- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03210714
Erdafitinib vid behandling av patienter med återfallande eller refraktär avancerade solida tumörer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar med FGFR-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fas 2-underprotokoll för Erdafitinib hos patienter med tumörer med FGFR1/2/3/4-förändringar
Studieöversikt
Status
Betingelser
- Återkommande medulloblastom i barndomen
- Återkommande Ependymom från barndomen
- Avancerad malignt fast neoplasma
- Eldfast malignt fast neoplasma
- Återkommande hepatoblastom
- Återkommande Langerhans cell Histiocytos
- Återkommande malignt gliom
- Återkommande malignt fast neoplasma
- Återkommande neuroblastom
- Återkommande rhabdoidtumör
- Refraktär Ependymom
- Refraktärt hepatoblastom
- Refraktär Langerhans Cell Histiocytos
- Refraktärt malignt gliom
- Refraktär medulloblastom
- Refraktär neuroblastom
- Refraktärt non-Hodgkin lymfom
- Refraktär Rhabdoid tumör
- Wilms tumör
- Återkommande barndomsrabdomyosarkom
- Återkommande neoplasma i det primära centrala nervsystemet
- Refraktär primär neoplasma i centrala nervsystemet
- Återkommande non-Hodgkin-lymfom hos barn
- Återkommande mjukdelssarkom från barndomen
- Återkommande Ewing-sarkom/perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Refraktär Ewing-sarkom/perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Återkommande elakartad könscellstumör i barndomen
- Refraktär elakartad könscellstumör för barn
- Återkommande osteosarkom i barndomen
- Refraktär osteosarkom hos barn
- Refraktär Rhabdomyosarkom hos barn
- Refractory Childhood Mjukvävnadssarkom
Intervention / Behandling
- Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
- Övrig: Farmakologisk studie
- Procedur: Magnetisk resonanstomografi
- Procedur: Bioprovsamling
- Procedur: Datortomografi
- Läkemedel: Erdafitinib
- Procedur: Röntgen
- Procedur: Radionuklidavbildning
- Procedur: Röntgenbild
- Procedur: Positronemissionstomografi
- Procedur: Benmärgsaspiration och biopsi
Detaljerad beskrivning
HUVUDMÅL:
I. Att bestämma den objektiva svarsfrekvensen (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos pediatriska patienter som behandlas med erdafitinib med avancerade solida tumörer (inklusive tumörer i centrala nervsystemet [CNS]), non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar som har genetiska förändringar i FGFR1/2/3/4-vägen.
SEKUNDÄRA MÅL:
I. Att uppskatta den progressionsfria överlevnaden hos pediatriska patienter som behandlats med erdafitinib med avancerade solida tumörer (inklusive CNS-tumörer), non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar som har genetiska förändringar i FGFR1/2/3/4.
II. För att få information om toleransen av erdafitinib hos barn med återfall eller refraktär cancer.
III. För att ge preliminära uppskattningar av farmakokinetiken för erdafitinib hos barn med återfall eller refraktär cancer.
UNDERSÖKANDE MÅL:
I. Att utforska metoder för att profilera förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA).
ÖVERSIKT:
Patienterna får erdafitinib oralt (PO) en gång dagligen (QD) på dagarna 1-28 i varje cykel. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 26 cykler (2 år) i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår röntgen, datortomografi (CT), magnetisk resonanstomografi (MRT), positronemissionstomografi (PET), radionuklidavbildning och/eller benskanning, samt en benmärgsaspiration och/eller biopsi under screening och på studier. Patienterna genomgår också blodprovtagning vid studien.
Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp regelbundet.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Förenta staterna, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Madera, California, Förenta staterna, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical Center
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten måste ha registrerats på APEC1621SC och måste ha fått en behandlingsuppgift till molekylär analys för terapival (MATCH) till APEC1621B baserat på närvaron av en handlingsbar mutation enligt definitionen i APEC1621SC
- Patienterna måste vara >/= 12 månader och =/< 21 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen
- Patienterna måste ha en kroppsyta >/= 0,53 m^2 vid inskrivningen
Patienter måste ha radiografiskt mätbar sjukdom vid tidpunkten för studieregistreringen; patienter med neuroblastom som inte har en mätbar sjukdom men som har metaiodbensylguanidin (MIBG) positiv (+) utvärderbar sjukdom är berättigade; mätbar sjukdom hos patienter med CNS-engagemang definieras som lesion som är minst 10 mm i en dimension på standard MRT eller CT
Obs: Följande kvalificerar sig inte som mätbar sjukdom:
- Maligna vätskeansamlingar (t.ex. ascites, pleurautgjutning)
- Benmärgsinfiltration förutom den som upptäckts med MIBG-skanning för neuroblastom
- Lesioner som endast upptäckts av nuklearmedicinska studier (t.ex. ben-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-skanningar) förutom vad som noterats för neuroblastom
- Förhöjda tumörmarkörer i plasma eller cerebrospinalvätska (CSF)
- Tidigare utstrålade lesioner som inte har visat tydlig progression efter strålning
- Leptomeningeala lesioner som inte uppfyller mätkraven för Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1
- Karnofsky >/= 50 % för patienter > 16 år och Lansky >/= 50 för patienter =/< 16 år; Obs: neurologiska brister hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit relativt stabila i minst 7 dagar före studieregistreringen; patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen
Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivningen; om efter den erforderliga tidsramen, de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier anses patienten ha återhämtat sig adekvat
- Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva; >/= 21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea)
- Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t. inte associerat med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]): >/= 7 dagar efter den sista dosen av medlet
- Antikroppar: >/= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av sista dosen av antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =/< 1
- Kortikosteroider: om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >/= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >/= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t.ex. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor; för tillväxtfaktorer som har kända biverkningar som inträffat mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa; längden på detta intervall ska diskuteras med studieordföranden och studietilldelad forskningskoordinator
- Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >/= 21 dagar efter avslutad interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)
Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):
- Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >/= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
- Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >/= 42 dagar
- Cellulär terapi: >/= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellterapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.)
Röntgenterapi (XRT)/extern strålbestrålning inklusive protoner: >/= 14 dagar efter lokal XRT; >/= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >/= 50 % av bäckenet; >/= 42 dagar om annan betydande benmärgsstrålning (BM).
- Obs: strålning får inte levereras till tumörställen med "mätbar sjukdom" som används för att följa svar på subprotokollbehandling
- Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi
- Patienter får inte ha fått tidigare exponering för erdafitinib eller annan FGFR-hämmare såsom (men inte begränsat till) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455
För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan:
- Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >/= 1000/mm^3 (utförs inom 7 dagar före inskrivning)
- Trombocytantal >/= 100 000/mm^3 (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner på minst 7 dagar före inskrivning) (utförs inom 7 dagar före registrering)
- Hemoglobin >/= 8,0 g/dL vid baslinjen (kan få transfusioner av röda blodkroppar [RBC]) (utförs inom 7 dagar före inskrivning)
- Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få blodplätts- eller packade [p]RBC-transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot röda blodkroppar eller blodplättstransfusioner); dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet
Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 eller ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande (utförs inom 7 dagar före registreringen):
- Ålder: 1 till < 2 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 0,6; hona 0,6
- Ålder: 2 till < 6 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 0,8; hona 0,8
- Ålder: 6 till < 10 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): man 1; hona 1
- Ålder: 10 till < 13 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 1,2; hona 1.2
- Ålder: 13 till < 16 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 1,5; hona 1.4
- Ålder: >/= 16 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): man 1,7; hona 1.4
- Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) =/< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder (utförs inom 7 dagar före inskrivning)
- Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =/< 135 U/L; (för syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L) (utförs inom 7 dagar före registreringen)
- Serumalbumin >/= 2 g/dL (utförs inom 7 dagar före registrering)
- Korrigerat QT (QTc) intervall =/< 480 millisekunder
- Pulsoximetri > 94 % på rumsluft om det finns klinisk indikation för bestämning (t.ex. dyspné i vila)
- Patienterna måste kunna svälja intakta tabletter
- Alla patienter och/eller deras föräldrar eller lagligt auktoriserade representanter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke; samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie på grund av risker för foster- och teratogena biverkningar som setts i djurstudier; graviditetstest måste erhållas hos flickor som är postmenarkala; män eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta såvida de inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod, medan de får studiebehandling och i 3 månader efter den sista dosen av erdafitinib; manliga försökspersoner (med en partner i fertil ålder) måste använda kondom med spermiedödande medel när de är sexuellt aktiva och får inte donera spermier från den första dosen av studieläkemedlet förrän 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet
Samtidig medicinering
- Kortikosteroider: patienter som får kortikosteroider som inte har haft en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade; om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >/= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Undersökningsläkemedel: patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade
- Anticancermedel: patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade
- Anti-GVHD-medel efter transplantation: patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra graft-versus-host-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte berättigade till denna studie
- CYP3A4-medel: patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av CYP3A4 är inte berättigade; Obs: CYP3A4-inducerande antiepileptika och dexametason för CNS-tumörer eller metastaser, i en stabil dos, är tillåtna
- CYP2C9-medel: patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller måttliga hämmare av CYP2C9 är inte kvalificerade
- Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga
- Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade
- Patienter som enligt utredaren kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien är inte berättigade
- En historia av kardiovaskulära sjukdomar: instabil angina, hjärtinfarkt eller känd kronisk hjärtsvikt klass II-IV under de föregående 12 månaderna; cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack inom de föregående 3 månaderna, lungemboli inom de föregående 2 månaderna
- En historia av något av följande: ihållande ventrikulär takykardi, ventrikulärt flimmer, torsades de pointes, hjärtstillestånd, Mobitz II andra gradens hjärtblock eller tredje gradens hjärtblock; känd förekomst av dilaterad, hypertrofisk eller restriktiv kardiomyopati
- Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven
- Patienter med betydande oftalmologiska tillstånd (okontrollerat glaukom, central serös retinopati, anamnes på retinal venocklusion eller näthinneavlossning, exklusive patienter med långvariga fynd sekundära till befintliga tillstånd) är inte kvalificerade för att bekräftas med oftalmologisk grundundersökning; alla patienter måste genomgå en oftalmologisk grundundersökning, inklusive fundoskopi för att bekräfta att inga signifikanta oftalmologiska tillstånd är närvarande
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandling (erdafitinib)
Patienterna får erdafitinib PO QD dag 1-28 i varje cykel.
Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 26 cykler (2 år) i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Patienterna genomgår en röntgen, CT-skanning, MRI, PET-skanning, radionuklidavbildning och/eller benskanning, såväl som en benmärgsaspiration och/eller biopsi under screening och under studien.
Patienterna genomgår också blodprovtagning vid studien.
|
Korrelativa studier
Korrelativa studier
Genomgå MRI
Andra namn:
Genomgå blodprovtagning
Andra namn:
Genomgå en datortomografi
Andra namn:
Givet PO
Andra namn:
Genomgå en benskanning
Andra namn:
Genomgå radionuklidavbildning
Andra namn:
Genomgå en röntgen
Andra namn:
Genomgå en PET-skanning
Andra namn:
Genomgå en benmärgsaspiration och/eller biopsi
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Svarsfrekvens
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Svarsfrekvenser kommer att beräknas som procentandelen av utvärderbara patienter som svarar, och konfidensintervall kommer att konstrueras med hjälp av Wilson-poängintervallmetoden.
|
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Betygsatt av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0.
Toxicitetstabeller kommer att konstrueras för att sammanfatta den observerade incidensen efter typ av toxicitet och grad.
En patient kommer endast att räknas en gång för en given toxicitet för den värsta graden av den toxiciteten som rapporterats för den patienten.
|
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från initiering av protokollbehandling till att någon av följande händelser inträffar: sjukdomsprogression eller återfall av sjukdom eller död av någon orsak, bedömd upp till 3 år
|
PFS tillsammans med konfidensintervallen kommer att uppskattas med Kaplan-Meier-metoden.
|
Från initiering av protokollbehandling till att någon av följande händelser inträffar: sjukdomsprogression eller återfall av sjukdom eller död av någon orsak, bedömd upp till 3 år
|
Farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Fördoscykel 2 Dag 1; 1 timme efter dos Cykel 2 Dag 1; 2 timmar efter dos cykel 2, dag 1; 4 timmar efter dos, cykel 2, dag 1; 6-8 timmar efter dosering, cykel 2 Dag 1; 24 timmar efter dos, cykel 2, dag 2
|
En beskrivande analys av farmakokinetiska parametrar kommer att utföras för att definiera systemisk exponering, läkemedelsclearance och andra farmakokinetiska parametrar.
PK-parametrarna kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om siffror och fördelning tillåter).
|
Fördoscykel 2 Dag 1; 1 timme efter dos Cykel 2 Dag 1; 2 timmar efter dos cykel 2, dag 1; 4 timmar efter dos, cykel 2, dag 1; 6-8 timmar efter dosering, cykel 2 Dag 1; 24 timmar efter dos, cykel 2, dag 2
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändringar i tumörgenomisk profil
Tidsram: Upp till 3 år
|
En beskrivande analys kommer att göras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik.
Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
|
Upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Alice Lee, Children's Oncology Group
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Luftvägssjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Lungsjukdomar
- Urologiska neoplasmer
- Urogenitala neoplasmer
- Neoplasmer efter plats
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neoplasmer, nervvävnad
- Neoplasmer i njurarna
- Neoplastiska syndrom, ärftligt
- Neoplasmer, komplexa och blandade
- Neoplasmer, benvävnad
- Neoplasmer, bindväv
- Lungsjukdomar, interstitiell
- Neoplasmer, muskelvävnad
- Myosarkom
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Neoplasmer
- Sarkom
- Lymfom
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Upprepning
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Gliom
- Sarkom, Ewing
- Neoplasmer i nervsystemet
- Neoplasmer i centrala nervsystemet
- Ependymom
- Medulloblastom
- Rhabdoid tumör
- Osteosarkom
- Neuroblastom
- Rabdomyosarkom
- Neuroektodermala tumörer
- Neuroektodermala tumörer, primitiva
- Wilms tumör
- Neuroektodermala tumörer, primitiva, perifera
- Hepatoblastom
- Histiocytos, Langerhans-Cell
- Histiocytos
- Rhabdomyosarkom, embryonalt
Andra studie-ID-nummer
- NCI-2017-01159 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- UM1CA081457 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- APEC1621B (Annan identifierare: CTEP)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Återkommande medulloblastom i barndomen
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AvslutadObehandlad barndomsmedulloblastom | Obehandlad Childhood supratentoriell primitiv neuroektodermal tumörFörenta staterna
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, inte rekryterandeMedulloblastom | Obehandlad Childhood supratentoriell primitiv neuroektodermal tumör | Anaplastiskt medulloblastom | Supratentoriell embryonal tumör, ej specificerad på annat sättFörenta staterna, Kanada, Australien, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande medulloblastom i barndomen | Återkommande Ependymom från barndomen | Atypisk teratoid/rhabdoid tumör i barndomen | Meningiom i barndomsgrad I | Meningiom i barndomsgrad II | Meningiom i barndomsgrad III | Childhood Infratentorial Ependymoma | Childhood Supratentorial Ependymoma | Återkommande... och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande medulloblastom i barndomen | Återkommande Ependymom från barndomen | Atypisk teratoid/rhabdoid tumör i barndomen | Ependymom | Kraniofaryngiom i barndomen | Meningiom i barndomsgrad I | Meningiom i barndomsgrad II | Meningiom i barndomsgrad III | Childhood Infratentorial Ependymoma | Childhood... och andra villkorFörenta staterna, Kanada, Australien, Nya Zeeland, Puerto Rico, Schweiz
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande medulloblastom i barndomen | Cerebralt astrocytom i barndom av hög grad | Återkommande hjärnstamgliom från barndomen | Återkommande cerebellärt astrocytom i barndomen | Återkommande cerebralt astrocytom i barndomen | Återkommande supratentoriell primitiv neuroektodermal tumör i barndomen och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AvslutadChildhood Infratentorial Ependymoma | Childhood Supratentorial Ependymoma | Nydiagnostiserat Childhood EpendymomaFörenta staterna
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)AvslutadGliom | Återkommande medulloblastom i barndomen | Atypisk teratoid/rhabdoid tumör i barndomen | Diffus Intrinsic Pontine Gliom | Refractory Brain Neoplasm | Återkommande anaplastiskt oligodendrogliom i barndomen | Återkommande barndomsglioblastom | Återkommande primitiv neuroektodermal tumör | Astrocytom... och andra villkorFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadObehandlad Childhood Brain Stam Gliom | Obehandlad Childhood Anaplastic Astrocytoma | Obehandlad Childhood Anaplastic Oligodendrogliom | Obehandlad jättecellsglioblastom från barndomen | Obehandlad Childhood Glioblastom | Obehandlad Childhood Gliomatosis Cerebri | Obehandlad barndomsgliosarkom | Obehandlad...Förenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande medulloblastom i barndomen | Återkommande Ependymom från barndomen | Childhood Choroid Plexus Tumör | Kraniofaryngiom i barndomen | Ependymoblastom från barndomen | Meningiom i barndomsgrad I | Meningiom i barndomsgrad II | Meningiom i barndomsgrad III | Barndom höggradigt cerebellärt astrocytom och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AvslutadOspecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Återkommande medulloblastom i barndomen | Återkommande Ependymom från barndomen | Återkommande neuroblastom | Återkommande osteosarkom | Återkommande barndomsrabdomyosarkom | Tidigare behandlad rabdomyosarkom i barndomen | Återkommande Ewing-sarkom... och andra villkorFörenta staterna
Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys
-
Recep Tayyip Erdogan University Training and Research...Hacettepe UniversityAvslutadAmputation | Diabetisk polyneuropatiKalkon
-
Liao Jian AnRekryteringHuvud- och halscancerTaiwan
-
Oregon Health and Science University4DMedicalAnmälan via inbjudanLungsjukdomar | KOL | Luftvägssjukdom | DyspnéFörenta staterna
-
Progenity, Inc.AvslutadDowns syndrom | Aneuploidi | DiGeorges syndrom | Turnersyndrom | Klinefelters syndrom | Kromosomradering | Edwards syndrom | Pataus syndromFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoRekryteringFriska | Fertilitetsstörningar | Manlig infertilitet | Infertilitet, manligFörenta staterna
-
Modarres HospitalAvslutadKomplikationer | Bildvägledd biopsi | Njure GlomerulusIran, Islamiska republiken
-
Medwave Estudios LimitadaAsociación Chilena de SeguridadOkändYrkesmässig exponering | Muskuloskeletala sjukdomarChile
-
Healthy.io Ltd.Avslutad
-
Duke UniversityIndragenAntikoagulations- och trombostest (AT-POCT)Förenta staterna
-
Bandim Health ProjectResearch Center for Vitamins and Vaccines, Statens Serum InstituteAvslutadSpädbarnsdödlighet | BCGGuinea-Bissau