výjimkou pacientů s dlouhodobými nálezy sekundárními ke stávajícím stavům) nejsou vhodní pro potvrzení základním oftalmologickým vyšetřením; všichni pacienti musí podstoupit základní oftalmologické vyšetření, včetně fundoskopie, aby se potvrdilo, že nejsou přítomny žádné významné oftalmologické stavy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (erdafitinib)
Pacienti dostávají erdafitinib PO QD ve dnech 1-28 každého cyklu. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 26 cyklů (2 roky) v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti podstupují rentgen, CT sken, MRI, PET sken, radionuklidové zobrazení a/nebo kostní sken, stejně jako aspiraci kostní dřeně a/nebo biopsii během screeningu a studie. Pacienti také během studie podstupují odběr vzorků krve.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Jiný: Farmakologická studie
Korelační studie
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorku krve
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit CT vyšetření
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Lék: Erdafitinib
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Postup: Skenování kostí
Proveďte sken kostí
Ostatní jména:
  • Scintigrafie kostí
Postup: Radionuklidové zobrazování
Podstoupit radionuklidové zobrazování
Ostatní jména:
  • NM
  • Nukleární medicína
  • sken nukleární medicíny
  • radioimaging
  • Radionuklidové skenování
  • Skenovat
  • Scintigrafie
  • Gamma Scan
Postup: Rentgenové zobrazování
Podstoupit rentgen
Ostatní jména:
  • Konvenční rentgen
  • Diagnostická radiologie
  • Lékařské zobrazování, rentgen
  • Radiografické zobrazování
  • Radiografie
  • RG
  • Statický rentgen
  • Rentgen
  • Rentgenové snímky z obyčejného filmu
  • Radiografický zobrazovací postup (postup)
Postup: Pozitronová emisní tomografie
Podstoupit PET sken
Ostatní jména:
  • Lékařské zobrazování, pozitronová emisní tomografie
  • PET
  • PET skenování
  • Skenování pozitronové emisní tomografie
  • Pozitronová emisní tomografie
  • PT
  • Pozitronová emisní tomografie (postup)
Postup: Aspirace a biopsie kostní dřeně
Podstoupit aspiraci kostní dřeně a/nebo biopsii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílová míra odezvy
Časové okno: Do 2 let od vstupu do studia
Reagující je definován jako pacient, který ve studii dosáhne nejlepší odpovědi částečné odpovědi nebo úplné odpovědi. Míra odezvy se vypočítá jako procento hodnotitelných pacientů, kteří reagují. Ke stanovení odpovědi a progrese v této studii byla použita revidovaná směrnice hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) (verze 1.1) se specifickými kritérii navrženými pro různé podtypy nádorů (např. 2-rozměrná měření pro centrální nervový systém (CNS) ) nádory).
Do 2 let od vstupu do studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s nežádoucími účinky 3. nebo vyššího stupně
Časové okno: Do 2 let od vstupu do studia
Procento pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody stupně 3 nebo vyšší, bude hodnoceno podle společných terminologických kritérií Národního institutu pro rakovinu pro nežádoucí příhody verze 5.0
Do 2 let od vstupu do studia
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Až 6 měsíců od vstupu do studia
K odhadu 6měsíčního PFS bude použita Kaplan-Meierova metoda. PFS je definována jako doba od zahájení protokolární léčby do progrese onemocnění, recidivy, úmrtí z jakékoli příčiny nebo data posledního kontaktu
Až 6 měsíců od vstupu do studia
Farmakokinetické (PK) parametry
Časové okno: Cyklus před podáním dávky 2 Den 1; 1 hodina po dávce Cyklus 2 Den 1; 2 hodiny po dávce cyklus 2, den 1; 4hodinový cyklus po dávce 2, den 1; 6-8 hodin po dávce, cyklus 2, den 1; 24 hodin po dávce, cyklus 2, den 2
Bude provedena popisná analýza PK parametrů k definování systémové expozice, clearance léčiva a dalších farmakokinetických parametrů. PK parametry budou shrnuty pomocí jednoduchých souhrnných statistik, včetně průměrů, mediánů, rozsahů a standardních odchylek (pokud to čísla a distribuce dovolí).
Cyklus před podáním dávky 2 Den 1; 1 hodina po dávce Cyklus 2 Den 1; 2 hodiny po dávce cyklus 2, den 1; 4hodinový cyklus po dávce 2, den 1; 6-8 hodin po dávce, cyklus 2, den 1; 24 hodin po dávce, cyklus 2, den 2

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v genomovém profilu nádoru
Časové okno: Do 3 let
Bude provedena popisná analýza, která bude shrnuta do jednoduchých souhrnných statistik. Všechny tyto analýzy budou mít popisný charakter.
Do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

7. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2017-01159 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • UM1CA081457 (Grant/smlouva NIH USA)
  • APEC1621B (Jiný identifikátor: CTEP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující dětský meduloblastom

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit