Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Erdafitynib w leczeniu pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami FGFR (badanie leczenia pediatrycznego MATCH)

29 maja 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna w celu wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 dotyczący stosowania erdafitynibu u pacjentów z nowotworami z mutacjami FGFR1/2/3/4

To badanie fazy II Pediatric MATCH bada skuteczność erdafitynibu w leczeniu pacjentów z guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi, które rozprzestrzeniły się do innych miejsc w organizmie i powróciły lub nie reagują na leczenie mutacjami FGFR. Erdafitynib może hamować wzrost komórek nowotworowych z mutacjami FGFR poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Aby określić odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u dzieci leczonych erdafitynibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego [OUN]), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują zmiany genetyczne w szlak FGFR1/2/3/4.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena przeżycia wolnego od progresji choroby u pacjentów pediatrycznych leczonych erdafitynibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują zmiany genetyczne w FGFR1/2/3/4.

II. Uzyskanie informacji na temat tolerancji erdafitynibu u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

III. Przedstawienie wstępnych szacunków farmakokinetyki erdafitynibu u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

CEL EKSPLORACYJNY:

I. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują erdafitynib doustnie (PO) raz dziennie (QD) w dniach 1-28 każdego cyklu. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli (2 lata) w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są badaniu rentgenowskiemu, tomografii komputerowej (CT), rezonansowi magnetycznemu (MRI), pozytonowej tomografii emisyjnej (PET), obrazowaniu radioizotopowemu i/lub skanowi kości, a także aspiracji i/lub biopsji szpiku kostnego podczas badania przesiewowe i na studiach. Pacjenci przechodzą również pobieranie krwi podczas badania.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są okresowo kontrolowani.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoryko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi mieć przydzielone leczenie do analizy molekularnej w celu wyboru terapii (MATCH) do APEC1621B na podstawie obecności możliwej do działania mutacji, jak zdefiniowano w APEC1621SC
  • W chwili włączenia do badania pacjenci muszą mieć >/= 12 miesięcy i =/< 21 lat
  • W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów musi wynosić >/= 0,53 m^2

  • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania; kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie ma mierzalnej choroby, ale mają chorobę metajodobenzyloguanidyny (MIBG) dodatnią (+), którą można ocenić; mierzalną chorobę u pacjentów z zajęciem OUN definiuje się jako zmianę, która ma co najmniej 10 mm w jednym wymiarze w standardowym MRI lub CT

    • Uwaga: Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

      • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
      • Naciek szpiku kostnego, z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
      • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
      • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
      • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
      • Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >/= 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky >/= 50 dla pacjentów =/< 16 lat; Uwaga: deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stosunkowo stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą osiągnąć następujący minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej przed włączeniem do badania; jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne leki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne; >/= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofilów [ANC]): >/= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >/= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a toksyczność związana z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięta do stopnia =/< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >/= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >/= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu; w przypadku czynników wzrostu, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane; czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >/= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >/= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >/= 42 dni
    • Terapia komórkowa: >/= 42 dni po zakończeniu dowolnej terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)

    • Terapia rentgenowska (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >/= 14 dni po miejscowej XRT; >/= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >/= 50% miednicy; >/= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).

      • Uwaga: promieniowanie nie może być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, jobenguane I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli wcześniej otrzymywać erdafitynibu ani innego inhibitora FGFR, takiego jak (między innymi) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >/= 1000/mm^3 (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem)
    • Liczba płytek krwi >/= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem) (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem)
    • Hemoglobina >/= 8,0 g/dl na początku badania (może otrzymać transfuzję krwinek czerwonych [RBC]) (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania, pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymać transfuzje płytek krwi lub koncentratu [p]RBC, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi); u tych pacjentów nie będzie można ocenić toksyczności hematologicznej

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób (wykonane w ciągu 7 dni przed włączeniem):

    • Wiek: od 1 do < 2 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,6; kobieta 0,6
    • Wiek: od 2 do < 6 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,8; kobieta 0,8
    • Wiek: od 6 do < 10 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): mężczyzna 1; kobieta 1
    • Wiek: od 10 do < 13 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,2; kobieta 1.2
    • Wiek: od 13 do < 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,5; kobieta 1.4
    • Wiek: >/= 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,7; kobieta 1.4
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =/< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =/< 135 j./l; (na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L) (wykonane w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Albumina w surowicy >/= 2 g/dL (wykonana w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Skorygowany odstęp QT (QTc) =/< 480 milisekund
  • Pulsoksymetria > 94% w powietrzu pokojowym, jeśli istnieją wskazania kliniczne do oznaczenia (np. duszność spoczynkowa)
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać nienaruszone tabletki
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę; zgoda, w stosownych przypadkach, zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach; testy ciążowe należy wykonać u dziewcząt po pierwszej miesiączce; mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas otrzymywania badanego leku i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki erdafitynibu; mężczyźni (z partnerem w wieku rozrodczym) muszą używać prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym podczas aktywności seksualnej i nie mogą oddawać nasienia od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po ostatniej dawce badanego leku

  • Leki towarzyszące

    • Kortykosteroidy: pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się; jeśli jest stosowany w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >/= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
    • Badane leki: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
    • Leki przeciwnowotworowe: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
    • Leki przeciw GVHD po przeszczepie: pacjenci, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego, nie kwalifikują się do tego badania
    • Czynniki CYP3A4: pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, nie kwalifikują się; Uwaga: Leki przeciwpadaczkowe indukujące CYP3A4 i deksametazon w przypadku guzów OUN lub przerzutów w stabilnej dawce są dozwolone
    • Czynniki CYP2C9: pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub umiarkowanymi inhibitorami CYP2C9, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się
  • Choroby układu krążenia w wywiadzie: niestabilna dusznica bolesna, zawał mięśnia sercowego lub znana zastoinowa niewydolność serca klasy II-IV w ciągu ostatnich 12 miesięcy; incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijający napad niedokrwienny w ciągu ostatnich 3 miesięcy, zatorowość płucna w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Wystąpienie któregokolwiek z następujących stanów w wywiadzie: utrzymujący się częstoskurcz komorowy, migotanie komór, torsades de pointes, zatrzymanie akcji serca, blok przedsionkowo-komorowy II stopnia typu Mobitz II lub blok przedsionkowo-komorowy trzeciego stopnia; znana obecność kardiomiopatii rozstrzeniowej, przerostowej lub restrykcyjnej
  • Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania
  • Pacjenci z poważnymi schorzeniami okulistycznymi (niekontrolowana jaskra, środkowa retinopatia surowicza, niedrożność żyły siatkówki lub odwarstwienie siatkówki w wywiadzie, z wyłączeniem pacjentów z długotrwałymi objawami wtórnymi do istniejących schorzeń) nie kwalifikują się, aby potwierdzić je wyjściowym badaniem okulistycznym; wszyscy pacjenci muszą przejść podstawowe badanie okulistyczne, w tym badanie dna oka, aby potwierdzić, że nie występują istotne schorzenia okulistyczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (erdafitynib)
Pacjenci otrzymują erdafitynib doustnie QD w dniach 1-28 każdego cyklu. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli (2 lata) w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są prześwietleniu rentgenowskiemu, tomografii komputerowej, rezonansowi magnetycznemu, badaniu PET, obrazowaniu radionuklidowemu i/lub skanowi kości, a także aspiracji i/lub biopsji szpiku kostnego podczas badania przesiewowego i badania. Pacjenci przechodzą również pobieranie krwi podczas badania.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Inny: Badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobraniu próbki krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
  • Diagnostyczny skan CAT
  • Diagnostyczny typ usługi skanowania CAT
Lek: Erdafitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Procedura: Skan kości
Przeprowadź scyntygrafię kości
Inne nazwy:
  • Scyntygrafia kości
Procedura: Obrazowanie radionuklidów
Poddaj się obrazowaniu radionuklidów
Inne nazwy:
  • NM
  • Medycyna nuklearna
  • skan medycyny nuklearnej
  • radioobrazowanie
  • Skanowanie radionuklidów
  • Skanowanie
  • Scyntygrafia
  • Skan Gamma
Procedura: Obrazowanie rentgenowskie
Poddaj się prześwietleniu rentgenowskiemu
Inne nazwy:
  • Konwencjonalne promieniowanie rentgenowskie
  • Radiologia diagnostyczna
  • Obrazowanie medyczne, rentgen
  • Obrazowanie radiograficzne
  • Radiografia
  • RG
  • Statyczne promieniowanie rentgenowskie
  • Rentgenowskie
  • Zwykłe zdjęcia rentgenowskie
  • Procedura obrazowania radiograficznego (zabieg)
Procedura: Pozytonowa emisyjna tomografia komputerowa
Poddaj się badaniu PET
Inne nazwy:
  • Obrazowanie medyczne, pozytonowa tomografia emisyjna
  • ZWIERZAK DOMOWY
  • Skanowanie zwierzęcia
  • Skan pozytonowej tomografii emisyjnej
  • Pozytonowa emisyjna tomografia komputerowa
  • PT
  • Pozytronowa tomografia emisyjna (zabieg)
Procedura: Aspiracja i biopsja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i / lub biopsji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 2 lat od rozpoczęcia studiów
Osoba reagująca jest definiowana jako pacjent, który uzyskał w badaniu najlepszą odpowiedź obejmującą odpowiedź częściową lub odpowiedź całkowitą. Wskaźniki odpowiedzi zostaną obliczone jako procent dających się ocenić pacjentów, którzy zareagowali. Do określenia odpowiedzi i postępu w tym badaniu wykorzystano zmienione wytyczne dotyczące kryteriów oceny odpowiedzi na nowotwory lite (RECIST) (wersja 1.1), ze szczegółowymi kryteriami określonymi dla różnych podtypów nowotworów (np. dwuwymiarowe pomiary ośrodkowego układu nerwowego (OUN) ) nowotwory).
Do 2 lat od rozpoczęcia studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
Ramy czasowe: Do 2 lat od rozpoczęcia studiów
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3 lub wyższego, zostanie oceniony zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dla zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute w wersji 5.0
Do 2 lat od rozpoczęcia studiów
Przeżycie bez progresji (PFS)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy od rozpoczęcia badania
Do oszacowania 6-miesięcznego PFS zostanie zastosowana metoda Kaplana-Meiera. PFS definiuje się jako czas od rozpoczęcia protokołu leczenia do progresji choroby, nawrotu, śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniego kontaktu
Do 6 miesięcy od rozpoczęcia badania
Parametry farmakokinetyczne (PK).
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem Cykl 2 Dzień 1; 1 godzina po podaniu dawki Cykl 2 Dzień 1; 2 godziny po podaniu dawki Cykl 2, Dzień 1; 4 godziny po podaniu dawki Cykl 2, Dzień 1; 6-8 godzin po podaniu dawki, cykl 2, dzień 1; 24 godziny po podaniu dawki, cykl 2, dzień 2
Przeprowadzona zostanie opisowa analiza parametrów PK w celu określenia ekspozycji ogólnoustrojowej, klirensu leku i innych parametrów farmakokinetycznych. Parametry PK zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk podsumowujących, w tym średnich, median, zakresów i odchyleń standardowych (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład).
Przed dawkowaniem Cykl 2 Dzień 1; 1 godzina po podaniu dawki Cykl 2 Dzień 1; 2 godziny po podaniu dawki Cykl 2, Dzień 1; 4 godziny po podaniu dawki Cykl 2, Dzień 1; 6-8 godzin po podaniu dawki, cykl 2, dzień 1; 24 godziny po podaniu dawki, cykl 2, dzień 2

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w profilu genomowym nowotworu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Przeprowadzona zostanie analiza opisowa, która zostanie podsumowana za pomocą prostych statystyk podsumowujących. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2017-01159 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • UM1CA081457 (Grant/umowa NIH USA)
  • APEC1621B (Inny identyfikator: CTEP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nawracający rdzeniak zarodkowy wieku dziecięcego

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj