En klinisk studie som evaluerer effekten av Pirepemat på fallfrekvens hos pasienter med Parkinsons sykdom (PD)

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne 55-85 år inkludert.
2. Diagnose av idiopatisk Parkinsons sykdom, i henhold til UK Parkinsons disease Society Brain Bank kriterier.
3. Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score på ≥10 og <26 ved screening.
4. En modifisert Hoehn & Yahr-score på ≥2,5 i "på".
5. Å ha opplevd tilbakevendende fall i løpet av de siste 3 månedene (basert på intervju med pasient og/eller omsorgsperson) og minst 2 fall i løpet av de siste 4 ukene før baseline.
6. På et stabilt regime med anti-Parkinson-medisiner i minst 30 dager før baseline, og villig til å fortsette de samme dosene og regimene under studiedeltakelsen.
7. Kunne samarbeide og delta i studierelaterte prosedyrer. Dette inkluderer muligheten til å fullføre en høstdagbok nøyaktig. Høstdagboken kan også fylles ut av en ansvarlig omsorgsperson. For pasienter som oppfyller DSM-IV TR-kriteriene for Parkinsons sykdom demens, bør høstdagboken fylles ut av omsorgspersonen.
8. Tilgjengelighet av en ansvarlig omsorgsperson minst fem dager per uke minst 2 timer per dag. For pasienter som oppfyller DSM-IV TR-kriteriene for Parkinsons sykdom demens, kreves tilgjengelighet av en ansvarlig omsorgsperson.
9. Kvinnelige pasienter må være av ikke-fertil alder (definert som premenopausale kvinner med dokumentert tubal ligering eller hysterektomi; eller postmenopausale kvinner definert som 12 måneders amenoré [i tvilsomme tilfeller en blodprøve med simultan follicle stimulation hormone (FSH) 25-140 IE/L og østradiol <200 pmol/L er bekreftende]).
10. Fertile mannlige pasienter må være villige til å bruke kondom og avstå fra å donere sæd under studien og inntil 3 måneder etter siste dosering av IMP og sikre at deres fertile kvinnelige partnere bruker prevensjonsmetoder for å forhindre graviditet.
11. Skriftlig informert samtykke for deltakelse i studien gitt av pasient og ansvarlig omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

1. En av følgende potensielle levertilstander:

   1. kjent historie med alkoholmisbruk, kronisk lever- eller gallesykdom, med unntak av Gilberts syndrom
   2. total bilirubin større enn den øvre grensen for normalområdet (med mindre assosiert med isolerte tilfeller av mistenkt Gilberts syndrom)
   3. alkalisk fosfatase (ALP) større enn 1,5 ganger øvre grense for normalområdet
   4. aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) større enn 2 ganger øvre grense for normalområdet
   5. historie med gjentatte uforklarlige magesmerter i øvre høyre kvadrant og/eller kvalme, eller gulsott
2. Et positivt hepatitt B-overflateantigen eller et positivt hepatitt C-antistoffresultat.
3. En poengsum på 5 (rullestolbundet eller sengeliggende) i "på"-tilstand på den modifiserte Hoehn & Yahr-skalaen.
4. Ukontrollert symptomatisk ortostatisk hypotensjon.
5. Klinisk signifikant polynevropati.
6. Vekt <55 kg ved Screening.
7. Pasienter med nåværende eller tidligere behandling med dyp hjernestimulering (DBS) eller pasienter med tidligere stereotaksisk hjernekirurgi for PD.
8. En nåværende diagnose av en hvilken som helst primær nevrodegenerativ lidelse bortsett fra idiopatisk PD.
9. En nåværende diagnose av enhver behandlingsbar demens (hypotyreose, syfilis, vitamin B12 eller folatmangel) som er bekreftet av etterforskeren å være årsaken til demens.
10. En aktuell diagnose av en alvorlig depressiv episode i henhold til DSM-IV-kriterier.
11. Pasienten har delirium.
12. Enhver historie med hjertesykdom, inkludert forlenget QTc (>450 ms for menn og > 470 ms for kvinner, QTcF og/eller QTcB), hjertearytmier, eventuelle repolarisasjonsmangel eller andre klinisk signifikante unormale EKG som vurderes av etterforskeren.
13. Alvorlig eller pågående ustabil medisinsk tilstand inkludert en historie med dårlig kontrollert diabetes; fedme assosiert med metabolsk syndrom; ukontrollert hypertensjon; cerebrovaskulær sykdom, eller enhver form for klinisk signifikant hjertesykdom; nyresvikt, historie med unormal nyrefunksjon.
14. Historie med anfall innen to år etter screening.
15. Anamnese med kreft innen fem år før screening, med følgende unntak: adekvat behandlet ikke-melanomatøs hudkreft, lokalisert blærekreft, ikke-metastatisk prostatakreft eller in situ livmorhalskreft.
16. Anamnese med alvorlig allergi/overfølsomhet eller pågående allergi/overfølsomhet, som bedømt av etterforskeren, eller historie med overfølsomhet overfor legemidler med lignende kjemisk struktur eller klasse som pirepemat.
17. Kreatininclearance <30 ml/min (beregnet i henhold til Cockroft-Gault-formelen).
18. Behandling med Warfarin innen tre måneder før studiebehandling.
19. Behandling med Amantadine innen 6 uker før studiebehandling.
20. Behandling med Selegilin innen 6 uker før studiebehandling.
21. Administrering av en annen ny kjemisk enhet (definert som en forbindelse som ikke er godkjent for markedsføring) eller har deltatt i noen annen klinisk studie som inkluderte medikamentell behandling med mindre enn tre måneder mellom administrering av siste dose og første dose IMP i denne studien.
22. Nåværende eller historie med narkotikamisbruk i henhold til DSM-IV-kriterier.
23. Enhver planlagt større operasjon i løpet av studiens varighet.
24. Enhver annen tilstand eller symptomer som hindrer pasienten i å delta i studien, ifølge etterforskerens vurdering.