Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mezenchimális őssejtek vizsgálata gyermekkori perianális fistulizáló Crohn-betegségben

2022. április 1. frissítette: Amy Lightner

Felnőttkori allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejtek I. fázisú vizsgálata gyermekkori perianális fistulizáló Crohn-betegségben

Ebben a vizsgálatban 10, 13-17 éves, refrakter perianális fisztulizáló betegségben szenvedő beteg bevonását tervezik. A betegeket 75 millió allogén csontvelő-eredetű mezenchimális őssejt közvetlen injekciójával kezelik a sipoly traktus(ok)ba a kiinduláskor, majd 3 hónap elteltével, ha nem gyógyulnak meg teljesen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Crohn-betegség (CD), a gyomor-bél traktus krónikus transzmurális gyulladásos betegsége, ismeretlen okok miatt tovább növekszik. Populációs alapú vizsgálatok szerint a CD-s betegek legalább 26%-ánál a diagnózist követő első két évtizedben perianális sipolyok alakulnak ki, különösen azoknál, akiknél vastag- és végbél érintett. Ezek a betegek jelentős morbiditást tapasztalnak a fájdalom, a tartós vízelvezetés, a visszatérő perianalis szepszis és a folyamatos orvosi ellátás iránti igény miatt, ami megnövekedett költségeket és az életminőség romlását eredményezi. A gyermekkori Crohn-betegség még agresszívebb perianális sipolyok kialakulásával jár együtt, a Crohn-betegség diagnózisát követő 5-7 éven belül a gyermekek 20-31%-ánál fordul elő fisztula. A gyermekkori Crohn-betegség prevalenciájára vonatkozó nemzeti becslések alapján ez arra utal, hogy az Egyesült Államokban több mint 10 000 gyermeknek van Crohn-betegség miatti perianális fistulája.

Ebben a vizsgálatban 10 (13-17 éves) beteg bevonását tervezik, akik refrakter perianális fistulizáló betegségben szenvednek. A kezelés következő lépése ezeknél a betegeknél a nyálkahártya-szövetlebeny, ideiglenes sztóma vagy proktectomia állandó sztómiával.

A betegeket 75 millió allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejt közvetlen injekciójával kezelik a kezelés megkezdésekor, majd 3 hónap elteltével, ha nem gyógyulnak meg teljesen. A betegeket az első injekció beadása után összesen 12 hónapig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amy Lightner, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

11 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok

  1. 13-17 éves férfiak és nők, akiknél Crohn-betegségben diagnosztizáltak legalább hat hónapig.
  2. Egy- és többtraktusú perianális fistula, korábbi sikertelen műtéti javítással vagy anélkül.
  3. Nincsenek ellenjavallatok az MR-vizsgálatokhoz: pl. pacemaker vagy mágnesesen aktív fémdarabok, klausztrofóbia
  4. Képes betartani a protokollt
  5. Hozzáértő és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni
  6. Egyidejű Crohn-kórral kapcsolatos terápiák stabil dózisú kortikoszteroidokkal, 5-ASA gyógyszerekkel, immunmodulátorokkal, anti-TNF terápiával, anti-integrin és anti-interleukin terápiákkal megengedettek.
  7. Fogadja el, hogy fogamzásgátlót vagy absztinenciát alkalmaz a terhesség elkerülése érdekében a vizsgálat során

Kizárási kritériumok

  1. Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.
  2. Klinikailag jelentős egészségügyi állapotok az MSC beadását megelőző hat hónapon belül: pl. szívinfarktus, aktív angina, pangásos szívelégtelenség vagy egyéb olyan állapotok, amelyek a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztetik az alany biztonságát.

  3. Konkrét kizárások:

    1. Hepatitis B vagy C
    2. HIV
    3. Rendellenes AST vagy ALT a szűréskor (meghatározás: >/+2x ULN)
  4. A kórtörténetben előfordult vastagbélrák az elmúlt két évben, vagy más daganatos megbetegedések kezelése az elmúlt 6 hónapban.
  5. Vizsgálati gyógyszer a kezelést követő egy hónapon belül
  6. Terhes, szoptat vagy teherbe akar esni.
  7. Rektovaginális vagy perineális testfisztula jelenléte
  8. Változás a Crohn-féle immunszuppresszív kezelésben a beiratkozást megelőző 2 hónapon belül
  9. Nem kontrollált bélrendszeri Crohn-betegség, amely a felvételt követő 2 hónapon belül orvosi kezelést vagy műtétet igényel
  10. Súlyos anális csatorna betegség, amely szűkületes és tágulást igényel
  11. Nő, aki nem hajlandó elfogadni, hogy a vizsgálatban való részvétel során elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmazzon

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Mesenchymális őssejtek
allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejtek
Drog: Mesenchymális őssejtek
75 millió allogén csontvelőből származó mezenchimális őssejt közvetlen injekciója a kiinduláskor, majd 3 hónap elteltével, ha nem gyógyul meg teljesen

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események
Időkeret: 3. hónap
Azon résztvevők száma, akiknél kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket észleltek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében kialakuló perianális sipoly(ok) kezelésére, a protokoll szerint.
3. hónap
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események
Időkeret: 12. hónap
Azon résztvevők száma, akiknél kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket észleltek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében kialakuló perianális sipoly(ok) kezelésére, a protokoll szerint.
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes klinikai gyógyulás
Időkeret: 3. hónap

Azon résztvevők száma, akik teljes klinikai gyógyulásban részesültek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében lévő perianális sipoly(ok) kezelésére.

A teljes gyógyulást a következőképpen határozzuk meg:

Radiográfiás gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3 dimenzióból 3-ban, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: a drenázs 100%-os leállítása klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentésenként, valamint a külső sipolynyílás epithelizálása
3. hónap
Teljes klinikai gyógyulás
Időkeret: 12. hónap

Azon résztvevők száma, akik teljes klinikai gyógyulásban részesültek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében lévő perianális sipoly(ok) kezelésére.

A teljes gyógyulást a következőképpen határozzuk meg:

Radiográfiás gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3 dimenzióból 3-ban, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: a drenázs 100%-os leállítása klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentésenként, valamint a külső sipolynyílás epithelizálása
12. hónap
Részleges klinikai gyógyulás
Időkeret: 3. hónap

Azon résztvevők száma, akik részleges klinikai gyógyulásban részesültek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében fellépő perianális sipoly(ok) kezelésére

A részleges klinikai gyógyulást a következőképpen határozzák meg:

Radiográfiai gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3-ból 2-ben, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: 50%-nál nagyobb vagy egyenlő a drenázs megszűnése a klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentéssel, valamint a külső sipolynyílás epithelizálásával
3. hónap
Részleges klinikai gyógyulás
Időkeret: 12. hónap

Azon résztvevők száma, akik részleges klinikai gyógyulásban részesültek 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a Crohn-betegség hátterében fellépő perianális sipoly(ok) kezelésére

A részleges klinikai gyógyulást a következőképpen határozzák meg:

Radiográfiai gyógyulás: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem hiányával 3-ból 2-ben, ödéma hiánya, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Maradhat egy sipoly traktus hege

Klinikai gyógyulás: 50%-nál nagyobb vagy egyenlő a drenázs megszűnése a klinikai vizsgálat során mély tapintással és betegjelentéssel, valamint a külső sipolynyílás epithelizálásával
12. hónap
Válasz hiánya
Időkeret: 3. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél nem reagáltak a 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a perianális sipoly(ok) kezelésére Crohn-betegség hátterében

A válasz hiánya a következőképpen definiálható:

Radiográfiai és klinikai gyógyulás, amely nem éri el a részleges gyógyulás küszöbét
3. hónap
Válasz hiánya
Időkeret: 12. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél nem reagáltak a 75 millió allogén csontvelőből származó MSC injekció beadása után a perianális sipoly(ok) kezelésére Crohn-betegség hátterében

A válasz hiánya a következőképpen definiálható:

Radiográfiai és klinikai gyógyulás, amely nem éri el a részleges gyógyulás küszöbét
12. hónap
A betegség súlyosbodása
Időkeret: 3. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél a betegség súlyosbodását követően 75 millió allogén csontvelőből származó MSC-t adtak be a Crohn-betegség hátterében a perianális sipoly(ok) kezelésére

A súlyosbodó betegség meghatározása a következő:

Radiográfiai: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem 3-ból 2-ben, ödéma, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Megnövekedett számú traktus látható, vagy megnövekedett elágazás az elsődleges traktusból,

Klinikai: Megnövelt vízelvezetés betegjelentésenként és klinikai vizsgálaton
3. hónap
A betegség súlyosbodása
Időkeret: 12. hónap

Azon résztvevők száma, akiknél a betegség súlyosbodását követően 75 millió allogén csontvelőből származó MSC-t adtak be a Crohn-betegség hátterében a perianális sipoly(ok) kezelésére

A súlyosbodó betegség meghatározása a következő:

Radiográfiai: MRI 2 cm-nél nagyobb folyadékgyülem 3-ból 2-ben, ödéma, gyulladás vagy aktív gyulladásos válasz jele. Megnövekedett számú traktus látható, vagy megnövekedett elágazás az elsődleges traktusból,

Klinikai: Megnövelt vízelvezetés betegjelentésenként és klinikai vizsgálaton
12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amy Lightner

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. április 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 21-134

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális őssejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel