Klinikai tanulmány, amely értékeli a Pirepemat hatékonyságát a Parkinson-kórban (PD) szenvedő betegek esések gyakoriságára

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő 55-85 éves korig.
2. Az idiopátiás Parkinson-kór diagnózisa az Egyesült Királyság Parkinson-kór Társaságának Brain Bank kritériumai szerint.
3. A Montreal Cognitive Assessment (MoCA) pontszáma ≥10 és <26 a szűréskor.
4. A módosított Hoehn & Yahr pontszám ≥2,5 "bekapcsolva".
5. Az elmúlt 3 hónapban ismétlődő esések (a beteggel és/vagy gondozóval folytatott interjú alapján), és legalább 2 esés az elmúlt 4 hétben a kiindulási állapot előtt.
6. Stabil Parkinson-kór elleni gyógyszeres kezelésben részesült legalább 30 napig a kiindulás előtt, és hajlandó folytatni ugyanazokat a dózisokat és kezelési rendeket a vizsgálatban való részvétel során.
7. Képes együttműködni és részt venni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokban. Ez magában foglalja az őszi napló pontos kitöltésének képességét. Az őszi naplót egy felelős gondozó is kitöltheti. Azon betegek esetében, akik megfelelnek a Parkinson-kóros demencia DSM-IV TR kritériumainak, az őszi naplót a gondozónak kell kitöltenie.
8. Felelős gondozó rendelkezésre állása heti legalább öt napon, legalább napi 2 órában. Azon betegek esetében, akik megfelelnek a Parkinson-kóros demencia DSM-IV TR-kritériumainak, felelősségteljes, élő gondozóra van szükség.
9. A női betegeknek nem fogamzóképesnek kell lenniük (meghatározása szerint menopauza előtti nők, akiknek dokumentált petevezeték-lekötése vagy méheltávolítása van; vagy posztmenopauzás nők, akiket 12 hónapos amenorrhoeaként határoznak meg [kérdéses esetekben vérminta szimultán follikulus stimuláló hormonnal (FSH)) 25-140 IE/L és az ösztradiol <200 pmol/L megerősítő]).
10. A termékeny férfibetegeknek hajlandónak kell lenniük az óvszer használatára, és tartózkodniuk kell a spermium adományozásától a vizsgálat alatt és az utolsó IMP-adagolás utáni 3 hónapig, valamint biztosítaniuk kell, hogy termékeny női partnereik fogamzásgátló módszert alkalmazzanak a terhesség megelőzésére.
11. A beteg és a felelős gondozó írásos beleegyezése a vizsgálatban való részvételhez.

Kizárási kritériumok:

1. Az alábbi lehetséges májbetegségek bármelyike:

   1. ismert alkoholfogyasztás, krónikus máj- vagy epebetegség, kivéve a Gilbert-szindrómát
   2. az összbilirubin meghaladja a normál tartomány felső határát (kivéve, ha a Gilbert-szindróma gyanúja elszigetelt esetekkel jár együtt)
   3. alkalikus foszfatáz (ALP) szintje meghaladja a normál tartomány felső határának 1,5-szeresét
   4. aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normál tartomány felső határának kétszerese
   5. ismétlődő megmagyarázhatatlan, jobb felső negyedben előforduló hasi fájdalom és/vagy hányinger vagy sárgaság
2. Pozitív Hepatitis B felületi antigén vagy pozitív Hepatitis C antitest eredmény.
3. 5-ös pontszám (kerekesszékhez kötött vagy ágyhoz kötött) „be” állapotban a módosított Hoehn & Yahr skála szerint.
4. Kontrollálatlan tüneti ortosztatikus hipotenzió.
5. Klinikailag jelentős polyneuropathia.
6. Súly <55 kg a szűréskor.
7. Mélyagyi stimulációval (DBS) jelenleg vagy korábban kezelt betegek, vagy olyan betegek, akiknek kórtörténetében sztereotaxiás agyműtétet végeztek PD miatt.
8. Bármely elsődleges neurodegeneratív rendellenesség jelenlegi diagnózisa, kivéve az idiopátiás PD-t.
9. Bármilyen kezelhető demencia (pajzsmirigy alulműködés, szifilisz, B12-vitamin vagy folsavhiány) jelenlegi diagnózisa, amelyről a vizsgáló igazolta, hogy a demencia oka.
10. Egy súlyos depressziós epizód jelenlegi diagnózisa a DSM-IV kritériumai szerint.
11. A beteg delíriumban szenved.
12. Bármilyen szívbetegség anamnézisében, beleértve a megnyúlt QTc-t (>450 ms férfiaknál és > 470 ms nőknél, QTcF és/vagy QTcB), szívritmuszavarokat, bármilyen repolarizációs hiányt vagy bármely más klinikailag jelentős kóros EKG-t, a vizsgáló megítélése szerint.
13. Súlyos vagy folyamatban lévő instabil egészségi állapot, beleértve a rosszul kontrollált cukorbetegséget; metabolikus szindrómával összefüggő elhízás; ellenőrizetlen magas vérnyomás; cerebrovaszkuláris betegség vagy klinikailag jelentős szívbetegség bármely formája; veseelégtelenség, kóros veseműködés az anamnézisben.
14. Görcsrohamok története a szűrést követő két éven belül.
15. A szűrést megelőző öt éven belüli daganatos megbetegedések, az alábbi kivételekkel: megfelelően kezelt nem melanomás bőrrák, lokalizált hólyagrák, nem áttétes prosztatarák vagy in situ méhnyakrák.
16. Súlyos allergia/túlérzékenység vagy folyamatban lévő allergia/túlérzékenység a kórtörténetben, a vizsgáló megítélése szerint, vagy a pirepemathoz hasonló kémiai szerkezetű vagy osztályú gyógyszerekkel szembeni túlérzékenység.
17. Kreatinin clearance <30 ml/perc (a Cockroft-Gault képlet alapján számítva).
18. Warfarin kezelés a vizsgálati kezelés előtt három hónapon belül.
19. Amantadinnal végzett kezelés a vizsgálati kezelés előtt 6 héten belül.
20. Selegiline kezelés a vizsgálati kezelés előtt 6 héten belül.
21. Egy másik új kémiai entitás beadása (meghatározása szerint olyan vegyület, amelyet forgalomba hozatalra nem hagytak jóvá), vagy részt vett bármely más olyan klinikai vizsgálatban, amely gyógyszeres kezelést is tartalmazott, és ebben a vizsgálatban az utolsó adag és az első IMP adag beadása között kevesebb mint három hónap telt el.
22. A kábítószerrel való visszaélés jelenlegi vagy anamnézisében a DSM-IV kritériumai szerint.
23. Bármely tervezett nagyobb műtét a vizsgálat időtartama alatt.
24. Bármilyen egyéb állapot vagy tünet, amely megakadályozza, hogy a beteg belépjen a vizsgálatba, a vizsgáló megítélése szerint.