Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Két adag nitrogén-monoxid (NO) értékelése szakaszosan belélegezve a bronchiolitisben szenvedő alanyoknak

2020. május 11. frissítette: Beyond Air Inc.

Prospektív, kettős vak, randomizált, többközpontú vizsgálat két adag nitrogén-monoxid (NO) értékelésére, amelyet szakaszosan belélegezve adnak be bronchiolitisben szenvedő alanyoknak

Prospektív, kettős vak, randomizált, többközpontú vizsgálat két adag nitrogén-monoxid (NO) értékelésére, amelyet szakaszosan belélegezve adnak be bronchiolitisben szenvedő alanyoknak

A javasolt tanulmány megfontoltan kiterjeszti ezeket a megfigyeléseket a NO-kezelés alkalmazására a 12 hónaposnál fiatalabb, bronchiolitisben szenvedő gyermekeknél. Az ebben a vizsgálatban alkalmazott szakaszos adagolási stratégiát úgy választották ki, hogy minimálisra csökkentsék a káros hatások lehetőségét. Két dózis bevonása a javasolt kísérleti vizsgálatba a dózis-válasz hatás meghatározását és az optimálisan biztonságos és hatékony dózis kiválasztását szolgálja. Az elbocsátáshoz szükséges idő elsődleges végpontjának értékelése hatékony objektív mérést ad a kezelés hatékonyságára vonatkozóan, összehasonlítva a bronchiolitis szokásos támogató kezelésével.

Az elsődleges célkítűzés:

• Mérje fel, hogy a nitrogén-monoxid (NO) 2 koncentrációban (naponta 4-szer 40 percen keresztül, legfeljebb 5 egymást követő napon keresztül) szakaszosan adott nitrogén-monoxid (NO) a standard szupportív kezelés (SST) mellett lerövidíti-e a bronchiolitisben szenvedő csecsemők gyógyulási idejét a SST egyedül.

Másodlagos célok:

  • A ≥ 92%-os O2-telítettség elérésének ideje legalább 2 órán keresztül
  • A kórházi tartózkodás időtartamának csökkentése (LOS)
  • A ≤ 5 mTal pontszám eléréséhez szükséges idő

Biztonsági célkitűzések: Jellemezze 2 adag NO szakaszos inhalációs kezelési terápia biztonságosságát a mellékhatások (AE) – a nemkívánatos eseményeket tapasztaló alanyok száma és százalékos aránya – és a súlyos mellékhatások (SAE) alapján.

Összesen 90 alanyt vonnak be a vizsgálatba, és 1:1:1 arányban randomizálják, hogy megkapják a vizsgálati kezeléseket.

Kezelés adminisztrációja: A kezelési vakságot a megvakult és nem vak csapattagok kijelölésével tartják fenn. A megvakított személyzet végzi el a vizsgálat értékelési eljárásait, és a nem vak csoport végzi a tényleges kezelést.

Az alanyok szüleivel/törvényes gyámjával a vizsgálati alany vizsgálatba való felvételének napjától számított 14.+5. és 30.+5. napon felvesszük a kapcsolatot telefonhívás céljából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Prospektív, kettős vak, randomizált, többközpontú vizsgálat két adag nitrogén-monoxid (NO) értékelésére, amelyet szakaszosan belélegezve adnak be bronchiolitisben szenvedő alanyoknak

A bronchiolitis egy vírusos betegség, amely széles körben elterjedt kisgyermekek körében, egyes esetekben jelentős halálozási arány, és nem áll rendelkezésre specifikus kezelés, az O2 és a folyadékpótlás mellett; ezért azonosítatlan orvosi igény mutatkozik a bronchiolitisben szenvedő gyermekek kezelési stratégiájának kidolgozására.

Amikor az immunrendszer NO-képző képessége túlterhelt vagy veszélybe kerül, fertőzés és betegség lép fel. Az orvostudomány számára érdekes a szervezet azon képességének növelése, hogy több NO-t termeljen génterápia vagy szintetikus NO-donor gyógyszerek segítségével.

A NO önmagában is lényeges része az emberi immunrendszer veleszületett védekező mechanizmusának, amelyet az indukálható NO-szintáz (iNOS) fokozottan szabályoz különböző gyulladásos állapotok, valamint mikrobiális és vírusfertőzések során. Ez arra utal, hogy a megfelelő koncentrációjú NO-kezelés nagyon fontos a bronchiolitisben szenvedő gyermekek számára.

A Beyond Air (korábbi nevén AIT) által végzett két korábbi kísérleti tanulmány megállapította, hogy a 0-12 hónapos akut bronchiolitisben szenvedő gyermekeknél az időszakos expozíció biztonságos és jól tolerálható, és a kórházi kezelés időtartamának csökkenését mutatta. A nemkívánatos események általános gyakoriságát hasonlónak találták a kontroll- és az NO-val kezelt csoportban, és a 160 ppm-es időszakos expozíció nem eredményezett nem biztonságos nitrogén-dioxid (NO2)-szinteknek való kitettséget, és nem volt kumulatív hatása a MetHb-szintekre.

A javasolt tanulmány megfontoltan kiterjeszti ezeket a megfigyeléseket a NO-kezelés alkalmazására a 12 hónaposnál fiatalabb, bronchiolitisben szenvedő gyermekeknél. Az ebben a vizsgálatban alkalmazott szakaszos adagolási stratégiát úgy választották ki, hogy minimálisra csökkentsék a káros hatások lehetőségét. Két dózis bevonása a javasolt kísérleti vizsgálatba a dózis-válasz hatás meghatározását és az optimálisan biztonságos és hatékony dózis kiválasztását szolgálja. Az elbocsátáshoz szükséges idő elsődleges végpontjának értékelése hatékony objektív mérést ad a kezelés hatékonyságára vonatkozóan, összehasonlítva a bronchiolitis szokásos támogató kezelésével.

A NO terápia költséghatékony, technológiailag egyszerű és könnyen adaptálható lehet inhalációs tüdőfertőzések esetén. Végső soron a NO terápiás alkalmazása lehet a kezdeti kezelés azáltal, hogy utánozza a szervezet természetes, első vonalbeli módszerét a fertőzések leküzdésére. Ezek az eredmények és az indoklás együttesen indokolják a NO kutatásának felgyorsítását, mint a bronchiolitis első vonalbeli kezelésének lehetséges megoldását.

Az elsődleges célkítűzés:

• Mérje fel, hogy a nitrogén-monoxid (NO) 2 koncentrációban (naponta 4-szer 40 percen keresztül, legfeljebb 5 egymást követő napon keresztül) szakaszosan adott nitrogén-monoxid (NO) a standard szupportív kezelés (SST) mellett lerövidíti-e a bronchiolitisben szenvedő csecsemők gyógyulási idejét a SST egyedül.

Másodlagos célok:

  • A ≥ 92%-os O2-telítettség elérésének ideje legalább 2 órán keresztül
  • A kórházi tartózkodás időtartamának csökkentése (LOS)
  • A ≤ 5 mTal pontszám eléréséhez szükséges idő

Biztonsági célkitűzések: Jellemezze 2 adag NO szakaszos inhalációs kezelési terápia biztonságosságát a mellékhatások (AE) – a nemkívánatos eseményeket tapasztaló alanyok száma és százalékos aránya – és a súlyos mellékhatások (SAE) alapján.

Összesen 90 alanyt vonnak be a vizsgálatba, és 1:1:1 arányban randomizálják, hogy megkapják a vizsgálati kezeléseket.

Kezelés adminisztrációja: A kezelési vakságot a megvakult és nem vak csapattagok kijelölésével tartják fenn. A megvakított személyzet végzi el a vizsgálat értékelési eljárásait, és a nem vak csoport végzi a tényleges kezelést.

Az alanyok szüleivel/törvényes gyámjával a vizsgálati alany vizsgálatba való felvételének napjától számított 14.+5. és 30.+5. napon felvesszük a kapcsolatot telefonhívás céljából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

95

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Afula, Izrael
        • Haemek Medical Center
      • Ashdod, Izrael
        • Assuta Ashdod
      • Be'er Sheva, Izrael
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaarei Zedek Medical Center
      • Pethah Tiqvā, Izrael
        • Schneider Children's Hospital
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba medical center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Gyermekgyógyászati ​​alanyok 12 hónapos korig, beleértve a ≥ 28. terhességi héten születetteket is.
  2. Az akut bronchiolitisben szenvedő, fekvőbeteg-kórházi kezelést igénylő alanyok várhatóan 24 óráig vagy tovább tartanak.
  3. Módosított Tal Score (mTal) 7 és 10 között a szűréskor. Ne feledje, hogy a klinikai pontszám oxigénszükségleti szakasza a páciens oxigénszaturációját tükrözi oxigénpótlás nélkül.
  4. 92%-os vagy kisebb SpO2 szűrés szobalevegőben
  5. Szülő/gondviselő, aki hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat, és az alany nevében tájékozott hozzájárulást ír alá.

Kizárási kritériumok:

  1. Azok az alanyok, akiknél alveoláris tüdőgyulladást diagnosztizáltak mellkasröntgen és fehérvérsejt (WBC) > 15 000/ul és hőmérséklet >39°C
  2. Korábbi asztma vagy több mint 4 hétig tartó köhögés diagnózisa, vagy krónikus asztmagyógyszer-szükséglet.
  3. Azok az alanyok, akiknél korábban 2 vagy több orvos volt, sípoló epizódokat diagnosztizáltak.
  4. Bármilyen korábbi intenzív osztályon történő felvétel légzési elégtelenség vagy légúti betegség miatt
  5. A Bronchopulmonalis dysplasia (BPD) diagnózisa a kórtörténet és az otthoni oxigénhasználat alapján.
  6. Olyan alanyok, akik bármilyen okból otthoni oxigént használnak
  7. Nazogasztrikus vagy orogasztrikus tápszonda megléte vagy használata
  8. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében methemoglobinémia, ismert örökletes methemoglobinémia és/vagy methemoglobin >2% bármilyen okból.
  9. Vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata a beiratkozást megelőző 30 napon belül és/vagy várhatóan egy új vizsgálatban való részvétel a beiratkozást követő 90 napon belül.
  10. Gyakori orrvérzés (>1 epizód/hónap) vagy jelentős hemoptysis a felvételt megelőző 30 napon belül (≥5 ml vér egy köhögési epizódban)
  11. A szűrést követő 30 napon belül szedett gyógyszerek, például krónikus szisztémás kortikoszteroidok, központi idegrendszeri (CNS) stimulánsok, teofillin vagy aminofillin, antiaritmiás.

  12. Diagnosztizáltak egy alapbetegséget, amely jelentősen befolyásolja a légzőrendszert:

    1. Cisztás fibrózis (CF), primer ciliáris dyskinesia, non-CF bronchiectasis
    2. Immunhiány

    3. Genetikai vagy neurológiai rendellenesség, amely a következőket okozhatja:

      • A légúti váladék kiürülésének zavara, beleértve az elégtelen köhögést is
      • krónikus légzési elégtelenség és elégtelenség
      • korlátozó tüdőbetegség
    4. Olyan állapotok, amelyek csökkentik az izomerőt
    5. Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz hiány
    6. 6-foszfoglükonát-dehidrogenáz hiány
    7. Triszómia 21 (Down-szindróma)

  13. A felső légúti rendellenességek jelenléte, amelyek zavarhatják a légzést, beleértve:

    1. Choanalis atresia vagy szűkület
    2. Ajak- és szájpadhasadék
    3. Tracheo-nyelőcső fisztula
    4. Légcső szűkület
    5. Tracheomalacia és/vagy bronchomalacia
  14. Súlyos aspirációs tüdőgyulladás anamnézisében

  15. A következő jelek vagy tünetek esetén:

    1. klinikailag jelentős tüdő (tüdő) és/vagy szív (szív) veleszületett fejlődési rendellenességei
    2. mögöttes vese- vagy májelégtelenség, immunhiány, encephalopathia;
    3. a beiratkozás során ismert vagy feltételezett idegentest-szívás.
  16. Ha az első kezelés nem kezdődhet meg az informált beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírását követő 6 órán belül, az alany nem jogosult a felvételre.
  17. A tünetek (azaz köhögés és zihálás) több mint 72 órával a kórházi felvétel előtt jelentkeztek
  18. A vizsgáló belátása szerint az alany szülők/törvényes gyám(ok) nem tudnak megfelelni a vizsgálati eljárásoknak.
  19. Bármilyen ok, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teheti az alanyt ebben a klinikai vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. csoport – NO kezelés – 1. dózis
Körülbelül 30 betegből áll, és 40 percig 4,5 óránként 4,5 óránként, naponta négyszer, legfeljebb 5 napon keresztül belélegzik a NO-t O2/levegővel kombinálva a szokásos szupportív kezelés mellett.
Drog: Nitrogén-oxid
A nitrogén-oxidot időszakosan belélegezve adják be
Egyéb: Standard szupportív kezelés
Standard szupportív kezelés (beleértve az oxigént is)
Kísérleti: 2. csoport – NO kezelés – 2. dózis
Körülbelül 30 betegből áll, és 40 percen keresztül 4,5 óránként 4,5 óránként, naponta négyszer, legfeljebb 5 napon keresztül belélegzik a NO-t O2/levegővel kombinálva a szokásos szupportív kezelés mellett.
Drog: Nitrogén-oxid
A nitrogén-oxidot időszakosan belélegezve adják be
Egyéb: Standard szupportív kezelés
Standard szupportív kezelés (beleértve az oxigént is)
Egyéb: 3. csoport – Kontroll kezelés
Körülbelül 30 betegből áll, és az O2/levegőt ugyanazzal a kezelési ütemezéssel és felszereléssel kapja, mint az 1. és 2. csoport, a szokásos támogató kezelés mellett.
Egyéb: Standard szupportív kezelés
Standard szupportív kezelés (beleértve az oxigént is)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje „alkalmazkodni az elbocsátásra”
Időkeret: legfeljebb 14 napig

Ideje „alkalmazkodni a kiürítéshez”. Az „ürítésre alkalmas” összetett végpont, amelyet a következők mérnek:

  • Módosított Tal pontszám elérése [mTal] ≤ 5 És
  • Oxigéntelítettség (SpO2) ≥92% szobalevegőn (oxigén-kiegészítés nélkül) legalább 2 órán keresztül. Mindkét érték a beiratkozás időpontjától (az ICF aláírásakor) kerül meghatározásra.
legfeljebb 14 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ≥ 92%-os O2-telítettség elérésének ideje. legalább 2 órán keresztül fenn kell tartani
Időkeret: legfeljebb 14 napig
A páciens felvételétől a végpont eléréséhez szükséges időig számított idő órákban.
legfeljebb 14 napig
A kórházi tartózkodás időtartama (LOS)
Időkeret: legfeljebb 14 napig
A LOS-t órákban mérik a beteg vizsgálatba való felvételétől az orvos kórházból való elbocsátásának elrendeléséig. A beteg kórházból való elbocsátását csak az elsődleges hatékonysági végpont teljesítése után értékelik.
legfeljebb 14 napig
Módosított Tal pontszám [mTal] ≤5
Időkeret: legfeljebb 14 napig
A páciens felvételétől az 5-nél kisebb vagy azzal egyenlő klinikai pontszám eléréséhez szükséges időig számítva órákban.
legfeljebb 14 napig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolás utáni 30 napig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos mellékhatások száma
Kiindulási állapot az adagolás utáni 30 napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Felvétel az intenzív osztályra
Időkeret: a beiratkozástól a követési időszak végéig (a beiratkozástól számított 30+5 nap)
Az intenzív osztályra felvett betegek száma
a beiratkozástól a követési időszak végéig (a beiratkozástól számított 30+5 nap)
Az O2-kiegészítés időtartama (órában)
Időkeret: legfeljebb 14 napig
Az O2-kiegészítés időtartama (órában)
legfeljebb 14 napig
O2-kiegészítés szintje (%-ban)
Időkeret: legfeljebb 14 napig
O2-kiegészítés szintje (%-ban)
legfeljebb 14 napig
Orrgarat-tamponvizsgálat a légúti vírusok kimutatására a kezelés kezdetén és végén
Időkeret: legfeljebb 14 napig
Orrgarat-tamponvizsgálat a légúti vírusok kimutatására a kezelés kezdetén és végén. Kizárólag feltárás céljából kerül sor.
legfeljebb 14 napig
Bronchiolitishez kapcsolódó visszafogadás
Időkeret: 30 nap a beiratkozástól
Hörgőgyulladással kapcsolatos visszafogadás – a visszafogadások százalékos aránya, bronchiolitishez kapcsolódóan a felvételt követő 30 napon belül
30 nap a beiratkozástól

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beyond Air Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Aviv Goldbart, Soroka University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. április 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 15.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AIT_CP_BRONC_03.01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel