Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alacsony dózisú hidroxiklorokin-szulfáttal kezelt LPIN1 mutációval rendelkező betegek (LIPIN1)

2024. február 28. frissítette: Imagine Institute
A LIPIN1 egy nemzetközi tanulmány, amely a hidroxiklorokin-szulfáttal kezelt betegek orvosi feljegyzéseiből gyűjtött adatokon alapul, az orvosok felelőssége mellett. A vizsgálat célja a hidroxiklorokin-szulfát hatékonyságának értékelése Lipin1-hiányban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez a tanulmány értékeli a fáradékonyságot, a fájdalmat és az életminőséget a hidroxiklorokin-szulfáttal végzett kezelés előtt és után.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

150

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Lipin1 hiányban szenvedő, a LIPIN1 gén két mutációjával rendelkező beteg, aki akut rabdomiolízisen esett át, 50-150 beteg

Leírás

Bevételi kritériumok:

Legalább 12 hónapos, molekuláris biológiával igazolt Lipin1-hiányos beteg (két ok-okozati mutáció az LPIN1 génben) 2. Kezelés hidroxiklorokin-szulfáttal (Plaquenil® cp 200 mg vagy oldható forma 6 év alatti betegeknek Necker-féle PUI esetén) 2,5 mg-tól / kg / nap - 3,5 mg / kg / nap .

Kizárási kritériumok:

  1. Retinopátiában szenvedő betegek,
  2. A beteg vagy szülei ellenzi a vizsgálatban való részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A túlélés értékelése Lipin-1-hiányban szenvedő betegeknél
Időkeret: A rutin ellátás szerint
A betegek túlélése hosszú távú követéssel értékelve
A rutin ellátás szerint

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lipin-1 hiányos betegek szívműködésének értékelése
Időkeret: A rutin ellátás szerint
A szívműködés, kardiográfiás ultrahanggal értékelve
A rutin ellátás szerint
A különböző jelenlegi kezelések hatékonyságának összehasonlítása Lipin-1-hiányban szenvedő betegeknél
Időkeret: A rutin ellátás szerint
A súlyos rhabdomyolysis és a biológiai értékelés (az ellátás részeként végzett CPK-mérés) számának összehasonlítása betegeknél
A rutin ellátás szerint
Lipin-1 hiányos betegek életminőségének értékelése
Időkeret: A rutin ellátás szerint
Életminőség, standardizált kérdőívekkel értékelve
A rutin ellátás szerint
A kezelések toleranciájának értékelése Lipin-1 hiányos betegeknél.
Időkeret: A rutin ellátás szerint
A kezelés mellékhatásai, amelyeket hasi fájdalom, bőrallergia és egyéb káros hatások alapján értékelnek
A rutin ellátás szerint
Lipin-1 hiányos betegek fáradékonyságának értékelése
Időkeret: A rutin ellátás szerint
Gyakorlóképesség, járástesztekkel értékelve
A rutin ellátás szerint

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Imagine Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Pascale De Lonlay, Pr, Necker Hospital
  • Tanulmányi szék: Hortense De Calbiac, Ph.D., Institut Imagine
  • Tanulmányi szék: Caroline Tuchmann-Durand, Pharm D, Institut Imagine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 29.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 28.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HJ-23-LIPIN1

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lipin-1 hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel