Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av mesenkymale stamceller for pediatrisk perianal fistuliserende Crohns sykdom

1. april 2022 oppdatert av: Amy Lightner

En fase I-studie av voksne allogene benmargsavledede mesenkymale stamceller for pediatrisk perianal fistuliserende Crohns sykdom

Denne studien planlegger å inkludere 10 pasienter i alderen 13-17 år med refraktær perianal fistulerende sykdom. Pasienter vil bli behandlet ved direkte injeksjon i fistelkanalen(e) med 75 millioner allogene benmargsavledede mesenkymale stamceller ved baseline og igjen etter 3 måneder hvis de ikke er fullstendig helbredet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Crohns sykdom (CD), en kronisk transmural inflammatorisk sykdom i mage-tarmkanalen, fortsetter å øke i forekomst av ukjente årsaker. I følge populasjonsbaserte studier vil minst 26 % av pasientene med CD utvikle perianale fistler i løpet av de to første tiårene etter diagnosen, spesielt de med colon og rektal involvering. Disse pasientene opplever betydelig sykelighet på grunn av smerte, vedvarende drenering, tilbakevendende perianal sepsis og pågående behov for tilgang til medisinsk behandling som resulterer i økte kostnader og svekket livskvalitet. Utbruddet av Crohns sykdom i barndommen er assosiert med enda mer aggressiv perianal fistelutvikling, med fistler som forekommer hos så mange som 20-31 % av barna innen 5-7 år etter diagnosen Crohns sykdom. Basert på nasjonale estimater av pediatrisk Crohns sykdomsprevalens, antyder dette at det er mer enn 10 000 barn med perianale fistler på grunn av Crohns sykdom i USA.

Denne studien planlegger å inkludere 10 pasienter (i alderen 13-17 år) med refraktær perianal fistulerende sykdom. Det neste trinnet i behandlingen for disse pasientene vil være en slimhinnevevsklaff, midlertidig stomi eller proctectomy med permanent stomi.

Pasienter vil bli behandlet ved direkte injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede mesenkymale stamceller ved baseline og igjen etter 3 måneder hvis de ikke er fullstendig helbredet. Pasientene vil bli fulgt i totalt 12 måneder etter den første injeksjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Lightner, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

11 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Menn og kvinner i alderen 13-17 år med diagnosen Crohns sykdom i minst seks måneders varighet.
  2. Enkelt- og flerveis perianal fistel, med eller uten tidligere mislykket kirurgisk reparasjon.
  3. Har ingen kontraindikasjoner for MR-evalueringer: f.eks. pacemaker eller magnetisk aktive metallfragmenter, klaustrofobi
  4. Evne til å følge protokoll
  5. Kompetent og i stand til å gi skriftlig informert samtykke
  6. Samtidig Crohns-relaterte terapier med stabile doser kortikosteroider, 5-ASA-medisiner, immunmodulatorer, anti-TNF-terapi, anti-integrin- og anti-interleukin-terapier er tillatt.
  7. Godta å bruke prevensjon eller abstinens for å unngå graviditet under studien

Eksklusjonskriterier

  1. Manglende evne til å gi informert samtykke.
  2. Klinisk signifikante medisinske tilstander innen seks måneder før administrering av MSC-er: f.eks. hjerteinfarkt, aktiv angina, kongestiv hjertesvikt eller andre tilstander som etter etterforskernes mening ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen.

  3. Spesifikke ekskluderinger:

    1. Hepatitt B eller C
    2. HIV
    3. Unormal ASAT eller ALAT ved screening (definert som >/+2x ULN)
  4. Historie om tykktarmskreft de siste to årene, eller behandling for andre kreftformer i løpet av de siste 6 månedene.
  5. Utredningsmiddel innen en måned etter behandling
  6. Gravid eller ammer eller prøver å bli gravid.
  7. Tilstedeværelse av en rektovaginal eller perineal kroppsfistel
  8. Endring i Crohns immunsuppressive regime innen 2 måneder før påmelding
  9. Ukontrollert intestinal Crohns sykdom som vil kreve opptrapping for medisinsk behandling eller kirurgi innen 2 måneder etter påmelding
  10. Alvorlig analkanalsykdom som er stenotisk og krever utvidelse
  11. Kvinnelig deltaker uvillig til å gå med på å bruke akseptable prevensjonsmetoder under deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mesenkymale stamceller
allogene benmargsavledede mesenkymale stamceller
Legemiddel: Mesenkymale stamceller
Direkte injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede mesenkymale stamceller ved baseline og igjen etter 3 måneder hvis ikke fullstendig helbredet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Måned 3
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom, vurdert ved protokoll
Måned 3
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Måned 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom, vurdert ved protokoll
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig klinisk helbredelse
Tidsramme: Måned 3

Antall deltakere med fullstendig klinisk helbredelse etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom.

Fullstendig helbredelse er definert som:

Radiografisk Heling: MR med fravær av væskeansamling >2 cm i 3 av 3 dimensjoner, manglende ødem, betennelse eller tegn på aktiv betennelsesrespons. En rest av arr fra en fistel kan forbli

Klinisk helbredelse: 100 % opphør av drenering ved både klinisk undersøkelse med dyp palpasjon og per pasientrapport og epitelisering av den eksterne fistelåpningen
Måned 3
Fullstendig klinisk helbredelse
Tidsramme: Måned 12

Antall deltakere med fullstendig klinisk helbredelse etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom.

Fullstendig helbredelse er definert som:

Radiografisk Heling: MR med fravær av væskeansamling >2 cm i 3 av 3 dimensjoner, manglende ødem, betennelse eller tegn på aktiv betennelsesrespons. En rest av arr fra en fistel kan forbli

Klinisk helbredelse: 100 % opphør av drenering ved både klinisk undersøkelse med dyp palpasjon og per pasientrapport og epitelisering av den eksterne fistelåpningen
Måned 12
Delvis klinisk helbredelse
Tidsramme: Måned 3

Antall deltakere med delvis klinisk helbredelse etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Delvis klinisk helbredelse er definert som:

Radiografisk Heling: MR med fravær av væskeansamling >2 cm i 2 av 3 dimensjoner, manglende ødem, betennelse eller tegn på aktiv betennelsesrespons. En rest av arr fra en fistel kan forbli

Klinisk helbredelse: Større enn eller lik 50 % opphør av drenering ved både klinisk undersøkelse med dyp palpasjon og per pasientrapport og epitelisering av den eksterne fistelåpningen
Måned 3
Delvis klinisk helbredelse
Tidsramme: Måned 12

Antall deltakere med delvis klinisk helbredelse etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Delvis klinisk helbredelse er definert som:

Radiografisk Heling: MR med fravær av væskeansamling >2 cm i 2 av 3 dimensjoner, manglende ødem, betennelse eller tegn på aktiv betennelsesrespons. En rest av arr fra en fistel kan forbli

Klinisk helbredelse: Større enn eller lik 50 % opphør av drenering ved både klinisk undersøkelse med dyp palpasjon og per pasientrapport og epitelisering av den eksterne fistelåpningen
Måned 12
Mangel på respons
Tidsramme: Måned 3

Antall deltakere med manglende respons etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Mangel på respons er definert som:

Radiografisk og klinisk helbredelse som ikke oppfyller terskelen for delvis helbredelse
Måned 3
Mangel på respons
Tidsramme: Måned 12

Antall deltakere med manglende respons etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Mangel på respons er definert som:

Radiografisk og klinisk helbredelse som ikke oppfyller terskelen for delvis helbredelse
Måned 12
Forverring av sykdom
Tidsramme: Måned 3

Antall deltakere med forverring av sykdommen etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Forverring av sykdom er definert som:

Radiografisk: MR med væskeansamling >2 cm i 2 av 3 dimensjoner, ødem, betennelse eller tegn på aktiv inflammatorisk respons. Et økt antall kanaler kan sees, eller økt forgrening fra primærkanalen,

Klinisk: Økt drenering per pasientrapport og ved klinisk undersøkelse
Måned 3
Forverring av sykdom
Tidsramme: Måned 12

Antall deltakere med forverring av sykdommen etter injeksjon av 75 millioner allogene benmargsavledede MSC-er for behandling av perianale fistel(er) i sammenheng med Crohns sykdom

Forverring av sykdom er definert som:

Radiografisk: MR med væskeansamling >2 cm i 2 av 3 dimensjoner, ødem, betennelse eller tegn på aktiv inflammatorisk respons. Et økt antall kanaler kan sees, eller økt forgrening fra primærkanalen,

Klinisk: Økt drenering per pasientrapport og ved klinisk undersøkelse
Måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amy Lightner

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-134

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mesenkymale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere