Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dvou dávek oxidu dusnatého (NO) podávaných přerušovaně prostřednictvím inhalace subjektům s bronchiolitidou

11. května 2020 aktualizováno: Beyond Air Inc.

Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická studie pro hodnocení dvou dávek oxidu dusnatého (NO) podávaných přerušovaně prostřednictvím inhalace subjektům s bronchiolitidou

Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická studie pro hodnocení dvou dávek oxidu dusnatého (NO) podávaných přerušovaně prostřednictvím inhalace subjektům s bronchiolitidou

Navrhovaná studie uvážlivě rozšiřuje tato pozorování pro použití léčby NO u pediatrických pacientů s bronchiolitidou ve věku méně než 12 měsíců. Strategie přerušovaného dávkování použitá v této studii byla zvolena tak, aby se minimalizovala možnost nežádoucích účinků. Zařazení dvou dávek do navrhované pilotní studie je určeno ke stanovení účinku odpovědi na dávku a výběru dávky, která je optimálně bezpečná a účinná. Primární koncové hodnocení doby do propuštění poskytne efektivní objektivní měření účinnosti léčby ve srovnání se standardní podpůrnou léčbou bronchiolitidy.

Primární cíl:

• Posuďte, zda oxid dusnatý (NO) podávaný přerušovaně ve 2 koncentracích (inhalací po dobu 40 minut 4krát denně po dobu až 5 po sobě jdoucích dnů) navíc ke standardní podpůrné léčbě (SST) zkracuje dobu zotavení kojenců s bronchiolitidou ve srovnání s SST sám.

Sekundární cíle:

  • Doba k dosažení saturace O2 ≥ 92 % trvala alespoň 2 hodiny
  • Snížení délky pobytu v nemocnici (LOS)
  • Čas k dosažení mTal skóre ≤ 5

Bezpečnostní cíle: Charakterizujte bezpečnost 2 dávek intermitentní inhalační léčebné terapie NO měřenou nežádoucími příhodami (AE) - počtem a procentem subjektů, které prodělaly AE - a vážnými nežádoucími příhodami (SAE).

Do studie bude zařazeno celkem 90 subjektů, které budou randomizovány v poměru 1:1:1, aby obdržely studijní léčbu.

Administrace léčby: Léčebná slepota bude zachována určením zaslepených a nezaslepených členů týmu. Oslepený personál bude provádět procedury hodnocení studie a nezaslepený tým bude podávat skutečnou léčbu.

Rodiče/zákonný zástupce subjektů budou kontaktováni za účelem následného telefonického hovoru ve dnech 14+5 a 30+5 od data zařazení předmětu do studia.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická studie pro hodnocení dvou dávek oxidu dusnatého (NO) podávaných přerušovaně prostřednictvím inhalace subjektům s bronchiolitidou

Bronchiolitida je virové onemocnění, široce rozšířené mezi malými dětmi s významnou úmrtností v některých případech a není k dispozici žádná specifická léčba, kromě podpůrné léčby O2 a hydratace; proto existuje identifikovaná nesplněná lékařská potřeba vyvinout léčebnou strategii pro děti s bronchiolitidou.

Když je schopnost imunitního systému generovat NO přemožena nebo ohrožena, dojde k infekci a onemocnění. Zvýšení schopnosti těla produkovat více NO pomocí genové terapie nebo syntetických léků dárců NO je předmětem zájmu medicíny.

NO je sám o sobě nezbytnou součástí vrozeného obranného mechanismu lidského imunitního systému, který se stává up-regulován indukovatelnou NO syntázou (iNOS) během různých zánětlivých stavů a ​​během mikrobiálních a virových infekcí. To naznačuje, že léčba NO ve vhodných koncentracích je vysoce relevantní pro děti s bronchiolitidou.

Dvě předchozí pilotní studie provedené společností Beyond Air (dříve známé jako AIT) zjistily, že přerušovaná expozice byla bezpečná a dobře tolerovaná u pediatrických pacientů s akutní bronchiolitidou ve věku 0–12 měsíců a prokázaly trend zkracování délky hospitalizace. Bylo zjištěno, že celková frekvence nežádoucích účinků je podobná mezi kontrolní skupinou a skupinou léčenou NO a přerušovaná expozice 160 ppm nevedla k expozici nebezpečným hladinám oxidu dusnatého (NO2) ani neměla kumulativní účinek na hladiny MetHb.

Navrhovaná studie uvážlivě rozšiřuje tato pozorování pro použití léčby NO u pediatrických pacientů s bronchiolitidou ve věku méně než 12 měsíců. Strategie přerušovaného dávkování použitá v této studii byla zvolena tak, aby se minimalizovala možnost nežádoucích účinků. Zařazení dvou dávek do navrhované pilotní studie je určeno ke stanovení účinku odpovědi na dávku a výběru dávky, která je optimálně bezpečná a účinná. Primární koncové hodnocení doby do propuštění poskytne efektivní objektivní měření účinnosti léčby ve srovnání se standardní podpůrnou léčbou bronchiolitidy.

Terapie NO může být nákladově efektivní, technologicky jednoduchá a snadno adaptabilní pro použití u inhalačních plicních infekcí. Terapeutické použití NO by nakonec mohlo být počáteční léčbou napodobováním přirozené metody první linie těla v boji proti infekcím. Společně tyto výsledky a zdůvodnění zaručují potřebu urychlit výzkum NO jako potenciálního řešení pro léčbu bronchiolitidy v první linii.

Primární cíl:

• Posuďte, zda oxid dusnatý (NO) podávaný přerušovaně ve 2 koncentracích (inhalací po dobu 40 minut 4krát denně po dobu až 5 po sobě jdoucích dnů) navíc ke standardní podpůrné léčbě (SST) zkracuje dobu zotavení kojenců s bronchiolitidou ve srovnání s SST sám.

Sekundární cíle:

  • Doba k dosažení saturace O2 ≥ 92 % trvala alespoň 2 hodiny
  • Snížení délky pobytu v nemocnici (LOS)
  • Čas k dosažení mTal skóre ≤ 5

Bezpečnostní cíle: Charakterizujte bezpečnost 2 dávek intermitentní inhalační léčebné terapie NO měřenou nežádoucími příhodami (AE) - počtem a procentem subjektů, které prodělaly AE - a vážnými nežádoucími příhodami (SAE).

Do studie bude zařazeno celkem 90 subjektů, které budou randomizovány v poměru 1:1:1, aby obdržely studijní léčbu.

Administrace léčby: Léčebná slepota bude zachována určením zaslepených a nezaslepených členů týmu. Oslepený personál bude provádět procedury hodnocení studie a nezaslepený tým bude podávat skutečnou léčbu.

Rodiče/zákonný zástupce subjektů budou kontaktováni za účelem následného telefonického hovoru ve dnech 14+5 a 30+5 od data zařazení předmětu do studia.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

