Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Erdafitinib til behandling af patienter med recidiverende eller refraktære avancerede solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med FGFR-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

29. maj 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pædiatrisk MATCH (molekylær analyse for valg af terapi) - fase 2-underprotokol af Erdafitinib hos patienter med tumorer med FGFR1/2/3/4-ændringer

Dette fase II pædiatriske MATCH-forsøg undersøger, hvor godt erdafitinib virker ved behandling af patienter med solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser, der har spredt sig til andre steder i kroppen og er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling med FGFR-mutationer. Erdafitinib kan stoppe væksten af ​​kræftceller med FGFR-mutationer ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme den objektive responsrate (ORR; komplet respons + delvis respons) hos pædiatriske patienter behandlet med erdafitinib med fremskredne solide tumorer (herunder centralnervesystem [CNS] tumorer), non-Hodgkin lymfomer eller histiocytiske lidelser, der rummer genetiske ændringer i FGFR1/2/3/4-vejen.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere den progressionsfrie overlevelse hos pædiatriske patienter behandlet med erdafitinib med fremskredne solide tumorer (inklusive CNS-tumorer), non-Hodgkin-lymfomer eller histiocytiske lidelser, der rummer genetiske ændringer i FGFR1/2/3/4.

II. For at få information om tolerabiliteten af ​​erdafitinib hos børn med recidiverende eller refraktær cancer.

III. At give foreløbige skøn over erdafitinibs farmakokinetik hos børn med recidiverende eller refraktær cancer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At udforske tilgange til profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre (DNA).

OMRIDS:

Patienterne får erdafitinib oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag 1-28 i hver cyklus. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 26 cyklusser (2 år) i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår en røntgen, computertomografi (CT), magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), positronemissionstomografi (PET)-scanning, radionuklid-billeddannelse og/eller knoglescanning samt en knoglemarvsaspiration og/eller biopsi under screening og på undersøgelse. Patienterne gennemgår også blodprøvetagning ved undersøgelse.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne periodisk op.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have tilmeldt APEC1621SC og skal have fået en behandlingsopgave til molekylær analyse for terapivalg (MATCH) til APEC1621B baseret på tilstedeværelsen af ​​en handlingsbar mutation som defineret i APEC1621SC
  • Patienterne skal være >/= 12 måneder og =/< 21 år gamle på tidspunktet for studietilmelding
  • Patienter skal have et kropsoverfladeareal >/= 0,53 m^2 ved indskrivning

  • Patienter skal have radiografisk målbar sygdom på tidspunktet for studietilmelding; patienter med neuroblastom, som ikke har målbar sygdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG) positiv (+) evaluerbar sygdom er kvalificerede; målbar sygdom hos patienter med CNS-involvering er defineret som læsion, der er mindst 10 mm i én dimension på standard MR eller CT

    • Bemærk: Følgende kvalificeres ikke som målbar sygdom:

      • Maligne væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleurale effusioner)
      • Knoglemarvsinfiltration undtagen den, der er påvist ved MIBG-scanning for neuroblastom
      • Læsioner kun påvist ved nuklearmedicinske undersøgelser (f.eks. knogle-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-scanninger) undtagen som angivet for neuroblastom
      • Forhøjede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
      • Tidligere bestrålede læsioner, der ikke har vist tydelig progression efter stråling
      • Leptomeningeale læsioner, der ikke opfylder målekravene for responsevalueringskriterier i solide tumorer (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50 % for patienter > 16 år og Lansky >/= 50 for patienter =/< 16 år; Bemærk: neurologiske mangler hos patienter med CNS-tumorer skal have været relativt stabile i mindst 7 dage før studieindskrivning; patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på at vurdere præstationsscore

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere anti-cancer-terapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anti-cancer-rettet behandling før tilmelding; hvis efter den påkrævede tidsramme, de numeriske berettigelseskriterier er opfyldt, f.eks. blodtællingskriterier, anses patienten for at være kommet sig tilstrækkeligt

    • Cytotoksisk kemoterapi eller andre anti-cancermidler, der vides at være myelosuppressive; >/= 21 dage efter den sidste dosis af cytotoksisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea)
    • Anticancermidler, der ikke vides at være myelosuppressive (f. ikke forbundet med reduceret blodpladetal eller absolut neutrofiltal [ANC]-tal): >/= 7 dage efter den sidste dosis af middel
    • Antistoffer: >/= 21 dage skal være forløbet fra infusion af sidste dosis antistof, og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad =/< 1
    • Kortikosteroider: hvis de bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >/= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: >/= 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor; for vækstfaktorer, som har kendte uønskede hændelser, der er opstået mere end 7 dage efter indgivelse, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvori der vides at forekomme uønskede hændelser; varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen og den studietildelte forskningskoordinator
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): >/= 21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferon eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer)

    • Stamcelleinfusioner (med eller uden total kropsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive donorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >/= 84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: >/= 42 dage
    • Cellulær terapi: >/= 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller [NK], dendritiske celler osv.)

    • Røntgenterapi (XRT)/ekstern strålebestråling inklusive protoner: >/= 14 dage efter lokal XRT; >/= 150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >/= 50 % af bækkenet; >/= 42 dage hvis anden væsentlig knoglemarvsstråling (BM).

      • Bemærk: stråling kan ikke leveres til "målbare sygdoms"-tumorsteder, der bruges til at følge respons på underprotokolbehandling
    • Radiofarmaceutisk behandling (f.eks. radioaktivt mærket antistof, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk behandling
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for erdafitinib eller en anden FGFR-hæmmer såsom (men ikke begrænset til) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • Til patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering:

    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >/= 1000/mm^3 (udført inden for 7 dage før tilmelding)
    • Blodpladetal >/= 100.000/mm^3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding) (udført inden for 7 dage før tilmelding)
    • Hæmoglobin >/= 8,0 g/dL ved baseline (kan modtage røde blodlegemer [RBC] transfusioner) (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene (kan modtage blodplade- eller pakkede [p]RBC-transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner); disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 eller et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger (udført inden for 7 dage før tilmelding):

    • Alder: 1 til < 2 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,6; kvinde 0,6
    • Alder: 2 til < 6 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,8; kvinde 0,8
    • Alder: 6 til < 10 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mand 1; kvinde 1
    • Alder: 10 til < 13 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,2; kvinde 1.2
    • Alder: 13 til < 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,5; kvinde 1.4
    • Alder: >/= 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,7; kvinde 1.4
  • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) =/< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) =/< 135 U/L; (til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L) (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Serumalbumin >/= 2 g/dL (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Korrigeret QT (QTc) interval =/< 480 millisekunder
  • Pulsoximetri > 94 % på rumluft, hvis der er klinisk indikation for bestemmelse (f.eks. dyspnø i hvile)
  • Patienter skal kunne sluge intakte tabletter
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke; samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder deltager ikke i denne undersøgelse på grund af risici for føtale og teratogene bivirkninger som set i dyreforsøg; graviditetstest skal tages hos piger, der er postmenarkale; mænd eller kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode, mens de modtager undersøgelsesbehandling og i 3 måneder efter den sidste dosis erdafitinib; mandlige forsøgspersoner (med en partner i den fødedygtige alder) skal bruge kondom med sæddræbende middel, når de er seksuelt aktive og må ikke donere sæd fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet før 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

  • Samtidig medicin

    • Kortikosteroider: patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede; hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >/= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
    • Undersøgelseslægemidler: Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede
    • Anti-cancer-midler: Patienter, der i øjeblikket modtager andre anti-cancer-midler, er ikke berettigede
    • Anti-GVHD-midler efter transplantation: Patienter, der får ciclosporin, tacrolimus eller andre midler for at forhindre graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg
    • CYP3A4-midler: patienter, der i øjeblikket får lægemidler, der er stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4, er ikke kvalificerede; Bemærk: CYP3A4-inducerende antiepileptika og dexamethason til CNS-tumorer eller metastaser, i en stabil dosis, er tilladt
    • CYP2C9-midler: patienter, der i øjeblikket får lægemidler, der er stærke inducere eller moderate hæmmere af CYP2C9, er ikke kvalificerede
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede
  • Patienter, der tidligere har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede
  • En historie med kardiovaskulære sygdomme: ustabil angina, myokardieinfarkt eller kendt kongestiv hjertesvigt klasse II-IV inden for de foregående 12 måneder; cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald inden for de foregående 3 måneder, lungeemboli inden for de foregående 2 måneder
  • En historie med et af følgende: vedvarende ventrikulær takykardi, ventrikulær fibrillation, torsades de pointes, hjertestop, Mobitz II anden grads hjerteblok eller tredje grads hjerteblok; kendt tilstedeværelse af dilateret, hypertrofisk eller restriktiv kardiomyopati
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
  • Patienter med signifikante oftalmologiske tilstande (ukontrolleret glaukom, central serøs retinopati, anamnese med retinal veneokklusion eller nethindeløsning, med undtagelse af patienter med langvarige fund sekundært til eksisterende tilstande) er ikke kvalificerede til at blive bekræftet med basisline oftalmologisk undersøgelse; alle patienter skal have en baseline oftalmologisk undersøgelse, inklusive fundoskopi for at bekræfte, at der ikke er nogen signifikante oftalmologiske tilstande til stede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (erdafitinib)
Patienter får erdafitinib PO QD på dag 1-28 i hver cyklus. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 26 cyklusser (2 år) i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår en røntgen, CT-scanning, MR, PET-scanning, radionuklid-billeddannelse og/eller knoglescanning, samt en knoglemarvsaspiration og/eller biopsi under screening og ved undersøgelse. Patienterne gennemgår også blodprøvetagning ved undersøgelse.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Andet: Farmakologisk undersøgelse
Korrelative undersøgelser
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå blodprøvetagning
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
  • Prøvekollektion
Procedure: Computertomografi
Gennemgå en CT-scanning
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
  • Diagnostisk CAT -scanning
  • Diagnostic CAT Scan Service Type
Medicin: Erdafitinib
Givet PO
Andre navne:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Procedure: Knoglescanning
Gennemgå en knoglescanning
Andre navne:
  • Knoglescintigrafi
Procedure: Radionuklid billeddannelse
Gennemgå radionuklid billeddannelse
Andre navne:
  • NM
  • Nuklear medicin
  • nuklearmedicinsk scanning
  • radiobilleddannelse
  • Radionuklid scanning
  • Scan
  • Scintigrafi
  • Gamma-scanning
Procedure: Røntgenbilleder
Gennemgå et røntgenbillede
Andre navne:
  • Konventionel røntgen
  • Diagnostisk radiologi
  • Medicinsk billeddannelse, røntgen
  • Radiografisk billeddannelse
  • Radiografi
  • RG
  • Statisk røntgen
  • Røntgen
  • Almindelige film røntgenbilleder
  • Radiografisk billeddannelsesprocedure (procedure)
Procedure: Positron emissionstomografi
Gennemgå en PET-scanning
Andre navne:
  • Medicinsk billeddannelse, Positron Emission Tomografi
  • KÆLEDYR
  • PET-scanning
  • Positron Emission Tomografi Scan
  • Positron-emissionstomografi
  • PT
  • Positron emissionstomografi (procedure)
Procedure: Knoglemarvsaspiration og biopsi
Gennemgå en knoglemarvsaspiration og/eller biopsi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv svarprocent
Tidsramme: Op til 2 år fra studiestart
En responder er defineret som en patient, der opnår den bedste respons med delvis respons eller fuldstændig respons på undersøgelsen. Responsrater vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der reagerer. Den reviderede Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) guideline (version 1.1) blev brugt til at bestemme respons og progression i denne undersøgelse med specifikke kriterier skitseret for de forskellige subtyper af tumorer (f.eks. 2-dimensionelle målinger for centralnervesystemet (CNS) ) tumorer).
Op til 2 år fra studiestart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der oplever grad 3 eller højere bivirkninger
Tidsramme: Op til 2 år fra studiestart
Procentdel af patienter, der oplever grad 3 eller højere bivirkninger, vil blive evalueret i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0
Op til 2 år fra studiestart
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Op til 6 måneder fra studiestart
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt til at estimere 6 måneders PFS. PFS er defineret som tid fra påbegyndelse af protokolbehandling til sygdomsprogression, tilbagevenden, død af enhver årsag eller dato for sidste kontakt
Op til 6 måneder fra studiestart
Farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Præ-dosis Cyklus 2 Dag 1; 1 time efter dosis Cyklus 2 Dag 1; 2 timer efter dosis Cyklus 2, dag 1; 4 timer efter dosis cyklus 2, dag 1; 6-8 timer efter dosis, cyklus 2 Dag 1; 24 timer efter dosis, cyklus 2, dag 2
En beskrivende analyse af farmakokinetiske parametre vil blive udført for at definere systemisk eksponering, lægemiddelclearance og andre farmakokinetiske parametre. PK-parametrene vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det).
Præ-dosis Cyklus 2 Dag 1; 1 time efter dosis Cyklus 2 Dag 1; 2 timer efter dosis Cyklus 2, dag 1; 4 timer efter dosis cyklus 2, dag 1; 6-8 timer efter dosis, cyklus 2 Dag 1; 24 timer efter dosis, cyklus 2, dag 2

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i tumorgenomiske profil
Tidsramme: Op til 3 år
En beskrivende analyse vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

7. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2017-01159 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • UM1CA081457 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • APEC1621B (Anden identifikator: CTEP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tilbagevendende medulloblastom i barndommen

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner