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Untersuchung von mesenchymalen Stammzellen für die pädiatrische perianale Fistulisierung von Morbus Crohn

1. April 2022 aktualisiert von: Amy Lightner

Eine Phase-I-Studie mit mesenchymalen Stammzellen aus allogenem Knochenmark von Erwachsenen für perianal fistulierenden Morbus Crohn bei Kindern

In diese Studie sollen 10 Patienten im Alter von 13 bis 17 Jahren mit refraktärer perianaler Fistelbildung aufgenommen werden. Die Patienten werden durch direkte Injektion in den/die Fistelgang(e) mit 75 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus Knochenmark zu Studienbeginn und erneut nach 3 Monaten behandelt, wenn sie nicht vollständig geheilt sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Morbus Crohn (CD), eine chronische transmurale entzündliche Erkrankung des Gastrointestinaltrakts, nimmt aus unbekannten Gründen weiterhin an Häufigkeit zu. Laut populationsbasierten Studien entwickeln mindestens 26 % der Patienten mit MC in den ersten zwei Jahrzehnten nach der Diagnose perianale Fisteln, insbesondere solche mit Kolon- und Rektumbeteiligung. Diese Patienten leiden unter einer erheblichen Morbidität aufgrund von Schmerzen, anhaltender Drainage, rezidivierender perianaler Sepsis und dem anhaltenden Bedarf an medizinischer Versorgung, was zu erhöhten Kosten und einer Beeinträchtigung der Lebensqualität führt. Der Beginn von Morbus Crohn in der Kindheit ist mit einer noch aggressiveren Entwicklung perianaler Fisteln verbunden, wobei Fisteln bei bis zu 20–31 % der Kinder innerhalb von 5–7 Jahren nach der Diagnose von Morbus Crohn auftreten. Basierend auf nationalen Schätzungen der pädiatrischen Prävalenz von Morbus Crohn deutet dies darauf hin, dass es in den Vereinigten Staaten mehr als 10.000 Kinder mit perianalen Fisteln aufgrund von Morbus Crohn gibt.

In diese Studie sollen 10 Patienten (im Alter von 13 bis 17 Jahren) mit refraktärer perianaler Fistelbildung aufgenommen werden. Der nächste Behandlungsschritt für diese Patienten wäre ein Schleimhautlappen, ein temporäres Stoma oder eine Proktektomie mit permanentem Stoma.

Die Patienten werden durch direkte Injektion von 75 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus Knochenmark zu Studienbeginn und erneut nach 3 Monaten behandelt, wenn sie nicht vollständig geheilt sind. Die Patienten werden nach der ersten Injektion insgesamt 12 Monate lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Männer und Frauen im Alter von 13 bis 17 Jahren mit einer Diagnose von Morbus Crohn für mindestens sechs Monate Dauer.
  2. Perianale Fistel mit einem oder mehreren Trakten, mit oder ohne vorherige fehlgeschlagene chirurgische Reparatur.
  3. Haben keine Kontraindikationen für MR-Auswertungen: z. Herzschrittmacher oder magnetisch aktive Metallsplitter, Klaustrophobie
  4. Fähigkeit, das Protokoll einzuhalten
  5. Kompetent und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  6. Gleichzeitige Therapien im Zusammenhang mit Morbus Crohn mit stabil dosierten Kortikosteroiden, 5-ASA-Medikamenten, Immunmodulatoren, Anti-TNF-Therapie, Anti-Integrin- und Anti-Interleukin-Therapien sind zulässig.
  7. Stimmen Sie zu, Empfängnisverhütung oder Abstinenz zu verwenden, um eine Schwangerschaft während der Studie zu vermeiden

Ausschlusskriterien

  1. Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben.
  2. Klinisch signifikante Erkrankungen innerhalb von sechs Monaten vor Verabreichung von MSCs: z. Myokardinfarkt, aktiver Angina pectoris, dekompensierter Herzinsuffizienz oder anderen Zuständen, die nach Ansicht der Ermittler die Sicherheit des Probanden gefährden würden.

  3. Spezifische Ausschlüsse:

    1. Hepatitis B oder C
    2. HIV
    3. Anormale AST oder ALT beim Screening (definiert als >/+2x ULN)
  4. Vorgeschichte von Dickdarmkrebs in den letzten zwei Jahren oder Behandlung anderer Krebsarten innerhalb der letzten 6 Monate.
  5. Prüfpräparat innerhalb eines Monats nach der Behandlung
  6. Schwanger oder stillend oder versuchen, schwanger zu werden.
  7. Vorhandensein einer rektovaginalen oder perinealen Körperfistel
  8. Änderung des immunsuppressiven Regimes von Crohn innerhalb der 2 Monate vor der Einschreibung
  9. Unkontrollierter Darm-Morbus Crohn, der innerhalb von 2 Monaten nach der Registrierung eine Eskalation für eine medizinische Therapie oder Operation erfordert
  10. Schwere Analkanalerkrankung, die stenotisch ist und eine Dilatation erfordert
  11. Weibliche Teilnehmerin willigt nicht ein, akzeptable Verhütungsmethoden während der Teilnahme an der Studie anzuwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mesenchymale Stammzellen
allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzellen
Arzneimittel: Mesenchymale Stammzellen
Direkte Injektion von 75 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus Knochenmark zu Studienbeginn und erneut nach 3 Monaten, falls nicht vollständig geheilt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Monat 3
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der Injektion von 75 Millionen allogenen, aus Knochenmark gewonnenen MSCs zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn gemäß Protokoll
Monat 3
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der Injektion von 75 Millionen allogenen, aus Knochenmark gewonnenen MSCs zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn gemäß Protokoll
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständige klinische Heilung
Zeitfenster: Monat 3

Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger klinischer Heilung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn.

Vollständige Heilung ist definiert als:

Röntgenheilung: MRT ohne Flüssigkeitsansammlung > 2 cm in 3 von 3 Dimensionen, fehlendes Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine Restnarbe eines Fistelgangs kann zurückbleiben

Klinische Heilung: 100 % Beendigung der Drainage sowohl bei der klinischen Untersuchung mit tiefer Palpation als auch laut Patientenbericht und Epithelisierung der äußeren Fistelöffnung
Monat 3
Vollständige klinische Heilung
Zeitfenster: Monat 12

Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger klinischer Heilung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn.

Vollständige Heilung ist definiert als:

Röntgenheilung: MRT ohne Flüssigkeitsansammlung > 2 cm in 3 von 3 Dimensionen, fehlendes Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine Restnarbe eines Fistelgangs kann zurückbleiben

Klinische Heilung: 100 % Beendigung der Drainage sowohl bei der klinischen Untersuchung mit tiefer Palpation als auch laut Patientenbericht und Epithelisierung der äußeren Fistelöffnung
Monat 12
Teilweise klinische Heilung
Zeitfenster: Monat 3

Anzahl der Teilnehmer mit teilweiser klinischer Heilung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Klinische Teilheilung ist definiert als:

Röntgenheilung: MRT ohne Flüssigkeitsansammlung > 2 cm in 2 von 3 Dimensionen, fehlendes Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine Restnarbe eines Fistelgangs kann zurückbleiben

Klinische Heilung: Größer oder gleich 50 % Beendigung der Drainage sowohl bei der klinischen Untersuchung mit tiefer Palpation als auch laut Patientenbericht und Epithelisierung der äußeren Fistelöffnung
Monat 3
Teilweise klinische Heilung
Zeitfenster: Monat 12

Anzahl der Teilnehmer mit teilweiser klinischer Heilung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Klinische Teilheilung ist definiert als:

Röntgenheilung: MRT ohne Flüssigkeitsansammlung > 2 cm in 2 von 3 Dimensionen, fehlendes Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine Restnarbe eines Fistelgangs kann zurückbleiben

Klinische Heilung: Größer oder gleich 50 % Beendigung der Drainage sowohl bei der klinischen Untersuchung mit tiefer Palpation als auch laut Patientenbericht und Epithelisierung der äußeren Fistelöffnung
Monat 12
Fehlen einer Rückmeldung
Zeitfenster: Monat 3

Anzahl der Teilnehmer mit fehlendem Ansprechen nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Mangelnde Reaktion ist definiert als:

Radiologische und klinische Heilung, die die Schwelle für Teilheilung nicht erreicht
Monat 3
Fehlen einer Rückmeldung
Zeitfenster: Monat 12

Anzahl der Teilnehmer mit fehlendem Ansprechen nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Mangelnde Reaktion ist definiert als:

Radiologische und klinische Heilung, die die Schwelle für Teilheilung nicht erreicht
Monat 12
Verschlechterung der Krankheit
Zeitfenster: Monat 3

Anzahl der Teilnehmer mit Verschlechterung der Erkrankung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Verschlechterung der Krankheit ist definiert als:

Röntgenbild: MRT mit einer Flüssigkeitsansammlung >2 cm in 2 von 3 Dimensionen, Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine erhöhte Anzahl von Trakten kann gesehen werden oder eine verstärkte Verzweigung vom Primärtrakt,

Klinisch: Erhöhte Drainage pro Patientenbericht und klinischer Untersuchung
Monat 3
Verschlechterung der Krankheit
Zeitfenster: Monat 12

Anzahl der Teilnehmer mit Verschlechterung der Erkrankung nach der Injektion von 75 Millionen allogenen MSCs aus Knochenmark zur Behandlung von perianalen Fisteln bei Morbus Crohn

Verschlechterung der Krankheit ist definiert als:

Röntgenbild: MRT mit einer Flüssigkeitsansammlung >2 cm in 2 von 3 Dimensionen, Ödem, Entzündung oder Zeichen einer aktiven Entzündungsreaktion. Eine erhöhte Anzahl von Trakten kann gesehen werden oder eine verstärkte Verzweigung vom Primärtrakt,

Klinisch: Erhöhte Drainage pro Patientenbericht und klinischer Untersuchung
Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amy Lightner

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-134

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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