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Erdafitinib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten oder refraktären fortgeschrittenen soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphom oder histiozytären Erkrankungen mit FGFR-Mutationen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)

29. Mai 2026 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) – Phase-2-Subprotokoll von Erdafitinib bei Patienten mit Tumoren mit FGFR1/2/3/4-Veränderungen

Diese pädiatrische Phase-II-MATCH-Studie untersucht, wie gut Erdafitinib bei der Behandlung von Patienten mit soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen wirkt, die sich auf andere Stellen im Körper ausgebreitet haben und erneut aufgetreten sind oder auf die Behandlung mit FGFR-Mutationen nicht ansprechen. Erdafitinib kann das Wachstum von Krebszellen mit FGFR-Mutationen stoppen, indem es einige der für das Zellwachstum erforderlichen Enzyme blockiert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL:

I. Bestimmung der objektiven Ansprechrate (ORR; vollständiges Ansprechen + partielles Ansprechen) bei mit Erdafitinib behandelten pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren (einschließlich Tumoren des zentralen Nervensystems [ZNS]), Non-Hodgkin-Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen, die genetische Veränderungen aufweisen der FGFR1/2/3/4-Weg.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Zur Abschätzung des progressionsfreien Überlebens bei mit Erdafitinib behandelten pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren (einschließlich ZNS-Tumoren), Non-Hodgkin-Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen, die genetische Veränderungen im FGFR1/2/3/4 aufweisen.

II. Um Informationen über die Verträglichkeit von Erdafitinib bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Krebs zu erhalten.

III. Bereitstellung vorläufiger Schätzungen der Pharmakokinetik von Erdafitinib bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Krebs.

EXPLORATORISCHES ZIEL:

I. Erforschung von Ansätzen zur Profilierung von Änderungen in der Tumorgenomik im Laufe der Zeit durch Bewertung der zirkulierenden Tumor-Desoxyribonukleinsäure (DNA).

GLIEDERUNG:

Die Patienten erhalten Erdafitinib oral (PO) einmal täglich (QD) an den Tagen 1-28 jedes Zyklus. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 26 Zyklen (2 Jahre) wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden einer Röntgenuntersuchung, einer Computertomographie (CT), einer Magnetresonanztomographie (MRT), einer Positronenemissionstomographie (PET), einer Radionuklidbildgebung und/oder einem Knochenscan sowie einer Knochenmarkpunktion und/oder -biopsie unterzogen Screening und im Studium. Patienten werden während der Studie auch Blutproben entnommen.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten regelmäßig nachuntersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Vereinigte Staaten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Vereinigte Staaten, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss sich für APEC1621SC angemeldet haben und eine Behandlungszuweisung zur molekularen Analyse für die Therapiewahl (MATCH) zu APEC1621B erhalten haben, basierend auf dem Vorhandensein einer umsetzbaren Mutation, wie in APEC1621SC definiert
  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung >/= 12 Monate und =/< 21 Jahre alt sein
  • Die Patienten müssen bei der Registrierung eine Körperoberfläche >/= 0,53 m^2 haben

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie eine röntgenologisch messbare Erkrankung haben; Patienten mit Neuroblastom, die keine messbare Erkrankung, aber eine metaiodobenzylguanidine (MIBG) positive (+) auswertbare Erkrankung haben, sind geeignet; Eine messbare Erkrankung bei Patienten mit ZNS-Beteiligung ist definiert als Läsion, die im Standard-MRT oder -CT in einer Dimension mindestens 10 mm groß ist

    • Hinweis: Folgendes gilt nicht als messbare Krankheit:

      • Bösartige Flüssigkeitsansammlungen (z. B. Aszites, Pleuraergüsse)
      • Knochenmarkinfiltration mit Ausnahme derjenigen, die durch MIBG-Scan für Neuroblastom festgestellt wurde
      • Läsionen, die nur durch nuklearmedizinische Studien (z. B. Knochen-, Gallium- oder Positronen-Emissions-Tomographie [PET]-Scans) erkannt wurden, außer wie für Neuroblastom angegeben
      • Erhöhte Tumormarker im Plasma oder Liquor (CSF)
      • Zuvor bestrahlte Läsionen, die nach der Bestrahlung keine eindeutige Progression gezeigt haben
      • Leptomeningeale Läsionen, die die Messanforderungen für die Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 nicht erfüllen
  • Karnofsky >/= 50 % für Patienten > 16 Jahre und Lansky >/= 50 für Patienten =/< 16 Jahre; Hinweis: Neurologische Defizite bei Patienten mit ZNS-Tumoren müssen mindestens 7 Tage vor Studieneinschluss relativ stabil gewesen sein; Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehfähig sind, aber im Rollstuhl sitzen, gelten für die Bewertung der Leistungsbewertung als gehfähig

  • Die Patienten müssen sich vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Anti-Krebs-Therapien erholt haben und die folgende Mindestdauer der vorherigen Anti-Krebs-gerichteten Therapie vor der Aufnahme erfüllen; wenn nach Ablauf des erforderlichen Zeitraums die numerischen Zulassungskriterien erfüllt sind, z. Blutbildkriterien gilt der Patient als ausreichend genesen

    • Zytotoxische Chemotherapie oder andere Antikrebsmittel, die bekanntermaßen myelosuppressiv sind; >/= 21 Tage nach der letzten Dosis einer zytotoxischen oder myelosuppressiven Chemotherapie (42 Tage bei vorheriger Nitrosoharnstoffbehandlung)
    • Antikrebsmittel, von denen nicht bekannt ist, dass sie myelosuppressiv sind (z. nicht verbunden mit reduzierter Thrombozytenzahl oder absoluter Neutrophilenzahl [ANC]): >/= 7 Tage nach der letzten Wirkstoffdosis
    • Antikörper: >/= 21 Tage müssen seit der Infusion der letzten Antikörperdosis vergangen sein, und die Toxizität im Zusammenhang mit der vorherigen Antikörpertherapie muss auf Grad =/< 1 zurückgegangen sein
    • Kortikosteroide: Bei Anwendung zur Beeinflussung von Nebenwirkungen des Immunsystems im Zusammenhang mit einer früheren Therapie müssen >/= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein
    • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: >/= 14 Tage nach der letzten Dosis eines langwirksamen Wachstumsfaktors (z. Pegfilgrastim) oder 7 Tage für kurzwirksamen Wachstumsfaktor; für Wachstumsfaktoren, bei denen bekannte unerwünschte Ereignisse über 7 Tage nach der Verabreichung hinaus auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von unerwünschten Ereignissen bekannt ist; die Dauer dieses Intervalls ist mit der Studienleitung und dem studienbeauftragen Forschungskoordinator abzustimmen
    • Interleukine, Interferone und Zytokine (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren): >/= 21 Tage nach Beendigung von Interleukinen, Interferon oder Zytokinen (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren)

    • Stammzellinfusionen (mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung [SHT]):

      • Allogene (nicht autologe) Knochenmark- oder Stammzelltransplantation oder jede beliebige Stammzellinfusion, einschließlich Donor-Lymphozyten-Infusion (DLI) oder Boost-Infusion: >/= 84 Tage nach der Infusion und kein Hinweis auf Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
      • Autologe Stammzellinfusion einschließlich Boost-Infusion: >/= 42 Tage
    • Zelltherapie: >/= 42 Tage nach Abschluss jeder Art von Zelltherapie (z. modifizierte T-Zellen, natürliche Killerzellen [NK], dendritische Zellen usw.)

    • Röntgentherapie (XRT)/externe Bestrahlung inkl. Protonen: >/= 14 Tage nach lokaler XRT; >/= 150 Tage nach SHT, kraniospinaler XRT oder bei Bestrahlung von >/= 50 % des Beckens; >/= 42 Tage bei anderer erheblicher Bestrahlung des Knochenmarks (KM).

      • Hinweis: Bestrahlung darf nicht an Tumorstellen mit „messbarer Krankheit“ abgegeben werden, die verwendet werden, um das Ansprechen auf eine Subprotokollbehandlung zu verfolgen
    • Radiopharmazeutische Therapie (z. B. radioaktiv markierter Antikörper, Iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >/= 42 Tage nach systemisch verabreichter radiopharmazeutischer Therapie
    • Die Patienten dürfen zuvor nicht mit Erdafitinib oder einem anderen FGFR-Inhibitor wie (aber nicht beschränkt auf) AZD4547, BGJ398, BAY1163877, LY2874455 behandelt worden sein

  • Für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekannte Beteiligung des Knochenmarks:

    • Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) >/= 1000/mm^3 (durchgeführt innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme)
    • Thrombozytenzahl >/= 100.000/mm^3 (transfusionsunabhängig, definiert als keine Thrombozytentransfusionen für mindestens 7 Tage vor der Aufnahme) (durchgeführt innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme)
    • Hämoglobin >/= 8,0 g/dl zu Studienbeginn (kann Transfusionen von roten Blutkörperchen [RBC] erhalten) (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme)
  • Patienten mit bekannter Knochenmarkmetastasierung kommen für die Studie in Frage, sofern sie die Blutwerte erfüllen (können Blutplättchen- oder gepackte [p]RBC-Transfusionen erhalten, vorausgesetzt, sie sind nicht bekanntermaßen refraktär gegenüber Erythrozyten- oder Blutplättchentransfusionen); diese Patienten sind nicht auf hämatologische Toxizität auswertbar

  • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) >/= 70 ml/min/1,73 m^2 oder ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt (durchgeführt innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme):

    • Alter: 1 bis < 2 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 0,6; weiblich 0,6
    • Alter: 2 bis < 6 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 0,8; weiblich 0,8
    • Alter: 6 bis < 10 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 1; weiblich 1
    • Alter: 10 bis < 13 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 1,2; weiblich 1.2
    • Alter: 13 bis < 16 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 1,5; weiblich 1.4
    • Alter: >/= 16 Jahre; maximales Serumkreatinin (mg/dL): männlich 1,7; weiblich 1.4
  • Bilirubin (Summe aus konjugiertem + unkonjugiertem) =/< 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (durchgeführt innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung)
  • Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) =/< 135 U/L; (für die Zwecke dieser Studie beträgt die ULN für SGPT 45 U/L) (durchgeführt innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme)
  • Serumalbumin >/= 2 g/dL (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung durchgeführt)
  • Korrigiertes QT (QTc)-Intervall =/< 480 Millisekunden
  • Pulsoximetrie > 94 % an Raumluft bei klinischer Indikation zur Bestimmung (z. B. Dyspnoe in Ruhe)
  • Die Patienten müssen in der Lage sein, intakte Tabletten zu schlucken
  • Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen; gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen werden aufgrund der in Tierstudien beobachteten Risiken fötaler und teratogener unerwünschter Ereignisse nicht in diese Studie aufgenommen; bei Mädchen nach der Menarche müssen Schwangerschaftstests durchgeführt werden; gebärfähige Männer oder Frauen dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, während der Studienbehandlung und für 3 Monate nach der letzten Dosis von Erdafitinib eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden; Männliche Probanden (mit einem Partner im gebärfähigen Alter) müssen bei sexueller Aktivität ein Kondom mit Spermizid verwenden und dürfen ab der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments kein Sperma spenden

  • Begleitmedikation

    • Kortikosteroide: Patienten, die Kortikosteroide erhalten und vor der Aufnahme mindestens 7 Tage lang keine stabile oder abnehmende Kortikosteroiddosis erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt; wenn es zur Modifizierung unerwünschter Immunereignisse im Zusammenhang mit einer vorherigen Therapie verwendet wird, müssen >/= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein
    • Prüfpräparate: Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt
    • Krebsmedikamente: Patienten, die derzeit andere Krebsmedikamente erhalten, sind nicht förderfähig
    • Anti-GVHD-Mittel nach der Transplantation: Patienten, die Ciclosporin, Tacrolimus oder andere Mittel zur Vorbeugung einer Graft-versus-Host-Reaktion nach einer Knochenmarktransplantation erhalten, sind für diese Studie nicht geeignet
    • CYP3A4-Mittel: Patienten, die derzeit Arzneimittel erhalten, die starke Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 sind, sind nicht geeignet; Hinweis: CYP3A4-induzierende Antiepileptika und Dexamethason bei ZNS-Tumoren oder -Metastasen sind in stabiler Dosis erlaubt
    • CYP2C9-Mittel: Patienten, die derzeit Arzneimittel erhalten, die starke Induktoren oder mäßige Inhibitoren von CYP2C9 sind, sind nicht geeignet
  • Patienten mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht förderfähig
  • Patienten, die zuvor eine solide Organtransplantation erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Vorgeschichte: instabile Angina pectoris, Myokardinfarkt oder bekannte dekompensierte Herzinsuffizienz Klasse II-IV innerhalb der letzten 12 Monate; Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke innerhalb der letzten 3 Monate, Lungenembolie innerhalb der letzten 2 Monate
  • Eine Vorgeschichte von einem der folgenden: anhaltende ventrikuläre Tachykardie, Kammerflimmern, Torsades de Pointes, Herzstillstand, Herzblock zweiten Grades Mobitz II oder Herzblock dritten Grades; bekanntes Vorliegen einer dilatativen, hypertrophen oder restriktiven Kardiomyopathie
  • Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden
  • Patienten mit signifikanten ophthalmologischen Erkrankungen (unkontrolliertes Glaukom, zentrale seröse Retinopathie, retinaler Venenverschluss oder Netzhautablösung in der Anamnese, ausgenommen Patienten mit langjährigen Befunden infolge bestehender Erkrankungen) sind nicht teilnahmeberechtigt, um durch eine ophthalmologische Grunduntersuchung bestätigt zu werden; Alle Patienten müssen sich einer ophthalmologischen Ausgangsuntersuchung, einschließlich einer Fundoskopie, unterziehen, um zu bestätigen, dass keine signifikanten ophthalmologischen Erkrankungen vorliegen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung (Erdafitinib)
Die Patienten erhalten Erdafitinib p.o. QD an den Tagen 1-28 jedes Zyklus. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 26 Zyklen (2 Jahre) wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden während des Screenings und während der Studie einer Röntgenaufnahme, einem CT-Scan, einem MRT, einem PET-Scan, einer Radionuklid-Bildgebung und/oder einem Knochenscan sowie einer Knochenmarkpunktion und/oder Biopsie unterzogen. Patienten werden während der Studie auch Blutproben entnommen.
Sonstiges: Labor-Biomarker-Analyse
Korrelative Studien
Sonstiges: Pharmakologische Studie
Korrelative Studien
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Unterziehen Sie sich einer Blutentnahme
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
  • Beispielsammlung
Verfahren: Computertomographie
Unterziehe dich einem CT-Scan
Andere Namen:
  • CT
  • KATZE
  • Computertomographie
  • Computergestützte axiale Tomographie
  • CT-Scan
  • Tomographie
  • Computerisierte Axialtomographie (Verfahren)
  • Computertomographie (CT)-Scan
  • Diagnosekatze Scan
  • Diagnose -Katzen -Scan -Service -Typ
Arzneimittel: Erdafitinib
PO gegeben
Andere Namen:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Verfahren: Knochen-Scan
Unterziehe dich einem Knochenscan
Andere Namen:
  • Knochenszintigraphie
Verfahren: Radionuklid-Bildgebung
Unterziehen Sie sich einer Radionuklid-Bildgebung
Andere Namen:
  • NM
  • Nuklearmedizin
  • nuklearmedizinischer Scan
  • Radioimaging
  • Scannen von Radionukliden
  • Scan
  • Szintigraphie
  • Gamma-Scan
Verfahren: Röntgenbildgebung
Unterziehe dich einer Röntgenaufnahme
Andere Namen:
  • Konventionelles Röntgen
  • Diagnostische Radiologie
  • Medizinische Bildgebung, Röntgen
  • Röntgenbildgebung
  • Radiographie
  • RG
  • Statisches Röntgen
  • Röntgen
  • Normalfilm-Röntgenaufnahmen
  • Röntgenbildgebendes Verfahren (Verfahren)
Verfahren: Positronen-Emissions-Tomographie
Unterziehe dich einem PET-Scan
Andere Namen:
  • Medizinische Bildgebung, Positronen-Emissions-Tomographie
  • HAUSTIER
  • PET-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie
  • Pt
  • Positronen-Emissions-Tomographie (Verfahren)
Verfahren: Knochenmarkpunktion und Biopsie
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion und/oder Biopsie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Objektive Rücklaufquote
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre ab Studienbeginn
Ein Responder ist ein Patient, der in der Studie die beste teilweise oder vollständige Reaktion erzielt. Die Ansprechraten werden als Prozentsatz der auswertbaren Patienten berechnet, die ansprechen. Die überarbeitete Richtlinie „Response Evaluation Criteria in Solid Tumors“ (RECIST) (Version 1.1) wurde verwendet, um das Ansprechen und Fortschreiten in dieser Studie zu bestimmen, wobei spezifische Kriterien für die verschiedenen Subtypen von Tumoren dargelegt wurden (z. B. zweidimensionale Messungen für das Zentralnervensystem (ZNS). ) Tumoren).
Bis zu 2 Jahre ab Studienbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse 3. Grades oder höher auftreten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre ab Studienbeginn
Der Prozentsatz der Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse 3. Grades oder höher auftreten, wird gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 des National Cancer Institute bewertet
Bis zu 2 Jahre ab Studienbeginn
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate ab Studienbeginn
Zur Schätzung des 6-Monats-PFS wird die Kaplan-Meier-Methode verwendet. PFS ist definiert als die Zeit vom Beginn der Protokollbehandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit, dem Wiederauftreten, dem Tod jeglicher Ursache oder dem Datum des letzten Kontakts
Bis zu 6 Monate ab Studienbeginn
Pharmakokinetische (PK) Parameter
Zeitfenster: Vordosierungszyklus 2 Tag 1; 1 Stunde nach der Einnahme Zyklus 2 Tag 1; 2 Stunden nach der Einnahme Zyklus 2, Tag 1; 4 Stunden nach der Einnahme Zyklus 2, Tag 1; 6–8 Stunden nach der Einnahme, Zyklus 2, Tag 1; 24 Stunden nach der Einnahme, Zyklus 2, Tag 2
Eine deskriptive Analyse der PK-Parameter wird durchgeführt, um die systemische Exposition, die Arzneimittelclearance und andere pharmakokinetische Parameter zu definieren. Die PK-Parameter werden mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst, einschließlich Mittelwerten, Medianwerten, Bereichen und Standardabweichungen (sofern Zahlen und Verteilung dies zulassen).
Vordosierungszyklus 2 Tag 1; 1 Stunde nach der Einnahme Zyklus 2 Tag 1; 2 Stunden nach der Einnahme Zyklus 2, Tag 1; 4 Stunden nach der Einnahme Zyklus 2, Tag 1; 6–8 Stunden nach der Einnahme, Zyklus 2, Tag 1; 24 Stunden nach der Einnahme, Zyklus 2, Tag 2

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen im Tumorgenomprofil
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Es wird eine deskriptive Analyse durchgeführt und mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst. Alle diese Analysen werden deskriptiver Natur sein.
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Alice Lee, Children's Oncology Group

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCI-2017-01159 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • UM1CA081457 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • APEC1621B (Andere Kennung: CTEP)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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