95

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Afula, Izrael
        • Haemek Medical Center
      • Ashdod, Izrael
        • Assuta Ashdod
      • Be'er Sheva, Izrael
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaarei Zedek Medical Center
      • Pethah Tiqvā, Izrael
        • Schneider Children's Hospital
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pediatričtí pacienti do 12 měsíců věku, včetně subjektů narozených ve ≥ 28. týdnu těhotenství.
  2. Očekává se, že pacienti s akutní bronchiolitidou vyžadující hospitalizaci pacienta budou trvat 24 hodin nebo déle.
  3. Modifikované Tal skóre (mTal) mezi 7 až 10 při screeningu. Všimněte si, že část s potřebou kyslíku v klinickém skóre odráží saturaci pacienta kyslíkem bez suplementace kyslíkem.
  4. Screening SpO2 92 % nebo méně ve vzduchu v místnosti
  5. Rodič/opatrovník, který je ochoten dodržovat studijní postupy a podepisuje informovaný souhlas jménem subjektu.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s diagnostikovanou alveolární pneumonií pomocí rentgenu hrudníku a bílých krvinek (WBC) ≥ 15 000/ul a teploty >39 °C
  2. Předchozí diagnóza astmatu nebo kašel trvající déle než 4 týdny nebo chronická potřeba léků na astma.
  3. Subjekty se 2 nebo více předchozími lékaři diagnostikovaly epizody sípání.
  4. Jakékoli předchozí přijetí na jednotku intenzivní péče pro respirační tíseň nebo onemocnění související s dýcháním
  5. Diagnostika bronchopulmonální dysplazie (BPD) na základě anamnézy a domácího použití kyslíku.
  6. Subjekty, které doma používají kyslík z jakéhokoli důvodu
  7. Přítomnost nebo použití nazogastrické nebo orogastrické sondy pro výživu
  8. Subjekty s anamnézou methemoglobinemie, známé dědičné methemoglobinemie a/nebo methemoglobinu > 2 % z jakékoli příčiny.
  9. Použití hodnoceného léku nebo zařízení do 30 dnů před zařazením a/nebo předpokládaná účast v nové studii do 90 dnů od zařazení.
  10. Anamnéza častého krvácení z nosu (>1 epizoda/měsíc) nebo významné hemoptýzy během 30 dnů před zařazením do studie (≥5 ml krve při jedné epizodě kašle)
  11. Užité léky, jako jsou chronické systémové kortikosteroidy, stimulanty centrálního nervového systému (CNS), teofylin nebo aminofylin, antiarytmika do 30 dnů od screeningu.

  12. Diagnostikováno základní onemocnění, které významně ovlivňuje dýchací systém:

    1. Cystická fibróza (CF), primární ciliární dyskineze, non-CF bronchiektázie
    2. Imunitní deficit

    3. Genetická nebo neurologická porucha, která může způsobit:

      • Zhoršená clearance respiračních sekretů včetně nedostatečného kašle
      • chronické respirační selhání a insuficience
      • restriktivní plicní onemocnění
    4. Stavy, které snižují svalovou sílu
    5. Deficit glukóza-6-fosfátdehydrogenázy
    6. Nedostatek 6-fosfoglukonátdehydrogenázy
    7. Trizomie 21 (Downův syndrom)

  13. Přítomnost anomálií horních cest dýchacích, které mohou narušovat dýchání, včetně:

    1. Choanální atrézie nebo stenóza
    2. Rozštěp rtu a patra
    3. Tracheoezofageální píštěl
    4. Tracheální stenóza
    5. Tracheomalacie a/nebo bronchomalacie
  14. Těžká aspirační pneumonie v anamnéze

  15. S následujícími příznaky nebo příznaky:

    1. klinicky významné plicní (plíce) a/nebo srdeční (srdce) vrozené malformace
    2. základní renální nebo jaterní insuficience, imunodeficience, encefalopatie;
    3. známé nebo suspektní aspirace cizího tělesa během náboru.
  16. Pokud první léčba nemůže začít do 6 hodin po podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF), subjekt není způsobilý k zápisu.
  17. Příznaky (tj. kašel a sípání) začaly déle než 72 hodin před přijetím do nemocnice
  18. Podle uvážení zkoušejícího nejsou rodiče/zákonní zástupci subjektu schopni dodržovat postupy studie.
  19. Jakýkoli důvod, který podle názoru zkoušejícího může způsobit, že subjekt není způsobilý pro toto klinické hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 – léčba NE – dávka 1
Bude sestávat z přibližně 30 pacientů a bude dostávat inhalace dávky 1 NO v kombinaci s O2/vzduch po dobu 40 minut každé 4,5 hodiny během dne čtyřikrát denně po dobu až 5 dnů navíc ke standardní podpůrné léčbě.
Lék: Oxid dusnatý
Oxid dusnatý podávaný přerušovaně inhalací
Jiný: Standardní podpůrná léčba
Standardní podpůrná léčba (včetně kyslíku)
Experimentální: Skupina 2 – léčba NE – dávka 2
Bude sestávat z přibližně 30 pacientů a bude dostávat inhalace 2. dávky NO v kombinaci s O2/vzduch po dobu 40 minut každé 4,5 hodiny během dne čtyřikrát denně po dobu až 5 dnů navíc ke standardní podpůrné léčbě.
Lék: Oxid dusnatý
Oxid dusnatý podávaný přerušovaně inhalací
Jiný: Standardní podpůrná léčba
Standardní podpůrná léčba (včetně kyslíku)
Jiný: Skupina 3 – Kontrolní léčba
Bude zahrnovat přibližně 30 pacientů a bude dostávat O2/vzduch za použití stejného léčebného plánu a vybavení jako skupiny 1 a 2, navíc ke standardní podpůrné léčbě.
Jiný: Standardní podpůrná léčba
Standardní podpůrná léčba (včetně kyslíku)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas „přizpůsobit se k propuštění“
Časové okno: až 14 dní

Čas „fit na propuštění“. "Přizpůsobit pro vybití" je složený koncový bod měřený následujícím způsobem:

  • Dosažení modifikovaného Tal skóre [mTal] ≤ 5 And
  • Saturace kyslíkem (SpO2) ≥92 % na vzduchu v místnosti (bez doplňování kyslíku) udržovaná po dobu alespoň 2 hodin Obě tyto hodnoty budou určeny od okamžiku zápisu (když je podepsán ICF).
až 14 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení saturace O2 ≥ 92 %. vydržet alespoň 2 hodiny
Časové okno: až 14 dní
Čas v hodinách počítaný od doby zařazení pacienta do doby potřebné k dosažení koncového bodu.
až 14 dní
Délka pobytu v nemocnici (LOS)
Časové okno: až 14 dní
LOS se měří v hodinách od okamžiku zařazení pacienta do studie do pokynu lékaře k propuštění z nemocnice. Pacient bude hodnocen pro propuštění z nemocnice pouze po splnění primárního cílového parametru účinnosti.
až 14 dní
Modifikované Tal skóre [mTal] ≤5
Časové okno: až 14 dní
Čas v hodinách počítaný od doby zařazení pacienta do doby potřebné k dosažení klinického skóre menšího nebo rovného 5.
až 14 dní
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Výchozí stav do 30 dnů po dávce
Počet nežádoucích příhod (AE) a závažných AE
Výchozí stav do 30 dnů po dávce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přijetí na JIP
Časové okno: od registrace do konce období sledování (30+5 dní od registrace)
Počet přijetí na JIP
od registrace do konce období sledování (30+5 dní od registrace)
Délka doplňování O2 (v hodinách)
Časové okno: až 14 dní
Délka doplňování O2 (v hodinách)
až 14 dní
Úroveň suplementace O2 (v %)
Časové okno: až 14 dní
Úroveň suplementace O2 (v %)
až 14 dní
Testování výtěru z nosohltanu pro detekci respiračních virů na začátku a na konci léčby
Časové okno: až 14 dní
Testování výtěru z nosohltanu pro detekci respiračních virů na začátku a na konci léčby. Bude provedeno pouze pro průzkumné účely.
až 14 dní
Readmise související s bronchiolitidou
Časové okno: 30 dní od přihlášení
Readmise související s bronchiolitidou - procento readmisí souvisejících s bronchiolitidou do 30 dnů od zařazení
30 dní od přihlášení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beyond Air Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aviv Goldbart, Soroka University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

2. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AIT_CP_BRONC_03.01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní bronchiolitida

Klinické studie na Oxid dusnatý

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit