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间充质干细胞治疗小儿克罗恩病肛周瘘管的研究

2022年4月1日 更新者：Amy Lightner

成人同种异体骨髓间充质干细胞治疗小儿肛周瘘克罗恩病的 I 期研究

本研究计划招募 10 名年龄在 13-17 岁的难治性肛周瘘管病患者。 患者将在基线时通过直接向瘘道注射 7500 万同种异体骨髓来源的间充质干细胞进行治疗，如果未完全愈合，则在 3 个月后再次注射。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

克罗恩病 (CD) 是一种胃肠道慢性透壁性炎症性疾病，其发病率因未知原因而持续增加。 根据基于人群的研究，至少 26% 的 CD 患者在诊断后的头二十年内会发展为肛周瘘管，尤其是那些有结肠和直肠受累的患者。 由于疼痛、持续引流、复发性肛周败血症以及持续需要获得医疗护理导致成本增加和生活质量受损，这些患者经历了显着的发病率。 儿童期克罗恩病的发作与更严重的肛周瘘管发展有关，在克罗恩病诊断后的 5-7 年内，多达 20-31% 的儿童发生瘘管。 根据全国对小儿克罗恩病患病率的估计，这表明在美国有超过 10,000 名儿童因克罗恩病而患有肛周瘘管。

本研究计划招募 10 名难治性肛周瘘管病患者（年龄 13-17 岁）。 这些患者的下一步管理是粘膜组织瓣、临时造口或直肠切除术加永久性造口术。

患者将在基线时通过直接注射 7500 万个同种异体骨髓来源的间充质干细胞进行治疗，如果未完全治愈，则在 3 个月后再次注射。 初次注射后将对患者进行总共 12 个月的随访。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

10

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amy Lightner, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

11年 至 15年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  1. 年龄在 13-17 岁之间且被诊断患有克罗恩病至少六个月的男性和女性。
  2. 单管和多管肛周瘘，有或没有以前失败的手术修复。
  3. 没有 MR 评估的禁忌症：例如 心脏起搏器或磁性金属碎片，幽闭恐惧症
  4. 遵守协议的能力
  5. 有能力并能够提供书面知情同意书
  6. 允许同时使用稳定剂量皮质类固醇、5-ASA 药物、免疫调节剂、抗 TNF 疗法、抗整合素和抗白细胞介素疗法的克罗恩病相关疗法。
  7. 同意在研究期间使用节育或禁欲避免怀孕

排除标准

  1. 无法给予知情同意。
  2. 施用 MSC 前六个月内具有临床意义的医疗状况：例如 心肌梗塞、活动性心绞痛、充血性心力衰竭或研究人员认为会危及受试者安全的其他情况。

  3. 具体排除：

    1. 乙型或丙型肝炎
    2. 艾滋病病毒
    3. 筛查时 AST 或 ALT 异常（定义为 >/+2x ULN）
  4. 过去两年内有结肠癌病史，或最近 6 个月内接受过其他癌症治疗。
  5. 治疗后一个月内的研究药物
  6. 怀孕或哺乳或试图怀孕。
  7. 存在直肠阴道或会阴体瘘管
  8. 入组前 2 个月内克罗恩氏免疫抑制方案发生变化
  9. 不受控制的肠道克罗恩病，需要在入组后 2 个月内升级药物治疗或手术
  10. 严重的肛管疾病，狭窄且需要扩张
  11. 女性参与者不愿同意在参与研究期间使用可接受的避孕方法

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：间充质干细胞
同种异体骨髓间充质干细胞
药品：间充质干细胞
在基线时直接注射 7500 万个同种异体骨髓来源的间充质干细胞，如果未完全愈合，则在 3 个月后再次注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关不良事件
大体时间：第 3 个月
注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病患者肛周瘘管后发生治疗相关不良事件的参与者人数（按方案评估）
第 3 个月
治疗相关不良事件
大体时间：第 12 个月
注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病患者肛周瘘管后发生治疗相关不良事件的参与者人数（按方案评估）
第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
完成临床治愈
大体时间：第 3 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病患者的肛周瘘后，临床完全治愈的参与者人数。

完全治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 3 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：100% 停止引流在临床检查和深部触诊以及每个患者的报告和外瘘开口的上皮化
第 3 个月
完成临床治愈
大体时间：第 12 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 用于治疗克罗恩病患者的肛周瘘后，临床完全治愈的参与者人数。

完全治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 3 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：100% 停止引流在临床检查和深部触诊以及每个患者的报告和外瘘开口的上皮化
第 12 个月
部分临床治愈
大体时间：第 3 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后部分临床治愈的参与者人数

部分临床治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：通过深部触诊和每位患者报告的临床检查和外瘘开口的上皮形成均大于或等于 50% 的引流停止
第 3 个月
部分临床治愈
大体时间：第 12 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后部分临床治愈的参与者人数

部分临床治愈定义为：

射线照相愈合：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中没有 >2 cm 的积液，没有水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 瘘道的残余疤痕可能会残留

临床愈合：通过深部触诊和每位患者报告的临床检查和外瘘开口的上皮形成均大于或等于 50% 的引流停止
第 12 个月
缺乏回应
大体时间：第 3 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后无反应的参与者人数

缺乏反应定义为：

未达到部分愈合阈值的放射学和临床愈合
第 3 个月
缺乏回应
大体时间：第 12 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后无反应的参与者人数

缺乏反应定义为：

未达到部分愈合阈值的放射学和临床愈合
第 12 个月
病情恶化
大体时间：第 3 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后疾病恶化的参与者人数

恶化的疾病定义为：

射线照相：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中积液 >2 cm、水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 可以看到纤维束数量增加，或从初级纤维束增加分支，

临床：每个患者报告和临床检查的引流增加
第 3 个月
病情恶化
大体时间：第 12 个月

注射 7500 万同种异体骨髓来源的 MSC 治疗克罗恩病肛周瘘后疾病恶化的参与者人数

恶化的疾病定义为：

射线照相：MRI 显示在 3 个维度中的 2 个维度中积液 >2 cm、水肿、炎症或活动性炎症反应的迹象。 可以看到纤维束数量增加，或从初级纤维束增加分支，

临床：每个患者报告和临床检查的引流增加
第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amy Lightner

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月1日

初级完成 (预期的)

2023年4月1日

研究完成 (预期的)

2023年4月1日

研究注册日期

首次提交

2021年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月9日

首次发布 (实际的)

2021年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月1日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 21-134

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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